Accro Bioscience (Suzhou) Co., Ltd.

导读　10月12日，CDE官网“工作动态”一栏几乎被同一个标题刷屏：关于将××纳入“关爱计划-延伸”试点项目的通知/公示。 一口气5个品种——AC-101片、ANY-108注射液、ANY-112注射液、MRO-001HS胶囊、RTX-117片，对应的适应症分别是Blau综合征、天使综合征、原发性脑钙化、肌萎缩侧索硬化（渐冻症）和腓骨肌萎缩症。 名字一个比一个陌生，但如果你在看罕见病赛道、或者手里有海外的罕见病资产，这5份公告背后的东西，比名字本身重要得多。  ▍01｜3亿人、95%无药可用：罕见病为什么突然“热”了  图1 全球罕见病的两个数字 先说一个反直觉的事实：罕见病加起来，一点都不罕见。 美国罕见病组织Global Genes的统计口径是，全球已识别的罕见病超过7000种，大约80%由基因缺陷引起，受影响的人群中约一半是儿童；而在这7000多种病里，约95%至今没有一款FDA批准的治疗药物。 不同机构对患者总数的估算在3亿到3.5亿之间，2025年发表在学术平台上的一项研究给出的说法是“超过3亿人，其中95%以上没有特异性治疗”。 3亿这个数字是什么概念？大概相当于全世界每25个人里就有一个。 只是这些人被拆散在几千种病里，每一种都很小，小到大药企算不过账。 为什么大药企过去不爱碰？算一笔最朴素的账就明白了。 一个新药从立项到上市，临床前、I到III期、注册申报，动辄十年以上，投入以十亿美元计。普通慢病药可以靠几百万、几千万患者摊薄成本；罕见病药面对的可能只有几千、几万个患者，而且分散在全世界。 招募患者难、找不到合适的临床终点、没有自然史数据可以参照，每一步都比常见病贵、比常见病慢。所以在很长一段时间里，罕见病药物研发几乎是“靠情怀”在推动。 改变这一切的，是一整套激励政策：研发费用抵扣、审评费用减免、市场独占期、优先审评，以及后来的可转让优先审评券。这些制度把罕见病从“慈善项目”变成了“可以算得过账的生意”。 每一种罕见病都很小，但所有罕见病加起来，是一个比很多“大病”还大的市场。 这几年情况在变。 美国FDA药品审评与研究中心（CDER）2025年批准了46个新药，其中25个拿到了孤儿药认定，差不多一半；2024年是50个新药里有26个，占52%。 换句话说，在美国，每两个新药里就有一个是给罕见病的。资本和监管的注意力，确实在往这边挪。 中国也在跟。 2024年CDE推出了“以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划”，也就是大家说的“关爱计划”；2026年2月28日又放出了“关爱计划-延伸”的征求意见稿，5月底正式发布申报指南。 10月12日这5个品种，就是在这个框架下进来的。 术语小框｜孤儿药用于治疗罕见病的药物。在美国，罕见病一般指患者少于20万人的疾病；在欧盟，指患病率低于万分之五的疾病。孤儿药通常能享受研发补贴、费用减免和市场独占期等激励。 ▍02｜5个品种逐一看：3个“通知”、2个“公示”，差别在哪？  图2 10月12日纳入/拟纳入的5个品种 先把官方信息摆清楚。这5份公告的措辞其实不一样：3份是“通知”，意思是已经正式纳入；2份是“公示”，公示期到10月19日，期间如果没有异议，才会正式纳入。 这也是为什么业内的说法是“纳入或拟纳入”。 品种 申报单位 拟开发适应症 公告类型 AC-101片 爱科诺生物医药（苏州）有限公司 Blau综合征 通知（已纳入） ANY-108注射液 上海安掖医药有限公司 Angelman氏症候群（天使综合征） 通知（已纳入） ANY-112注射液 上海安掖医药有限公司 SLC20A2单倍体不足型原发性脑钙化 公示（至10月19日） MRO-001HS胶囊 迈巴制药（杭州）有限公司 肌萎缩侧索硬化 通知（已纳入） RTX-117片 溪砾科技（深圳）有限公司 腓骨肌萎缩症 公示（至10月19日） 表1 10月12日“关爱计划-延伸”5个品种一览（来源：CDE官网公告，环球医讯通整理） AC-101片是这5个里公开信息最多的。 爱科诺在9月中旬发过一份英文新闻稿：AC-101是一款选择性RIPK2抑制剂，已在澳大利亚和中国完成健康受试者I期研究，在中国中重度溃疡性结肠炎患者中完成了Ib/IIa期概念验证研究。 更关键的是，2026年6月，美国FDA已经授予AC-101治疗Blau综合征的“罕见儿科疾病认定”。也就是说，这个药是中美两条线一起在走。 为什么一个原本做溃疡性结肠炎的RIPK2抑制剂，会转去做Blau综合征？ 这里有一条很清晰的生物学逻辑。 Blau综合征是NOD2基因突变导致的自身炎症性疾病，而RIPK2恰好是NOD信号通路里的关键下游介质——NOD2出了问题，信号就是通过RIPK2往下传、引发炎症的。把这个“中转站”掐断，理论上就能从源头压住炎症。 机制对得上，患者又极少、几乎没有针对性的药，这正是罕见病赛道最喜欢的那种故事：在大适应症上验证了安全性，再到一个机制最直接的小病种上去拿“快速通道”。 ANY-108和ANY-112来自同一家公司——上海安掖医药，一个瞄准天使综合征，一个瞄准原发性脑钙化里的SLC20A2单倍体不足型。两个都是注射剂，同一天进来，一家公司在罕见神经病领域连下两城，这在试点里并不多见。公开渠道目前还没有披露它们的详细作用机制，我们就不乱猜了。 RTX-117片的信息来自一篇今年8月挂在bioRxiv上的预印本论文。 论文描述RTX-117是一种eIF2B激活剂，能稳定eIF2B复合物、抑制ATF4驱动的应激信号，是一个可入脑、适合每日一次口服的小分子，正在健康受试者中开展I期试验（注册号ChiCTR2600118758）；在CMT2D小鼠模型里，它让运动轴突功能出现了时间和剂量依赖的恢复。 MRO-001HS胶囊由迈巴制药申报，适应症是肌萎缩侧索硬化（ALS），也就是常说的“渐冻症”。公开资料同样有限。 同一天5个品种，3个神经系统疾病、2个出自同一家公司——这不是巧合，是赛道在聚集。 术语小框｜单倍体不足正常人每个基因有两份拷贝。如果其中一份坏了，剩下一份产生的蛋白不够用，就会发病，这叫单倍体不足（haploinsufficiency）。治疗思路往往是想办法让那份好的拷贝“多干点活”。 ▍03｜5种病，到底有多“罕见”？  图3 五种疾病的海外流行病学数据 投资人最常问的一个问题是：患者到底有多少？我们尽量用海外的流行病学数据给一个量级概念（不同研究口径差别很大，以下仅供参考）： ▶ 天使综合征：美国天使综合征基金会建议使用“约1/15000”作为患病率估算，各研究范围在1/10000到1/20000之间；有行业资料估计全球患者约50万人。 ▶ 腓骨肌萎缩症（CMT）：常被引用的数字是约1/2500，全球患者接近300万，是最常见的遗传性周围神经病。2023年《Journal of Neurology》的一项荟萃分析给出的合并患病率是每10万人17.69例。 ▶ 肌萎缩侧索硬化（ALS）：美国Target ALS援引的研究估计，全球年发病率约每10万人1.9例，并预测未来25年全球年发病数可能增加69%；美国CDC口径的患病率约为每10万人4到6例。 ▶ 原发性家族性脑钙化（PFBC）：致病基因里SLC20A2最常见，约占家族性病例的40%；基于基因筛查的推算显示，PFBC整体患病率可能远高于过去的认识，有研究推算最高可达0.66%，但大量携带者症状轻微或尚未被诊断。 ▶ Blau综合征：一种由NOD2基因突变引起的极罕见自身炎症性疾病，典型表现是皮疹、关节炎和葡萄膜炎“三联征”，可靠的人群患病率数据很少。 你会发现一个很有意思的现象：同样叫“罕见病”，CMT的患者规模可能是天使综合征的好几倍，而PFBC可能存在大量“没被发现的病人”。这对商业判断影响很大——前者拼的是渗透率，后者拼的是诊断率。 再说回RTX-117对准的腓骨肌萎缩症。 CMT有上百个致病基因、几十个亚型，临床上主要靠康复、矫形支具和手术来管理症状，真正能延缓神经退化的药一直是空白。 RTX-117论文里用的是CMT2D模型，2型CMT以轴突损伤为主，如果eIF2B激活这条路能在人身上走通，它覆盖的可能不止一个亚型。当然，从小鼠到病人，中间还隔着整个临床开发，现在下结论还太早。 渐冻症则是另一个极端：患者数量在罕见病里不算少，但病程进展快、致死率高，全球药企在这个领域屡战屡败，失败率之高在神经科里都是出了名的。也正因为如此，任何一个能进入监管“重点辅导”名单的ALS项目，都会被海外同行多看两眼。 罕见病不怕人少，怕的是病人没被找到——诊断率，往往才是真正的天花板。 术语小框｜eIF2B与整合应激反应（ISR）细胞在受到压力时会启动一套“紧急刹车”，减少蛋白合成，这叫整合应激反应。eIF2B是控制这套刹车的关键蛋白复合物。刹车踩得太久，神经细胞就会受损。eIF2B激活剂的思路，就是帮细胞把刹车松开。 ▍04｜“关爱计划-延伸”到底给了什么？和美国的“优先审评券”比一比 图4 中美罕见病激励政策对照 很多人看到“纳入试点”，第一反应是能不能加快上市、能不能减免费用。 这里要说清楚：根据CDE公开的定位，“关爱计划-延伸”是在原“关爱计划”基础上的进一步延伸，主要面向创新性较强的罕见病药物，核心手段是提前介入研发、加强沟通交流，帮企业解决临床研发中的关键科学问题。它更像一个“专属辅导通道”，而不是直接的审批加速器或现金补贴。 这个“辅导”有多值钱？ 做过罕见病临床的人都知道：患者少、自然史数据缺、终点指标难定、对照组难设，很多项目不是死在药不好，而是死在临床方案和监管预期没对齐。能在早期就和审评团队坐下来聊清楚，省下来的可能是一两年时间。 我们和一些做罕见病注册的朋友交流时，大家普遍认为这类试点最实际的价值有三个： 一是“患者为中心”，把患者组织、患者报告结局这些过去容易被忽视的信息正式纳入研发决策； 二是终点指标和样本量的早期共识，罕见病往往做不了几百人的大样本随机对照，到底多少例、用什么终点能被接受，越早对齐越好； 三是给投资人一个相对清晰的信号——监管层愿意在这个项目上投入沟通资源，本身就是一种背书。 对照一下美国。 美国的“罕见儿科疾病优先审评券”（RPD PRV）在2024年12月20日到期后断档了一年多，直到2026年2月3日随《2026年综合拨款法》重新授权，有效期延长到2029年9月。 根据美国罕见病组织NORD的统计，这个项目自2012年设立以来，一共发出了63张券，覆盖47种罕见儿科疾病；而在项目设立前，这47种病里只有4种有FDA批准的疗法。这张券可以转让，2026年1月Jazz Pharmaceuticals就以2亿美元卖出了一张。 对比项 中国“关爱计划-延伸” 美国RPD优先审评券 核心激励 提前介入、沟通交流、科学问题指导 获批后拿到一张可转让的优先审评券 兑现时点 研发早中期 产品获批之后 可否交易 不涉及 可转让，2026年1月成交价约2亿美元 覆盖范围 创新性较强的罕见病药物 主要影响0—18岁人群的严重或危及生命的罕见病 当前状态 2026年5月底发布申报指南，持续纳入中 2026年2月重新授权至2029年9月 表2 中美罕见病激励机制对照（来源：CDE公开信息；Fierce Pharma、Lowenstein Sandler、Global Genes RARE Daily，环球医讯通整理） 两套机制思路完全不同：美国是“结果奖励”，药批了才给你一张能卖钱的券；中国目前是“过程扶持”，在研发过程中给你监管层面的资源。对于AC-101这种同时拿了FDA罕见儿科疾病认定和中国试点资格的品种，理论上两边的好处都可能吃到。 美国给的是“终点奖金”，中国给的是“陪跑教练”——聪明的公司，两样都想要。 术语小框｜罕见儿科疾病优先审评券（RPD PRV）美国FDA的一种激励：企业的罕见儿科疾病药物获批后，可以拿到一张券，用在另一个药上，把标准10个月的审评时间缩短到大约6个月。这张券可以卖给别的公司。 ▍05｜钱在哪里：孤儿药将占全球处方药销售的五分之一  图5 孤儿药市场规模与增速 说完政策，说钱。 英国医药数据公司Evaluate在《2025 Orphan Drug Report》里预测，到2030年，孤儿药将占全球约1.6万亿美元处方药销售额的五分之一，也就是大约3200亿美元，这个占比在过去十年翻了一倍。2025到2030年，孤儿药的年复合增长率预计超过10%，而非孤儿处方药约7.5%。 但报告也泼了一盆冷水：孤儿药的增长优势在收窄，到这个十年末可能只领先1个百分点。 一些孤儿药已经长成了“大重磅”，比如强生的达雷妥尤单抗，预计2030年销售额超过160亿美元，强生也因此预计在2030年拿下约317亿美元的孤儿药收入。孤儿药的商业逻辑，正在越来越像普通大药。 这对中国的罕见病创新药意味着什么？我们的看法是两点： 第一，单一小病种在国内的市场天花板确实有限，真正的价值往往要靠全球权益来兑现——这也是为什么越来越多国内罕见病项目一开始就做中美双报； 第二，海外大药企对“早期、机制新、有监管背书”的罕见病资产需求一直都在，“关爱计划-延伸”的入选名单，某种意义上就是一份经过监管初筛的资产清单。 还有一个容易被忽略的角度：反向流动。 过去讲跨境，大多是“海外药进中国”；现在越来越多的情况是“中国研发的分子出海”。 罕见病恰好是最适合出海的品类之一——全球患者天然分散，单一国家的市场太小，只有全球同步开发才能把账算平。 今天进入“关爱计划-延伸”的这批中国早期项目，几年后很可能会出现在海外药企的授权谈判桌上。到那时，谁能帮它们打通海外临床、注册和供应链，谁就站在了价值链的关键位置上。 中国罕见病新药的终局，大概率不在国内市场的天花板上，而在全球授权的那张合同里。  术语小框｜年复合增长率（CAGR）把几年的增长“平均”成每年一个固定的增长率，用来比较不同市场的增长快慢。比如“CAGR超过10%”，意思是平均每年增长10%以上。 ▍06｜给四类读者的行动清单  图6 罕见病赛道的四类机会 最后落到实处。我们按公众号读者里最常见的四类角色，各说几句掏心窝子的话： ▶ 跨境医药投资人：把“关爱计划”和“关爱计划-延伸”的历次入选名单做成一张表，持续跟踪。 今年8月以来，SZJ0107片（脊髓小脑性共济失调）、培元明目丸（视网膜色素变性）、人骨髓间充质干细胞注射液（自身免疫性肺泡蛋白沉积症）、ICP-B794（肺外神经内分泌癌）、注射用埃普奈明（儿童软骨肉瘤）、SR604注射液（先天性凝血因子Ⅶ缺乏症）等陆续入选，加上这次的5个，赛道分布已经很清楚了，神经系统和罕见肿瘤是两大热点。 ▶ 海外药厂：如果你手里有已在美欧上市、但还没进入中国的罕见病药，现在是一个好窗口。国内政策在鼓励，患者组织在发声，临床急需进口、特定区域先行先试等路径都可以评估。早一点和中国合作方对接，比等别人来找你更主动。 ▶ 跨境进口和供应链从业者：罕见病药的特点是单价高、批量小、温控严、文件多。临床急需药品的进口、临床试验用药的跨境供应、对照药采购，都是非常“专业型”的业务，门槛高，但客户黏性也高。 ▶ 国内创新药企：如果你的管线里有罕见病适应症，认真研究“关爱计划-延伸”的申报指南，同时评估FDA的孤儿药认定和罕见儿科疾病认定。像AC-101那样中美两线并行，能让资产在海外BD谈判里多一个筹码。 当然，也要把风险说在前面。 · 第一，入选试点不等于药一定能成，这5个品种大多还处在早期临床甚至临床前阶段，罕见病药物的临床失败率并不比常见病低； · 第二，公示中的两个品种在10月19日之前仍有变数； · 第三，罕见病药上市之后的支付问题——医保谈判、商保覆盖、患者援助——在国内依然是一道难题，再好的药，病人用不起也是白搭。 所以我们的态度是：赛道值得重仓关注，但具体到每一个项目，尽调要做得比常见病更细，尤其是临床方案、患者招募可行性和全球权益归属这三件事。 ▍写在最后 罕见病这个领域，商业上很难，情感上也很重。每一个陌生的病名背后，都是一群等了很多年的家庭。监管愿意早一点坐下来陪企业跑，资本愿意多看一眼这些小病种，对患者来说都是好事。 如果你正在评估某个罕见病药的海外引进、跨境供应或者合规路径，欢迎后台留言，我们可以一对一聊聊具体情况。 The End 数据来源（海外机构 · 注明发布时间） [1] Global Genes. Rare disease facts（7000+种罕见病、约80%为遗传因素、约50%为儿童、95%无FDA批准疗法）. 引用自Alliance for Regenerative Medicine会员资料页，访问时间：2026年10月. https://alliancerm.org/?p=1038 [2] Beer Wells E.S. et al. Modulating splicing in 5' untranslated regions to treat rare haploinsufficient disease（“超过3亿人、95%以上无特异性治疗”）. bioRxiv/PMC，发布时间：2025年12月9日. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC12822670/ [3] Regulatory Focus (RAPS). CDER approved 46 novel drugs in 2025, half for rare diseases. 发布时间：2026年1月. https://www.raps.org/resource/cder-approved-46-novel-drugs-in-2025-half-for-rar.html[4] Regulatory Focus (RAPS). CDER approved 50 novel drugs in 2024, record number of biosimilars. 发布时间：2025年1月9日. https://www.raps.org/resource/cder-approved-50-novel-drugs-in-2024-record-numbe.html[5] Evaluate. 2025 Orphan Drug Report: Are Orphans That Different?. 发布时间：2025年3月. https://evaluate.turtl.co/story/orphan-drug-report-2025/page/2[6] Evaluate (via Chain Drug Review). 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Angelman Syndrome Overview（全球约50万患者）. https://checkrare.com/angleman-syndrome-overview/[14] Journal of Neurology. A meta-analysis on the prevalence of Charcot-Marie-Tooth disease and related inherited peripheral neuropathies, 270(5):2468-2482. 发布时间：2023年5月. https://researchdiscovery.drexel.edu/esploro/outputs/journalArticle/A-meta-analysis-on-the-prevalence-of/991020594542004721[15] ClinicalTrials.gov NCT05361031 研究方案（CMT患病率约1/2500、全球约290万患者）. https://cdn.clinicaltrials.gov/large-docs/31/NCT05361031/Prot_000.pdf[16] Target ALS. Epidemiology of ALS: Incidence, Prevalence, and Suspected Clusters. https://targetals.org/news/epidemiology-of-als-incidence-prevalence-and-clusters/[17] Yang D. et al. Gene Variants Related to Primary Familial Brain Calcification: Perspectives from Bibliometrics and Meta-Analysis. eNeuro 12(6)，发布时间：2025年6月. https://www.eneuro.org/content/eneuro/12/6/ENEURO.0058-25.2025.full.pdf事件原文：国家药品监督管理局药品审评中心关于AC-101片、ANY-108注射液、MRO-001HS胶囊纳入“关爱计划-延伸”试点项目的通知，以及关于ANY-112注射液、RTX-117片拟纳入的公示，均发布于2026年10月12日。https://www.cde.org.cn/政策背景：CDE“关爱计划-延伸”征求意见（2026年2月28日）及申报指南发布（2026年5月底）；此前入选品种信息来自中国食品药品网等公开报道。 免责声明 本文内容基于国家药品监督管理局药品审评中心公开信息及文末所列海外机构公开数据整理分析，仅供行业交流与参考，不构成任何投资建议、医疗建议或法律意见。文中涉及的药品均为研发或审评阶段信息，最终以监管部门正式发布为准；患者用药请遵医嘱。如文中信息有误或涉及权益问题，请联系我们及时更正。 原创声明 本文为「环球医讯通」原创内容，版权所有。未经授权，禁止任何形式的转载、摘编或改写；如需转载，请在公众号后台留言联系授权，并注明作者及出处。 如果觉得内容还不错，别忘了点 分享、 收藏、 在看、 点赞 哦！

本期 5 项研究都面向中重度活动期的溃疡性结肠炎：2 项是口服药，3 项是注射用药，其中 1 项只招 2–17 岁的儿童和青少年。 5 项都要求之前用过的治疗效果不够或不耐受，但「用过什么」的门槛不一样：有的传统药（氨基水杨酸、激素、免疫抑制剂）失败就行，有的对用过几类生物制剂、靶向药有上限。同一份用药史要逐项对照。 先找您的情况 1 18–75 岁、中重度、传统或先进疗法失败 AC-101 片 · IIb 期 2 2–17 岁儿童青少年、中重度 Afimkibart · III 期 3 18–75 岁、活动性、生物制剂或靶向药失败不超过 1 类 INT-210 胶囊 · Ib/IIa 期 4 18 岁以上、中重度、系统治疗效果不够 JNJ-78934804 · III 期 5 18–80 岁、中重度、至少一种治疗效果不够 HX15001 注射液 · IIa 期 一、本期在招项目 1 · AC-101 片 IIb 期 · 27 省 53 家医院 在做什么：IIb 期剂量探索研究，和安慰剂对照，看 AC-101 片诱导治疗的有效性。 先对照这几条 18–75 岁，确诊溃疡性结肠炎 3 个月以上（有内镜和病理证实） 中重度活动：改良 Mayo 评分 5–9 分，内镜单项评分 ≥2 分 病变超出直肠（距肛缘 ≥15 cm），不是只局限在直肠 传统疗法或先进疗法（生物制剂、小分子靶向药）效果不够、失效或不耐受 近 12 周没有因为病情加重住院；没有造口或瘘管 化验指标、合并疾病、近期用药的停药时间等其余条件，以详情页全文为准。 在哪些省份：除贵州、西藏、青海、新疆外的 27 个省份 CTR20262583 ｜ 申办方：爱科诺生物医药（苏州）有限公司 2 · Afimkibart（RO7790121） III 期 · 国内 6 省 6 家医院 在做什么：III 期研究，在儿童和青少年中看 Afimkibart 诱导和维持治疗的有效性和安全性。 先对照这几条 2–17 岁，体重 ≥10 kg 确诊溃疡性结肠炎（有临床、内镜和病理证据），内镜证实现在是活动期 中重度：改良 Mayo 评分 5–9 分，内镜评分 2 或 3 分 用过常规治疗（激素、免疫调节剂、口服氨基水杨酸等）或高阶疗法（抗 TNF 药物、抗整合素等），效果不够、失效或不耐受 近 2 周没有因急性重度溃疡性结肠炎住院；没有暴发性结肠炎或中毒性巨结肠 化验指标、合并疾病、近期用药的停药时间等其余条件，以详情页全文为准。 在哪些省份：上海、北京、吉林、浙江、辽宁、重庆 CTR20260936 ｜ 申办方：罗氏（中国）投资有限公司 3 · INT-210 胶囊 Ib/IIa 期 · 10 省 15 家医院 在做什么：Ib/IIa 期研究，主要看 INT-210 胶囊用于活动性溃疡性结肠炎的安全性。 先对照这几条 18–75 岁，确诊溃疡性结肠炎 3 个月以上（有结肠镜和病理证据） 活动期：改良 Mayo 评分 4–9 分，内镜单项评分 ≥2 分、便血评分 ≥1 分；病变超出直肠 至少一种治疗（氨基水杨酸、口服激素、硫唑嘌呤、抗 TNF 单抗、维得利珠单抗、JAK 抑制剂等）效果不够或不耐受 用过两类及以上生物制剂或小分子靶向药且都失败的，不能参加 没做过溃疡性结肠炎手术，也没有手术计划；没有原发性硬化性胆管炎 化验指标、合并疾病、近期用药的停药时间等其余条件，以详情页全文为准。 在哪些省份：上海、北京、山东、山西、广东、河南、浙江、湖北、辽宁、陕西 CTR20260703 ｜ 申办方：宜坤行健生物医药（上海）有限公司 4 · JNJ-78934804 注射液 III 期 · 国内 18 省 30 家医院 在做什么：III 期研究，以古塞奇尤单抗为阳性对照，看 JNJ-78934804（古塞奇尤单抗/戈利木单抗）在第 48 周的有效性。 先对照这几条 18 岁以上，确诊溃疡性结肠炎至少 12 周 中重度活动（改良 Mayo 评分），内镜评分 ≥2 分；不是孤立性直肠炎 用过已获批的系统治疗，效果不够、失效或不耐受 用古塞奇尤单抗或戈利木单抗单药治疗溃疡性结肠炎效果不好的，不能参加 没有造口、瘘管或瘘管病史；没有活动性结核 化验指标、合并疾病、近期用药的停药时间等其余条件，以详情页全文为准。 在哪些省份：上海、北京、吉林、四川、安徽、山东、广东、江苏、河北、河南、浙江、湖北、湖南、甘肃、福建、贵州、辽宁、重庆 CTR20262546 ｜ 申办方：强生（中国）投资有限公司 5 · HX15001 注射液 II 期 · 19 省 32 家医院 在做什么：IIa 期研究，先做剂量探索、再做剂量验证，看 HX15001 注射液的安全性、药代动力学和初步有效性。 先对照这几条 18–80 岁，体重 ≥40 kg，确诊溃疡性结肠炎至少 12 周 中重度活动：改良 Mayo 评分 4–9 分，内镜评分 ≥2 分；病变超出直肠（≥15 cm） 氨基水杨酸、激素、免疫抑制剂、生物制剂、S1P 受体调节剂或 JAK 抑制剂中至少一种效果不够或不耐受 没做过结肠切除；没有克罗恩病、原发性硬化性胆管炎或自身免疫性肝炎 近 5 年没有恶性肿瘤 化验指标、合并疾病、近期用药的停药时间等其余条件，以详情页全文为准。 在哪些省份：内蒙古、北京、吉林、四川、天津、安徽、山东、山西、广东、新疆、江苏、河北、河南、浙江、湖北、湖南、福建、辽宁、陕西 CTR20260007 ｜ 申办方：华深智药生物科技（苏州）有限公司 除上述 5 项外，平台上另有 10 余项溃疡性结肠炎研究在招，方向包括口服小分子药物、单抗维持治疗等，可在小程序卡片中按病种查看。 报名前准备好 确诊资料：首次确诊的时间，结肠镜报告和病理报告。 近期肠镜：用来评估活动程度（Mayo 评分）和病变范围；病程长的患者有的项目要求 1 年内做过全结肠镜。 用药清单：氨基水杨酸、激素、免疫抑制剂、生物制剂、JAK 抑制剂、S1P 受体调节剂分别用过什么、用了多久、为什么停。同一份用药史在不同项目里的判定不一样。 感染筛查：结核、乙肝、丙肝检测结果，近期粪便病原体或艰难梭菌检测结果。 儿童患者：身高体重记录和儿科就诊病历。 报名方式 点击本文中的小程序卡片，进入「全国溃疡性结肠炎临床试验」搜索结果列表。也可以直接点击某一项下方的链接，进入该项目的详情页。 在详情页中点击报名入口（页面上显示为「申请入组评估」或「寻找相关试验」）。 在「试验入组服务」页面填写姓名、疾病，并通过微信授权手机号。「更多信息」为选填，填得越全，匹配越快。 点击「提交报名」。 提交后，医学团队将与您取得联系。 试验参与者权益保障与伦理声明 上述研究均已在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）药物临床试验登记与信息公示平台公开登记（登记号见各项目）。在中国大陆开展的药物临床试验还须经开展医院的伦理委员会审查同意后实施。试验参与者在试验任何阶段均可自愿退出，无需说明理由，且不影响后续常规诊疗。上述研究的具体入组条件、随访安排与相关约定，以研究中心提供的知情同意书为准。各项目的中心名单与招募状态可能调整，请以研究中心和登记平台的公示为准。 本文仅提供信息指引，不构成诊疗建议。是否适合参加某项临床试验，需由研究医生根据具体病情评估决定。 点击关注，临床试验在招项目第一时间送达。

很多溃疡性结肠炎UC肠友有一个共同心愿： 摆脱打针，靠口服药片/胶囊控制肠道炎症。 当前国内溃疡性结肠炎新药研发如火如荼，多款口服小分子片剂、胶囊正在开展临床试验，尤其适合美沙拉嗪效果不佳，甚至阿达木、英夫利昔单抗（抗TNF生物制剂）失效、不耐受的中重度UC病友。 今天一次性盘点5款国内正在开展临床试验的口服UC在研药物：INT‑210胶囊、MY009212A片、HSK47388片、TAN‑118片、AC‑101片。 1、INT‑210胶囊 ✅剂型：口服胶囊 ✅适应症：活动性溃疡性结肠炎 ✅研发企业：宜坤行健生物医药（上海） ✅靶点特点：全新机制小分子口服药物，II期临床试验正在国内开展。 这款药是国内自主研发IBD创新胶囊，机制区别于传统JAK、S1P、IL‑23通路，针对肠道炎症通路发挥抗炎作用。试验面向活动性UC患者，评估安全性与初步疗效。 👉适合人群：活动性UC，传统治疗效果欠佳的成人患者；具体入排需要对照方案，部分项目纳入生物制剂治疗失败人群。 2、MY009212A片 ✅剂型：口服片剂 ✅适应症：中重度活动性溃疡性结肠炎 ✅靶点特点：口服小分子，Ib/IIa期随机、双盲、安慰剂对照剂量爬坡研究。 核心目标评估安全性、耐受性、体内药物代谢特征。属于全新口服小分子，机制和生物制剂完全不同。 👉适合人群：确诊中重度活动性UC成人，美沙拉嗪、激素或生物制剂应答不足，希望尝试口服新药的病友。本项目是安慰剂对照试验。 3、HSK47388片（海思科） ✅剂型：口服片剂 ✅适应症：中重度活动性溃疡性结肠炎，同时也在开发银屑病适应症 ✅靶点特点：口服IL‑23受体调节剂 重点亮点：古塞奇尤单抗是注射型IL‑23单抗；HSK47388是口服IL‑23通路药物，每天口服给药，不用打针。阻断IL‑23介导的肠道炎症信号。II期多中心临床正在国内招募。 👉适合人群：中重度UC，尤其抗TNF（阿达木、英夫利昔）失效/不耐受的病友。IL‑23通路和TNF通路相互独立，TNF失效后，这个通路是重要备选。 4、TAN‑118片（上海泽德曼） ✅剂型：口服片剂 ✅适应症：中重度活动性溃疡性结肠炎（IBD） ✅靶点特点：口服肠道靶向小分子，IIa期多中心、随机双盲安慰剂对照临床试验。 药物口服后主要在肠道局部起效，降低全身暴露，理论上可以减少全身性不良反应，是IBD非常看好的肠道选择性口服新药。 👉适合人群：中重度活动性UC成人；适合希望全身副作用更小的口服新药的病友。 5、AC‑101片（爱科诺生物） ✅剂型：口服片剂 ✅适应症：中重度活动性溃疡性结肠炎 ✅靶点特点：全球首创 RIPK2选择性抑制剂，调控NOD炎症信号通路。 NOD/RIPK2通路是肠道识别肠道菌群、诱发肠道慢性炎症的关键通路，属于完全区别于TNF、IL23、JAK的全新靶点。目前IIb期国内多中心临床正在推进。 👉适合人群：中重度UC，传统治疗、生物制剂效果不佳的患者。全新机制，对于多条通路药物效果不好的病友，是前沿备选。 简单汇总对比，一眼看懂: INT‑210胶囊：胶囊剂型，全新机制，II期，活动性UC MY009212A片：口服小分子片剂，Ib/IIa期，中重度UC，安慰剂对照 HSK47388片：口服IL‑23通路，海思科，II期，TNF失效人群优先 TAN‑118片：肠道局部靶向口服小分子，IIa期，追求更低全身风险 AC‑101片：全球首创RIPK2抑制剂，全新炎症通路，IIb期 ✅肠友需要重点读懂 全部都是临床试验阶段新药，尚未获批上市，只能参加临床试验免费使用； 都是口服片剂/胶囊，无需皮下注射、静脉输液，这是最大优势； 机制各有不同：IL‑23、RIPK2、肠道局部靶向等多条全新通路。如果阿达木、英夫利昔这类TNF针剂失效，优先选择非TNF通路口服新药； 如果你是中重度溃疡性结肠炎，美沙拉嗪控制不佳，或者阿达木、英夫利昔等生物制剂疗效下降，想了解这几款口服片剂/胶囊临床试验，可后台留言，我们协助做初步信息核对。 如果你正在对抗溃疡性结肠炎、克罗恩病，想系统学习饮食、情绪、运动、作息全套养病方法，想和同病种病友一起稳稳养病、长期缓解，欢迎加入瑞纽尔IBD专属病友社群✅ 克罗恩病专属群✅ 溃疡性结肠炎专属群 同频陪伴、科学养病、相互鼓励、同步最新诊疗与新药资讯，群内定期邀请全国各地三甲医院消化科医生答疑解惑。 ⚠️重要声明：本文仅为临床试验药物科普，不构成任何诊疗建议和用药推荐，也不承诺入组资格。最终能否入组，由临床研究中心医生评估。