CD19 positive Acute Lymphoblastic Leukemia

有死亡，就有新生。 尽管近来生物技术领域的整体环境不是很好，但是新的概念和技术还是能够获得认可。近来，一家基因治疗公司宣布完成2600万美元的种子轮融资，走出隐匿模式。 这家公司名为Vironexis Biotherapeutics，致力于开发用于肿瘤治疗的AAV基因治疗方法。 Vironexis基于一种TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，将AAV载体技术与肿瘤免疫治疗学结合，利用AAV载体表达CD3/TAA双特异性蛋白，通过静脉注射进体内后指导肝脏细胞持续分泌这种治疗性蛋白，旨在一次性给药实现长期持续的T细胞介导的肿瘤细胞杀伤。 TransJoin技术由俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院（Nationwide Children's Hospital）授权而来，TransJoin技术由该医院的儿科部门负责人Timothy Cripes领导，曾发表在期刊Science Advances上。 在该研究中，研究人员通过AAV载体实现体内基因转移，实现了蛋白质免疫治疗药物的长时间全身血清水平。在CD19淋巴瘤异种移植模型中证明了原理验证，使用单次静脉给药剂量的AAV成功表达分泌了blinatumomab。 值得注意的是，Vironexis基于TransJoin平台，已经开发出首款候选药物VNX-101。VNX-101已经获得了美国FDA的IND批准，用于治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。另外，VNX-101还获得FDA授予的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。 根据报道，VNX-101是首个获批临床的肿瘤治疗的AAV基因疗法。 此外，Vironexis还有十多款候选药物正在开发中，首款产品VNX-101预计将于今年第四季度推进临床试验患者入组，以及于明年推进第二款候选药物VNX-202的临床研究。 但是，值得注意的是，AAV基因治疗相对于目前的肿瘤免疫治疗（例如抗体药物、CAR-T等）的价格更高。也存在一定的局限性，包括AAV预测抗体、安全性、有效性等等。 参考资料： 1.https://www.biopharmadive.com/news/vironexis-gene-therapy-startup-launch-cancer-aav-trial/726834/ 2.https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abm1890#F1 本周好文推荐 如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

▎药明康德内容团队报道 根据即刻药数数据库，上周（9月9日~9月15日），全球生物制药领域至少14家致力于创新药研发的公司宣布完成新一轮融资，其中包含2家中国公司。这些最新获得资本市场青睐的新锐公司主要致力于多肽、抗体、耐药菌抗菌素、细胞和基因疗法、放射性药物等领域。 泽纳仕生物（Zenas BioPharma） 融资轮次：IPO 融资金额：2.25亿美元 9月13日，泽纳仕生物宣布在纳斯达克上市，并将首次公开发行股票（IPO）定价为每股17.00美元，预计募资总金额为2.25亿美元。泽纳仕生物成立于2021年，致力于开发免疫治疗药物。该公司于2023年获得1.18亿美元B轮融资，由Enavate Sciences领投，维梧资本等投资方跟投。 目前，泽纳仕生物正在开展CD19 x FcƳRIIB双特异性抗体obexelimab治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）和自身免疫疾病的临床研究。2023年9月，泽纳仕生物宣布就这款新药与百时美施贵宝公司达成合作，涉及5000万美元预付款以及其他潜在款项，后者还对其进行股权投资。泽纳仕生物另一款在研新药ZB001是靶向胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的抗体药物，拟开发用于治疗甲状腺眼病。 贝斯生物 融资轮次：A2轮 融资金额：数千万元 9月13日，贝斯生物宣布完成数千万人民币的A2轮融资，由戈壁大湾区（Gobi Partners GBA）管理的AEF大湾区创业基金领投。此前，贝斯生物已累计获得了数千万美元的种子轮和A轮投资，并获得国际生物制药风险投资机构的支持。本轮融资将用于加强贝斯生物的研发团队、优化产品管线、加速临床试验，并为未来的商业化奠定坚实的基础。 贝斯生物成立于2021年，是一家专注于基因编辑领域基础创新的技术驱动型创新公司。自成立以来，该公司一直致力于开发创新的细胞疗法和基因编辑产品，用于治疗癌症和遗传疾病。今年7月，贝斯生物首款产品NK510——一款基于碱基编辑技术的自然杀伤细胞（NK）产品已经向中国NMPA申报IND并获得受理。除了NK510之外，贝斯生物的产品管线还包括多个针对血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的碱基编辑NK细胞产品，以及通用CAR免疫疗法和体内基因编辑产品。 MBX Biosciences 融资轮次：IPO 融资金额：1.63亿美元 9月13日，专注于新型肽类药物研发的MBX Biosciences宣布于纳斯达克上市，公开发行价为每股16美元，总募资金额预计将达到1.632亿美元。今年8月，该公司刚刚完成由Deep Track Capital领投的6350万美元的C轮融资。 MBX Biosciences专注于发现和开发新型肽疗法，用于内分泌和代谢紊乱治疗。该公司的MBX 2109是一款甲状旁腺激素肽前体药物，已进入甲状旁腺功能减退症的2期临床试验，预计将于2025年三季度获得基线结果。另一款MBX 1416是用于减肥后低血糖的候选产品，正在进行1期研究。该公司还拥有肥胖和代谢性疾病的早期候选药物组合，其中长效GLP-1/GIP受体共激动剂前药MBX 4291正在推进IND申报。 Vironexis Biotherapeutics 融资轮次：种子轮 融资金额：2600万美元 9月13日，Vironexis Biotherapeutics宣布走出隐匿模式，推出其TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，并展示了血液癌症、预防实体瘤转移及癌症疫苗等十余款候选产品。Vironexis同时完成了2600万美元的种子轮融资，该轮融资由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory参投。 Vironexis首个候选基因疗法VNX-101的IND申请已获得FDA许可，拟治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。该公司计划2024年第四季度启动VNX-101的1/2期临床试验的患者入组工作。Vironexis的第二个项目VNX-202用于预防HER2阳性癌症的转移，计划在2025年启动1/2期临床试验。其他候选产品还包括治疗BCMA/GPRC5D阳性多发性骨髓瘤、CD19/20阳性B细胞淋巴瘤的产品；预防GD2阳性神经母细胞瘤、HER2阳性胃癌、PSMA阳性和MSLN阳性胰腺癌、B7H3阳性骨肉瘤和GP350阳性鼻咽癌的在研疗法。 PhoreMost 融资轮次：B轮 融资金额：1200万美元 9月11日，针对“不可成药”靶点开发蛋白降解等药物的PhoreMost公司宣布完成1200万美元B轮融资。PhoreMost成立于2014年，该公司正在基于“蛋白质干扰技术”开发下一代表型筛选平台，以识别未来治疗的新靶标。该公司的在研产品涉及癌症、衰老、靶向蛋白质降解等领域。最近几年，PhoreMost与包括罗氏（Roche）在内的多家公司达成研发合作。 Radiant Biotherapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：3500万美元 9月11日，致力于开发抗体药物的Radiant Biotherapeutics宣布完成3500万美元的A轮融资，由比尔及梅琳达·盖茨基金会（Bill & Melinda Gates Foundation）和Amplitude Ventures共同领投。其他投资者包括加拿大商业发展银行投资部门BDC Capital，以及由abrdn公司管理的投资基金abrdn。现有投资者FACIT、Alexandria Venture Investments和多伦多创新加速合作伙伴（TIAP）也参与了本轮融资。本次融资将支持该公司主打项目4-1BB推进至临床试验开发阶段。 Radiant公司的专有Multabody平台旨在开发具“best-in-class”潜力的抗体疗法。Multabody平台通过增强靶标结合强度来克服现有抗体疗法的不足。此外，通过该平台所开发的抗体具多特异性，能靶向不同的致病蛋白以及同一靶标蛋白的多个表位。这些特性使Multabody平台所开发的疗法在治疗实体瘤、血液癌症、传染性疾病等多个治疗领域中展现出极强的效力。 PanTera 融资轮次：A轮 融资金额：9300万欧元 9月11日，PanTera宣布完成9300万欧元的超额A轮融资，以加速其放射性同位素锕-225（Ac-225）的生产。该轮融资由EQT Life Sciences领投，Kurma Partners、Eurazeo、Korys、Paladin和PMV等机构跟投。PanTera成立于2022年9月，致力于Ac-225的大规模生产，以提高基于Ac-225的潜在创新癌症疗法的可及性。 BioVersys 融资轮次：战略投资 融资金额：600万美元 9月11日，专注于研究和开发新型抗菌产品以治疗多药耐药性的细菌引起的严重危及生命的感染的BioVersys AG宣布获得600万美元战略投资，由Guangzhou Sino-Israel Bio-Industry Investment Fund 2 LLP (GIBF) 投资。该投资将扩大其产品管线BV100在中国的临床开发。 BioVersys AG专注于发现、开发和商业化新型抗菌产品，以治疗由多重耐药细菌引起的严重危及生命的感染。其主要研发项目与葛兰素史克（GSK）和法国里尔大学达成联盟合作，以解决了鲍曼不动杆菌（BV100，2期临床）和结核病（alpibectir，2a期临床）的医院感染问题。该公司的候选药物来自其内部技术平台——TRIC和Ansamycin Chemistry（安霉素化学），旨在克服耐药机制，阻断毒力产生，直接影响有害细菌的发病机制。BioVersys位于瑞士巴塞尔的生物技术中心。 Remedium Bio 融资轮次：未知轮 融资金额：未透露 9月10日，LifeSpan Vision Ventures宣布完成对Remedium Bio的投资。Remedium Bio是一家新型基因疗法开发公司。该公司正在开发一种可调剂量基因治疗平台，可以用单次注射、剂量可调的基因治疗取代广泛的多蛋白注射治疗。这种通过皮下注射进行的治疗更具安全、局部、持久优势，且成本低于许多蛋白质疗法。该轮融资将用于推动该公司主要候选产品RMD-1202进入1期研究。RMD-1202是GLP-1受体激动剂，其减肥、血糖控制和胰岛素反应优于每日GLP-1蛋白注射，具有潜在的安全性和耐受性。 君合盟生物 融资轮次：B+轮 融资金额：2亿元 9月10日，君合盟生物宣布完成超2亿元B+轮融资，由国投创合领投，弘盛资本、元禾控股、新氧集团、合君医药跟投。本轮融资资金将主要用于推进其在研管线开发，快产品管线产业化及商业化推广。君合盟生物专注于重组蛋白创新药物及合成生物学领域创新产品开发，管线围绕严肃医疗、消费医疗、代谢等蛋白药物领域，包括重组I/III型人胶原蛋白原液及制剂、重组A型肉毒毒素等。 Epsilogen 融资轮次：B轮 融资金额：1250万英镑 9月10日，致力于开发治疗癌症的新型免疫球蛋白 E (IgE) 抗体的Epsilogen公司宣布完成1250英镑的B轮融资。2023年7月，该公司公布了其IgE抗体MOv18 IgE治疗表达叶酸受体-α的晚期实体瘤患者的1期临床试验的积极数据。 Candid Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：3.7亿美元 9月10日，Candid Therapeutics宣布走出隐匿模式，通过合并和融资收购了Vignette Bio和TRC 2004，囊获两款T细胞连接器（TCE）管线，并同时完成超过3.7亿美元融资，以加速推动自身免疫疾病创新疗法的开发。此次融资由Venrock Healthcare Capital Partners、Fairmount、TCGX和venBio Partners共同领投，此外还有其他多家投资者参投。 Candid公司正在开发能够清除特定B淋巴细胞群的TCE抗体，以推进这类新型疗法在自身免疫疾病领域的应用。该公司旗下的两款TCE抗体包含来自Vignette Bio的BCMA x CD3双特异性抗体CND106，以及来自TRC 2004的CD20 x CD3双特异性抗体CND261。CND106和CND261都已完成了1期剂量递增研究。该公司新闻稿指出，这两种药物均具有成为针对各种自身免疫疾病“best-in-class”疗法的潜力。 Bambusa Therapeutics 融资轮次：种子轮 融资金额：1500万美元 9月9日消息，Bambusa Therapeutics完成约1500万美元种子轮融资，由BVF Partners L.P.和KKR旗下的Dawn Biopharma共同领投，Salvia GmbH和渶策资本（INCE Capital）跟投。本轮融资筹集的资金将用于加速其双特异性抗体管线的开发及1期临床研究的推进。公开信息显示，Bambusa的首席执行官兼联合创始人为徐姗姗博士。该公司专注于开发双特异性抗体疗法，以治疗免疫和炎症疾病。 Superluminal Medicines 融资轮次：A轮 融资金额：1.2亿美元 9月9日，Superluminal Medicines 宣布完成 1.2 亿美元的A轮融资，由RA Capital Management领投，Insight Partners、NVentures、礼来、Gaingels等参投。本次融资将支持其先导项目进入临床开发，并增加G蛋白偶联受体（GPCR）小分子药物管线。Superluminal Medicines致力于开发差异化的研发管线，以改变药物发现的速度和准确性。该公司利用深度生物学和化学专业知识、机器学习和专有数据基础设施的全面结合，以快速发现候选化合物。 希望在资本市场的助力下，更多前沿技术和创新疗法可以尽快造福病患。 参考资料： [1]各家公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。多款用于治疗糖尿病的细胞疗法产品公布了积极的长期研究结果。其中，一部分接受Tregs细胞疗法PTG-007治疗的1型糖尿病（T1D）患者已获临床缓解长达12年，首位接受细胞袋系统（Cell Pouch System）治疗的T1D患者已安全脱离胰岛素治疗超4年。干细胞疗法tremtelectogene empogeditemcel（trem-cel）与CD33靶向抗体偶联药物（ADC）Mylotarg联用治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者，在一项早期临床试验中的成功植入率为100%，且在植入后接受Mylotarg治疗患者的无复发生存期获得改善。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ PolTREG公司公布了其Treg细胞疗法PTG-007治疗T1D患者的长期研究结果。该临床研究监测了54名参加PTG-007治疗早发性T1D的1期和2期试验的患者长达7至12年。 结果显示，这些患者中的一部分在治疗后长达18至24个月时仍保持胰岛素独立（即不需要外源性胰岛素治疗）。一部分患者在接受Tregs细胞治疗后的7至12年时仍处于临床缓解期（即对外部胰岛素的需求较低，同时保持适当的代谢/血糖控制）。患者食用标准化流质餐后测量自身胰岛素水平时，在接受PTG-007联合标准抗CD20治疗（利妥昔单抗）的患者中观察到最佳结果。分析心脏功能、微循环、肾脏、肝脏、内分泌系统、生育能力相关的700多个变量后发现，与标准护理相比，接受PTG-007治疗的患者在这些指标上没有劣效性，且该治疗没有严重的不良反应。 ◇ Sernova公司公布了其旨在“功能性治愈”胰岛素依赖型糖尿病的细胞袋系统用于治疗T1D患者的1/2期临床试验结果。结果显示，所有6名接受第一代8通道细胞袋治疗的患者均实现了持续的胰岛素独立。首位接受治疗的患者在试验中实现了超过4年的持续胰岛素独立，血糖水平维持在非糖尿病范围内（糖化血红蛋白≤6.5个百分点）。组织学数据显示，被植入超过5年的细胞袋仍然血管化良好，功能正常。此外，病理检查确认，尽管在体内超过5年，Sernova公司的细胞袋没有出现有害的纤维组织、材料降解或结构变化的迹象。 细胞袋系统是一种能够植入患者体内的医疗器械，由胰岛细胞和免疫保护措施组成。它跟一张名片差不多大，在植入患者体内后，能够整合到患者的血管化组织（vascularized tissue）中，为移植细胞提供一个良好的生存环境。同时，细胞袋系统和免疫保护措施结合，能够防止移植细胞受到宿主免疫系统的攻击，从而保障移植细胞的长期存活和功能。 图片来源：123RF ◇ Protara Therapeutics公司宣布，其在研细胞疗法TARA-002用于治疗淋巴管畸形（LMs）儿科患者的2期临床试验STARBORN-1中，首个患者组的治疗已完成。共有3名年龄在6到18岁以下的患者接受了治疗，其中两名患者在接受一剂TARA-002后达到了完全缓解（CR）。TARA-002展示了显著的疗效，并且总体上耐受性良好。其余患者组的招募正在进行中，初步结果预计将在2025年上半年公布。 TARA-002是一种基于已获批的广谱免疫增强剂OK-432的在研细胞疗法，已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定，用于治疗LMs。 ◇ Vor Bio公司公布了其在研干细胞疗法trem-cel与CD33靶向ADC产品Mylotarg联用，治疗复发/难治性AML患者1/2期VBP101试验的积极结果。分析显示，100%患者都完成了中性粒细胞植入（中位时间9天）并展现强有力的血小板恢复（中位时间16.5天）。此外，trem-cel的CD33编辑效率高（中位89%，范围71-94%），在第28天表达出完全的髓系嵌合体。与过往试验中相对应的高风险AML患者相比时，接受trem-cel与Mylotarg联合疗法的患者显示出无复发生存期的改善。安全性方面，trem-cel的耐受性良好，未观察到Mylotarg的常见严重副作用，如严重骨髓抑制。 Trem-cel基于Vor Bio专有平台开发。这一平台利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，在体外对造血干细胞进行改造，敲除编码CD33的基因。回输到患者体内的造血干细胞将产生不表达CD33蛋白的健康新细胞。健康细胞就好像穿上了“隐身衣”，不会被靶向CD33的药物误伤，因此可以使用较高剂量的CD33靶向疗法对抗肿瘤细胞，在提高特异性的同时，也降低其潜在的副作用。Vor Bio计划在年底前与美国FDA讨论针对trem-cel的关键试验的设计。 ◇ NKGen Biotech公司公布了其自体增强型自然杀伤（NK）细胞疗法troculeucel用于治疗中度阿尔茨海默病（AD）的1/2a期临床试验中1期患者队列的中期数据，并宣布完成了2期试验的首位患者给药。1期患者队列已显示出积极的中期结果，3位患者在接受60亿细胞治疗的三个月后，均未发生与药物相关的不良反应。此外，探索性疗效分析显示，3位患者中的两位在临床痴呆评分总分（CDR-SB）量表上从中度AD改善至轻度AD。这些发现进一步支持了该公司1期研究MX04的结果，在该研究中，一位接受最大剂量（40亿细胞）治疗的中度AD患者同样从中度改善至轻度AD。 Troculeucel（SNK01）是一款自体、非基因工程改造的NK细胞产品，它具有增强的细胞毒性，活化受体表达率超过90%，可从任何供体中稳定生产。该候选疗法能够有效降低AD患者脑脊液（CSF）中的α-突触核蛋白（α-syn）水平，该蛋白的升高被认为与认知能力下降有关。 ◇ 优卡迪生物（Unicar-Therapy）宣布，其嵌合抗原受体（CAR）-T细胞产品ssCART-19用于治疗难治/复发急性淋巴细胞白血病（包括中枢神经系统白血病）的最新临床研究进展成功入选2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会迷你口头报告。ssCART-19是一款具有沉默IL-6表达功能的CD19靶向基因工程化自体T细胞注射液。 截至2023年10月31日的数据，17例患者接受了ssCART-19治疗，10例患者（58.8%）的细胞数超过50%。中位随访时间为19.6个月时，在可评估疗效的16名患者中，3个月内的缓解率达到87.5%，CR率为62.5%，完全缓解伴血液学不完全恢复（CRi）率为25.0%，其中7例患者持续缓解6个月以上。安全性方面，未报告4级及以上的细胞因子释放综合征（CRS），没有患者发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），没有报告因CRS或ICANS造成的死亡病例。 ◇ 新芽基因宣布，其碱基编辑药物GEN6050X注射液在一项研究者发起的临床试验（IIT）中已完成对首例杜氏肌营养不良（DMD）患者的给药。GEN6050X注射液是一种以双腺相关病毒9（AAV9）为载体的静脉注射胞嘧啶碱基编辑药物，专为适合外显子50跳跃治疗的DMD患者设计。GEN6050X基于该公司独特的无RNA编辑脱靶的（TAM）胞嘧啶碱基编辑技术。通过一次性全身给药，GEN6050X可通过编辑突变的DMD基因，永久恢复肌营养不良蛋白的表达，有望为DMD患者提供治愈方案。GEN6050X在美国和中国的IND申请预计将在2024年11月提交。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ Vironexis Biotherapeutics公司宣布走出隐匿模式，推出其TransJoin AAV基因疗法平台，并展示了治疗血液癌症、预防实体瘤转移以及癌症疫苗等十余款候选产品。该公司首个候选基因疗法VNX-101的IND申请已经获得美国FDA的许可，用于治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。Vironexis同时完成了2600万美元的种子轮融资，该轮融资由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory也参与了本轮融资。 Vironexis的TransJoin技术旨在利用AAV载体表达T细胞接合器，这是一种双特异性蛋白，它的一端可结合肿瘤细胞上的靶点，另一端接合T细胞上的CD3受体。在单次静脉注射后，TransJoin技术会指导肝脏细胞持续分泌双特异性蛋白进入血液，将T细胞募集到肿瘤细胞附近，并激活T细胞消灭肿瘤细胞。TransJoin可通过一次治疗，确保长期、稳定的血液药物水平，从而实现长期、持续的T细胞介导的肿瘤细胞杀伤。TransJoin的超低剂量AAV递送技术极大地减少了毒性和不良事件的发生。 ◇ Carisma Therapeutics公司宣布，基于在肿瘤学领域成功的体内CAR-巨噬细胞和单核细胞（统称为“CAR-M”）的临床前数据，其与Moderna公司的CAR-M合作将扩大，以开发用于自身免疫疾病的体内CAR-M疗法。Moderna公司已在合作中提名了两个自身免疫疾病的靶点，Carisma公司保留除这两个靶点外所有与自身免疫疾病相关的权利。 根据扩大后的合作协议，Carisma公司和Moderna公司将利用Carisma的专有CAR-M技术和Moderna的mRNA/脂质纳米颗粒（LNP）平台，共同开发针对提名的自身免疫疾病靶点的新型体内巨噬细胞工程方法。Carisma将负责候选药物的发现和优化，并有资格获得里程碑付款。Moderna将负责根据协议产生的治疗药物的临床开发和商业化。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料（可上下滑动查看） [1] New Clinical Data Validates Vor Bio’s Approach of Using Shielded Transplants to Deliver Targeted Therapies. Retrieved September 6, 2024 from https://ir.vorbio.com/news-releases/news-release-details/new-clinical-data-validates-vor-bios-approach-using-shielded [2] [24] NKGen Biotech’s Positive Phase 1 Clinical Data in Moderate Alzheimer’s Disease Advances Troculeucel into Phase 2 with First Patient Dosed in Phase 1/2a Trial. Retrieved September 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/12/2945163/0/en/NKGen-Biotech-s-Positive-Phase-1-Clinical-Data-in-Moderate-Alzheimer-s-Disease-Advances-Troculeucel-into-Phase-2-with-First-Patient-Dosed-in-Phase-1-2a-Trial.html [3] Protara Therapeutics Announces Completion of First Cohort in Phase 2 STARBORN-1 Trial of TARA-002 in Pediatric Patients with Lymphatic Malformations. Retrieved September 13, 2024, from https://www.globenewswire.com/en/news-release/2024/09/09/2942794/0/en/Protara-Therapeutics-Announces-Completion-of-First-Cohort-in-Phase-2-STARBORN-1-Trial-of-TARA-002-in-Pediatric-Patients-with-Lymphatic-Malformations.html [4] Sernova Announces New Positive Data from Phase I/II Trial Regarding Islet Survival and Function. Retrieved September 13, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/12/2945121/0/en/Sernova-Announces-New-Positive-Data-from-Phase-I-II-Trial-Regarding-Islet-Survival-and-Function.html [5] 优卡迪创新型IL-6沉默赋能CAR-T产品最新临床进展亮相2024 ESMO. Retrieved September 13, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/vgn1h7kyI5Zs22bRfQLs2w [6] 首个DMD临床碱基编辑药物！DMD治疗开启基因编辑新篇章. Retrieved September 13, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/ij7b85z4Ambm4NgofYgxIw [7] Vironexis Biotherapeutics Launches with FDA Clearance of IND Application for First-Ever Clinical Trial of an AAV-delivered Cancer Immunotherapy. Retrieved September 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/12/2945063/0/en/Vironexis-Biotherapeutics-Launches-with-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-First-Ever-Clinical-Trial-of-an-AAV-delivered-Cancer-Immunotherapy.html [8] Carisma and Moderna Expand Collaboration to Develop Two In Vivo CAR-M Therapies for Autoimmune Diseases. Retrieved September 12, 2024, from https://ir.carismatx.com/news-releases/news-release-details/carisma-and-moderna-expand-collaboration-develop-two-vivo-car-m [9] PolTREG Treg cell therapy for patients with type-1 diabetes shows long-term clinical remission and insulin independence. Retrieved September 13, 2024, from https://poltreg.com/poltreg-treg-cell-therapy-for-patients-with-type-1-diabetes-shows-long-term-clinical-remission-and-insulin-independence/ 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新