Neoadjuvant Umbrella Trial Directed by Next Generation Sequencing for Patients With Unresectable Stage III NSCLC Harboring Rare Mutations (Without EGFR Sensitizing Mutations)

This umbrella trial directed by next generation sequencing (NGS) includes patients with treatment-naive unresectable stage III non-small-cell lung cancer (NSCLC). The aim of the umbrella study is to evaluate the efficacy of induction NGS-directed targeted therapies followed by surgery for stage III NSCLC patients whose tumor harbors a rare mutation.

开始日期2024-11-01

申办/合作机构

中山大学

NCT04760288

/ Withdrawn临床3期

A Phase III, Randomized, Open-Label Study of Pralsetinib Versus Standard of Care for Treatment of RET-Mutated Medullary Thyroid Cancer.

A study to evaluate the efficacy and safety of pralsetinib compared with SOC treatment (cabozantinib or vandetanib) for participants with RET (rearranged during transfection)-mutant MTC who have not previously received a SOC MultiKinase Inhibitor (MKI) therapy. Participants will be randomized in a 1:1 ratio into one of two treatment arms: Arm A (pralsetinib) or Arm B (investigator's choice of either cabozantinib or vandetanib for adults and vandetanib for adolescents). Participants whose disease progresses during SOC treatment will be offered the option to cross over to receive pralsetinib after confirmation of progressive disease by blinded independent central review (BICR).

开始日期2023-11-30

申办/合作机构

Hoffmann-La Roche, Inc.

CTR20232998

/ CompletedN/A

评估受试制剂普拉替尼胶囊（规格：100 mg）与参比制剂普吉华®（规格：100 mg）在健康成年受试者空腹状态下的单中心、开放、随机、单剂量、两制剂、两序列、四周期、完全重复生物等效性研究

主要试验目的：研究空腹状态下单次口服受试制剂普拉替尼胶囊（规格：100 mg，凯莱英生命科学技术（天津）有限公司生产）与参比制剂普拉替尼胶囊（普吉华®，规格：100 mg；Catalent CTS, LLC生产）在健康受试者体内的药代动力学特征，评价空腹状态口服两种制剂的生物等效性。次要试验目的：研究受试制剂普拉替尼胶囊（规格：100 mg）和参比制剂普拉替尼胶囊（普吉华®）（规格：100 mg）在健康受试者中的安全性。

开始日期2023-10-30

申办/合作机构

基石药业（苏州）有限公司

100 项与普拉替尼相关的临床结果

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100 项与普拉替尼相关的转化医学

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100 项与普拉替尼相关的专利（医药）

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324

项与普拉替尼相关的文献（医药）

2025-04-01·MOLECULAR DIVERSITY

Targeting AFP-RARβ complex formation: a potential strategy for treating AFP-positive hepatocellular carcinoma

Article

作者: Dev, Radul R ; Soman, Sowmya ; Banjan, Bhavya ; Raju, Rajesh ; Vishwakarma, Riya ; Kalath, Haritha ; Rehman, Niyas ; Revikumar, Amjesh ; Kumar, Pankaj ; Abhinand, Chandran S ; Ramakrishnan, Krishnapriya

Alpha-fetoprotein (AFP) is a glycoprotein primarily expressed during embryogenesis, with declining levels postnatally. Elevated AFP levels correlate with pathological conditions such as liver fibrosis, cirrhosis, and hepatocellular carcinoma (HCC). Recent investigations underscore AFP's intracellular role in HCC progression, wherein it forms complexes with proteins like Phosphatase and tensin homolog (PTEN), Caspase 3 (CASP3), and Retinoic acid receptors and Retinoid X receptors (RAR/RXR). RAR and RXR regulate gene expression linked to cell death and tumorigenesis in normal physiology. AFP impedes RAR/RXR dimerization, nuclear translocation, and function, promoting gene expression favoring cancer progression in HCC that provoked us to target AFP as a drug candidate. Despite extensive studies, inhibitors targeting AFP to disrupt complex formation and activities remain scarce. In this study, employing protein-protein docking, amino acid residues involved in AFP-RARβ interaction were identified, guiding the definition of AFP's active site for potential inhibitor screening. Currently, kinase inhibitors play a significant role in cancer treatment and, the present study explores the potential of repurposing FDA-approved protein kinase inhibitors to target AFP. Molecular docking with kinase inhibitors revealed Lapatinib as a candidate drug of the AFP-RARβ complex. Molecular dynamics simulations and binding energy calculations, employing Mechanic/Poisson-Boltzmann Surface Area (MM-PBSA), confirmed Lapatinib's stability with AFP. The study suggests Lapatinib's potential in disrupting the AFP-RARβ complex, providing a promising avenue for treating molecularly stratified AFP-positive HCC or its early stages.

2025-03-17·CLINICAL CANCER RESEARCH

YAP Regulates HER3 Signaling–Driven Adaptive Resistance to RET Inhibitors in RET-Aberrant Cancers

Article

作者: Matsui, Yohei ; Nakamura, Ryota ; Morimoto, Kenji ; Arai, Sachiko ; Tokuda, Shinsaku ; Tanimura, Keiko ; Kawachi, Hayato ; Date, Koji ; Horinaka, Mano ; Sakai, Toshiyuki ; Yano, Seiji ; Fujimoto, Daichi ; Yamada, Tadaaki ; Fujisaka, Yasuhito ; Sakata, Yoshihiko ; Nishino, Kazumi ; Katayama, Yuki ; Uehara, Hisanori ; Goto, Yasuhiro ; Takeda, Takayuki ; Watanabe, Satoshi ; Saito, Go ; Muto, Satoshi ; Tsuchiya, Michiko ; Tamiya, Akihiro ; Takayama, Koichi ; Hirai, Soichi ; Ishida, Masaki ; Furuya, Naoki

Abstract:

Purpose::

Rearranged during transfection (RET) aberrations represent a targetable oncogene in several tumor types, with RET inhibitors displaying marked efficacy. However, some patients with RET-aberrant cancer are insensitive to RET tyrosine kinase inhibitors (TKI). Recently, drug-tolerant mechanisms have attracted attention as targets for initial therapies to overcome drug resistance. The underlying mechanisms of drug-tolerant cell emergence treated with RET-TKIs derived from RET-aberrant cancer cells remain unknown. This study investigated the role of YAP-mediated HER3 signaling in the underlying mechanisms of adaptive resistance to RET-TKIs in RET-aberrant cancer cells.

Experimental Design::

Four RET-aberrant cancer cell lines were used to assess sensitivity to the RET-TKIs selpercatinib and pralsetinib and to elucidate the molecular mechanisms underlying adaptive resistance using RNA sequencing, phospho–receptor tyrosine kinase antibody arrays, chromatin immunoprecipitation assay, and luciferase reporter assays. Clinical specimens from patients with RET fusion–positive lung cancer were analyzed for pretreatment YAP expression and correlated with treatment outcomes.

Results::

In high YAP-expressing RET-aberrant cancer cells, YAP-mediated HER3 signaling activation maintained cell survival and induced the emergence of cells tolerant to the RET-TKIs selpercatinib and pralsetinib. The pan-ErBB inhibitor afatinib and YAP/tea domain inhibitors verteporfin and K-975 sensitized YAP-expressing RET-aberrant cancer cells to the RET-TKIs selpercatinib and pralsetinib. Pretreatment YAP expression in clinical specimens obtained from patients with RET fusion–positive lung cancer was associated with poor RET-TKI treatment outcomes.

Conclusions::

The YAP–HER3 axis is crucial for the survival and adaptive resistance of high YAP-expressing RET-aberrant cancer cells treated with RET-TKIs. Combining YAP/HER3 inhibition with RET-TKIs represents a highly potent strategy for initial treatment.See related commentary by Ortiz-Cuaran and Leonce, p. 958

2025-03-01·CANCER LETTERS

RET-AREAL: A multi-center, real-world data analysis on the efficacy of pralsetinib in acquired RET fusion after resistance to EGFR/ALK-TKIs

Article

作者: Qu, Tao ; Tang, Xinjun ; Xie, Yupeng ; Shen, Wei ; Mao, Weidong ; Liu, Lihua ; Zeng, Liang ; Wang, Jinliang ; Wang, Haitao ; Chen, Jun ; Kong, Wencui ; Hu, Jie ; Dong, Guilan ; Li, Xiaoxue ; Guo, Renhua ; Liang, Fei ; Wang, Yina ; Cao, Jing ; Cai, Chang ; Shen, Haibo ; Huang, Weina ; Yao, Yu ; Zhang, Yan ; Cai, Xin ; Su, Ming ; Yu, Zhuang ; Tao, Haitao

Pralsetinib demonstrated impressive improvement of survival in non-small cell lung cancer (NSCLC) patients harbored de novo RET fusion. However, the efficacy in patients with acquired RET fusion after resistance to EGFR/ALK-TKIs has only been reported on a case-by-case basis, and the strategy for overcoming the acquired RET fusion has not been fully investigated. This multicenter, real-world analysis enrolled 32 patients with unresectable NSCLC harbored acquired RET fusion after resistance to EGFR/ALK-TKIs in 23 centers across China from July 1st, 2018 to Nov 23rd, 2022. Epidemiological, clinical, genetic, and treatment data were collected. The primary outcome was time to treatment failure (TTF). Secondary outcomes were overall survival (OS), objective response rate (ORR), disease control rate (DCR) and toxicity. In real-world context, patients underwent pralsetinib-based treatment had a higher proportion of central nervous system metastasis. EGFR 19del was the predominant mutation type (62.5 %) prior to acquired RET fusion. CCDC6 was the commonest RET fusion partner (40.6 %). "Clonal RET fusion" (c-RET) and "subclonal RET fusion" (s-RET) were defined according to the RET fusion allele frequency. Patients with c-RET had higher proportions of undetected EGFR mutation and KIF5B-RET fusion. First-line pralsetinib-based therapy had notably superior median TTF when compared to their counterparts (8.03 versus 4.30 months, P = 0.016). Notably, patients with c-RET had a better prognosis than those with s-RET (median TTF: NR versus 5.67 months, P = 0.037, median OS: NR versus 9.83 months, P = 0.047). In conclusion, pralsetinib-based therapy may be a potential strategy to overcome acquired RET fusion after resistance to EGFR/ALK-TKIs.

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项与普拉替尼相关的新闻（医药）

2025-03-26

·药智网

国产PD-L1再出海

3月24日，基石药业宣布向欧洲药品管理局（EMA）递交舒格利单抗治疗Ⅲ期非小细胞肺癌患者的新适应症申请。如果获批，基石药业将进一步巩固其在肺癌免疫治疗领域的地位。 1 “卷”向欧洲舒格利单抗是基石药业开发的一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体。据基石药业新闻稿，该药是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物，能降低在患者体内产生免疫原性及相关毒性的潜在风险，与同类药物相比舒格利单抗将具有独特优势。该药最早于2021年12月在中国获批上市，联合化疗一线治疗非小细胞肺癌，此后又获批了肺癌、淋巴瘤、食管鳞癌、胃癌多个适应症。图1 舒格利单抗已获批适应症图片来源：药智数据虽然“大适应症”不少，但国内PD-(L)1竞争相当激烈。据药智数据，目前国内已有23个PD-(L)1产品上市，既有默沙东、BMS等跨国药企占得先机，又有恒瑞、信达、百济、康方等国内药企群雄逐鹿。基石药业的舒格利单抗上市时间相对较晚，而且由于前期经营上的一些挫折，其在国内商业化上选择了合作模式，将舒格利单抗在中国的开发及商业化权益授权给辉瑞。面对国内市场有限的增长，不少药企将眼光瞄向了海外市场。君实生物、百济神州的PD-1单抗相继登陆欧美市场。基石药业也在这场出海潮中表现亮眼，其舒格利单抗是首个在欧洲获批的国产PD-L1抗体，而且开局就是非小细胞肺癌这一大适应症。 2024年7月，舒格利单抗获欧盟委员会批准，联合化疗一线治疗鳞状和非鳞状Ⅳ期非小细胞肺癌。10月，舒格利单抗又在英国获批了这一适应症。本次，舒格利单抗在欧盟提交的新适应症申请同样针对的是非小细胞肺癌，具体为用于治疗同步或序贯放化疗（CRT）后未出现疾病进展的、不可切除的Ⅲ期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。若顺利获批，舒格利单抗将成为欧洲首个覆盖Ⅲ-Ⅳ期肺癌全病程的PD-L1抗体，将新覆盖超过3.8万例患者。此次申请体现了EMA对GEMSTONE-301研究的认可。该Ⅲ期临床试验显示，舒格利单抗可以显著延长患者的无进展生存期（PFS），降低36%的疾病进展或死亡风险；死亡风险降低56%；且安全性良好，未发现新的风险信号。有了在欧洲上市的成功经验，基石药业拟将舒格利单抗推向更多市场： 2024年5月，基石药业与Ewopharma就舒格利单抗在中欧/东欧地区与瑞士达成战略合作； 2024年11月，基石药业与Pharmalink就舒格利单抗在中东和非洲地区达成战略合作； 2025年1月，基石药业与SteinCares就舒格利单抗在拉丁美洲地区达成战略合作。预计近期基石药业将在西欧、东南亚及加拿大等地区达成更多商业合作。 2 管线2.0 基石药业的野心不止于PD-L1。其已搭建由17款肿瘤及自身免疫性疾病候选药物组成的丰富产品管线，包括多个ADC、双特异性抗体、三特异性抗体等潜力分子。相较于此前以抗肿瘤晚期产品为核心的1.0管线，升级拓展至如今兼具市场前景和创新性的差异化管线2.0。图2 基石药业研发管线2.0 图片来源：基石药业官网研发管线2.0中的两大王牌——ROR1 ADC（CS5001）和PD-1/VEGF/CTLA-4三抗（CS2009），已显露颠覆性潜力。 CS5001 CS5001是一款靶向ROR1的抗体偶联药物。受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）是ROR受体家族成员。与正常组织相比，ROR1在多种癌症中高度表达，包括血液系统癌症，如慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和实体瘤（卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌、肺癌、黑色素瘤和结直肠癌等）。近年来，越来越多药企开始关注这一靶点，而ADC是最受欢迎的药物形式。今年2月，石药集团旗下巨石生物以超12亿美元将ROR1 ADC药物SYS6005授权给Radiance Biopharma公司，为这一赛道添了一把火。表1 全球在研ROR1 ADC项目数据来源：药智数据其中，默沙东的Zilovertamab vedotin（MK-2140）是进展最快的ROR1 ADC，此前由VelosBio开发，该公司于2020年11月被默克以27.5亿美元现金收购。今年2月，默沙东宣布启动Zilovertamab Vedotin联合R-CHP对照R-CHOP一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的关键三期临床试验，意味着该靶点将很快得到验证。而基石药业的CS5001研发进度位居全球第二，而且其差异化优势支持同类最佳潜力。图片来源：基石药业演示PPT 临床数据显示，CS5001在多线经治的晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤患者中表现出良好的耐受性，在初步选定的Ⅱ期推荐剂量水平(125ug/kg)，CS5001针对晚期B细胞非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤的ORR分别达到70%和100%。目前该药I期临床试验在美国、澳大利亚和中国同步进行中。 CS2009 随着康方生物依沃西单抗挑战K药成功，PD-1双特异性抗体、多特异性抗体成为抗肿瘤药物研发热点。基石药业的CS2009是一款同时靶向PD-1、VEGFA和CTLA-4的三特异性抗体。据基石药业新闻稿，CS2009是其于2022年立项，从分子设计开始自主研发（CS5001是从韩国公司引进），体现了基石药业的自主创新能力及布局的前瞻性。临床数据显示，CS2009拥有平衡的抗PD-1和抗CTLA-4亲和力，能在保证药效的前提下降低潜在系统毒性。此外，CS2009抗VEGF功能与免疫检查点抑制功能有明显的协同效应，可显著增强抗PD-1和抗CTLA-4的活性。图片来源：基石药业演示PPT 目前，CS2009的全球多中心I期临床试验顺利完成首例患者给药。据悉，该试验将深入评估CS2009在多种晚期实体瘤中的临床应用价值，包括非小细胞肺癌、肝癌、胃癌、子宫内膜癌、卵巢癌、肾细胞癌及宫颈癌等。免疫双抗、多抗迭代现有PD-(L)1疗法是目前抗肿瘤药物研发的一大趋势，CS2009有望成为继舒格利单抗之后，基石药业下一个重磅肿瘤免疫产品。除了CS5001、CS2009这两大潜力单品，基石药业2.0管线中还有EGFR/HER3双抗及ADC、ITGB4 ADC、SSTR2系列产品及自免双抗产品，不过都还处于临床前阶段。但就目前管线交易情况来看，各大药企更倾向于临床前或临床早期阶段的管线合作引进，因此基石药业这些早期管线也不乏license out机会。 3 结语基石药业从早期通过引进抗肿瘤晚期产品，如普拉替尼等快速实现商业化，到转向自主研发CS2009等高价值项目，体现了其在医药创新领域的不断探索和积极转型，也映射出中国药企商业模式的迭代升级。目前，基石药业已有4款上市产品，并通过开源节流，在2024上半年实现了正向现金流。随着舒格利单抗在更多市场推出，基石药业业绩有望持续向好。不过，ROR1 ADC和三特异性抗体都还未得到商业化验证，基石药业能否更上一层楼还需等待。参考来源： 1.基石药业向欧洲药品管理局递交舒格利单抗治疗III期非小细胞肺癌的新适应症申请 https://mp.weixin.qq.com/s/Rx88UxmnFepP-pEqnfh_7A 2.ROR1，下一个ADC的大药靶点！ https://mp.weixin.qq.com/s/wQskP2zEJX8WCb457hzGPA 3.药智数据、及其他公开资料 MDS 2025第二届医药营销大数据峰会即将启幕，三会联动，邀您共赴重庆！声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 小月石合作、投稿、转载开白 | 马老师 18323856316（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

临床3期上市批准引进/卖出医药出海

2025-03-25

·E药经理人

和铂暴涨500%，云顶计划赚百亿，港股18A“五锐”一年狂揽200亿逆袭密码

和铂医药1年股价大涨500%，管线被诸多大药企“争抢”，云顶新耀在肾科疾病领域打造商业化护城河，康宁杰瑞牵手Pharma、缔造新爆点……它们的绝地反击，印证了“聚焦长板比补齐短板更重要”的商业真谛。撰文| Erin 创新药企的信心，来了！曾“岌岌可危”、甚至“半死不活”的本土Biotech，在过去一年里深刻撰写了一部“绝地反击启示录”。E药经理人根据公开数据，挖掘出了在港交所所有的“-B“企业中，市值涨幅最高的五家Biotech——云顶新耀、和铂医药、康宁杰瑞、基石药业、嘉和生物。其中，过去一年里市值涨幅最高的和铂医药达490%，最低的康宁杰瑞也达64%。五家公司一年时间市值增长总和高达206亿港元。值得注意的是，他们也都曾位列“中国医药创新企业100强”榜单。 E药经理人也试图从他们经历重创后股价与市值跌至“冰点”，之后或借BD交易重构价值，或是以产品商业化成果打破困局的蜕变经验中，探索行业生态进化的底层逻辑。当资本退潮暴露行业虚火，唯那些没有忽视“价值创造”的公司，才有资格见证黎明破晓的时刻。 BD交易成翻身秘籍其实自2023年以来，BD交易成为诸多本土Biotech的“镀金神器”，对于和铂医药、康宁杰瑞、嘉和生物三家港股“-B”上市公司来说，更是“救命稻草”。这三家Biotech市值一年来涨幅分别达490%、64%、89%。影响最大的就是近期获得阿斯利康认购股份的“明星”和铂医药。自2024年年底以来，和铂医药在一笔笔BD交易的加持下，股价开始飙升。具体而言，和铂医药股价与市值分别从一年前的1.38港元/股、10.6亿港元涨到了今天的7.93港元/股、60.05亿港元，涨幅近500%。以其目前涨势来看，短期内回归二级市场“寒冬”前的水平，也不足为奇。阿斯利康，称得上是和铂医药BD交易的最大买家。最新的交易显示，阿斯利康将以每股1.38美元（约10.74港元）认购和铂医药9.15%股份，总金额约1.05亿美元，认购价较3月21日收市溢价37.2%。与此同时，阿斯利康还将取得两项临床前免疫学项目的授权许可选择权，并将提名更多靶点由和铂医药开发新一代多特异性抗体疗法。除此之外，和铂医药和阿斯利康还在2022年、2024年达成了两项合作，总金额也接近10亿美元。从和铂医药官网披露的合作情况来看，基于其抗体研发平台，合作伙伴遍布国内外，包括共同研究和共同开发合作的科伦博泰、正大天晴；产品对外授权合作的阿斯利康、艾伯维、石药、华润生物；技术授权合作的礼来、信达。有公开数据显示，和铂医药对外达成合作数量达到了45次。从中也可以窥得和铂医药战略的与众不同，从10年前成立以来，其重心仅聚焦于新药开发与临床，似乎后续商业化并不在其规划之内。最典型的就是和铂医药核心产品之一巴托利单抗，该产品虽然是其从HanAll Biopharma引进，但在2022年，和铂医药再次将该产品的国内权益授权给了石药。嘉和生物的故事与和铂医药大不相同。经历上市2年半股价跌超9成、成立15年仅一款生物类似药上市、创始人出走的嘉和生物，在2023年6月再次遭遇重创——其进入审批上市程序三年的PD-1杰诺单抗，被国家药监局拒绝批准。自此之后，嘉和生物的股价一蹶不振。转折点发生在2024年8月，“沉寂”已久的嘉和生物突然官宣了一笔NewCo合作，将CD20/CD3双抗管线授权给海外初创公司TRC 2004，受此消息影响，嘉和生物股价一度涨超10%。嘉和生物再次大涨则在2024年10月，宣布将与亿腾医药通过合并方式收购后者。这笔被称为港交所设立“18A”规则以来第一笔反向收购的交易，使得嘉和生物在消息公布当天盘中涨幅一度高达90%。有意思的是，在这笔交易中，似乎双方都能达成所愿，嘉和生物引入资金可以继续做研发，亿腾医药也通过“反向并购”的间接方式完成了上市梦。康宁杰瑞，也以BD等方式印证了创新底色，逆风翻盘。此前，在康宁杰瑞双抗产品研发屡屡受挫的过程中，其股价也“跌跌不休”，尤其是在2023年11月14日，康宁杰瑞股价当日跌幅达22.59%，总市值一天蒸发了近30亿港元。不过自2024年下半年以来，康宁杰瑞的股价与市值回暖迹象明显，截至今日收盘，已从最低点2港元/股，涨回到7.2元/股，总市值也回归到了69.26亿港元。康宁杰瑞的股价与市值回暖离不开其ADC产品BD交易的东风，分别是2024年6月，康宁杰瑞与ArriVent BioPharma达成ADC产品交易；同年9月，康宁杰瑞再次将ADC产品JSKN003授权给了石药，前者交易总额6.16亿美元，后者总额达30.8亿元。值得一提的是，通过这两笔交易，再加上2024年年初的与Glenmark的PD-L1合作，康宁杰瑞预计2024年全年实现盈利不少于人民币1.5亿元，首次实现年度盈利。 * 新征途，大爆点！康宁杰瑞强势反转 * 从断臂求生到逆市翻盘，股价两年涨超7倍，云顶新耀做对了什么？从“技术输入”转向“价值输出”的逆袭者如果说和铂医药、嘉和生物、康宁杰瑞的“逆袭”是靠BD交易，股价与市值涨幅达196%、309%的云顶新耀和基石药业，其翻盘则来源于自身的商业化成果。或许10年后，再回看云顶新耀的股价走势，谁也想不到这家Biotech的股价曾一度跌至不到6港元/股，而仅仅在两年半之后，云顶新耀就重回高峰。云顶新耀的故事还要从其首款新药拓达维（戈沙妥珠单抗）说起，作为全球首款获批上市的TROP-2 ADC，自云顶新耀将其引入国内市场后，便一直与公司深度绑定。然而自2022年云顶新耀官宣与吉利德“分手”，公司股价不仅在当天暴跌19%，此后也急转直下，在2022年10月骤降至5.98港元/股的历史低点。不过，也正是这次伤筋动骨式的“分手”，不仅让云顶新耀重振旗鼓推出了依拉环素（依嘉）和布地奈德肠溶胶囊（耐赋康）两款商业化产品，证明了商业化能力，还摆脱了只依赖引进模式的行业形象。据悉，依嘉上市后首个完整年在未进入医保的情况下营收超过2亿元，耐赋康自2024年5月在国内首次开出处方后仅一个多月，销售收入高达1.673亿元。今年进入3月以来，云顶新耀从mRNA肿瘤治疗性疫苗EVM16完成首例患者给药，到通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14，云顶新耀股价在不到一个月时间里涨幅就高达23%，总市值也暴增46亿港元。值得一提的是，云顶新耀预计到2030年，公司的产品收入能实现100亿元销售峰值。基石药业的逆风翻盘与云顶新耀极为相似，都是在低谷期敢于“断臂”。截至3月25日下午收盘，基石药业股价达3.31港元/股，总市值42.51亿港元，相较于一年前翻了数倍。同在2022年，云顶新耀选择与吉利德“分手”，基石药业则关闭了试运营阶段的苏州工厂，同时还精简了商业化团队。这也导致基石药业的股价一度低于1港元/股，市值最低点也在10亿港元上下，仅是基石药业曾经最高峰的二十分之一。不过，与云顶新耀不同的是，基石药业选择将手中的核心产品授权给商业化能力更强的Pharma公司，例如与辉瑞合作舒格利单抗在中国的开发及商业化权益；与艾力斯合作普拉替尼的国内独家商业化推广权；与恒瑞合作阿伐替尼的商业化。 “轻量上阵”的基石药业在2022年和2023年大幅减亏数亿元，2024年上半年实现了首次盈利，净利润达到近1600万元。不仅如此，基石药业的新药研发管线与国际化也同步进行，其舒格利单抗还于2024年在欧盟获批，成为首个成功出海的国产PD-L1单抗。与此同时，基石药业的ROR1 ADC、PD-1/VEGF/CTLA-4三抗也临床进展迅速，前者的开发进程位列全球前二。其实从云顶新耀和基石药业的逆袭之路来看，两家公司虽然都及时“断臂”，并凭借商业化成绩让二级市场投资者重估其价值，但也提供了两种不同的商业化思路。云顶新耀的经验是瞄准到“蓝海”管线，并果断聚焦于此；基石药业则是敏锐觉察到市场风向时，敢于重构企业战略，并始终坚持差异化产品。当然，两家逆袭之路的共同价值是，证明摆脱引进模式后，本土Biotech依然能获得成长和突破。一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐大事件 | IPO | 融资&交易 | 财报季 | 新产品 | 研发日 | 里程碑 | 行业观察 | 政策解读 | 深度案例 | 大咖履新 | 集采&国谈 | 出海 | 高端访谈 | 技术&赛道 | E企谈 | 新药生命周期 | 市值 | 新药上市 | 商业价值 | 医疗器械 | IND | 周年庆大药企 | 竞争力20强 | 恒瑞 | 石药 | 中生制药 | 齐鲁 | 复星 | 科伦 | 翰森 | 华润 | 国药 | 云南白药 | 天士力 | 华东 | 上药创新药企 | 创新100强 | 百济 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 | 康方 | 和黄 | 荣昌 | 亚盛｜康宁杰瑞｜贝达｜微芯｜再鼎｜亚虹跨国药企｜ＭＮＣ卓越｜辉瑞｜AZ｜诺华｜罗氏｜BMS｜默克｜赛诺菲｜GSK｜武田｜礼来｜诺和诺德｜拜耳供应链｜赛默飞｜药明｜凯莱英｜泰格｜思拓凡｜康龙化成｜博腾｜晶泰｜龙沙｜三星启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 中国医药手册

医药出海IPO申请上市临床研究

2025-03-10

·基石药业官微

基石药业CEO杨建新博士受邀出席East-West Biopharma Summit并发表演讲

3月3日-3月5日，基石药业首席执行官、研发总裁及执行董事杨建新博士及管理层受邀出席在新加坡举行的第四届东西方生物制药峰会(East-West Biopharma Summit)，并做了精彩分享。会上，杨建新博士围绕“如何将亚洲创新全球化”的主题，向来自全球的行业同仁及投资机构回顾了基石药业在临床开发、管线进展及商业化布局方面的成绩，分享公司的价值定位，并展望公司坚定将中国创新成果推向国际舞台的各项目标。国际合作注能最大化产品的商业价值依托于卓越的临床开发能力，基石药业已成功将4款同类首创/潜在同类最优产品从临床推向商业化，包括1款肿瘤免疫疗法和3款精准治疗药物。其核心产品舒格利单抗（PD-L1单抗）开创了中国创新药出海的经典范式——全球注册与商业化并行，该产品在国内已获批5项适应症，其中4项为针对大适应症的一线疗法。基于突破性的临床数据，舒格利单抗相继在欧盟、英国获批一线治疗晚期非小细胞肺癌。此外，公司积极构建全球商业化网络，持续开拓舒格利单抗的海外市场，目前已实现瑞士和中东欧地区、中东和非洲地区以及拉丁美洲地区的商业化覆盖。在精准治疗领域，公司分别与恒瑞医药、艾力斯达成泰吉华®、普吉华®的商业化战略合作，依托合作伙伴的渠道优势实现快速市场渗透。目前，泰吉华®已被纳入国家医保目录及多项权威指南，并在中国获批地产化；普吉华®已被纳入11项中国诊疗指南和2024年“沪惠保”，其地产化进程正在稳步推进中。聚焦创新管线打造第二增长曲线以“临床应用价值+创新性分子构建”为方向，基石药业打造了由11款候选药物组成的差异化创新管线2.0，覆盖ROR1 ADC、PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体、EGFR/HER3双抗及ADC、ITGB4 ADC、SSTR2系列产品及自免双抗产品。全球临床开发进展前二的ROR1 ADC药物CS5001已进入Ib期临床。Ia期临床结果显示，其单药治疗侵袭性和惰性晚期淋巴瘤的客观缓解率优于同类竞品，CS5001亦是首个已知的在实体瘤和淋巴瘤中均观察到临床疗效的ROR1 ADC。目前，CS5001全球多中心Ib期临床试验正在美国、澳大利亚和中国同步推进。其单药治疗侵袭性和惰性晚期淋巴瘤队列正在有序入组中，后续有望扩展为II期单臂注册研究。同时，其联合用药治疗一线或复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤，以及单药或联合用药治疗晚期实体瘤等队列也将陆续启动入组。另一创新资产PD-1/VEGF/CTLA-4三抗CS2009已完成首次患者用药，正式迈入临床开发阶段。其创新的分子设计预期能在提升疗效的同时降低系统性毒性，并有望突破PD-L1低表达或PD-L1阴性患者的治疗瓶颈，成为同类首创/同类最优的下一代肿瘤免疫骨架产品。目前，CS2009率先在澳大利亚开展多中心I期临床试验，未来将陆续扩展至中国及美国。此外，基石药业自主开发了ADC技术平台，依托自主的抗体筛选构架开发能力设计优化出EGFR/HER3双特异性ADC，围绕SSTR2靶点开发一系列分子包括SSTR2 ADC、SSTR2/DLL3 ADC、SSTR2 RDC，以及通过AI辅助靶点发现ITGB4 ADC等全新靶点高潜力ADC资产。基石药业亦在抗肿瘤管线外延伸自身免疫领域候选药物布局，打开未来进一步成长天花板。迎接发展拐点迈向加速增长期杨建新博士在演讲中表示，随着管线1.0商业化体系的完善及管线2.0临床价值的验证，基石药业将迎来发展的新拐点，进入加速增长期。2025年，公司预计有多个重要催化剂事件，包括CS5001关键数据公示、CS2009多中心临床试验推进、多款全球权益自研产品IND申报，为公司的蜕变发展提供全新助力。公司将持续推进舒格利单抗在全球范围内的注册进程与商业化，加速泰吉华®、普吉华®的本土化生产及供应，以提高优质产品在全球范围内的可及性与市场竞争力。研发管线方面，CS5007（EGFR/HER3双特异性ADC）、CS5005（SSTR2 ADC）、CS5006（ITGB4 ADC）以及CS2011（EGFR/HER3双抗）等创新产品将陆续进入临床阶段，构建具有国际竞争力的产品矩阵。经过商业模式重构、管线策略优化与运营效能提升，基石药业的增长路径越发明晰，已成为一家研发驱动的创新生物医药企业。公司将继续驱使商业化产品的价值释放、拓展具有国际竞争力的产品管线以及推进前沿技术平台的创新转化，为全球患者提供突破性治疗方案，为投资者创造长期价值。关于东西方生物制药峰会东西方生物制药峰会（East-West Biopharma Summit）由BioCentury和百华协会（BayHelix）联合主办，旨在汇聚全球生物医药行业的创新者、企业家与投资人，共同探讨行业全球化发展战略，推动跨境合作与创新。作为行业内最具战略意义的高端论坛，峰会致力于搭建东西方的沟通桥梁，促进深度交流与合作，助力全球生物医药生态系统的发展。第四届东西方生物制药峰会于新加坡召开。关于基石药业基石药业（香港联交所代码: 2616）成立于2015年底，是一家专注于抗肿瘤药物研发的创新型生物制药公司。自成立以来，本公司致力于满足中国和全球患者的殷切医疗需求，并取得了重大进展。迄今为止，本公司已成功上市4款创新药，并获得涵盖9个适应症的16项新药上市申请(NDA)批准。当前研发管线均衡配置了潜在同类首创或同类最优的抗体偶联药物(ADC)、多特异性抗体、免疫疗法及精准治疗药物在内的16款候选药物。同时，基石药业亦拥有一支具有丰富经验和能力的管理团队，覆盖从临床前探索、临床转化、临床开发、药物生产、商务扩展和商业运营等关键环节。如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。投资者关系: ir@cstonepharma.com 媒体关系: pr@cstonepharma.com 前瞻性陈述本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。声明：仅供医疗卫生专业人士交流使用。

抗体药物偶联物申请上市临床2期引进/卖出免疫疗法

100 项与普拉替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11712	普拉替尼	L01XE	DB15822

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
非小细胞肺癌	瑞士	Blueprint Medicines Corp.	2021-08-06
RET融合阳性甲状腺癌	美国	Blueprint Medicines Corp.	2020-12-01
RET突变阳性甲状腺髓样癌	美国	Blueprint Medicines Corp.	2020-12-01
RET融合阳性非小细胞肺癌	美国	Rigel Pharmaceuticals, Inc.	2020-09-04

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
甲状腺癌	申请上市	欧盟	Roche Registration GmbH	-
转移性非小细胞肺癌	临床3期	中国	基石药业（苏州）有限公司	2023-04-27
转移性非小细胞肺癌	临床3期	中国	Blueprint Medicines Corp.	2023-04-27
腺癌	临床3期	美国	-	2020-07-24
腺癌	临床3期	日本	-	2020-07-24
腺癌	临床3期	阿根廷	-	2020-07-24
腺癌	临床3期	澳大利亚	-	2020-07-24
腺癌	临床3期	比利时	-	2020-07-24
腺癌	临床3期	巴西	-	2020-07-24
腺癌	临床3期	哥斯达黎加	-	2020-07-24

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03037385 (ARROW, Pubmed \| Future Oncol)	临床1/2期	RET融合阳性非小细胞肺癌 RET fusion+	281	Pralsetinib	廠齋齋憲鹹襯獵鹹齋選(壓網繭齋憲鏇鬱衊鬱淵) = severe side effect in untreated patients 壓築簾壓鑰齋膚壓積觸 (艱鏇壓鹹衊衊廠顧繭製 ) 更多	积极	2024-02-01
NCT03037385 (ARROW, Pubmed) 人工标引	临床1/2期	RET融合阳性甲状腺癌 Rearranged During Transfection -Altered	145	Pralsetinib 400 mg once daily	築鏇襯選獵膚蓋醖衊壓(築衊製鏇繭醖鏇壓膚夢) = 觸壓壓簾範醖鏇範鹹襯憲夢鏇鏇鹽顧淵鬱廠窪 (網糧遞憲膚網鹹壓膚餘, 42.4 ~ 68.5) 更多	积极	2024-01-01
				PralsetinibPralsetinib 400 mg (treatment-naïve patients with RET-mutant MTC)	築鏇襯選獵膚蓋醖衊壓(築衊製鏇繭醖鏇壓膚夢) = 簾鹽鹽遞網夢壓範襯鬱憲夢鏇鏇鹽顧淵鬱廠窪 (網糧遞憲膚網鹹壓膚餘, 65.0 ~ 87.1) 更多
NCT03037385 (ARROW, Pubmed)	临床1/2期	RET融合阳性非小细胞肺癌	68	Pralsetinib 400-mg once-daily oral	膚構艱觸蓋糧壓膚顧範(鏇遞簾鑰膚築觸鏇顧壓) = 遞選鑰醖鏇獵夢網淵衊衊齋願夢齋蓋醖鏇鑰醖 (範積鬱窪鬱齋遞襯襯製, 48.2 ~ 82.0) 更多	积极	2023-06-06
NCT03037385 (ARROW, ESMO_ASIA2022) 人工标引	临床1/2期	RET融合阳性非小细胞肺癌 RET fusion+	68	pralsetinib,400 mg (previously treated with platinum-based chemotherapy)	糧鏇範顧選選構鏇餘願(襯獵夢範積簾網繭網憲) = 鬱積艱鑰繭襯鹽膚窪鏇膚積窪鏇願製襯醖獵鏇 (夢蓋廠鏇繭願鏇網襯鏇, 48 ~ 82) 更多	积极	2022-12-03
				pralsetinib,400 mg (treatment-naïve)	糧鏇範顧選選構鏇餘願(襯獵夢範積簾網繭網憲) = 衊選餘範鹹淵鏇鬱憲衊膚積窪鏇願製襯醖獵鏇 (夢蓋廠鏇繭願鏇網襯鏇, 65 ~ 94) 更多
Pubmed 人工标引	N/A	RET融合阳性非小细胞肺癌 RET fusion-positive	59	Pralsetinib (overall)	顧壓顧顧蓋鹽齋獵憲構(衊齋繭淵選積憲鹹餘範) = 觸鑰淵艱選築鹽顧積範網鏇衊顧製選夢製壓範 (顧範構構鑰繭觸鑰顧壓, 4.7 ~ NA) 更多	积极	2022-11-09
				Pralsetinib (patients with measurable brain metastases)	糧鹽積製膚壓鑰鑰構廠(遞餘範顧艱蓋鏇憲窪遞) = 願繭淵築淵襯製築選範積鑰選簾壓襯積遞膚齋 (願鹹醖製醖構選積顧蓋 ) 更多
NCT03037385 (ARROW, ESMO2022) 人工标引	临床1/2期	非小细胞肺癌 CCDC6-RET Fusion \| KIF5B-RET Fusion \| RET Fusion	233	Pralsetinib 400mg/day (KIF5B)	艱願醖夢蓋膚積蓋糧膚(壓鏇網築鏇鏇網願選艱) = 鬱糧艱窪顧膚築淵繭鹽鹹築壓鬱築鹽蓋醖衊選 (積糧鏇窪遞積蓋選艱製, 60.0 ~ 74.8) 更多	积极	2022-09-10
				Pralsetinib 400mg/day (CCDC6)	艱願醖夢蓋膚積蓋糧膚(壓鏇網築鏇鏇網願選艱) = 膚淵遞顧積鑰簾獵獵廠鹹築壓鬱築鹽蓋醖衊選 (積糧鏇窪遞積蓋選艱製, 51.9 ~ 81.9) 更多
NCT03037385 (ARROW, ESMO2022) 人工标引	临床1/2期	甲状腺癌 RET-altered	175	pralsetinib,400 mg QD ( Pts with RETm MTC previously treated with C/V)	築餘廠積網鑰壓積夢築(廠窪觸鬱繭製獵觸膚顧) = 壓鹽繭鬱襯艱網鑰網壓積願簾鬱積襯餘選襯鑰 (網衊夢築壓淵製齋夢糧, 39.7 ~ 64.6) 更多	积极	2022-09-10
				pralsetinib,400 mg QD (Treatment-naïve pts with RETm MTC)	築餘廠積網鑰壓積夢築(廠窪觸鬱繭製獵觸膚顧) = 衊鏇夢鏇顧獵衊蓋壓鑰積願簾鬱積襯餘選襯鑰 (網衊夢築壓淵製齋夢糧, 59.3 ~ 82.0) 更多
NCT03037385 (ARROW, ESMO2022)	临床1/2期	RET融合阳性非小细胞肺癌	281	Pralsetinib 400mg	襯遞鹹壓鹹選築鹹餘觸(鹹齋鑰網獵醖憲窪壓衊) = 鑰製夢網構艱網窪遞遞醖膚糧蓋廠鏇選糧醖蓋 (襯艱糧鬱遞衊窪窪醖鑰 ) 更多	-	2022-09-10
ESMO2022	N/A	RET融合阳性非小细胞肺癌	60	Pralsetinib	顧鏇願鏇壓淵鏇憲構壓(淵製餘積壓襯築廠製製) = 襯構網壓餘醖製齋蓋鏇衊鏇鬱網鑰製襯餘鹽製 (窪艱糧襯窪獵淵衊選遞 ) 更多	-	2022-09-10
NCT03037385 (ARROW, Pubmed \| Nat Med) 人工标引	临床1/2期	RET融合阳性实体瘤 RET fusion-positive	29	Pralsetinib	願網廠衊膚醖衊醖築餘(鬱齋膚鹽積觸鹹範鬱窪) = 蓋餘窪網窪艱醖蓋顧壓範鏇壓膚醖餘壓蓋衊糧 (廠醖夢鹹壓簾鹽鏇襯艱, 35 ~ 77) 更多	积极	2022-08-12