Antengene (Hangzhou) Biologics Co., Ltd.

关注并星标CPHI制药在线2024年1月8日，FDA的CDER发布了《2023年新药治疗审批报告》，从这个审批报告中我们可以了解到，2023年FDA批准了55种创新药物，这个数量远超于2022年的37种。另外，值得我们注意的是这55款获批新药中单孤儿药就高达28个，占获批药物总数的51%（详见图1）。相关阅读：《九图评FDA 2023：稻花香里说丰年》       图1 CDER各年度新药批准数量       美国于1983年颁布了《孤儿药法案》，成为世界上第一个为罕见病药物立法的国家。之后为了鼓励罕见病药物的研发，美国通过了孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）计划的一系列政策。孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）就是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development， OOPD) 对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。       近年来，国内多家生物医药公司开发的创新药在美国获得孤儿药资格认定，本文我们就盘点一下2023年中国制药企业获得FDA孤儿药资格认定的创新药。       根据FDA的孤儿药认定数据库资料初步统计，2023年获得FDA授予的孤儿药认定的创新药共有376种，其中中国的创新药占59种（按适应症计），约占15%（详见表1）。       国内制药企业获得FDA孤儿药资格认定的这些产品，从其适应症领域来看，多集中在肿瘤领域，占比高达63%（37/59），数量最多的5个癌种依次是胰腺癌（9项）、胃癌（5项）、恶性胶质瘤（4项）、小细胞肺癌（3项）、胆道癌（2项）。除此之外，肌萎缩侧索硬化症和亨廷顿舞蹈症关注度也较高。       另外，这些产品涵盖了CAT-T疗法、抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、基因疗法等创新疗法。       值得注意的是，有多家公司的多个产品同时被授予孤儿药资格认定。例如博安生物自主开发的两款靶向Claudin18.2的在研产品--创新抗体BA1105、创新抗体偶联药物BA1301获得FDA授予的治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格认定；Suzhou Immunofoco Biotechnology Co., Ltd（易慕峰）是一家致力于突破实体瘤治疗，给患者带来长期生存获益的免疫细胞治疗药物开发企业，其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品获得FDA授予的治疗胃癌适应症的孤儿药资格认定，时隔不久该产品又被FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌患者；德琪（杭州）生物自主研发和开发的Claudin 18.2抗体偶联药物（ADC）ATG-022获FDA先后授予的两项孤儿药资格认定，分别用于治疗胃癌及胰腺癌。       表1 2023年获得FDA授予孤儿药资格认定的中国药企及产品分析从上面这些数据看，国内创新药企业对美国孤儿药的政策很熟悉，并且充分运用。对于研发成本高启的美国医药市场，可以通过孤儿药资格认定这条途径，开启合适的临床试验并控制研发费用，对于创新药公司是一条不错的开辟途径。      参考资料：       1-FDA官网       2-FDA《2023年新药治疗审批报告》              作者简介：zhulikou431，高级工程师、PDA会员、ISPE会员、ECA会员、PQRI会员、资深无菌GMP专家，在无菌工艺开发和验证、药品研发和注册、CTD文件撰写和审核、法规审计、国际认证、国际注册、质量体系建设与维护领域，以及无菌检验、环境监控等领域皆具有较深造诣。近几年开始着力关注制药宏观领域趋势分析和制药企业并购项目的风险管理工作。智药研习社2月课程预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

▎药明康德内容团队编辑作为第19届亚运会的主办城市，杭州在今年获得了颇高的关注度。近年来，杭州加速构建生物医药创新高地，以独特的优势和吸引力，推进项目招引落地，集聚全球化的生物医药创新资源，围绕创新研发、临床研究、产业集聚、生态服务等全领域抢抓产业发展战略机遇。在这座活力之城，跨国医药企业纷纷落子，不断扩大投资和延伸产业链。辉瑞、默沙东、礼来、强生等七家知名跨国药企均在杭州医药港设厂，成为杭州生物医药产业发展的亮点。此外，杭州已于2022年成功推进落地多个10亿元以上的生物医药项目，包括落户西湖区的万泰生物重组疫苗生产基地项目，落户钱塘区杭州医药港的德琪生物研发及产业化基地，牵手富阳区的海正药业等。据不完全统计，2023年至今，杭州共有16家生物医药公司获融资，已披露融资总金额超19亿元。其中，亿元以上的大额融资事件共8起。值得关注的亮点包括：融资高度集中于B轮以前：在12家已披露融资轮次的公司中，8家完成了B轮以前的早期融资，其中4家为天使轮或种子轮融资。9月融资趋势向好：截至9月22日，4家杭州生物医药公司于本月宣布完成新一轮融资，达到2023年至今的单月融资事件数最高值，其中2起金额超亿元。4家公司短期内连融两轮：嘉晨西海于2月宣布完成近亿美元A+和A++轮融资；凌科药业4个月内完成C1及C2两轮融资，总额达3.22亿人民币；百力司康5个月内完成B+轮及B++轮融资；君合盟生物3个月内完成2亿元A轮及近亿元A+轮融资。新分子疗法势头迅猛：获融资公司中，有9家致力于新分子疗法，占总数的一半以上。如基因编辑干细胞疗法公司启函生物、放射性核素疗法新锐华硼中子、融合蛋白药物公司赛得康、免疫细胞疗法公司赛元生物，以及微生物活体药公司普元生物等。抗肿瘤、自身免疫性疾病最受关注：癌症疗法研发热度不减，超七成获融资公司均布局了抗肿瘤药物研发项目；4家获融资公司关注自身免疫性疾病药物研发，包括凌科药业、英诺湖医药、普元生物、邦顺制药。嘉晨西海：完成2轮近亿美元融资的RNA疗法新锐2月27日，嘉晨西海（Immorna）宣布完成近亿美元A+和A++轮融资，投资机构包括国调创新基金、越秀产业基金、高瓴创投、贞吉资本、建发新兴投资、泰珑资本、泰煜资本及部分医疗产业战略及财务投资机构，原有股东凯风创投、华创资本、浙商创投持续追加投资。本轮融资将主要用于支撑其多个临床试验推进及临床前管线开发，该公司也将继续深化产业准备和技术创新，积极推进中后期临床和商业化。嘉晨西海成立于2019年，办公室及CMC实验室位于浙江杭州，专注于开发基于RNA技术的生物疗法和疫苗，涉及常规、自复制及环状RNA等多种RNA技术平台。成立以来，该公司已经建立了一整套RNA合成、纯化、分析质控工艺，并研发了表达效力更高的通用RNA模板（包括自复制和非自复制RNA）。借助于其高效的筛选平台，嘉晨西海开发了包括聚合物和纳米脂质体颗粒在内的一整套RNA递送系统。▲嘉晨西海部分研发管线（图片来源：公司官网）目前，嘉晨西海在研管线涵盖肿瘤免疫治疗、传染病疫苗、罕见病和医学美容。公司的肿瘤免疫和传染病疫苗项目正快速进入临床试验阶段。今年7月，嘉晨西海自主研发的mRNA四价季节性流感疫苗JCXH-107新药临床试验（IND）申请获FDA批准。除此之外，嘉晨西海基于自复制srRNA的细胞因子实体瘤治疗产品JCXH-211、srRNA癌症疫苗JCXH-212、广谱新冠疫苗JCXH-221、带状疱疹疫苗JCXH-105均已进入1/2期临床试验。凌科药业：多项2期临床积极的创新药公司9月21日，凌科药业宣布完成C2轮融资。本轮融资由盛世投资管理的绍兴滨海新区生物医药产业股权投资基金、海邦投资、好买母基金共同参与，老股东联新资本和礼来亚洲基金持续加注。这是继5月31日C1轮融资之后公司获得的新一笔融资，截至目前C轮总融资额3.22亿元人民币。凌科药业成立于2018年，总部位于浙江杭州，专注于自身免疫疾病、炎症、肿瘤领域创新药物研发。该公司核心团队拥有平均超过20年的新药研发或医药领域工作经验，在药物化学，生物学，临床与商业开发等方面积累深厚。创始人、董事长&首席执行官万昭奎博士为哈佛大学博士后，曾出任强生亚太区研发化学及相关科学总负责人。自成立以来，凌科药业已先后完成5轮融资。据官网介绍，凌科药业在研管线布局上注重创新性与差异化。该公司核心管线以第二代高选择性和第三代组织特异性JAK抑制剂的开发为核心，同时探索创新靶点成药性的可能。▲凌科药业研发管线（图片来源：公司官网）在过去的3个月里，凌科药业选择性JAK1抑制剂LNK01001针对类风湿关节炎、特应性皮炎以及强直性脊柱炎的2期临床试验数据相继公布，结果均显示明显的治疗效果和较高的安全性，体现出小分子JAK1抑制剂起效快、药效好的特点。近期，凌科药业已提交多个2期临床试验结束/3期临床试验启动前会议申请，并且多个管线即将进入3期临床试验。与此同时，该公司新型激酶抑制剂LNK01004针对银屑病和特应性皮炎的1b期临床研究也已经实现首例患者入组。此外，该公司的三靶点激酶抑制剂LNK01002和口服小分子JAK抑制剂LNK01003等管线的早期临床试验的数据积极，临床前管线研发也在快速推进。产品合作方面，据官网介绍，凌科药业已于2020年将LNK01001的海外权益授予美国EQRx公司，于2022年将LNK01001的类风湿性关节炎和强直性脊椎炎在大中华地区的商业化权益授予先声药业。德睿智药：自研AI平台获认可的创新药公司7月18日消息，德睿智药（MindRank）宣布完成由谢诺投资领投的超2000万美元A+轮融资。本轮融资将用于加速自研药物推进、实现AI制药平台进化及商业化。德睿智药是一家人工智能（AI）驱动的创新药研发公司，地址位于浙江杭州，其愿景是通过推动AI和新药研发领域多种前沿技术渗透融合，持续输出兼具差异化和高临床价值的候选药物。据官网介绍，该公司的AI医药解决方案被权威机构Deep Pharma Intelligence评为“2018-2020全球最重要的11个AI药物研发突破性成就之一”。▲德睿智药部分研发管线（图片来源：公司官网）德睿智药进展较快的产品MDR-001是一款β-arrestin 2高选择性GLP-1R激动剂，具有潜在“best-in-class”潜力，拟用于治疗肥胖症、2型糖尿病等适应症。据官网介绍，该候选产品由德睿智药自研一站式AI药物研发平台Molecule Pro辅助设计，从启动到获得IND批件用时19个月。9月初，德睿智药宣布MDR-001成功完成针对肥胖受试者的2a期临床试验首剂量组给药。此前，MDR-001于2023年上半年开展1期临床试验首例受试者给药，目前已经初步完成1期单剂量爬坡（SAD）研究。初步临床研究结果显示，MDR-001具有良好的安全性和药代动力学特征。百力司康：超20亿美元ADC交易“主人公”6月6日，百力司康宣布完成由卫材（Eisai）投资的B++轮融资，这是该公司继今年1月逾亿元人民币B+轮融资后的新一轮资本注入。此次融资款将用于推进管线中多个产品的多中心临床研究、临床前研究和注册申报。值得一提的是，今年5月，卫材与百力司康就后者开发的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）达成约20亿美元的合作。百力司康于2017年在浙江省杭州市钱塘区成立，是一家专注于抗肿瘤生物大分子创新药的研发和产业化的临床阶段的生物医药公司。该公司拥有独特的技术平台和丰富的抗体偶联药物（ADC）产品管线，以及能够支持抗体和ADC生产并应用于临床开发和早期商业化的GMP自有产能。自成立以来，百力司康已先后完成4轮融资。▲百力司康研发管线（图片来源：公司官网）公开资料显示，百力司康目前已有3款产品进入临床阶段，包括靶向HER2的ADC产品BB-1701、靶向EGFR的ADC产品BB-1705以及一款创新型免疫抑制靶点的ADC产品BB-1709。其中，进展最快的项目BB-1701是一款以艾立布林为毒素的治疗癌症的HER2 ADC，旨在为局部晚期和转移性HER2阳性实体瘤患者提供更加安全有效的治疗方案，具有应用于多种肿瘤适应症的潜力。今年5月，百力司康宣布与卫材就BB-1701达成具有战略合作选择权的临床试验合作协议。根据协议条款，如卫材行使BB-1701战略合作的选择权，百力司康会获得相应的行权付款，同时将获得总计高达20亿美元的开发与商业化里程碑等款项，卫材会获得BB-1701的全球（除大中华区外）开发和商业化权益。英诺湖医药：肿瘤及免疫系统疾病药物研发公司6月5日，英诺湖医药（Innolake Biopharm）宣布完成超亿元人民币A1轮融资，由和达基金、中博聚力基金等共同投资。英诺湖医药在新闻稿中表示，完成本次A1轮融资后，该公司将聚焦推进其管线中核心产品项目，并针对抗PD-1/PD-L1单抗免疫治疗不应答或耐药、防止肿瘤复发转移并有显著疗效的项目，以及抗体偶联药物（ADC）等自研管线进行持续的创新布局。英诺湖医药成立于2020年，总部位于浙江杭州，是一家临床试验阶段的专注于肿瘤与自身免疫疾病领域的生物科技公司。除本轮融资外，该公司已于2021年完成3亿元Pre-A轮融资。据介绍，英诺湖医药创始人、董事长、CEO夏明德博士拥有耶鲁大学博士后研究经历，曾在强生（Johnson & Johnson）工作了20余年，曾任美中药协（SAPA）总会会长。▲英诺湖医药研发管线（图片来源：公司官网）英诺湖医药以自主差异化创新为驱动，建有大小分子及ADC创新药自研体系，已有2个产品进入临床试验阶段。其中，包括安全性良好并且已经显示有积极临床疗效信号的A2aR抑制剂（ILB-2109）治疗晚期实体瘤项目，以及新型靶向CD40的全人源IgG2激动型抗体ILB-2101。华硼中子：2023成立的硼中子俘获治疗技术新锐8月2日消息，华硼中子宣布完成超亿元人民币天使轮融资，本轮融资由凯泰资本、诺庾资本联合领投，中科创星和昆仑资本共同参与投资。本轮融资将用于公司团队建设、推进直线加速器硼中子俘获治疗（BNCT）系统的临床试验以及硼药开发。华硼中子成立于2023年，地址位于浙江杭州，完成本次超亿元天使轮融资时，这家初创公司成立不到五个月。华硼中子创始人王盛教授是中子科学家，2015年于西安交通大学设立先进中子技术实验室（ANT Lab），带领团队进行新一代BNCT系统的攻关，并取得了一系列成果。硼中子俘获治疗是利用热/超热中子与肿瘤部位富集的硼药中10B元素发生俘获反应，生成α粒子和7Li核，从而精准杀死肿瘤细胞。具有治疗时间短、靶向性好、副作用小、临床疗效好等优点。据新闻稿介绍，目前，华硼中子已具备了加速器驱动硼中子俘获治疗技术所涉及器械、药物、软件的研发、设计和工程落地的全环节能力。华硼中子已完成动物用加速器驱动BNCT设备的工程落地，临床用强流加速器驱动BNCT设备已经完成设计、加工进入设备组装阶段。启函生物：基因编辑干细胞疗法研发公司9月22日，启函生物宣布完成超亿元Pre-B轮融资。本轮融资由浙江省产业基金有限公司和现有投资人参与。本轮融资资金和公司储备资金将支持启函未来四年基因编辑的干细胞产品的快速产品迭代和全球开发。启函生物于2017年成立于中国杭州，是一家将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，由哈佛大学知名学者杨璐菡博士创建。启函生物希望利用其高通量的基因编辑技术和对免疫移植知识的深刻理解开发出免疫兼容的同种异体细胞治疗和异种器官疗法，为病人及家属带来希望。自成立以来，启函生物已先后完成3轮融资，包括2021年由红杉资本、礼来亚洲基金等参投的6700万美元A++轮融资。据官网介绍，启函生物拥有两项主要技术：其一是多基因编辑平台，可实现多个转基因敲入，并确保持久的体内表达；其二是“移植免疫兼容”的细胞和器官平台，可用于生产能够躲避宿主免疫攻击的新一代细胞和器官，应用于同种异体和异种移植。今年7月，启函生物宣布其产品QN-019a细胞注射液的临床试验申请已在中国获得临床试验默示许可，拟用于治疗CD19阳性的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。根据启函生物新闻稿，QN-019a是该公司运用多位点基因编辑技术修改人源多能诱导干细胞（iPSC），并将其分化成为一款靶向CD19阳性B细胞肿瘤的自然杀伤细胞（NK）产品。君合盟生物：3个月融资两轮的蛋白药物研发新锐1月16日消息，君合盟生物已于近日完成近亿元A+轮融资，本轮融资由本草资本和光点资本共同投资，凯乘资本继续担任独家财务顾问。本轮融资募集资金将主要用于进一步推进君合盟生物在研产品管线开发、拓展储备管线以及GMP商业化生产基地的建设。值得一提的是，本轮融资是继去年10月完成近2亿元A轮融资后，君合盟生物再次获得的近亿元资本注入。君合盟生物成立于2020年11月，地址位于浙江杭州，专注于广阔市场前沿蛋白药物的国际化创新。根据新闻稿，依托该公司核心团队20余年的蛋白药物研发与产业化经验，君合盟生物已搭建了兼具成药性和创新性的重组蛋白药物开发平台，覆盖了重组蛋白的高效表达系统、独有的微变性分离纯化技术、蛋白体外折叠与自组装体系、以及长效缓释等技术储备。目前，君合盟生物正在围绕代谢、医美等广阔市场前沿蛋白药物领域建立研发管线。其中，该公司的先导产品聚焦在重组A型肉毒素、生长激素等重组蛋白药物。本次融资完成后，君合盟生物将继续坚持重组蛋白药物底层技术的专研，结合市场需求打造不断丰富、持续迭代的产品管线，同时加速临床推进，早日造福广大患者与用户。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态