Neuron23, Inc.

帕金森病的药物研发正在经历一场深刻的范式转变。超越传统的多巴胺替代疗法，当前的研究焦点日益聚焦于疾病修饰治疗、针对特定基因亚型的精准疗法，以及能够改善患者生活质量的创新对症手段。2026年，多项关键临床试验预计将读出数据，其结果可能为帕金森病的治疗带来新的突破与方向。本文梳理了其中数项备受关注的研究，它们代表了不同策略下的前沿探索。 一、靶向LRRK2：寻求延缓疾病进展的突破 LRRK2基因是帕金森病最重要的遗传风险因素之一，其编码的激酶过度活化被认为可驱动疾病进程。因此，LRRK2抑制剂被视为极具潜力的疾病修饰疗法。 BIIB122/DNL151 (LUMA研究)：由渤健与Denali公司合作开发的BIIB122是一种能有效进入中枢神经系统的小分子LRRK2抑制剂。其IIb期LUMA研究是一项大规模试验，纳入了约650名早期帕金森病患者，其中包括LRRK2突变携带者和非携带者。该研究旨在评估治疗48-144周后，对患者运动功能评分的影响。若在2026年获得积极结果，将有力证明LRRK2抑制剂不仅能用于遗传型患者，也可能惠及更广泛的散发性患者群体，为延缓疾病进展带来希望。 NEU-411 (NEULARK研究)：由Neuron23公司开发的NEU-411是另一款高选择性、可入脑的LRRK2抑制剂。其II期NEULARK研究的独特之处在于，它采用了伴随诊断策略，通过特定算法模型精准筛选“LRRK2驱动型”患者入组，旨在提高治疗的反应率。此外，该研究创新性地采用基于智能手机采集的数字生物标志物作为主要疗效终点，能够更敏感、持续地评估运动与非运动症状的细微变化。这项研究预计在2026年下半年公布数据，其结果将验证“精准患者选择+数字化评估”这一新型研发模式的有效性。 二、对抗α-突触核蛋白：清除致病蛋白聚集 错误折叠并聚集的α-突触核蛋白是帕金森病的核心病理标志。靶向该蛋白的抗体疗法旨在从源头清除致病物质。 Exidavnemab (EXIST研究)：由BioArctic公司开发的Exidavnemab是一种选择性靶向可溶性α-突触核蛋白聚集体（如寡聚体和原纤维）的单克隆抗体。临床前研究显示，其对致病性聚集形式具有高选择性，且药代动力学特征可能优于同类在研产品。目前正在进行的II期EXIST研究规模较小，主要目的是在已接受稳定治疗的帕金森病患者中评估其安全性与耐受性，并为后续剂量选择提供依据。该研究预计于2026年上半年完成，其初步数据将为这种清除策略的可行性提供重要参考。 三、聚焦GBA基因：酶增强疗法的新尝试 GBA1基因突变是帕金森病最常见的遗传风险因素，其突变会导致葡萄糖脑苷脂酶功能不足，进而可能加剧α-突触核蛋白的病理累积。 BIA 28-6156 (ACTIVATE试验)：Bial公司开发的BIA 28-6156是一种旨在增强GCase酶活性的小分子药物。正在进行的II期ACTIVATE研究专门针对携带GBA1基因突变的帕金森病患者，计划治疗约78周，以评估其对患者运动功能和生活质量的改善情况。这项研究是精准疗法在帕金森病领域的又一重要实践，若在2026年取得阳性结果，将为这一特定的患者亚群提供全新的疾病修饰治疗选择。 四、细胞再生疗法：替换丢失的多巴胺能神经元 对于中晚期患者，补充丢失的多巴胺能神经元是根本性的治疗思路。 NouvNeu001 (I/II期研究)：由睿健医药开发的NouvNeu001是一种基于化学诱导技术制备的多巴胺能神经前体细胞疗法。其早期临床数据显示出改善患者运动功能的潜力。一项旨在进一步验证其安全性与有效性的I/II期研究已于2025年启动，计划对30名中晚期患者进行脑内移植治疗，并计划在2026年底前获得主要结果。该疗法的创新性在于其化学诱导平台，旨在降低移植细胞的免疫原性，并可能实现治疗功能的定向增强。 五、优化对症治疗：改善症状控制与生活质量 在探索疾病修饰疗法的同时，针对运动症状波动等现有治疗难题，新的对症策略也在不断涌现。 ABBV-951 (长期扩展研究)：艾伯维的ABBV-951（卡比多巴前药/左旋多巴前药）是首个获批用于治疗晚期帕金森病运动波动的24小时持续皮下输注疗法。目前正在进行一项长期扩展研究，旨在进一步评估其超过一年的长期安全性和耐受性。该研究预计于2026年结束，其结果将为这种新型给药方式在真实世界中的长期应用提供更多数据支持。 Tavapadon (TEMPO-4扩展研究)：同为艾伯维开发的Tavapadon是一种选择性D1/D5受体部分激动剂，其新药上市申请已提交。关键的长期开放标签扩展研究TEMPO-4已完成，数据预计不久后公布。这项研究旨在提供tavapadon长达58周的治疗数据，重点关注其长期安全性、耐受性及对患者生活质量的维持情况，对于评估该药物的长期获益-风险比至关重要。 XJN010鼻喷制剂 (II期研究)：由新济药业开发的XJN010是一种左旋多巴鼻喷雾剂，利用鼻脑递送技术，旨在快速缓解帕金森病患者的突发性“关期”症状。其优势在于起效迅速、使用便捷，可作为“按需”的补救治疗。一项关键II期研究已于2025年启动，预计2026年上半年完成，主要终点是评估其对“关期”状态下运动症状的改善效果。如果成功，将为患者提供一种非侵入性的急性症状控制新选择。 结语 2026年将是帕金森病治疗研发领域备受瞩目的一年。上述临床试验涵盖了从延缓疾病根本进程的疾病修饰策略，到针对特定遗传亚群的精准医疗，再到改善现有症状管理的创新对症手段。这些研究数据的陆续读出，不仅将决定单个药物的命运，更将从整体上塑造帕金森病未来的治疗范式，为患者带来更有效、更精准、更便捷的治疗新选择。

2025年上半年，AI创新药领域展现出强大的吸引力，众多知名投资机构纷纷布局，多家公司成功获得融资，其中，13家AI创新药公司获得知名风投机构的青睐。这些获融资的公司涵盖了不同规模和发展阶段，它们在AI创新药研发的各个环节发力，从药物靶点发现到临床试验优化等，而对获得知名风投机构看好的AI创新药公司进行盘点，有助于深入了解当前行业的投资趋势与发展态势。Isomorphic Labs：AI药物发现平台3月31日，Isomorphic Labs，一家以人工智能为先的药物设计与开发公司，宣布其在首轮外部融资中筹集了6亿美元。本轮融资由Thrive Capital领投，GV参与投资，现有投资者Alphabet也追加了投资。Isomorphic Labs成立之初便立志借助人工智能的力量，重塑并加速药物研发进程。该公司旨在运用其开创性的人工智能药物设计引擎实现生物医学领域的重大突破，目前正在多个治疗领域和药物类型中推进药物设计项目。该公司开发了多个下一代人工智能模型，这些模型共同构成了其统一的人工智能药物设计引擎，可应用于多个治疗领域和药物类型。一个突破性的范例是AlphaFold 3，它于2024年5月由Isomorphic Labs与谷歌DeepMind合作开发并发布，能够精准预测所有生物分子的结构和相互作用。借助这些先进的人工智能技术，Isomorphic Labs已建立了一个药物研发组合，其中包括与礼来公司（Eli Lilly）和诺华公司（Novartis）的合作项目，以及主要专注于肿瘤学和免疫学领域的内部项目。诺华公司和Isomorphic Labs在建立合作关系仅一年多后，扩大了原合作项目的范围。Eikon Therapeutics：抗肿瘤药物发现与开发公司2月26日，Eikon Therapeutics宣布其D轮融资首次交割完成，融资金额为3.5亿美元。本轮融资由Eikon的现有投资者领投，同时有新投资者参与，其中包括Lux Capital、Alexandria Venture Investments、AME Cloud Ventures、The Column Group、E15 VC、Foresite Capital、General Catalyst、Soros Capital、StepStone Group、T. Rowe Price Associates所管理的基金和账户，以及加州大学投资办公室等。Eikon Therapeutics正通过科学与工程的深度融合推进突破性疗法的研发。公司专有的单分子跟踪（SMT）技术平台可以在不到一秒钟的时间内可视化活细胞中数十万个蛋白质运动事件。通过将人工智能能力和先进的自动化与SMT相结合，实现了对活细胞中蛋白质实时运动的精准可视化与定量测量，旨在为患有重大疾病的患者带来全新的治疗选择。Eikon的临床阶段管线包括Toll样受体7和8的共激动剂EIK1001，正处于治疗晚期黑色素瘤的3期试验阶段；高选择性的PARP1抑制剂EIK1003，目前正于乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌或胰腺癌患者中开展1期试验；一种可进入中枢神经系统的PARP1选择性抑制剂EIK1004，预计启动针对脑癌的1期研究。Neuron23：神经及免疫疾病药物研发公司6月24日，Neuron23宣布完成9650万美元D轮融资。参与投资机构有：Acorn Bioventures、Blue Owl Capital、HBM Healthcare Investments、Redmile Group、Westlake Village BioPartners、凯鹏华盈及软银愿景基金2。Neuron23将人类遗传学的最新进展与最先进的药物发现和生物标志物平台相结合，利用机器学习和人工智能中的先进技术来推进疾病的治疗。其研发的脑渗透性强效选择性LRRK2抑制剂NEU-411已在全球NEULARK 2期临床试验中完成对早期帕金森病(PD)患者的首例给药。该试验将评估NEU-411在LRRK2驱动型帕金森病患者中的疗效，预计2027年获得顶线数据。Neuron23公司专注于基因定义型神经与免疫系统疾病，重点领域包括神经退行性疾病、神经炎症性疾病及系统性自身免疫疾病。Character Biosciences：多基因疾病靶向疗法研发公司3月25日，Character Biosciences宣布完成超额认购的9300万美元B轮融资，以加速推进其针对退行性眼病的药物研发。本轮融资由新投资者aMoon和Luma Group 共同领投，Bausch & Lomb、Catalio Capital Management、Innovation Endeavors、Jefferson Life Sciences、KdT Ventures和S32也参与其中。Character Biosciences是一家致力于改变多基因疾病药物开发的精准医疗公司，利用人工智能和计算机视觉工具从图像中识别生物标志物，以跟踪疾病轨迹。公司通过数据驱动方法推动了主打药物CTX203与CTX114的发现与研发，这两款药物分别针对视网膜细胞死亡和视力丧失的关键驱动因素。CTX114为一款潜在“best-in-class”补体抑制剂，旨在减缓晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）中地图样萎缩的进展。CTX203则是一款潜在“first-in-class”的脂质调节剂，旨在预防AMD向晚期进展。Etiome：AI药物开发公司4月24日，由Flagship Pioneering创立的生物平台创新公司Etiome正式亮相，并宣布完成5000万美元融资。这笔资金将支持公司推进其Temporal Biodynamics平台发展，并重点开发针对代谢性疾病、神经退行性疾病、自身免疫性疾病以及癌症的预防性治疗药物。Temporal Biodynamics平台源于对疾病动态本质的深刻认知。该平台通过整合临床数据、细胞和分子层面的多维信息，结合人工智能（AI）技术，实现了对疾病进展过程的动态追踪。其核心技术在于利用专有的表型感知AI系统，从海量数据中识别出疾病不同发展阶段特有的基因和蛋白质变化规律，从而发现具有诊断和治疗指导价值的"生物阶段标志物（Biostage Markers）"。这些标志物不仅能精确定位患者的疾病进展阶段，还能揭示阶段特异性的潜在治疗靶点，为开发精准干预药物提供科学依据。为实现这一目标，Etiome开发了专有的算法和软件系统，能够处理现实世界中的大规模人群数据，将个体精准定位到特定的疾病亚阶段。公司还通过前瞻性研究收集了涵盖疾病全周期（包括早期无症状阶段）的生物样本数据。这些时序数据和与之对应的生物特征，为发现阶段特异性药物和优化临床转化路径奠定了坚实基础。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

根据梳理，6月23日~6月29日，至少有5家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资，包括药捷安康、华卫恒源等。其中药捷安康(南京)科技股份有限公司(以下简称“药捷安康”)6月23日成功于香港联交所主板挂牌上市。此次药捷安康全球发售以每股13.15港元定价，共发行15,281,000股，募集资金金额达2.01亿港元。资料显示，药捷安康是一家以临床需求为导向、处于注册临床阶段的生物制药公司，专注于发现及开发肿瘤、炎症及心脏代谢疾病小分子创新疗法。作为一家专注于小分子创新药物开发的公司，药捷安康依托全球化视野及临床实践，形成了持续创新小分子候选药物的驱动力，并计划凭借公司适应性、全面性、扩展性(ACE)的方法持续推进全球临床开发及营销策略。公司的核心产品Tinengotinib是一种处于注册临床阶段、自主发现及开发的独特MTK抑制剂，可靶向治疗若干复发或难治的耐药实体瘤，包括胆管癌、mCRPC、肝细胞癌、HER2-乳腺癌、胆道癌及泛FGFR实体瘤。6月23日，华卫恒源(北京)生物医药科技有限公司(简称“华卫恒源”)宣布完成A轮融资，此次融资将主要用于公司研发平台的升级、新药研发项目的推进以及临床合作平台的拓展。资料显示，华卫恒源是一家专注于生物医学技术研发的高科技企业。公司致力于打造服务于免疫、生殖、细胞移植等领域的基础科研平台和临床合作平台，下设细胞研发中心、生殖技术开发部、医学实验中心和行政财务部。公司重点进行再生医学、类风湿性关节炎、辅助生殖技术等方向的新药研发和医疗技术测试，旨在通过技术创新推动生物医药领域的发展。此外，株式会社Revoluna Bioscience于6月25日宣布完成总额7.7亿日元的融资。该公司专注于研发针对遗传性罕见疾病的RNA靶向小分子药物，致力于开发新型口服药物有，通过调控RNA功能实现疾病根治。Neuron23于6月24日宣布完成9650万美元D轮融资，同时其研发的脑渗透性强效选择性LRRK2抑制剂NEU-411已在全球NEULARK 2期临床试验中完成对早期帕金森病(PD)患者的头例给药。Utopia Therapeutics于6月23日宣布获得Whale Tank投资的150万美元种子轮融资，本轮资金将用于加速其主打免疫治疗候选药物UT009(针对肥胖症)的临床前开发，支持推进该药物完成监管毒理学研究、达到新药临床试验申请(IND)里程碑，并开展1期人体临床试验。UT009是一种新型疫苗，通过靶向脂质相关抗原减少脂肪堆积并改善代谢健康。这些新锐公司的融资动态，不仅展现了各自在创新药研发领域的独特优势与发展潜力，也反映出资本市场对创新药行业的高度关注与坚定信心。随着这些资金的注入，各公司将加速研发进程，推动创新药物的临床试验与上市，有望为众多患者带来更多有效的治疗选择，助力全球生物医药行业迈向新的发展高度。来源：制药网点击 阅读原文了解更多