Fosun Kite Biotechnology Co., Ltd.

导语：2025年12月7日，中国国家医疗保障局（NHSA）牵头，发布了两份引人关注的重要清单：新版国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年版）和首版商业健康保险创新药品目录（2025年）。 这不仅意味着常规药物的保障范围扩大，也标志着中国在“高端、创新、细胞免疫疗法”方向的医疗保障迈入新阶段。尤其值得关注的是，多款国内研发的高价值 CAR-T 细胞疗法被纳入了商保创新药目录 —— 这是中国细胞免疫治疗产业历史上的重要标志。 什么是“商保创新药品目录”？为何突然被提？ 背景：传统医保目录难以覆盖高价、创新、疗法复杂的生物药、细胞治疗、罕见病用药。 目的：通过设立“商保 + 创新药”目录，让商业健康保险也能覆盖这些高价值治疗/药物，提高可及性。   本次成果：19 种高价值、创新药物入选，包括 CAR-T、罕见病用药、神经/退行性疾病药物等。  哪些 CAR-T 产品被纳入？代表的是哪家公司？ 以 Zevor‑Cel（通用名：泽沃基奥仑赛注射液，商品名：赛恺泽 ®，研发代码：CT053）为例： 这是由 CARsgen Therapeutics（科济生物）自主开发的 BCMA 靶向 CAR-T 细胞治疗产品。   它被列入商保创新药目录，用于“复发 / 难治性多发性骨髓瘤”。   CARsgen 官宣，该产品在 2025 年收到大量订单，多个省份医疗机构完成备案或认证。  除此之外，入选目录的还有其他国产 CAR-T 产品（共 5 款“百万级别” CAR-T） —— 这意味着国产高端细胞疗法在支付与政策层面获得突破性认可。 泽沃基奥仑赛注射液（赛恺泽 ®）→ 科济药业（科济生物为其关联主体） 阿基仑赛注射液 → 复星凯特 瑞基奥仑赛注射液 → 药明巨诺 伊基奥仑赛注射液 → 驯鹿生物 纳基奥仑赛注射液 → 合源生物 这次纳入，对整个细胞/免疫治疗和你我意味着什么？ 高价值医疗不再“高不可及” —— CAR-T 等原本价格高、报销难的疗法，因为商保覆盖，普通人群通过商业保险就有可能获得报销支持。 国内细胞／免疫产业获政策肯定 —— 鼓励国内研发与生产，加速投入临床和商业化。 行业生态或将重构 —— 过去只有少数顶级医院和患者能接触 CAR-T，现在随着支付机制建立，可及性将提升。 患者和普通大众多了一个“未来选项” —— 对于一些重大疾病、罕见病或其他疗法无效的病例，细胞／免疫方案有了更现实的“可选通道”。 但不是“万能钥匙”：仍须理性看待 商保目录覆盖 ≠ 代表所有人都能马上用。治疗机构资质、医院备案、适应症限制、细胞库能力……都是现实门槛。 这样高端疗法通常适用于特定患者群体（如复发/难治性疾病），不能简单替代传统治疗。 即便纳入商保，也可能需要患者承担部分费用、保险有适用条件。 🔚 总结 2025 年的医保／商保“新政 + 新目录”，对中国细胞治疗 / 免疫疗法行业来说，是一次制度 + 商业 + 医疗的三重结构性跃升。 从“高价疗法”到“受保险覆盖”，从“少数人试验”到“更多人可及”——这不仅是一份目录，更是一个信号： 中国高端医疗体系正在走向成熟，也在努力让“创新”真正惠及普通人。 未来，如果你关注细胞治疗、免疫疗法、癌症治疗、罕见病用药……请继续关注，也希望我们都能以理性、科学、理解与尊重来面对这些正在发生的变化。 关注本公众号，解锁干细胞、免疫细胞、外泌体应用全攻略——从疑问到解答，干货持续输出，让专业科普陪您走好健康每一步！ 往期精彩文章回顾： 重磅！一项权威荟萃分析：间充质干细胞（MSC）治疗脑卒中的疗效与安全性评估 深度解读：中风治疗新突破？干细胞不仅安全，还能“唤醒”您的运动功能！ 里程碑！干性黄斑变性患者视力暴涨超21个字母！新型干细胞疗法首次人体试验重磅揭晓！ 【案例速递】脐带干细胞治疗2型糖尿病：改善血糖，恢复胰岛β细胞功能！ 3年无截肢：揭秘脐带血干细胞在糖尿病足治疗中的突破！ 双重达标率提升4倍！解放军总医院干细胞治疗糖尿病48周随访结果亮眼 椎间盘退变新希望：告别手术刀，一针“干细胞”让腰椎重获新生？ 告别卵巢早衰困扰！权威荟萃分析力证干细胞的再生奇迹 解密：脐带、外周血干细胞如何“唤醒”沉睡的卵巢，逆转卵巢早衰？ 告别“脑萎缩”？《自然医学》重磅：间充质干细胞治疗阿尔茨海默病展现惊人疗效！ 肝硬化患者新希望！这项Ia/Ib期临床研究，首次揭示间充质干细胞治疗的“剂量黄金法则”与免疫调节新机制！ 4国5项临床数据证实：干细胞治疗让肝硬化患者脱离“肝移植候选名单” 国际权威期刊公认：肝病患者的福音？间充质干细胞疗法在酒精性肝硬化中展现惊人潜力！ 重磅！全球最大规模研究揭示：干细胞，克罗恩病肛瘘的“终极武器”？ 【案例分享】帕金森患者的福音？这项干细胞疗法，让5位患者奇迹般恢复！ 【文献解读】875名患者、16项研究证实：干细胞治疗膝骨关节炎效果稳定可靠！ 不再忍痛！最新研究：脂肪源干细胞+高剂量，膝骨关节炎治疗效果可能翻倍！ 间充质干细胞：膝关节骨关节炎和软骨缺损治疗的新希望！ 重磅突破！干细胞移植为难治性狼疮肾炎患者带来“新生”？三年随访数据惊艳亮相！ 重磅！八大疾病、2183名患者、42项随机对照试验权威总结：干细胞移植治疗自身免疫性疾病及风湿性免疫疾病安全有效！ 特别声明： 1.本公众号所有文章旨在宣传生命科学领域的研究进展情况与前沿资讯，仅作为科普知识分享，不代表本公众号立场。本文所有内容均不构成医疗建议，具体诊疗请遵专业医生指导。 2.本文部分文字和图片取自网络，仅用于学习交流，不涉及任何商业用途，其版权归原作者所有。若有相关问题，请及时与我们联系，我们将予以处理。本声明未涵盖的事宜，依照国家相关法律法规执行；若本声明内容与国家法律法规存在冲突，一律以国家法律法规为准。 扫码添加作者微信，为您具体解答各类细胞应用相关问题与推荐合适的细胞应用机构！

2026年1月1日起，中国医保目录将迎来历史上规模最大的一次创新药扩容。 12月7日，国家医保局披露，经相应程序，本次目录调整新增114种药品，其中50种1类创新药，同时调出了29种临床没有供应或可被其他药物更好替代的药品（其中9种尚有相同治疗主成分的其他剂型在目录内，不减少目录编号）。本次调整后，目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种、中成药1396种，肿瘤、慢性病、精神疾病、罕见病、儿童用药等重点领域的保障水平得到明显提升。新版医保目录将于2026年1月1日起正式实施。 上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林对21世纪经济报道记者表示，2025年医保目录新增114种药品，其中一类创新药高达50种，占比近44%，这一比例颇为可观，显著反映了创新药物在医保目录中的比重逐年攀升。这一变化无疑彰显了医保政策对“真支持创新、支持真创新、支持差异化创新”的坚定承诺。 “在医保管理中，如何妥善平衡创新药物的临床价值、企业收益与基金的可持续性，是一个复杂的问题。其中，创新药物的定价策略尤为关键，即支付阈值的设定。针对年治疗费用超过30万元的药品，我们首次设立了商保创新药目录，旨在形成一种新的平衡。”金春林认为，基本医保虽支持创新，但支持力度有限。对于那些创新程度高，能满足临床需求但价格昂贵的药品，商保将接力提供支持，构建一个创新药支付的医保与商保协同机制。 当创新药从“临床可用”迈向“医保可及”，一场深刻的产业变革正在悄然发生。 医保准入：创新药市场的“加速器” 医保准入已成为创新药市场放量的关键节点。数据显示，进入医保目录的创新药，通常能在一年内实现销售额的快速增长。这种“以价换量”的模式，正在重塑中国创新药企业的商业模式。 21世纪经济报道记者梳理发现，此次创新药入医保成为趋势。例如，恒瑞医药共有11款抗肿瘤产品成功纳入，包括5款首次纳入国家医保目录的创新产品，即注射用瑞康曲妥珠单抗（艾维达®）、注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼（瑞坦宁®）、苹果酸法米替尼胶囊（艾比特®）、醋酸阿比特龙片（Ⅱ）（艾瑞吉®）和盐酸伊立替康脂质体注射液（Ⅱ）（越优力®）。除新增纳入的创新药外，恒瑞肿瘤3款已在医保的药物氟唑帕利胶囊（艾瑞颐®）、甲磺酸阿帕替尼片（艾坦®）和注射用卡瑞利珠单抗（艾瑞卡®）通过拓展适应症扩大受益人群。 信达生物共有7款创新产品（含新增适应症）成功纳入新版医保目录。其中，抗PD-1产品达伯舒®（信迪利单抗注射液）新增适应症——联合呋喹替尼胶囊用于既往系统性治疗失败且不适合根治性手术或放疗的晚期错配修复完整（pMMR）子宫内膜癌患者——实现医保准入。据悉，达伯舒®也是该治疗领域目前唯一进入医保的PD-1抑制剂。另一款进入新版医保目录的创新药信必敏®（替妥尤单抗N01）则是中国首个、全球第二款获批的IGF-1R抗体药物。该药在今年3月通过国家药品监督管理局批准上市，成为中国甲状腺眼病治疗领域70年来的首款新药。 中国有400万重度哮喘患者，其中约80%为重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）。这是一种以气道嗜酸性粒细胞（EOS）炎症为主的哮喘亚型，通常表现为EOS增高。此类患者常面临急性发作更频繁、肺功能恶化，甚至有死亡风险。许多SEA患者往往在接受规范的吸入糖皮质激素联合支气管扩张剂（ICS-LABA）治疗后依然控制不佳，亟需精准有效，且安全性良好能够长期坚持的治疗方案。作为医保目录中唯一精准靶向EOS的抗IL-5R生物制剂，阿斯利康呼吸领域首款生物制剂凡舒卓®（英文商品名：Fasenra®，通用名：本瑞利珠单抗注射液）成功纳入本次医保目录，为成人和12岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗提供了可及的创新治疗方案，有望减轻患者长期规范治疗的经济负担。 诺华共有2个新产品及4个新适应症成功纳入2025年版国家医保药品目录。此次纳入医保的药品涵盖心血管、肿瘤、肾病、自身免疫、眼科疾病等多个治疗领域，包括：乐可为® （英克司兰钠注射液）、倍优适®（布西珠单抗注射液）全部说明书适应症；凯丽隆®（琥珀酸瑞波西利片）用于激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的早期乳腺癌适应症；飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）用于成人C3肾小球病（C3G）适应症、用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症适应症；可善挺®（司库奇尤单抗注射液）用于治疗中重度化脓性汗腺炎适应症的成人患者。此外，茁乐®（奥马珠单抗注射液）原目录内适应症成功续约。 强生创新制药旗下三款创新药物特诺雅达®、特诺雅®及泽倍珂®成功纳入，覆盖克罗恩病、溃疡性结肠炎、前列腺癌等重大疾病领域。与此同时，用于治疗多发性骨髓瘤的拓立珂®（塔奎妥单抗注射液）成为被纳入首版商保创新药目录的19个创新药之一。 国际糖尿病联盟（IDF）第11版《Diabetes Atlas》报告显示，中国是全球糖尿病患病人数最多的国家，成人患者超过1.4亿并呈持续增长趋势，糖尿病造成的医疗支出位居全球第二。作为“网红”产品，礼来GIP/GLP-1 RA穆峰达®（替尔泊肽注射液）首次成功纳入国家医保。替尔泊肽的医保覆盖范围适用于成人2型糖尿病患者的血糖控制：在饮食控制和运动基础上，接受二甲双胍和/或磺脲类药物治疗血糖仍控制不佳的成人2型糖尿病患者。 不难发现，今年目录调整继续聚焦临床价值显著、患者需求迫切的重点领域，在更严格的准入审核和更细化的价值评估体系下，医保从“扩容”走向“提质”的趋势愈发明显，为创新药准入奠定了更审慎、更理性的基调。临床需求：肿瘤“新”药成亮点 历年，肿瘤产品覆盖比例较高，今年也不例外。据21世纪经济报道记者梳理，本次医保目录的新增药物覆盖淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等常见领域，这将进一步拓宽血液肿瘤患者保障边界、填补细分病种保障空白，切实减轻患者用药经济负担，为临床治疗提供更可及的用药支持。 血液肿瘤是一种发生于血液系统的恶性疾病，其发病率和病死率均位居恶性肿瘤前十位。其中，淋巴瘤是血液肿瘤中最常见且复杂的类型之一，疾病负担尤为突出。据统计，淋巴瘤在我国每年的发病人数约10.15万，平均5年生存率不足40%，面临着复发率高、传统疗法安全性不足、老年患者合并症多、死亡率高等多重治疗挑战。此次阿斯利康康可期®（马来酸阿可替尼片）纳入2025年国家医保目录，助力血液肿瘤患者“活得更长、活得更好”。 乳腺癌是全球女性最高发的恶性肿瘤，也是威胁我国女性生命健康的第二大恶性肿瘤，仅2022年确诊病例就超过35万例，并造成约75,000例患者死亡。 阿斯利康乳腺癌领域创新药物荃科得®（卡匹色替片）成功新增纳入2025国家医保药品目录，为激素受体（HR）阳性晚期乳腺癌患者提供了更多可及的创新治疗选择，让更多患者实现“病有所医、医有所保”。卡匹色替于今年4月在华获批联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的HR阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性且伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN改变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。 研究发现，携带遗传易感基因的患者可能具有较高的疾病进展风险。BRCA1/2是目前已知最关键的乳腺癌易感基因突变，约5%～20%的中国乳腺癌患者存在BRCA突变。此次，阿斯利康与默沙东合作的利普卓®（通用名：奥拉帕利片）成功拓展医保适应症，其乳腺癌适应症被新增纳入国家医保目录，进一步扩大这一疗法的惠及范围，让临床上真正需要的患者能够更及时、持续地接受创新治疗。奥拉帕利于2024年12月在中国获批用于接受过新辅助或辅助化疗的携带有害或疑似有害胚系BRCA突变（gBRCAm）、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性早期高风险乳腺癌成人患者的辅助治疗。 多发性骨髓瘤是血液系统第二大常见恶性肿瘤，且高发于老年群体。在中国每10万人中就有约1.6个新发多发性骨髓瘤患者，随着中国人口老龄化加剧，其疾病负担日益加重。赛诺菲血液肿瘤创新药赛可益®（艾沙妥昔单抗注射液）首次被纳入医保目录。赛可益®是国家药品监督管理局批准的首个且目前唯一与标准治疗VRd联合的抗CD38单抗，用于治疗不适合自体干细胞移植的新诊断的多发性骨髓瘤成人患者；同时也是首个基于乐城真实世界研究数据作为关键证据获批的血液肿瘤治疗药物抗CD38单抗。 创新药进入医保，是“临床可用”迈向“真正可及”的关键一步。医保准入不仅意味着治疗选择增加，也意味着患者的经济负担随之下降，更多中国老百姓可以用得起、用得上创新药。价格博弈：构建多层次保障体系 与往年不同，今年同步发布了首个商保创新药目录，包含18家企业的19款创新药，备受关注。 例如，五款进入初审名单的CAR-T疗法均进入最终名单，包括复星凯瑞的阿基仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、科济药业（子公司恺兴生命）的泽沃基奥仑赛注射液。 根据弗若斯特沙利文的数据，预计到2030年，全球CAR-T细胞疗法市场将达到218亿美元，2024年至2030年的复合年增长率为22.1%。 中国市场方面，已形成包括复星凯瑞、药明巨诺、传奇生物、科济药业、合源生物等多家企业竞争的格局。但由于高度个性化的制备工艺等原因，这些疗法价格普遍在99.9万至129万元之间。最便宜的合源生物纳基奥仑赛定价99.9万元/针，最贵的药明巨诺瑞基奥仑赛则高达129万元/针。商保目录通过保险分担费用，未来患者年治疗费用有望大幅下降。 从实验室到临床应用，从百万天价到数十万元级别，这场始于个体化定制的医疗革命，正在技术迭代与支付创新的双重驱动下，加速驶向普惠大众的终点。 在罕见病方面，本轮药品目录调整共有个114药品新增纳入目录，其中有9款罕见病治疗用药。而商保创新药目录中包含6款罕见病药，占目录药品数量的30%。其中，戈芮宁作为首款本土研发制造的治疗戈谢症酶替代疗法，被纳入商保创新药目录，是全国戈谢病患者的重大利好。 两款阿尔茨海默病（AD）治疗药物进入首版商保创新药目录。具体包括礼来的多奈单抗（记能达®），以及卫材的仑卡奈单抗注射液（乐意保®）。公开信息显示，多奈单抗注射液可延缓AD患者认知功能退化长达3年。国内定价为5500元/瓶（350mg），患者前三个月需每四周用药一次，之后可延长至每月一次。仑卡奈单抗可使早期AD患者认知功能下降速度减缓27%，国内定价为2508元/支，按60公斤体重患者计算，年治疗费用约18万元。 百时美施贵宝旗下全球首创、中国目前唯一获批的CTLA-4抑制剂伊匹木单抗注射液（逸沃®）也入选商保创新药目录。逸沃是此次唯一入选商保创新药目录的免疫肿瘤药物，入选的均为与PD-1抑制剂纳武利尤单抗注射液（商品名：欧狄沃®）联用的适应症，包括：用于不可切除或晚期肝细胞癌（HCC）成人患者的一线治疗；用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结直肠癌（CRC）患者的一线治疗；以及用于不可手术切除的、初治的非上皮样恶性胸膜间皮瘤成人患者。 武田中国旗下消化领域创新产品注射用替度格鲁肽（瑞唯抒®）被纳入商保创新药目录，用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。此前，瑞唯抒已在广东、山东等全国30个省市的惠民保项目中实现覆盖。 首版商保创新药目录重点纳入了创新程度高、临床价值大、患者获益显著且超出基本医保保障范围的药物，旨在为商业健康保险、医疗互助等多层次医疗保障体系提供参考。 创新药进入商保创新药目录并非简单的“纳入”，而是一场复杂的多方博弈。每一款创新药的协商，都是一次精准的价值评估，不仅要看临床数据，还要进行药物经济学评价，测算其对商保基金的长期影响。 金春林对记者表示，创新药物在市场投放后的两大关键途径——医保迅速纳入与商业保险的托底保障，有望在一定程度上恢复资本市场对创新药品的投资热情。鉴于近一两年来，资本市场对创新药品的投资意愿的确呈现减缓态势，目前看来，这两个途径极有可能为市场注入新的信心。 “然而，从长远角度考虑，我们还需关注本次商业保险目录的实施成效。目前列入的19种创新药物，进入商业保险体系后，究竟会被纳入惠民保还是其他商业保险，以及进入后是否能够实现销量增长，这些都是制药企业高度关注的问题。”金春林指出，“而这些问题目前还存在不确定性，尚属未知。对于能够进入商业保险并有助于扩大客户基础的赛道，企业可能会展现出更高的投资积极性。” 医疗战略咨询公司Latitude Health创始人赵衡也对21世纪经济报道记者表示，从商业保险的目录中观察，CAR-T疗法与罕见病所占比重较大，凸显了政策对发生率较低但影响巨大的灾难性疾病的倾斜。此外，已有若干针对特定靶点的治疗药物，如PD-1，被纳入医保目录，明确不再被商保目录所覆盖。商业保险目录的进一步发展仍需关注其具体落实情况，其能否形成制度化，还需留待后续观察。“目前，商业保险的规模尚小，难以对药品赔付形成规模化的影响，因此，商业保险目录的变化并不会改写药企的研发逻辑。”政策协同：完善创新生态系统 创新药的发展需要政策协同。近年来，中国在药品审评审批、医保支付、临床应用等环节进行了一系列改革，形成了创新药发展的政策合力。 审评审批加速是最直接的体现。数据显示，我国创新药研发与审批实现跨越式发展。2024年，一类创新药获批上市达48个，2025年上半年就已近40个，审评通过率与效率双双提升，标志着我国药品审评体系与国际接轨迈出坚实步伐。 国家药监局发布的《2024年度药品审评报告》显示，抗肿瘤药、罕见病用药及儿童专用药成为创新主力，多个“全球新”靶点药物加速惠及中国患者。数字化审评、附条件批准等机制持续优化，为研发企业注入强心剂，也让百姓用药可及性大幅提升。 这种政策协同正在重塑中国创新药企的发展格局。国泰海通证券医药行业首席分析师余文心在2025创新药高质量发展大会上指出，2018年，“4+7”集采政策推行，“以量换价”的策略颠覆了仿制药行业的传统盈利模式。那时，25个中选产品的平均降价幅度超过一半，众多企业承受着利润缩水的压力。短期内利润的压缩，是产业转型升级的必经之路。唯有让仿制药的过高利润回归合理区间，才能迫使药企摒弃依赖旧有模式的思维，主动寻求创新。回顾7年前的12月6日，我国仅有一家药企市值突破千亿大关；而今日，可以欣喜地看到，已有7家药企市值超过千亿，其中两家更是跻身全球生物药行业市值前30强。 “展望未来，我们认为实现创新药高质量发展，需产业政策与资本市场协同推进。”代表资本市场，余文心提出以下三点期望： 首先，期望鼓励大药，期待我国诞生更多重磅产品。我们坚信，我国市场完全有能力支撑年销售额达20亿、30亿乃至50亿、百亿元的创新产品。这要求企业必须摆脱“me too”（模仿）思维，致力于更具前瞻性和差异化的原始创新。 其次，呼吁支付端继续完善评估体系，对具有临床突破价值的大药给予充分认可和价格保护，缩短企业投资回报周期，激发更多耐心资本投资于长期且高风险的行业。 同时，确保合理利润，支持我国创新药企走向世界。我国创新药企的研发效率具有国际竞争力，参与全球竞争势在必行。他们需要持续的巨额研发投入，以及稳定的国内利润作为“压舱石”和“加油站”。这样的“基本盘”并非依赖政策保护，而是通过企业自身实力实现。 “此外，我们期望更多企业将国际化作为核心战略，通过授权合作和自主出海等多种方式参与全球市场定价，实现从‘中国新’到‘全球新’的飞跃。”余文心说。 尽管创新药市场进展显著，但创新药发展仍面临挑战，产业创新能力仍需提升。当前中国创新药研发仍存在靶点扎堆问题，同质化竞争严重。 “从‘me-too’到‘me-better’再到‘first-in-class’，中国创新药还有很长的路要走。”有不具名券商分析师对21世纪经济报道记者指出，“这需要基础研究的突破，也需要更加宽容的失败环境。” 区域均衡发展也是重要课题。目前，创新药在一线城市的三甲医院可及性较高，但在基层和偏远地区仍难获得。近年来，通过远程医疗和分级诊疗，创新药在县域医疗机构的可及性有所提升，但差距依然明显。 2026年新版医保目录的实施，标志着中国创新药发展进入新阶段。从少数人的“奢侈品”到多数人的“治疗选择”，创新药正在改变中国患者的命运。 对于产业而言，这是一个从量变到质变的过程。医保准入不仅带来市场扩容，更引导着研发方向、生产工艺和商业模式的全方位升级。中国医药产业正从“制造”转向“智造”，从“跟跑”转向“并跑”甚至“领跑”。 对于患者而言，这意味着希望。更多救命救急的创新药变得可及可负担，生命和健康有了更多保障。 对于社会而言，这是健康中国建设的重要支撑。创新药的普及将提升疾病治疗效果，降低长期医疗负担，为实现全民健康覆盖奠定基础。 当3253种药品静静躺在新版医保目录中，它们不仅代表了中国医药产业的进步，更承载着亿万患者对健康生活的期待。从“用得上”到“用得起”，这条路中国走了几十年；而从“用得起”到“用得好”，新的征程刚刚开始。 创新药的医保故事，本质上是一个国家如何平衡科技创新、产业升级和民生保障的宏大叙事。在这个叙事中，每一个环节的优化，最终都转化为患者生命的延长和生活质量的提升。这或许就是医药创新最根本的价值所在。 文章来源：《21世纪经济报道》，记者季媛媛、闫硕

2025年的冬天，注定要在中国医药史上留下深刻印记。 十二月初，在广州举办的创新药高质量发展大会上，“商保创新药目录”正式发布，成为行业焦点。尤其引人注目的是，首批纳入的五款国产CAR-T药物——曾经因“天价”而一度被束之高阁的细胞疗法，首次借助商业保险的路径，真正走向临床可及，让更多患者看到了治疗的曙光。 消息迅速传开，激起行业内外广泛回响。这份关注，不仅仅针对CAR-T本身，更承载着整个产业对攀登生物医药“珠穆朗玛峰”——细胞与基因治疗（CGT）的殷切期待。 事实上，今年国内CGT多个领域迎来“元年”，首款国产AAV基因治疗药物获批、首款干细胞药物获批……一系列突破接连落地。在前沿技术领域，in vivo CAR-T正吸引巨头重金布局，成为备受瞩目的新方向。而今，随着CAR-T被纳入商保目录，一场融合生命科技、产业思维与支付体系创新的中国式CGT突围，已悄然进入深水区。 在这条路上，中国CGT药企正凭借扎实的患者数据、临床实践和逐步推进的支付创新，走出一条从“快速跟进”到“自主探路”的独特发展轨迹，甚至有望在未来反向输出经验。 然而，前路挑战依然清晰：动辄数百万的治疗费用、高度复杂的制备工艺、“一人一批次”难以规模化的产业魔咒，也使得许多疗法在惊艳亮相后，迅速陷入商业化的泥潭，甚至让一些MNC也望而却步。 站在“冰与火”交织的十字路口，由默克生命科学与E药经理人联合举办的2025中国先进治疗药物先锋论坛将于12月18日在广州举行。本次论坛将汇聚行业监管机构、制药企业和供应链企业的资深专家，围绕先进治疗药物的全球法规动态、行研趋势、创新技术及产业化路径展开深度研讨，同时聚焦in vivo CAR-T等前沿细分领域，共同探寻中国CGT乃至整个先进治疗产业的可持续发展方向与行业共识。 01 走到“破冰时刻” 从全球视野到中国实践，CGT产业持续生风。 截至2025年第一季度，全球已有139款CGT产品获批上市。其中，基因疗法（含CAR-T等基因修饰细胞疗法）33种，RNA疗法35种，非基因修饰的细胞疗法（如间充质干细胞、NK细胞疗法等）71种。 中国正加速成为不可忽视的力量。目前，我国有15款CGT产品获得上市批准，包括8款CAR-T产品、1款干细胞、1款溶瘤病毒、2款基因治疗、3款小核酸。 在CGT领域，CAR-T始终是焦点赛道。自2021年6月复星凯瑞的阿基仑赛注射液成为中国首个上市的 CAR-T 产品，开启“细胞治疗元年”；再到后来的药明巨诺、信达/驯鹿、科济、合源、传奇生物、恒润达生、精准生物……五年间中国共获批上市8款CAR-T药物，数量已超过美国。 其中，2024年全球最畅销的细胞和基因疗法Top10榜单中，传奇生物自主研发的西达基奥仑赛上榜并排名第三。作为首款成功出海美国的国产CAR-T产品，该药2024年销售额达到9.6亿美元，同比增长93%。 今年末，行业再迎关键性节点：五款CAR-T产品集体进入商保创新药目录，分别是复星凯瑞的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液。这不仅是支付体系的突破，也是CAR-T走向广泛可及性的重要一步。 与此同时，今年中国CGT领域迎来了具有标志性意义的两大“破冰时刻”，标志着我国在该领域的关键跨越。 一是，中国首款自主研发的AAV基因治疗药物“波哌达可基注射液”获批，用于B型血友病。该药物的成功不仅填补了国内该治疗领域的技术空白，为后续更多基因疗法的开发奠定了工业与监管基础。 二是，中国首款干细胞治疗药物“艾米迈托赛注射液”获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这款药物的定价仅为美国同类MSC药物的约1/70，极大地提升了细胞药物的可及性。 此外，在小核酸、溶瘤病毒、体内CAR-T等细分赛道，国内同样涌现出众多活跃的临床管线与技术创新，共同构成了中国CGT生机勃勃的全景图。 如果把中国CGT产业比作一艘加速驶向深海的巨轮，甲板上是令人振奋的风景，那么水下则潜藏着必须面对的暗礁。 CGT常被称为“制药工业的皇冠”，其生产过程高度个体化，从载体构建到细胞培养、质控放行，均依赖精密工艺与高成本物料。即便努力压缩成本，治疗费用仍普遍高昂，在医学价值与患者支付能力之间形成落差。这条“可及性鸿沟”，也是行业必须共同面对的课题。 不过，面对暗礁，中国这艘巨轮并没有盲目冲撞，而是针对新兴领域给出了“新型解法”。 其一，研究者发起的临床试验（IIT）扮演了重要角色。据行业数据，中国在全球TOP100的医学杂志期刊发表的CGT领域研究中，IIT占比高达95%，构成国际影响力的主要来源。这些源自临床真实需求的研究，以相对灵活的方式，为前沿疗法提供了宝贵的探索“田地”。 其二，支付体系正走向多元。2025年商保创新药目录的建立，推动创新药支付从基本医保的单一支柱，向“基本医保+商业保险+个人支付”的三支柱模式转型，为高值疗法拓展了可持续的市场空间。 其三，国际化已成必然路径。无论是传奇生物CAR-T产品的全球畅销、科济旗下治疗实体瘤的CAR-T获得FDA“再生医学先进疗法”认定，还是多家企业将中东、东南亚作为国际化首站，“不出海，就出局”已是行业共识。这迫使中国CGT企业从一开始，就用全球视野锻造自己的研发、生产和临床能力。 由此可见，一条清晰的中国CGT路径正在浮现：以前沿IIT为创新探针，以高质量数据为国际通行证，借助产业链优化与支付创新打通国内市场，最终依托国际化能力驶向全球价值深水区。 02 新兴孕育新兴 在CAR-T、AAV、干细胞等主流赛道不断“破冰”的同时，CGT领域内部正悄然孕育着下一波可能重塑行业格局的技术浪潮。 今年以来，三笔重金收购引爆in vivo CAR-T热潮，该赛道成为CGT领域冉冉升起的新星。先是阿斯利康斥资10亿美元将EsoBiotec收入囊中；而后艾伯维快步跟上，豪掷21亿美元现金拿下明星公司Capstan Therapeutics；再就是BMS以15亿美元现金收购Orbital Therapeutics。 巨头真金白银的押注，预示着一场关于CAR-T生产范式的根本性变革正在到来。 传统CAR-T疗法的临床价值毋庸置疑，通过提取T细胞在体外进行基因改造、扩增，再回输到体内，使其能够特异性识别并杀伤肿瘤细胞。不过，该疗法“个体化、长周期、高成本”的痛点始终制约着可及性。 体内CAR-T的颠覆性在于，它无需从患者体内提取细胞进行体外复杂改造，而是利用递送技术，把CAR基因直接递送到患者体内的T细胞，实现在体内基因改造，具有通用型、现货型的特点。 可以说，in vivo CAR-T为CAR-T从“天价疗法”走向“患者可及、可负担”开辟了一种新的可能性。正因其独特潜力与产业化优势，全球目前有超过20款体内CAR-T管线处于临床前或临床早期。国际上，Arcturus Therapeutics、Verve Therapeutics、Lonza等企业积极布局；国内，云顶新耀、深信生物、剂泰科技、艾博生物、星锐医药等企业已经率先抢跑。 值得注意的是，对于in vivo CAR-T而言，关键是如何将CAR精准、高效且安全地递送至目标T细胞。 目前，存在慢病毒和LNP两种主流的递送技术。慢病毒载体递送的核心优势在于能实现治疗基因的长期、稳定表达，但存在安全性风险和靶向性难题。 与此同时，越来越多企业押注于灵活可控的LNP技术路径。LNP是一种非病毒递送载体，由四种不同的脂质分子组装形成，它通过脂质纳米颗粒包裹核酸类物质（如mRNA/siRNA），保护其免受降解，并将其精准递送至靶细胞。 据E药经理人此前梳理，LNP作为非病毒递送载体，规避了病毒载体的基因组整合风险，还具有给药方式灵活、易于工业化生产的特点，因此被许多Biotech青睐。并且，LNP具有高度可编程性，通过人为调控期脂质配比、表面电荷等参数，能够让LNP适应不同应用场景。 不过LNP技术也存在几个关键性问题。例如，传统LNP易在肝脏富集，难以有效递送肺、脑等肝外器官，在组织特异性和细胞特异性递送方面仍然面临技术挑战；高剂量LNP可能引发炎症反应等等。 总的来说，尽管资本热情高涨、技术迭代加速，产业界的共识并未改变：体内CAR-T仍处于早期探索阶段，从靶向效率、剂量控制到生产工艺，仍面临一系列需要临床验证的严峻挑战。 从首款CAR-T上市到首批产品纳入商保，从AAV、干细胞药物“破冰”到体内CAR-T引发新一轮资本热潮，中国CGT产业在短短数年间，完成了从追赶到并跑、并在部分领域形成自身特色的关键跨越。 这条路上，既有支付突破带来的可及性曙光，也有成本与工艺带来的产业化挑战；既有立足本土的临床创新智慧，也有面向全球出海的必然选择。未来，能否在持续涌现的技术浪潮中抓住机遇，在澎湃的资本热度下保持理性，在复杂的产业生态中构建协同，将决定中国CGT能否真正从“产业亮点”走向“患者福音”。 在此背景下，“2025中国先进治疗药物先锋论坛”的举办，正逢其时。它提供了一个思想碰撞、经验共享、生态链接的关键平台。期待与会嘉宾能围绕法规、技术、临床与商业化等核心议题，展开深度对话，共同为中国乃至全球先进治疗药物的未来发展，绘制更具前瞻性、可落性的创新蓝图。 一审| 石宛佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝