Hope Medicine (Nanjing) Co., Ltd.

近日，和其瑞医药宣布，公司针对HMI-115在中度至重度子宫内膜异位症相关疼痛女性患者中，开展的一项2 期研究中期分析结果积极。HMI-115是一款靶向泌乳素受体（PRLR）的单克隆抗体，具有全球首创的治疗机制；公司计划快速推进全球 3 期试验，以便患者能够尽快开始从 HMI-115 治疗中受益。 该2期研究是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，用于评估HMI-115 在12 周治疗期内对中度至重度子宫内膜异位症相关疼痛女性的安全性和有效性。该研究在142 名包括美国、波兰和中国的女性患者中开展，中期研究显示： 与基线相比，240 mg q2w 组的平均痛经疼痛评分降低了 42%； 平均非月经期盆腔疼痛评分降低了 50%。 大多数患者报告月经正常。 没有报告典型的围绝经期症状。 骨矿物质密度和性激素水平（包括雌二醇、LH、FSH 和孕酮）没有显著变化。 HMI-115以非竞争性方式阻断 PRLR介导的信号传导，获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 的突破性疗法认定，用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。该最早由拜耳开发，和其瑞医药与其签署了一项全球独家许可协议，在全球范围内针对HMI-115（BAY 1158061）进行多个适应症的开发和产业化。 除子宫内膜异位症适应症外，公司已完成一项Ib 期研究，旨在评估HMI-115 治疗雄激素性脱发患者的安全性、耐受性和疗效，研究显示：2 名男性患者的平均非毫毛靶区毛发数 (TAHC) 与基线相比增加了 14 根/cm2，药物安全且耐受性良好。 PRLR是1型细胞因子/造血功能受体超家族的一员，在免疫系统中广泛表达，包括单核细胞、淋巴细胞、巨噬细胞、NK细胞、粒细胞和胸腺上皮细胞。研究表明，PRL与自身免疫性疾病、乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、胰腺癌和子宫内膜癌等疾病相关。 PRLR结合配体时，发生构象变化，并激活下游多条信号通路，包括Jak2/Stat5和Jak1/Stat3通路，以及通过Src家族激酶和粘着斑激酶（FAK）的激活，有助于在癌细胞系中诱导PI3K/Akt和Raf/MEK/ERK的激活。 据不完全统计，目前在研的PRLR药物不足十种。 内异症是生育年龄女性的多发病、常见病，具有性激素依赖的特点。内异症的临床表现多样，其中最为重要和影响巨大的是疼痛（常与经期相关）和不孕。内异症严重影响患者的生理、心理、性爱、交际、生育，并带来沉重的家庭、社会经济及国家发展负担。 据统计，全球约有 1.9 亿女性患有子宫内膜异位症，市场规模约为 2000 亿美元。 现有的内异症的治疗手段主要包括手术和药物，均不能从根本上为患者提供有效安全且可长期使用的治疗手段。手术治疗可切除肉眼可见的病变，但因疾病本身发病机制不明朗，术后复发率居高不下（术后复发率每年增10%，术后5年累积复发率为 50%），且手术容易引发肠道、泌尿道和血管并发症。当前各种治疗药物（常用药物：非甾体抗炎药类、复方口服避孕药、孕激素类、GnRH激动剂）存在各自缺陷，患者可能因疗效不佳或者不能耐受副作用等情况而停止治疗，使得病情失去监控，再次反复。 和其瑞医药是一家科学驱动的临床阶段创新生物制药公司，基于北京大学未来技术学院院长肖瑞平教授及其团队在转化医学研究领域的深入理解及数十年的研究成果。公司针对威胁人类健康的常见病和重大疾病，致力于研究、开发和商业化首创新药。 参考资料 1、公司官网 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.18）全球（不含中国）共有6个新药获批上市。其中，BLA批准2个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药。 10月15日，君实生物宣布抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗的上市申请已先后在印度和中国香港获批上市，用于复发/转移性鼻咽癌的治疗。此次获批的适应症分别为：1）特瑞普利单抗联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗；2）特瑞普利单抗单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。研究结果显示，特瑞普利单抗联合化疗使患者的疾病进展风险降低48%，死亡风险降低37%，PFS对比单纯化疗延长了13.2个月。 10月18日，德琪医药宣布，MFDS已批准希维奥®（塞利尼索片）的补充新药上市申请，联合硼替佐米和地塞米松用于治疗至少接受过一种先前治疗的多发性骨髓瘤成人患者。塞利尼索片是一款全新机制的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂。通过抑制核输出蛋白XPO1，该产品可促使肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化，并下调细胞浆内多种致癌蛋白水平。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.18）全球（不含中国）共有10个新药申报上市。其中，NDA申报8个，BLA申报2个。与上次统计周期相比，本次增加4个NDA/BLA申报。 10月15日，恒瑞医药公告称其重新提交的注射用卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼片用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗的BLA获得FDA受理。研究结果显示，此疗法具有显著的生存获益和可耐受的安全性，中位PFS为5.6个月，中位OS达到23.8个月。 NDA/BLA申报（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.18）全球（不含中国）共有4个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药1个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次减少2个获监管机构特殊资格认定的药物。 10月15日，Immuneering宣布FDA已授予IMM-1-104孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。IMM-1-104旨在通过每日一次给药对MAPK通路的深度循环抑制，实现普遍的RAS活性，即选择性地影响癌细胞。IMM-1-104目前正在晚期实体瘤（包括胰腺癌）患者中进行IIa期临床试验，其中最近报道了联合改良吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇治疗的一线胰腺癌患者的阳性初始反应数据。 10月16日，Theriva Biologics宣布EMA已授予VCN-01孤儿药产品资格，用于治疗视网膜母细胞瘤。VCN-01是一种全身给药的溶瘤腺病毒，旨在选择性和侵袭性地在肿瘤细胞内复制并降解肿瘤基质。这种独特的作用方式使VCN-01能够通过以下方式发挥多种抗肿瘤作用：（i）选择性感染和裂解肿瘤细胞;（ii）加强联合给药化疗产品的可及性和灌注;（iii）增加肿瘤免疫原性并使肿瘤暴露于患者的免疫系统和联合给药的免疫治疗产品。全身给药使VCN-01能够对原发肿瘤和转移瘤发挥作用。 特殊资格认定情况（部分） 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.18）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计46条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及免疫系统疾病等共计13个领域。 其中，感染领域临床进展更新居各领域之首，为10条：涉及化学药3条，生物药3条，细胞疗法2条。 10月15日，Celltrion公布了皮下注射英夫利昔单抗（CT-P13 SC）的2年事后分析结果，强调剂量递增是管理炎症性肠病反应丧失的一种选择。分析表明，对于最初有反应但随后失去反应的患者，静脉内（IV）诱导后CT-P13 SC的剂量递增在102周的延长时间内显示出临床疗效，患者UC的平均改良Mayo评分和CD的平均CDAI评分具有统计学意义降低。 10月16日，长春高新发布公告称，其子公司金赛药业GenSci122片项目获得FDA新药临床试验默示许可。GenSci122是具有新型结构的小分子KIF18A抑制剂，KIF18A抑制剂与染色体不稳定（CIN）及全基因组加倍（WGD）+构成合成致死。与正常二倍体细胞相比，KIF18A在CIN肿瘤细胞中高表达，具有CIN特性的肿瘤细胞对KIF18A具有依赖性。靶向抑制KIF18A可作为肿瘤的潜在治疗策略，同时不会显著影响正常二倍体细胞的增殖。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.10.12-10.18）全球（含中国）医药交易时间共计33起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.18）国内共有4个新药获NMPA批准上市。其中，BLA批准1个，新适应症批准3个。与上次统计周期相比，本次减少4个NMPA批准新药。 10月14日，NMPA官网公示，Roche的法瑞西单抗（Faricimab）注射液新适应症上市申请获得批准，用于治疗视网膜中央静脉阻塞（CRVO）继发黄斑水肿。法瑞西单抗可同时靶向阻断两条致病关键通路，在原有抑制新生血管生成的基础上同时提高血管稳定性，降低血管异常渗漏，改善患者的视力。研究表明，对于由CRVO引起的黄斑水肿患者，每4周接受法瑞西单抗注射（长达24周）视力获得具有非劣效性，从基线到第24周，法瑞西单抗能使患者的视网膜液迅速干燥。 10月14日，NMPA官网公示由Daiichi Sankyo申报的注射用德曲妥珠单抗（Enhertu）已经获得上市批准，用于治疗存在HER2激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除或转移性成人非小细胞肺癌（NSCLC）患者。研究结果显示，在既往经治HER2突变NSCLC中国患者中实现ORR近60%，DCR超过91%，多个疗效指标显示德曲妥珠单抗带来了具有临床意义和持久的缓解，而且安全性可控。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.18）国内共有59个新药获临床默示许可，涉及100个受理号。其中，化学药29个，治疗用生物制品28个，预防用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次增加66个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.18）国内共有18个新药申报上市，涉及29个受理号。其中，化药8个，治疗用生物制品8个，预防用生物制品2个。与上个统计周期相比，本次增加9个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.18）国内共有67个新药申报临床，涉及100个受理号。其中，化学药36个，治疗用生物制品30个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次增加69个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.18）国内共有4个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药2个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加3个获监管机构特殊资格认定的药物。 10月15日，NMPA药品审评中心官网最新公示，和其瑞医药申报的1类新药HMI-115拟纳入突破性治疗品种，适应症为治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。HMI-115是一款靶向泌乳素受体（PRLR）的单抗新药，PRLR表达失调可能与子宫内膜异位症的发病机制有关，而靶向催乳素和催乳素受体的药物可能改善和控制该疾病相关的疼痛。研究公示信息显示，HMI-115的给药方式为皮下给药，只需每2周一次，共6个治疗周期。 同日，NMPA药品审评中心官网公示南京远大赛威信生物医药有限公司申报的1类新药TVAX-008注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。TVAX-008利用多靶点乙肝表面抗原（HBsAg）和HBcAg联合CpG寡聚脱氧核苷酸佐剂，其中HBsAg/HBcAg促进体液免疫，恢复Th1/Th2平衡；CpG激活B细胞和pDC的TLR9，诱导针对乙肝病毒的细胞免疫。该产品可通过不同途径呈递乙肝抗原，打破机体的免疫耐受，有效诱导免疫应答，从而达到治疗和控制慢性乙肝感染的效果。 国内监管机构特殊资格认定药物 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.18）国内新药临床研发状态更新共计4条，涉及肿瘤、消化系统、遗传和代谢疾病以及皮肤病共计4个领域。其中，化学药1条，生物药3条。与上次统计周期相比，本次减少2条国内新药临床研发状态更新。 10月13日，博瑞医药宣布BGM0504在非糖尿病的超重或肥胖受试者中开展的II期临床试验，达到主要终点和关键次要终点。BGM0504是一款靶向胰高血糖素样肽1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体双重激动剂，每周给药一次。非糖尿病24周平均减重18.5%和减腰围13.4cm，并显著降低多项心血管代谢风险指标，增加胰岛素敏感性，耐受性和安全性良好。 10月17日，信达生物宣布匹康奇拜单抗（IL-23p19抗体）治疗溃疡性结肠炎的II期临床研究达成主要终点：诱导治疗期第12周时，匹康奇拜单抗200mg组和600mg组达到临床缓解的受试者比例分别是20.0%和14.0%，达到临床应答的受试者分别为54.0%和68.0%，达到症状缓解、内镜缓解或黏膜愈合的受试者比例均高于安慰剂组，总体安全性良好。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 关于公开征求《放射性治疗药物申报上市临床风险管理计划技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 为进一步指导放射性治疗药物申报上市时的风险管理，我中心组织起草了《放射性治疗药物申报上市临床风险管理计划技术指导原则（征求意见稿）》。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻 翰森制药「熬出头了」 2019年之前，翰森制药还是一家以仿制药为主的传统制药企业，仿制药业务收入和利润增速的放缓，让其下定决心转型创新药。 然而，创新转型并非一帆风顺。2022年，翰森制药创新药数量从2019年之前的1款增加到7款，创新药收入占比也首次超过了仿制药，达到了50.6%，但也就是在这一年，翰森制药营收和净利润首次出现负增长。 直到2024年中报业绩出炉，营收65.06亿元，同比增长44.21%，净利润27.26亿元，同比增长111.47%，创新药收入占比高达77.34%。一切质疑烟消云散，翰森制药进化到了势不可挡的阶段。更多资讯，请阅读原文 宜明昂科，下一代Biotech龙头浮出水面？ 随着双抗出海升温，研发管线以双抗为主的宜明昂科-B，股价自9月12日以来累计涨幅高达约100%。 资本市场的加持，加之双抗管线达成大额BD交易，下一代Biotech龙头正在浮出水面。 商业化近在咫尺 对于带“B”标签的Biotech，投资者最关心的问题就是：什么时候能实现扭亏为盈？ 随着越来越多Biotech凭借管线出海实现盈利，宜明昂科也紧跟这一趋势，达成了大额BD交易。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1024创新药周报”，即可下载。

HMI-115 has demonstrated statistically significant improvement in endometriosis painThe mean dysmenorrhea pain score was reduced by 42%The mean non-menstrual pelvic pain score was reduced by 50%Most of the patients reported normal menstrual periodsNo typical peri-menopausal symptoms were reportedThere were no significant changes in bone mineral density or key sex hormone levels About 190 million women worldwide suffer from endometriosis, making up a market size of $200 billion SHANGHAI, Oct. 23, 2024 /PRNewswire/ -- Hope Medicine Inc. ('HopeMed'), a clinical-stage innovative biopharmaceutical company, announced positive results from an interim analysis of a global Phase 2 study, " A Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo -Controlled Phase 2 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of HMI-115 in Women with Moderate to Severe Endometriosis Associated Pain Over a 12-Week Treatment Period". HMI-115 is a monoclonal antibody that blocks the prolactin receptor. It is a first-in-class treatment for endometriosis. Notably, HMI-115 has been granted Breakthrough Therapy Designation by the National Medical Products Administration ("NMPA") in China. Continue Reading Hope Medicine This Phase 2 study included 142 female patients with endometriosis in US, Poland and China. HMI-115 has demonstrated statistically significant improvement in endometriosis associated pain. HMI-115 was well-tolerated with no treatment-related serious adverse events. Specifically, in the first 102 patients included in the interim analysis, at the end of the study treatment, the mean dysmenorrhea pain score was reduced by 42% in the 240 mg q2w group, compared to the baseline. The mean non-menstrual pelvic pain score was reduced by 50%. These reductions were statistically significant compared to placebo. Most of the patients reported normal menstrual periods. No typical peri-menopausal symptoms were reported. There were no significant changes in bone mineral density and sex hormone levels including estradiol, LH, FSH and progesterone. "Endometriosis is a common and debilitating disease among women," said Dr. Hugh Taylor, Anita O'Keeffe Young Professor of Obstetrics, Gynecology, and Reproductive Sciences and Professor of Molecular, Cellular, and Developmental Biology, at Yale School of Medicine, "for decades, patients and physicians have been seeking an endometriosis treatment that provides pain relief and does not alter sex-steroid hormones. HMI-115 has the potential to fulfill this unmet medical need." "The findings from this proof-of-concept study are exciting," said Dr. Jeffrey Jensen, Leon Speroff Professor of Obstetrics and Gynecology, at the School of Medicine, Oregon Health & Science University, "in contrast to existing treatments like GnRH blockers, HMI-115 does not disrupt the normal menstrual cycle and maintains physiologic levels of sex hormones to prevent menopausal symptoms and bone loss. Unlike hormonal therapies, the approach is not contraceptive and could offer particular benefit to women with endometriosis seeking pregnancy. I was very impressed to see a significant impact on both menstrual and non-menstrual pain." "HMI-115 is first-in-class," said Professor Rui-Ping Xiao, founder of Hope Medicine, "this study is the first ever to show that prolactin receptor blockade can treat patients suffering from endometriosis. For the last 40 years people have been calling for a new target that provides pain relief while bypassing sex hormones, we are answering that call." "We are very encouraged by the success of this proof-of-concept trial," said Nathan Chen, CEO of Hope Medicine," in the coming months, we plan to hold End-of-Phase 2 meetings with FDA, NMPA, and other key regulatory authorities to determine next steps for the development of HMI-115. We plan to move quickly towards global Phase 3 trials, so that patients can begin to benefit from HMI-115 as soon as possible. We are dedicated to improving women's health worldwide." About Endometriosis About 190 million women worldwide suffer from endometriosis, making up a global market size of approximately $200 billion dollars. Endometriosis affects about 10% women of childbearing age. Endometriosis is a common gynecological disease characterized by the implantation of endometrial cells in locations outside the endometrium, typically presenting as chronic inflammations. The endometrium is a mucosal layer within the uterine cavity that undergoes hormone dependent changes during the menstrual cycle. Endometriosis symptoms include lower abdominal and pelvic pain, dysmenorrhea, painful intercourse, and infertility. About half of the infertilities in women are associated with endometriosis. Endometriosis negatively impacts patients' quality of life and sex, psychology, and social behavior. About Hope Medicine Hope Medicine Inc. is a science-driven clinical-stage biopharmaceutical company with research laboratories and offices in Beijing, Shanghai, and Nanjing, China. HopeMed is established on the in-depth expertise in translational medicine and decades of research of Professor Rui-Ping Xiao's laboratory at the Institute of Molecular Medicine of Peking University. Based on excellent scientific research and to improve the quality of life, HopeMed is committed to the research, development, and commercialization of first-in-class medicines for common and major diseases that threaten human health. CONTACT: [email protected] SOURCE Hope Medicine Inc. 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