This is a phase 2, open-label, randomized, multicenter clinical trial in patients with relapsed/refractory mantle cell lymphoma (R/R MCL) who meet the criteria for standard-of-care FDA label for CD19 CAR T-cell therapy with brexucabtagene autoleucel (brexu-cel).

开始日期2024-08-23

申办/合作机构

H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute, Inc.

[+1]

NCT06253663

/ Active, not recruiting临床2期

A Phase 2 Multicenter Study Evaluating the Safety and the Efficacy of KTE-X19 in Adult Japanese Subjects With Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma or Relapsed/Refractory B-precursor Acute Lymphoblastic Leukemia

The goal of this clinical study is to learn more about KTE-X19, and how safe and effective it is in adult Japanese participants with relapsed/refractory (r/r) Mantle Cell Lymphoma (MCL) or r/r B-precursor Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL).
The primary objectives of this study are to evaluate the efficacy of KTE-X19, as measured by:
* Objective response rate (ORR) per investigator assessment, in adult Japanese participants with r/r MCL
* Overall complete remission (OCR) defined as complete remission (CR) and complete remission with incomplete hematologic recovery (CRi) per investigator assessment, in adult Japanese participants with r/r ALL

开始日期2024-03-18

申办/合作机构

Kite Pharma, Inc.

NCT06482684

/ Recruiting临床2期IIT

Early Treatment Intensification in Patients With High Risk Mantle Cell Lymphoma Using CAR-T-cell Treatment After an Abbreviated Induction Therapy With Rituximab and Ibrutinib and 6 Months Ibrutinib Maintenance (Arm A) as Compared to Standard of Care Induction and Maintenance (Arm B)

First-line CAR-T-cell consolidation after an abbreviated induction with 2 cycles of Rituximab and Ibrutinib prior to CAR-T-cell treatment and followed by 6 months of maintenance with Ibrutinib in patients with high risk MCL.

开始日期2024-02-15

申办/合作机构

Ludwig-Maximilians-Universität München

[+1]

100 项与布瑞基奥仑赛相关的临床结果

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100 项与布瑞基奥仑赛相关的转化医学

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100 项与布瑞基奥仑赛相关的专利（医药）

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项与布瑞基奥仑赛相关的文献（医药）

2025-07-24·BLOOD

Itacitinib for the prevention of IEC therapy–associated CRS: results from the 2-part phase 2 INCB 39110-211 study

Article

作者: Lazaryan, Aleksandr ; Phillips, Christine L. ; Pratta, Michael ; Lekakis, Lazaros ; Maziarz, Richard T. ; Frigault, Matthew J. ; Morariu-Zamfir, Rodica ; Shah, Nirav N. ; Reshef, Ran ; Lei, Jing ; DiPersio, John F. ; Burke, Lea ; Park, Jae H. ; Svoboda, Jakub

Abstract:

Cytokine release syndrome (CRS) and immune effector cell (IEC)–associated neurotoxicity syndrome (ICANS) are common complications after IEC therapy for hematologic malignancies. This 2-part phase 2 study (INCB 39110-211) investigated the safety and efficacy of itacitinib, a potent, highly selective Janus kinase 1 inhibitor with broad anti-inflammatory activity, for the prevention of CRS and ICANS in patients who received commercial CD19-directed IEC therapy. Patients in part 1 received 200 mg itacitinib once daily 3 days before IEC therapy (axicabtagene ciloleucel [axi-cel], brexucabtagene autoleucel, or tisagenlecleucel) through day 26 with guidelines for use of other CRS/ICANS interventions. In part 2 (double-blind), patients were randomized to receive 200 mg itacitinib twice daily or placebo 3 days before IEC therapy with axi-cel. The primary end point was the proportion of patients with CRS grade ≥2 by day 14 using the American Society for Transplantation and Cellular Therapy consensus grading system. Overall, 111 patients were enrolled (63 in part 1; 48 in part 2); 109 patients were analyzed for efficacy and 110 for safety. By day 14, grade ≥2 CRS occurred in fewer patients on 200 mg twice daily itacitinib (17.4%) than on placebo (56.5%; P = .003). The proportion of patients with grade ≥2 ICANS by day 28 was lower than with placebo (8.7% vs 21.7%). Itacitinib was well tolerated, with pyrexia being the most common treatment-emergent adverse event (200 mg itacitinib twice daily, 43.5%; placebo, 50.0%), and itacitinib-related cytopenias were manageable. Itacitinib did not affect IEC therapy efficacy (objective response rate at 6 months, 39.1% [200 mg itacitinib twice daily] vs 26.1% [placebo]). This study was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT04071366.

2025-07-08·Blood Advances

Bridging radiotherapy before chimeric antigen receptor T cells for B-cell lymphomas: an ILROG multicenter study

Article

作者: Imber, Brandon ; Chelius, Monica ; Burke, Skyler ; Dabaja, Bouthaina S. ; Tseng, Yolanda D. ; Zhang, Siqi ; Sim, Austin J. ; Braunstein, Steve ; Gunther, Jillian R. ; Sakthivel, Gukan ; Chowdhry, Amit K. ; Schuster, Stephen J. ; Constine, Louis S. ; Figura, Nicholas B. ; Fregonese, Beatrice ; Yahalom, Joachim ; Yang, Joanna C. ; Jain, Michael D. ; Chong, Elise A. ; Ladbury, Colton ; Sinha, Sumi ; Fang, Penny Q. ; Chew, Jessica ; Sun, Susan ; Plastaras, John P. ; Yegya-Raman, Nikhil ; Wu, Susan Y. ; Hubbeling, Harper ; Terezakis, Stephanie A. ; Dandapani, Savita ; Wright, Christopher M. ; Maity, Amit ; Pinnix, Chelsea C. ; Baron, Jonathan A. ; Delinger, Nathan M. ; Robinson, Timothy J. ; LaRiviere, Michael J. ; Reagan, Patrick M.

Abstract:

Despite the increasing utilization of bridging radiotherapy (Br-RT), its impact on chimeric antigen receptor T-cell therapy (CAR-T) efficacy and toxicity remains poorly characterized. We retrospectively reviewed patients with relapsed/refractory B-cell lymphomas (BCLs) who received Br-RT followed by CAR-T from 2018 to 2020 across 10 institutions. Br-RT toxicities were graded per Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0, and cytokine release syndrome (CRS) and immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) per American Society for Transplantation and Cellular Therapy Consensus Guidelines. One hundred seventy-two patients (168 large BCL) received Br-RT before axicabtagene ciloleucel (73%), tisagenlecleucel (24%), or brexucabtagene autoleucel (2%). At leukapheresis, most patients (74%) had advanced-stage disease and 39% had bulky disease measuring ≥10cm. Comprehensive Br-RT was administered to 39% and bridging systemic therapy to 35%. Among all patients, grade ≥3 Br-RT toxicity occurred in 2% (1 grade 5 toxicity), grade ≥3 CRS in 9%, and grade ≥3 ICANS in 24%. Median follow-up was 31.3 months. Two-year progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) were 38% and 53%, respectively. On multivariable analysis, comprehensive Br-RT was associated with superior PFS (hazard ratio [HR], 0.38; P < .001) and OS (HR, 0.48; P = .011). Patients with lactate dehydrogenase (LDH) normalization after Br-RT (high pre-Br-RT LDH, normal post-Br-RT LDH) had superior PFS and OS compared with those with high post-Br-RT LDH and similar PFS and OS compared with those with normal baseline LDH. In this particularly high-risk cohort, Br-RT before CAR-T demonstrates an acceptable toxicity profile with favorable clinical outcomes compared with historical controls. Comprehensive Br-RT and LDH normalization after Br-RT may be associated with superior PFS and OS.

2025-06-10·Blood Advances

Real-world outcomes for young adult patients receiving CD19 CAR T-cell therapy

Article

作者: Sutherland, Katherine C. ; Faramand, Rawan ; Miller, Katharine ; Roloff, Gregory W. ; Qayed, Muna ; Mathews, John ; Baumeister, Susanne H.C. ; Satwani, Prakash ; Rossoff, Jenna E. ; Ladha, Abdullah ; Luskin, Marlise R. ; Zhang, Amy ; Kopmar, Noam E. ; Phillips, Christine L. ; Aldoss, Ibrahim ; Cooper, Stacy L. ; Jeyakumar, Nikeshan ; Fabrizio, Vanessa A. ; Baggott, Christina ; Raikar, Sunil S. ; Curran, Kevin J. ; Yaghmour, George ; Schultz, Liora M. ; Schwartz, Marc S. ; McNerney, Kevin O. ; MacMillan, Margaret ; Kota, Vamsi K. ; Hall, Erin ; Kwon, Soyang ; Chen, Evan C. ; Muffly, Lori ; Cassaday, Ryan D. ; Kumaran, Muthu V. ; Talano, Julie-An ; Advani, Anjani S. ; Nguyen, Khanh ; Bachanova, Veronika ; John, Samuel ; Shah, Bijal D. ; Tracy, Sean ; Othman, Tamer ; Shaughnessy, Paul ; Lust, Hannah ; Moskop, Amy ; Karras, Nicole ; Hermiston, Michelle

Abstract:

Tisagenlecleucel (tisa-cel) and brexucabtagene autoleucel (brexu-cel) are approved CD19 chimeric antigen receptor T-cell therapy (CAR T) products for young adults (YA) with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia. A distinct analysis of YAs receiving commercial CD19 CAR T has not been reported. Using retrospective data from the Pediatric Real-World CAR T Consortium and the Real-World Outcomes of CAR T in Adult ALL collaboration, we describe the efficacy and safety of tisa-cel and brexu-cel in 70 YAs (18-26 years; tisa-cel, n = 50; brexu-cel, n = 20). Cytokine release syndrome (CRS) and immune effector cell–associated neurotoxicity syndrome (ICANS) were observed more frequently for brexu-cel vs tisa-cel (CRS, 85% vs 56%; ICANS, 40% vs 18%). Complete response rates were similar between products at 80% for brexu-cel and 88% for tisa-cel. Relapse-free survival (RFS) at 12 months was 46% for brexu-cel and 36% for tisa-cel. Durability of remission over 12 months was 61% for brexu-cel vs 41% for tisa-cel; 12-month overall survival (OS) for brexu-cel was 84% vs 68% for tisa-cel. In multivariate analysis, low disease burden was associated with improved OS, whereas inotuzumab before CAR T was associated with inferior outcomes. This study demonstrates comparable real-world efficacy among YAs receiving CD19 CAR T irrespective of CAR T construct; however, rates of toxicity seem higher with brexu-cel.

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项与布瑞基奥仑赛相关的新闻（医药）

2025-08-10

·药事纵横

吉利德：重仓多年的CAR-T仍无法挑起大梁，营收依然高度依赖艾滋病业务

2025年8月5日，吉利德科学公布了2025年第二季度财务业绩。尽管整体营收仅增长2%，但核心HIV业务表现亮眼，而新冠药物Veklury（瑞德西韦）和细胞疗法产品则持续下滑。公司上调全年营收和盈利指引，并宣布新的股票回购计划，显示出对未来增长的信心。核心财务数据 1. 营收与盈利总营收71亿美元，同比增长2%，略低于市场预期。产品销售额70.5亿美元，同比增长2%，剔除Veklury后增长4%至69亿美元。GAAP每股收益（EPS）1.56美元，同比增长21%（2024年Q2为1.29美元）。Non-GAAP每股收益2.01美元，与去年同期持平，主要受研发费用增加影响。 2. 现金流与资本配置现金及等价物71亿美元，较2024年底的100亿美元下降，主要由于17亿美元过渡税支付。经营现金流8.27亿美元，受税收影响有所下降。股息支付9.94亿美元，股票回购5.27亿美元。董事会批准新一轮60亿美元股票回购计划，显示管理层对长期价值的信心业务板块表现 1. HIV务：Biktarvy增长强劲，Yeztugo获批成亮点HIV产品销售额51亿美元，同比增长7%，占总营收72%。Biktarvy（比克替拉韦/恩曲他滨/丙酚替诺福韦）：全球销售额35亿美元，同比增长9%，美国市场贡献28亿美元（+8%）。欧洲市场增长16%（4.29亿美元），新兴市场增长9%（3.02亿美元）。 Descovy（恩曲他滨/丙酚替诺福韦）：销售额6.53亿美元，同比增长35%，主要因价格上涨及需求增加。 Yeztugo（lenacapavir，长效HIV预防药）：FDA批准全球首款半年一次HIV暴露前预防（PrEP）方案，预计2025年下半年上市。与全球基金（Global Fund）达成协议，未来三年向低收入国家提供200万人份药物。 2. 肝病业务：Livdelzi增长抵消HCV下滑肝病产品销售额7.95亿美元，同比下降4%。HCV（丙肝药物）收入下滑，主要因市场萎缩及仿制药竞争。Livdelzi（seladelpar，原发性胆汁性胆管炎药物）：销售额增长显著，但具体数据未披露。Hepcludex（bulevirtide，丁肝药物）：欧洲市场表现稳定，但美国尚未获批。 3. 肿瘤业务：Trodelvy增长，但CAR-T疗法遇阻肿瘤产品销售额8.49亿美元，同比增长1%。Trodelvy（戈沙妥珠单抗，三阴性乳腺癌药物）：销售额3.64亿美元，同比增长14%，主要因需求增加及库存调整。ASCENT-03 III期研究结果积极，可能拓展一线治疗适应症。CAR-T细胞疗法（Yescarta/Tecartus）：整体销售额4.85亿美元，同比下降7%。Yescarta（大B细胞淋巴瘤）：销售额3.93亿美元（-5%），面临市场竞争压力。Tecartus（套细胞淋巴瘤）：销售额9200万美元（-14%），需求下降明显。 4. 其他业务：Veklury持续萎缩 Veklury（瑞德西韦）销售额1.21亿美元，同比暴跌44%，因COVID-19住院率下降。其他产品（包括AmBisome等）销售额2.02亿美元，同比下降28%。研发与战略进展 1. 关键研发里程碑 HIV领域：Yeztugo（长效PrEP）获FDA批准，并获WHO指南推荐。PURPOSE 1 & 2试验数据支持其在孕妇、青少年等群体的应用。GS-1720/GS-4182（HIV治疗候选药）遭FDA临床暂停，影响研发进度。肿瘤领域：Trodelvy联合Keytruda的ASCENT-04研究数据积极，可能拓展PD-L1+患者市场。与Kymera合作开发CDK2降解剂，拓展肿瘤管线。炎症领域：Livdelzi长期安全性数据（ASSURE研究）支持其在肝病领域的潜力。 2. 成本控制与运营优化 Non-GAAP产品毛利率86.9%，同比提升90个基点，受益于产品组合优化。研发费用15亿美元，同比增长9%，主要因临床制造及研究活动增加。 SG&A费用持平，促销支出增加被企业费用下降抵消。 2025年全年指引上调吉利德上调全年财务预期，反映核心业务的稳健表现：指标 2025年新指引此前指引变动产品销售额 283-287亿美元 282亿美元 +1.8% 剔除Veklury后销售额 273-277亿美元 268亿美元 +3.7% GAAP每股收益 5.85-6.15美元 5.65-7.70美元中值上调 Non-GAAP每股收益 7.95-8.25美元 7.70-8.10美元上限提高市场影响与未来展望 1. 投资者反应财报公布后，吉利德股价盘后小幅波动，市场关注点包括： Yeztugo的商业化潜力，能否成为新的增长引擎。 CAR-T疗法竞争加剧，Yescarta能否抵御诺华、百时美施贵宝等对手。 Trodelvy的适应症拓展，能否在乳腺癌市场占据更大份额。 2. 长期战略挑战依赖HIV业务：Biktarvy占比过高，需加速肿瘤和炎症管线的贡献。细胞疗法市场压力：需优化制造及定价策略以应对竞争。政策风险：美国IRA法案可能影响药品定价，需调整市场策略。药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿

免疫疗法细胞疗法财报临床3期临床失败

2025-08-10

·抗体圈

吉利德 CAR-T 销售承压，Yeztugo 成增长引擎

摘要：吉利德科学（Gilead Sciences）第二季度财报呈现 “冰火两重天”：其 CAR-T 疗法 Yescarta 和 Tecartus 销售持续下滑，同比分别下降 5% 和 14%，而新上市的 HIV 预防药物 Yeztugo 表现强劲，推动公司整体营收增长 2% 至 71 亿美元，并上调全年销售预期。CAR-T 市场竞争加剧，双特异性抗体崛起成为重要冲击因素，而部分竞品仍实现逆势增长。一、CAR-T 销售持续下滑，美国市场遇冷吉利德第二季度财报中，CAR-T 业务的表现成为明显短板。核心产品 Yescarta 二季度营收 3.93 亿美元，较去年同期下降 5%；另一款 CAR-T 疗法 Tecartus 表现更差，销售额 9200 万美元，同比下滑 14%。公司明确指出，两款产品的下滑主要源于美国市场需求减少。作为曾全球最畅销的细胞疗法，Yescarta 去年全年销售额达 16 亿美元，但今年上半年仅实现 7.79 亿美元营收，公司已预计全年销售额将略有下降。 “Yescarta 和 Tecartus 显然仍面临显著的竞争阻力。”Leerink Partners 分析师在报告中直言，这一趋势与双特异性抗体疗法的快速崛起直接相关 —— 后者近期密集获批，正持续抢占血液肿瘤治疗市场份额。二、市场格局分化，竞品表现两极在 CAR-T 领域，并非所有产品都陷入颓势，市场呈现明显分化。诺华的 Kymriah 同样未能幸免，二季度销售额 1.25 亿美元，同比下降 5%，与吉利德产品共同反映出部分 CAR-T 疗法的增长乏力。但另一边，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的 Breyanzi 实现爆发式增长，二季度销售额 3.44 亿美元，同比激增 125%，并凭借美国市场 2.55 亿美元的销售额（占总营收 74%），被公司称为 “美国市场第一 CAR-T”。强生与传奇生物合作的多发性骨髓瘤疗法 Carvykti 表现也十分亮眼，二季度销售额 4.39 亿美元，较去年同期的 1.86 亿美元接近翻倍，成为 CAR-T 领域的另一增长亮点。值得注意的是，Yescarta 已呈现 “墙外开花” 态势，二季度美国以外市场销售额 2.31 亿美元，超过美国本土的 1.62 亿美元；而 Breyanzi 则依赖美国市场，本土销售额是海外市场的近 3 倍。三、Yeztugo 撑起增长，公司上调全年预期与 CAR-T 业务的低迷形成对比的是，吉利德对新上市的 HIV 暴露前预防（PrEP）药物 Yeztugo 寄予厚望。公司在投资者电话会议中透露，Yeztugo 正按计划推进，有望在上市 6 个月内覆盖 75% 的目标人群，Leerink 分析师也证实了这一进展。受益于 Yeztugo 的拉动，吉利德第二季度总营收达 71 亿美元，同比增长 2%。基于这一表现，公司将全年销售额预期上调 1 亿美元，至 283 亿 - 287 亿美元区间。对于吉利德而言，如何在 CAR-T 市场竞争中破局，同时巩固 Yeztugo 带来的增长动能，将是其下半年的核心课题。参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/amid-excitement-over-yeztugo-gilead-sees-continued-erosion-car-t-sales 识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！请注明：姓名+研究方向！本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

细胞疗法免疫疗法财报

2025-08-07

·香雪生命科学

T细胞过继免疫治疗行业综述2025第二期：降本增效，应对市场

在过去的8年间，中国在T细胞过继免疫治疗行业的投入和临床试验数量上都有着井喷式的增长，这得益于政府的政策利好、充裕的资金投入以及庞大的受试者群体。以T细胞过继免疫治疗的主流产品之一CAR-T为例，数据显示，2024年中国启动的CAR-T临床试验数量已超越美国，成为全球CAR-T研发最活跃的地区（见图1）[4]。然而，当绚烂的烟花散去，我们也必须直面一个现实，2024年，同样也是整个T细胞过继免疫治疗行业进入商业化深水区的一年。过去的一年，中国本土众多的细胞治疗产品开发公司迎来IND获批或产品上市的节点，这进一步加剧了行业竞争；同时，国家基本医保最高年支付线暂时无法覆盖主流的T细胞过继免疫治疗产品成本（如CAR-T和TCR-T，产品生产成本都在30-40万元左右），这进一步带来产品可及性的限制。纵有千亿市场，破局仍需寻道 01 欧美上市的7款CAR-T产品定价都在40万美元左右，虽定价较高，但欧美人群支付力相对较强，所以每款产品年营销额都可达到数亿美元；国内上市的CAR-T产品相较欧美时间较短，但定价基本都在100万人民币左右，只有欧美产品定价的约40%，价格优势明显，但是国内CAR-T产品的销售额却普遍远逊于欧美，如吉利德公司2020年在美国上市的CAR-T产品Tecartus，2024年销售额为4.03亿美元（约28亿元人民币），而几乎同期在中国上市的药明巨诺CAR-T产品倍诺达，2024年销售额是1.58亿元人民币。我们不得不面对一个现实，中国拥有庞大的T细胞过继免疫治疗产品市场，但庞大的市场却并未带来可观的销售额，问题就出在产品的可及性上。讲到这里，就不得不说一下中国的医疗体系和欧美的差别，为何T细胞过继免疫治疗产品在欧美的可及性要远超中国。以CAR-T产品为例，首先，中国的医疗体系结构决定了CAR-T治疗中心基本集中于少数大城市的三甲医院，这导致了显著的地域不均衡性，农村和末线城市的癌症患者触及CAR-T产品的难度更高，相比之下，美国拥有高度完善的医疗基础设施，CAR-T治疗已覆盖各地区的大医院和医学研究中心，并正在逐步向具备条件的社区癌症治疗中心扩展，这极大的拓宽了癌症患者获得CAR-T治疗的地域可及性。当然，中美CAR-T市场呈现出如此大的差距，更大程度上是因为两国宏观经济发展水平和医疗体系本质的差异，美国作为全球最大的经济体，2023年人均GDP超8万美元，其医疗卫生方面总支出占总GDP比重高达17.7% [5]，庞大的医疗投入可很大程度上消化高成本的创新疗法，其以市场为主导、多层次支付的医疗体系，虽然也会被CAR-T产品的高价所困扰，但在为高价创新药寻找支付方层面更具灵活性和吸纳能力。而同期中国的人均GDP约为美国的六分之一，且医疗支出占总GDP的比重为7.2%[3][6]，中国政府主导的医疗体系更侧重于基本医疗保障的公平性和广覆盖性，对于天价的T细胞过继免疫疗法，在尚未找到大规模可负担的解决方案前，仍采取谨慎的纳入策略，发展水平和制度理念的差异，从根本上制约了T细胞过继免疫治疗这类超高价值疗法在中国市场的渗透率。当然，中国也出台了一系列政策，推动T细胞过继免疫治疗产品进入商保/惠民保，努力增加这些天价创新药的可及性，但收效并不明显。我们也应该清楚的意识到，政府在医保/商保层面上的努力，并不能从根本上改变天价创新药在中国的可及性问题，真正想让诸如CAR-T和TCR-T这种创新性强但价格超高的优质治疗惠及普通百姓，最根本的做法还是要从产品本身着手，降低成本，拉低定价，才是最好的出路。优化性的成本降低 02 从目前主流的T细胞过继免疫治疗生产工艺着手，在各个环节进行降本优化，可在一定程度上拉低产品定价，提高产品可及性。下面的描述都以CAR-T为例，另一T细胞过继免疫治疗主流产品TCR-T也有类似考虑。优化病毒载体生产：病毒载体是CAR-T疗法生产过程中技术壁垒最高、成本最高的一环，目前主流做法是通过元件质粒瞬时转染至宿主细胞，依托宿主细胞包装生产慢病毒载体，此项占据T细胞过继免疫治疗生产成本的20%-30%。降本策略都是针对如何提高病毒载体单次制备的产量、降低消耗和缩短周期等方面，一般有以下几种方式：可从基于贴壁细胞和细胞工厂的生产工艺升级到基于悬浮细胞和生物反应器的生产工艺；构建能稳定产毒的细胞系，使病毒生产不再依赖于元件质粒；设计与优化病毒载体分子，提高病毒原液滴度，降低病毒载体的细胞毒性。当然，也有一些研发公司另辟蹊径，探索非病毒转染技术，如基于转座子技术的非病毒基因转导体系，转座子系统发生基因整合具有一定的靶向性，且成本低，有潜力发展成为临床通用的T细胞基因转导系统；还有mRNA电穿孔技术，将CAR或TCR基因导入T细胞只需简单电击转化，但mRNA的不稳定性要求进行多次T细胞回输才能满足治疗效果。实现自动化生产：利用全自动、封闭的免疫治疗细胞生产平台，如Miltenyi Biotec推出的CliniMACS Prodigy是一套全自动全体系的CAR-T生产平台，香雪生命科学与GE合作开发了全球第一条全自动TCR-T细胞制品生产线，这些都可显著降低劳动力和翻新成本，最大限度地降低微生物污染的风险，并提供生产一致性。简化生产流程：如美国国立卫生研究院输血医学部细胞工程中心和美国国立癌症研究所儿科肿瘤科的研究人员设计了一种不需要白细胞分离术、低成本生产CAR-T细胞的方法，使用全血而非白细胞分离术获取细胞起始材料可降低制造复杂性和成本。降低原材料成本：推动原材料国产化替代，降低进口依赖，如国产的培养基、试剂等，可有效降低生产成本。同时，对原材料进行严格的质量控制和成本管理，避免浪费和不必要的损耗。外包非核心业务：对于一些非核心的业务环节，如临床研究、市场销售等，可以外包给专业的外包服务公司，这样可以降低企业的运营成本，同时提高业务的专业性和效率。提高生产规模：随着CAR-T产品的市场需求增加，企业可以扩大生产规模，通过规模经济来降低单位产品的成本。例如，增加生产设备的利用率，提高生产效率，降低单位产品的固定成本和可变成本。革命性的成本降低 03 上面所描述的，可定义为“优化性降本”但这种方式降本程度有限，试想在现实的中国社会，一个药品的定价为100万，老百姓用不起，即便是把定价拉低至60万，事实上老百姓还是用不起。想把昂贵的T细胞过继免疫治疗产品惠及所有普通中国百姓，其价格必须降低一个数量级，这种情况下“优化性降本”并不能解决问题，“革命性降本”才是最终的出路。目前在T细胞过继免疫治疗领域，通用型CAR-T/TCR-T和In vivo CAR-T/TCR-T是大家公认“革命性降本”的有效方式。下面的描述都以CAR-T为例，另一T细胞过继免疫治疗主流产品TCR-T也有类似考虑。开发通用型CAR-T/TCR-T：通用型CAR-T又称同种异体CAR-T，是从健康供者体内采集T细胞，并在体外通过基因工程技术改造，敲除其内源性的HLA、TCR等会引起排异反应的因素，然后导入目标CAR分子并大规模扩增，制备成现货型的T细胞过继免疫治疗产品。由于其来源于健康供者，不受患者T细胞数量和质量影响，制备成功率高，单批次可满足上百人份的需求，可将生产成本降低约90%。因此近几年，通用型CAR-T在细胞治疗领域掀起了研发热潮（见表2）。当然，通用型CAR-T的开发依然面临诸多挑战需要克服。 In vivo CAR-T/TCR-T 技术突破：In vivo CAR-T的思路是通过递送系统（如病毒载体或LNP等），将CAR基因或者CAR的mRNA递送到患者体内T细胞上，在患者体内实现CAR分子的表达，将患者体内的T细胞武装成为CAR-T，进而攻击肿瘤细胞，达到治疗效果。In vivo CAR-T通过直接在患者体内递送CAR分子，跳过体外制备环节，生产成本可降至传统CAR-T的10%，极大的提升可及性；同时，传统CAR-T制备需2-3周，患者可能因疾病进展错过最佳治疗时机，In vivo CAR-T无需体外培养，可实现“即用型”治疗，从诊断到治疗的时间大幅缩短，尤其适用于病情进展迅速的患者。基于In vivo CAR-T的这些颠覆性优势，全球各大MNC都在纷纷布局，力求争夺市场先机（见表3）。当然，In vivo CAR-T目前在血液瘤的治疗中取得不错的成果，但如同传统CAR-T一样，其在实体瘤中仍未有令人振奋的突破。鉴于体外TCR-T疗法在实体瘤中已有明确显著的疗效，In vivo TCR-T或许会是未来实体瘤治疗的另一主流发展方向。 “降本增效，应对市场”，这八个字是T细胞过继免疫治疗领域永远绕不开的话题，不管是CAR-T还是TCR-T，大家都在为这八个字不断的探索和奋斗！参考/源引资料: [1] Alex Philippidis. Top 10 Best-Selling Cell and Gene Therapies: Ranking cell and gene therapies in terms of revenues shows a fairly stark line between feast and famine. Genetic Engineering & Biotechnology News. 2024; 44 (5) : 16-17. [2] 智研咨询.《2024-2030年中国CAR-T免疫细胞治疗行业市场深度监测及战略咨询研究报告》. 2024; www.chyxx.com/. [3] 2024年全国GDP数据出炉！人均为1.35万美元，总人口14.08亿-腾讯网https://news.qq.com/rain/a/20250117A0849W00. [4] Cao LY, et al. CAR-T cell therapy clinical trials: global progress, challenges, and future directions from ClinicalTrials.gov insights. Front Immunol. 2025 May 20;16:1583116. [5] WorldBnak-United states GDP. [6] 2023年我国卫生健康事业发展统计公报，卫健委、光大证券研究所. 【关于香雪生命科学】香雪生命科学技术（广东）有限公司（简称“香雪生命科学”）是香雪制药控股子公司，是一家聚焦TCR领域的细胞免疫治疗产品和技术的研发企业，是国内TCR-T细胞免疫治疗的头部企业。公司以“解决人类健康难点，树立肿瘤治疗标杆”为愿景，以“聚焦TCR，赋能T细胞，攻克实体瘤”为使命。香雪生命科学具有自主知识产权的TCR核心技术，拥有完整的TCR-T细胞治疗产品研发平台和生产制备体系，其中TCR-T细胞治疗产品研发平台包含：①抗原肽发现平台，②TCR亲和力优化平台，③TCR-T全流程开发平台；TCR-T细胞治疗产品生产制备体系包含：①自动化细胞生产平台，②质控平台。已形成TCR-T细胞产品全链条的创新产业链。香雪生命科学TCR-T产品和储备管线布局广泛，靶点丰富涉及包括CT抗原、新生抗原和病毒抗原等几乎所有与肿瘤相关的特异性抗原，涵盖A0201、A1101及A2402等多个以中国人群居多的HLA基因型，适应症覆盖多种临床难治的实体瘤，处于国际领先水平。目前，香雪生命科学有两个产品已在中国获得IND批件，其中第一个产品是TAEST16001，适应症为软组织肉瘤（后拓展食管癌和非小细胞肺癌），目前在中国完成I期临床试验和II期临床试验第一阶段的研究工作，纳入突破性治疗品种名单，已进入确证性临床试验阶段，有望成为中国第一个全球第二个上市的TCR-T细胞治疗产品；第二个产品是TAEST1901，适应症为原发性肝癌及其他实体瘤，正在启动I期临床试验；另有候选产品XLS-103，适应症为晚期胰腺癌、非小细胞肺癌和结直肠癌，正在进行IND申报。

免疫疗法细胞疗法临床申请

100 项与布瑞基奥仑赛相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
前体B细胞急性淋巴细胞白血病	澳大利亚	Gilead Sciences Pty Ltd.	2022-09-30
复发性套细胞淋巴瘤	欧盟	Kite Pharma EU BV	2020-12-14
复发性套细胞淋巴瘤	冰岛	Kite Pharma EU BV	2020-12-14
复发性套细胞淋巴瘤	列支敦士登	Kite Pharma EU BV	2020-12-14
复发性套细胞淋巴瘤	挪威	Kite Pharma EU BV	2020-12-14
难治性套细胞淋巴瘤	欧盟	Kite Pharma EU BV	2020-12-14
难治性套细胞淋巴瘤	冰岛	Kite Pharma EU BV	2020-12-14
难治性套细胞淋巴瘤	列支敦士登	Kite Pharma EU BV	2020-12-14
难治性套细胞淋巴瘤	挪威	Kite Pharma EU BV	2020-12-14
急性淋巴细胞白血病	美国	Kite Pharma, Inc.	2020-07-24
套细胞淋巴瘤	美国	Kite Pharma, Inc.	2020-07-24

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	临床2期	美国	Kite Pharma, Inc.	2023-12-26
伯基特淋巴瘤	临床2期	美国	Kite Pharma, Inc.	2022-11-01
伯基特淋巴瘤	临床2期	奥地利	Kite Pharma, Inc.	2022-11-01
伯基特淋巴瘤	临床2期	法国	Kite Pharma, Inc.	2022-11-01
伯基特淋巴瘤	临床2期	德国	Kite Pharma, Inc.	2022-11-01
伯基特淋巴瘤	临床2期	意大利	Kite Pharma, Inc.	2022-11-01
伯基特淋巴瘤	临床2期	荷兰	Kite Pharma, Inc.	2022-11-01
伯基特淋巴瘤	临床2期	西班牙	Kite Pharma, Inc.	2022-11-01
伯基特淋巴瘤	临床2期	瑞士	Kite Pharma, Inc.	2022-11-01
毛细胞白血病	临床2期	美国	Kite Pharma, Inc.	2022-11-01

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASCO2025	N/A	CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病巩固 CD19	46	Brexucabtagene autoleucel (Brexu-cel)	廠襯蓋餘簾顧淵壓淵鬱(夢艱鹽遞鏇繭願壓願糧) = Among the 3 pts with G3-4 CRS/ICANS, the peak CAR T expansion was 102, 1270 and 2222 cells/µL 遞廠淵糧觸蓋簾憲網襯 (窪衊築窪齋糧製艱夢廠 )	-	2025-05-30
ChiCTR2300073872 (PF403, EHA2025)	临床2期	复发性成人急性淋巴细胞白血病 CD19	32	KTE-X19	範襯壓繭艱壓繭鑰鑰淵(鹽顧積繭鑰鏇獵網淵築) = 顧醖鬱齋鏇觸選願願艱簾衊積構網簾獵網網膚 (壓鹹鹹遞簾膚艱壓觸憲, 62.0% ~ 90.2%) 更多	积极	2025-05-14
PF954 (EHA2025)	临床2期	-	613	Brexucabtagene Autoleucel (Brexu-cel)	鏇醖獵鹽鹽襯壓積遞衊(繭簾鬱窪築鹹觸鹹鬱築) = 鬱襯壓淵範構夢鹹憲網蓋蓋網鹹選觸鏇鹹膚顧 (鬱艱窪蓋願淵觸範鬱觸, 85 ~ 90) 更多	-	2025-05-14
NCT02614066 (ZUMA-3, Pubmed \| Leukemia) 人工标引	临床1/2期	前体B细胞急性淋巴细胞白血病	78	Brexucabtagene autoleucel	獵窪構遞鬱鹽壓獵積簾(鹹鏇獵選衊憲糧選艱蓋) = 淵醖廠觸鹽構獵窪窪齋獵鏇鬱簾觸蓋糧膚製獵 (襯廠醖餘窪遞餘壓襯醖, 1.2 ~ 47.0) 更多	积极	2025-03-19
NCT04880434 (ZUMA-2, ASH2024) 人工标引	临床2期	难治性套细胞淋巴瘤 TP53 Mutation	95	Brexucabtagene Autoleucel	齋衊鏇製餘蓋積繭鹽積(餘憲廠製網觸壓鏇廠衊) = 窪獵淵構窪艱蓋網壓鹹衊鏇鬱選餘範觸鹹膚淵 (壓願鹽選獵淵遞製顧鏇, 82.5 ~ 95.9) 达到更多	积极	2024-12-09
NCT02601313 (ZUMA-2, ASH2024) 人工标引	临床2期	套细胞淋巴瘤	74	Brexucabtagene Autoleucel (Brexu-cel) 2x10^6 anti-CD19 CAR T cells/kg	鹹醖艱鑰鏇窪醖繭糧築(鹽餘遞繭膚淵簾遞選壓) = 獵網膚鬱廠餘積獵願鏇選觸餘餘廠窪製衊廠遞 (鏇醖顧繭鏇餘淵願鏇蓋 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT02601313 (ZUMA-2, ASH2024) 人工标引	临床2期	套细胞淋巴瘤	74	Brexucabtagene Autoleucel (Brexu-cel) 0.5x10^6 anti-CD19 CAR T cells/kg	鹹醖艱鑰鏇窪醖繭糧築(鹽餘遞繭膚淵簾遞選壓) = 廠艱願衊築鹹積憲積餘選觸餘餘廠窪製衊廠遞 (鏇醖顧繭鏇餘淵願鏇蓋, 66.1 ~ 99.8) 更多	积极	2024-12-09
ASH2024	N/A	前体B细胞急性淋巴细胞白血病	-	Brexucabtagene Autoleucel (Brexu-Cel)	膚蓋壓選醖鹽觸繭繭餘(憲鏇積窪築遞艱蓋構夢) = 憲鹹窪襯廠醖製齋鹽艱獵選膚鹹鏇構繭積蓋壓 (鑰鹹憲廠鹹夢鑰構構願, 74 ~ 84) 更多	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	-	Brexucabtagene Autoleucel	齋齋觸窪鹽憲壓衊獵選(夢鬱憲齋積齋築餘範鏇) = Grade 1-2 ICANS occurring at a significantly higher rate in patients aged 70 and above (44%) compared to 60-69 (20%) and under 60 (20%) 網糧願鏇醖餘觸簾餘餘 (獵範繭願蓋顧鹽廠糧網 )	-	2024-12-08
ASH2024	N/A	难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	-	Brexucabtagene Autoleucel (Patients aged 60-69)		-	2024-12-08
ASH2024	N/A	套细胞淋巴瘤	-	Brexucabtagene Autoleucel (Peak ALC ≥0.45 × 109/L)	衊築窪鹹蓋鏇艱夢艱獵(醖窪艱鹹積窪築膚遞蓋) = 100% vs 80% 鏇觸窪襯廠網選鑰鹹襯 (襯鏇簾選鹹夢鹽衊醖網 ) 更多	-	2024-12-07
ASH2024	N/A	套细胞淋巴瘤	-	Brexucabtagene Autoleucel (Peak ALC <0.45 × 109/L)		-	2024-12-07
ASTRO2024	N/A	难治性套细胞淋巴瘤	-	Brexucabtagene autoleucel	鹽獵憲築艱鹹鹽遞蓋網(選繭網艱鹹窪鹽窪蓋繭) = 築範鬱鹹繭襯膚繭淵獵願衊範衊鏇簾夢願糧糧 (憲淵醖顧鏇構醖憲窪齋 ) 更多	-	2024-10-01
ASTRO2024	N/A	难治性套细胞淋巴瘤	-	Bridging radiation therapy	鹽獵憲築艱鹹鹽遞蓋網(選繭網艱鹹窪鹽窪蓋繭) = 糧襯網窪衊壓觸顧簾製願衊範衊鏇簾夢願糧糧 (憲淵醖顧鏇構醖憲窪齋 ) 更多	-	2024-10-01