A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Human Allogeneic Cardiosphere-Derived Cells for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy

HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trial evaluating the efficacy and safety of a cell therapy called CAP-1002 in study participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD) and impaired skeletal muscle function. Non-ambulatory and ambulatory boys and young men who meet eligibility criteria will be randomly assigned to receive either CAP-1002 or placebo every 3 months for a total of 4 doses during the first 12-months of the study. All participants will be eligible to receive 4 doses of CAP-1002 for an additional 12 months as part of an open-label extended assessment period.

开始日期2022-06-22

申办/合作机构

Capricor, Inc.

NCT04623671

/ Completed临床2期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Evaluating the Safety and Efficacy of Intravenous Infusion of CAP-1002 in Patients With COVID-19 (INSPIRE)

This is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Pilot, Phase 2 Exploratory study that will enroll subjects with a clinical diagnosis of COVID-19 confirmed by laboratory testing and who are in severe or critical condition as indicated by life-support measures.

开始日期2020-11-15

申办/合作机构

Capricor, Inc.

NCT04428476

/ Active, not recruiting临床2期

Open-Label Extension of the HOPE-2 Duchenne Muscular Dystrophy Trial

This Phase 2, multi-center, open-label extension trial will provide deramiocel (CAP-1002) to subjects that were enrolled in the HOPE-2 trial and completed 12 months of follow-up. The trial will explore the safety and efficacy of twenty intravenous administrations of deramiocel, each separated by three months. Subjects will undergo a targeted screening during a 30-day screening period, eligible subjects will then undergo baseline safety and efficacy assessments on Day 1 prior to their first infusion of deramiocel.
Subjects will complete trial assessments at Screening; Day 1; Months 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, and 60. Safety and efficacy assessments will be conducted prior to deramiocel administration at the Day 1, Months 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, and 57 trial visits, unless otherwise indicated.
All deramiocel infusions will be conducted in an outpatient setting at the investigative site on Day 1 and Months 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, and 57. Subjects will be observed in the outpatient setting for at least two hours post infusion and then discharged the same day, if medically cleared by the site Investigator.

开始日期2020-07-20

申办/合作机构

Capricor, Inc.

100 项与 Capricor Therapeutics, Inc. 相关的临床结果

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项与 Capricor Therapeutics, Inc. 相关的文献（医药）

2023-06-15·Microbiology spectrum

Exosome-Based Multivalent Vaccine: Achieving Potent Immunization, Broadened Reactivity, and Strong T-Cell Responses with Nanograms of Proteins.

Article

作者: Young, Meredith ; Cacciottolo, Mafalda ; Mora, Ciana L ; Li, Yujia ; Chin, Esther R ; Nice, Justin B ; Adachi, Stephanie Y ; Sun, Minghao ; LeClaire, Michael J ; Twaddle, Ryan ; Angeles, Jenna ; Elliott, Kristi

Currently approved vaccines against severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2) have focused solely on the spike protein to provide immunity. The first vaccines were developed rapidly using spike mRNA delivered by lipid nanoparticles but required ultralow-temperature storage and have had limited immunity against variations in spike. Subsequently, protein-based vaccines were developed, which offer broader immunity but require significant time for development and the use of an adjuvant to boost the immune response. Here, exosomes were used to deliver a bivalent protein-based vaccine in which two independent viral proteins were used. Exosomes were engineered to express either SARS-CoV-2 delta spike (Stealth X-Spike [STX-S]) or the more conserved nucleocapsid (Stealth X-Nucleocapsid [STX-N]) protein on the surface. When administered as a single product (STX-S or STX-N) or in combination (STX-S+N), both STX-S and STX-N induced strong immunization with the production of potent humoral and cellular immune responses. Interestingly, these results were obtained with the administration of only nanograms of protein and without an adjuvant. In two independent animal models (mouse and rabbit), the administration of nanograms of the STX-S+N vaccine resulted in increased antibody production, potent neutralizing antibodies with cross-reactivity to other variants of spike, and strong T-cell responses. Importantly, no competition of immune responses was observed, allowing the delivery of nucleocapsid with spike to offer improved SARS-CoV-2 immunity. These data show that the StealthX exosome platform has the enormous potential to revolutionize vaccinology by combining the advantages of mRNA and recombinant protein vaccines into a superior, rapidly generated, low-dose vaccine resulting in potent, broader immunity. IMPORTANCE The pandemic emergency has brought to light the need for a new generation of rapidly developed vaccines that induce longer-lasting, potent, and broader immune responses. While the mRNA vaccines played a critical role during the emergency in reducing SARS-CoV-2 hospitalization rates and deaths, more efficient approaches are needed. A multivalent, protein-based vaccine delivered by exosomes could meet this urgent need due to the high speed of development, manufacturability, and the ability to produce a strong antibody response, with neutralizing antibodies and a strong T-cell response able to broadly combat viral infection with a minimum number of injections.

2021-04-01·Nanomedicine: Nanotechnology, Biology and Medicine2区 · 医学

Small molecule inhibitors and culture conditions enhance therapeutic cell and EV potency via activation of beta-catenin and suppression of THY1

2区 · 医学

Article

作者: Ibrahim, Ahmed Gamal-Eldin ; Marbán, Linda ; Jones-Ungerleider, K Candis ; Ciullo, Alessandra ; Li, Chang ; Peck, Kiel ; Marbán, Eduardo

Primary cell therapy continues to face significant hurdles to therapeutic translation including the inherent variations that exist from donor to donor, batch to batch, and scale-up driven modifications to the manufacturing process. Cardiosphere-derived cells (CDCs) are stromal/progenitor cells with clinically demonstrated tissue reparative capabilities. Mechanistic investigations have identified canonical Wnt/β-catenin signaling as a therapeutic potency marker, and THY1 (CD90) expression as inversely correlated with potency. Here we demonstrate that the cardiosphere formation process increases β-catenin levels and enriches for therapeutic miR content in the extracellular vesicles of these cells, namely miR-146a and miR-22. We further find that loss of potency is correlated with impaired cardiosphere formation. Finally, our data show that small GSK3β inhibitors including CHIR, and BIO and "pro-canonical Wnt" culturing conditions can rescue β-catenin signaling and reduce CD90 expression. These findings identify strategies that could be used to maintain CDC potency and therapeutic consistency.

2020-11-17·Circulation

Abstract 14478: Left Ventricular (LV) Determinants of Left Atrial (LA) Remodeling in Ischemic Cardiomyopathy (iCM): From the Allogeneic Heart Stem Cells to Achieve Myocardial Regeneration (ALLSTAR) Double Blind Placebo Controlled Trial

作者: Ac Lima, Joao ; Henry, Timothy D ; Makkar, Raj ; Ambale-Venkatesh, Bharath ; Varadarajan, Vinithra ; Marban, Linda ; Ostovaneh, Mohammad R ; Kapoor, Karan ; Marban, Eduardo

Introduction: ALLSTAR, a trial of cardiosphere-derived cells in iCM, phenotyped the subjects by cardiac magnetic resonance (CMR) at baseline, and 6- and 12- months post-randomization. The overall CMR dataset provides an opportunity to study temporal remodeling of the LA in the context of iCM-related LV alterations. Hypothesis: We hypothesize that LA volumetric and functional remodeling in iCM are coupled to LV determinants. Methods: LA volumes (LAV; maximum and minimum) were obtained from 4- and 2-chamber cine CMR images. LA functional parameters included total, passive and active LA emptying fractions and global longitudinal strain (GLS). LV parameters included end-diastolic and end-systolic volumes (indexed to body surface area; LVEDVi and LVESVi), as well as LV ejection fraction (EF), infarct size, GLS and end-diastolic mass. Six- and 12-month differences from the baseline CMR study were calculated for LA and LV parameters. Linear regression models were used to evaluate univariate associations between LA and LV parameters (at baseline, 6-months, 12-months and their differences [Δ]), independent of treatment effect (which is the subject of ongoing analysis). Results: 101 participants had 6-month follow up CMR studies; 57 had 12-month studies. Baseline means(SD): age 53.9(10.9) years; 87(86.1%) male; LVEF 39.7%(7.0%); infarct size 22.7%(5.4%). In univariate analyses at 6 months, ΔLVEDVi and ΔLVESVi were both significantly associated with ΔLAVimax and ΔLAVimin, but not with LA functional parameters (Table). At 12 months, ΔLVEDVi remained significantly associated with ΔLAVimax, and ΔLVESVi with ΔLAVimin. No association with LA functional parameters was seen. LVEF, infarct size, GLS and end-diastolic mass were not associated with any volumetric or functional LA parameters (not shown). Conclusions: In conclusion, in this cohort of iCM, pathologic dilatation of the LV appears coupled to volumetric LA remodeling, but not other functional LA parameters.

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项与 Capricor Therapeutics, Inc. 相关的新闻（医药）

2025-01-15

·生物谷

晚讯｜96.1%胃癌控制率，实现完全缓解奇迹！2025年全球首创实体瘤CAR-T疗法申报上市

1. 96.1%胃癌控制率，实现完全缓解奇迹2025年全球首创实体瘤CAR-T疗法申报上市中国首创的Claudin18.2 CAR-T疗法在胃癌关键II期临床试验中取得积极成果，预计2025年上半年上市，有望成为全球首个实体瘤CAR-T产品，为胃癌患者提供新的治疗方案。 2. 亏损近六百亿后，“创新药一哥”百济神州宣布“要赚钱了”！百济神州在连年亏损后宣布预计2025年实现经营利润为正，其股价大涨。公司依赖两款主要产品销售额增长，已实现连续两个季度非GAAP经营利润盈利，并计划进一步收窄GAAP经营亏损。 3. 自我造血+源头创新，国典医药多条外泌体药物管线进入临床一笔15亿美元交易引爆了这个赛道。 2024年9月17日，开发细胞和外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics（下称Capricor）与日本新药株式会社签订了商业化和分销协议Capricor将获得1500万美元股权投资（含20%溢价），及2000万美元预付款，整体分销协议潜在价值约15亿美元，刷新外泌体治疗赛道最大交易金额。 4. 减肥药大战升级，礼来CEO透露：公司口服药或于明年初问世礼来CEO表示，公司口服减肥药或于2026年初获批，该药物正在进行Ⅲ期临床研究，其竞品司美格鲁肽片已上市。 5. MSC与iPSC双管齐下，干细胞疗法在张江蓬勃发展我国首款干细胞药物艾米迈托赛注射液获批上市，用于治疗急性移植物抗宿主病。干细胞疗法发展蓬勃，全球超7600项相关临床试验正在进行。 6. 胶原蛋白生物墨水应用前景广阔，未来行业将呈现四个发展趋势胶原蛋白生物墨水在医疗领域应用广泛，可用于组织修复、药物递送和细胞培养等。未来，该行业将呈现新型墨水开发、3D打印技术优化等四个发展趋势，同时面临机械强度、打印分辨率及生物安全性等挑战。随着技术进步，胶原蛋白生物墨水有望发挥更重要作用。本文仅用于学术分享，转载请注明出处。若有侵权，请联系微信：bioonSir 删除或修改！

细胞疗法免疫疗法临床3期财报基因疗法

2025-01-15

·动脉网

自我造血+源头创新，国典医药多条外泌体药物管线进入临床

一笔15亿美元交易引爆了这个赛道。 2024年9月17日，开发细胞和外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics（下称Capricor）与日本新药株式会社签订了商业化和分销协议Capricor将获得1500万美元股权投资（含20%溢价），及2000万美元预付款，整体分销协议潜在价值约15亿美元，刷新外泌体治疗赛道最大交易金额。而就在不到两年之前，公认的外泌体治疗先驱Codiak Biosciences（下称Codiak）宣告破产。两相对比，令人唏嘘。 “外泌体”一词正式诞生于20世纪80年代，作为细胞外囊泡的一种主要类型，外泌体是直径为30-150 nm（纳米）大小的膜结构，由天然的人类蛋白质和脂质组成。大多数细胞都会分泌外泌体。因此外泌体存在于各种生物体液中——不仅能够渗透到组织，还能扩散到血液，甚至穿过血脑屏障。基于此特性，外泌体可治疗疾病，也可作为药物载体改良药物递送方式。 2012年，日本京都大学山中伸弥教授研发的“将成体细胞重编程成诱导多能干细胞（即iPSC）技术”，与英国科学家约翰·格登爵士一同荣获诺贝尔生理学或医学奖。紧接着，2013年，美国科学家James E. Rothman、Randy W. Schekman及德国科学家Thomas C. Südhof，因发现并阐释外泌体运输系统及其调控机制，三位科学家共同获得诺贝尔生理医学奖。以此为节点，作为细胞外囊泡主要类型的外泌体在科学界与产业界大放异彩，在吸纳科研投入后，从混沌的产业化乱象中杀出一条产业化之路，相关企业及产品相继涌现。 01 自我造血时期的技术落地与积累彼时，iPSC与外泌体的重要里程碑让正在大洋彼岸做研究并准备创业的张建民教授深受鼓舞。张建民的主要研究方向为重大神经退行性疾病和肿瘤的发病机制和治疗性靶点，而这两项创新性研究成果，与他的研究内容乃至创业理念都契合。他指出，iPSC可以定向分化成类脑、类心脏等器官，从而解决药物筛选、药效评价及其安全性评价中的重大问题。许多药物在动物试验中显示有效，但在人体试验中却无效，这是因为动物和人类在许多药物靶点的氨基酸序列或者蛋白修饰等方面存在差异。而利用iPSC分化成的人类器官，可以模拟人体环境，从而提高药物筛选的准确性。对于外泌体，张建民则有更深的认识。他认为，外泌体打破了细胞调控的传统知识框架，它可以通过打包蛋白和小RNA等分子，形成小囊泡并快速与另一个细胞融合，直接对细胞内的一些靶点进行调控。这种全新的调控方式使得外泌体成为一个全新的药物研发赛道。 2017年，国典（北京）医药科技有限公司（下称国典医药）正式成立，并随即完成天使轮融资。国典医药成立的时期，外泌体的产业化方向尚不明朗，科研界关于外泌体的研究还处于“暗涌流动”阶段。与此同时，外泌体相关的转化研究已经在呈指数级增长。但在国内的产业领域，外泌体还是一块未经开垦的处女地。在这样的背景下，张建民指出：“一个企业的运营如果完全依赖投资人的资金，可能会面临较大的风险。”因此，即便国典医药在成立初期得到资本支持，公司依旧采取了多元化的业务策略，其中包括开展CRO业务以及涉足部分再生医学原料领域。国典医药首先选择了进入CRO领域，这一决策是基于iPSC定向分化成类脑、类心脏等类器官这一颠覆性技术在药物研发领域所展现出的广阔应用前景。这一技术不仅能够显著加快药物研发行业的进程，还为公司创造了开展技术服务和积累技术经验的机会。在开展CRO业务的过程中，国典医药也在积极推动技术的实际应用与沉淀。由于药物研发领域具有高度专业性和复杂性，公司认识到培养具备相关技能人才的重要性。因此，CRO服务不仅为公司带来了现金流，更重要的是，有力推动了人才的培养和技术水平的提升。此外，团队也继续基于自身在外泌体药物研发方面的经验，涉足医美领域。由于国典医药已经建立了完善的规模化生产体系和质量控制体系，按照做药的标准来生产医美原料，可以说是“降维打击”。这使得国典医药在医美原料市场上具有显著的竞争优势。当前，国典医药已经为近400家国内外药物研发企业和科研机构提供了CRO/CDMO等平台化服务，公司已经获得了国际化妆品原料的相关认证，并吸引了国外化妆品公司的咨询与合作。虽然体量还不大，但是公司账上一直保持着1亿以上的不动金。分散风险，保障现金流，在多元业务的持续“造血”下，公司的新药研发得到保障。 02 突破行业瓶颈，“从0到1，从1到100” 而外泌体药物的研发，则是真正从0到1的探索。首先，传统上，外泌体的来源主要限于几种特定的细胞类型，如间充质干细胞和293细胞。虽然293细胞的外泌体可以实现规模化和标准化生产，但这类细胞的外泌体仅仅作为药物递送载体，很难单独成药。另一方面，间充质干细胞来源外泌体具有一定的抗炎和促进再生能力。然而，从药学角度来看，这类细胞外泌体的应用存在两大瓶颈。一是规模化生产问题，特别是当细胞培养到第六代以上时，其性状会发生改变，导致无法持续稳定地生产符合质量标准的外泌体。此外，每间充质干细胞的异质性也是一个难题，因为不同发育阶段的细胞在生长速度和产生的外泌体上存在差异，这使得不同批次外泌体的稳定性难以保证。最后，得益于张建民和团队在iPSC细胞研究方面的长年积累，公司坚持将iPSC细胞作为外泌体的来源。iPSC细胞具有一项显著优势，能用单一的一个细胞建立iPSC种子库，通过扩增建立主细胞库，再进一步培养建立工作细胞库。这种生产方式确保了每一批外泌体都来自一致的细胞来源，从而得以实现规模化、可重复和稳定的生产。 03 深挖痛点，多条外泌体管线进入临床作为先驱的Codiak虽然光辉不再，但依然给外泌体治疗产业的后继者带来启发。在张建民看来，Codiak自身的技术平台瞩目，只是在应用上存在一些问题。例如，研发团队只是将外泌体作为一个递送体系；同时，其管线的设计也缺乏临床医生的指导，导致实验设计存在一定缺陷。因此，国典医药在适应症和给药方式的探索上采取了不同的策略。首先在适应症选择方面，国典医药与临床医生紧密合作，深入挖掘临床痛点，研发方向针对的都是当下临床“无药可治”或“无法根治”的顽固性疾病。其次，研发团队开展组学分析，深入研究iPSC外泌体的具体成分，明确其在各领域的功能效用，并据此分析结果进行管线设计。iPSC外泌体具有良好的成药性，具有免疫原性极低、安全性好、稳定性和重复性好、可规模化生产和质量控制等特点，可用于1类创新药物研发，也可以用于工程化改造，具有广阔的应用前景。团队相信，借助外泌体自身特性，并在此基础上进行“1+1+n”的模式创新，有望成功研发出具有潜力的创新药物。 iPSC外泌体具有来源细胞相关的特异性生物活性物质，具有强大的抗无菌性炎症的能力，这得益于其中包含的抗炎细胞因子，如TGF-β等。其次，外泌体还展现出强大的促进再生和组织修复的能力，而这与其包含的干细胞生长因子等密切相关。团队能够通过细胞工程、基因工程、生物工程和材料化学等策略改造天然外泌体，以改善其靶向性、提高生物利用度及疗效，并实现从实验室到临床应用的转化，从而满足特定疾病治疗的需求。当前，国典医药iPSC来源外泌体药物研发布局分为天然外泌体、工程化外泌体、外泌体载药三部分。首先从天然外泌体管线入手，因为这类产品被认为相对更安全，更易获得监管部门的批准。几条天然外泌体管线进展迅速。例如，针对特应性皮炎的治疗，临床研究表明，该疗法不仅对该病症效果显著，还对难以愈合的创面具有很好的治疗作用。因此，公司计划先将其开发为医用敷料，用于如糖尿病足溃疡、长期卧床患者的褥疮等治疗。此外，国典医药还研发治疗难治性癫痫的外泌体疗法。这种疗法的作用机制与目前所有抗癫痫药物完全不同，它能够促进神经元的正常发育和功能，改善神经递质的回收再循环，从而有效控制癫痫发作，且对患者智力有明显的改善作用。在治疗缺血性脑卒中方面，国典医药的外泌体疗法也取得了显著进展。该疗法针对的是脑梗死后形成的脑水肿这一关键痛点，通过控制脑水肿来防止后遗症的发生。据悉，目前该疗法在宣武医院的临床试验中取得了良好效果。值得一提的是国典医药还在开发针对慢性鼻炎的外泌体疗法。通过深入研究，张建民教授与北京协和医院吕威教授团队发现慢性鼻炎反复发作的根源在于鼻黏膜保护层的缺失，失去了应有的保护作用，大量炎性细胞和基底细胞增生，导致炎症反复发作。张建民带领团队深入研究后发现了一个名为“Alox15”的重要基因，它在慢性鼻炎的发病机制中扮演着关键角色，如同控制炎症反应的命门。该研究成果发表在国际著名期刊Nature Immunology杂志上。团队进一步找到其抑制剂，并将抑制剂包裹在外泌体中，制成滴鼻液。这种疗法不仅控制炎症，还能发挥外泌体的作用修复鼻黏膜，从根本上预防炎症的复发，达到真正治愈的目的。此外，国典医药还在进行其他多个管线的研发，包括针对系统性红斑狼疮的基因工程化外泌体疗法、治疗阿尔茨海默病的外泌体疗法（尽管因耗资问题而暂未进入临床试验阶段，但公司计划未来与大公司合作推进该项目）、治疗烧伤和卵巢功能早衰的外泌体疗法等。这些项目尚处于临床前实验阶段，但有望快速进入临床试验。 04 写在最后国内外泌体治疗领域已经诞生出进入临床的首创技术，并形成了相应的管线布局。包括国典医药在内的一些企业经过沉淀，逐步稳固业务，在链接外泌体产业各环节构建了基础。不过，当前外泌体疗法仍然面临挑战，除技术上的壁垒外，还缺乏一致认可的行业标准，特别是缺乏药用外泌体质量标准。张建民认为，出现这种情况的原因在于，技术发展的速度往往快于监管指南和技术标准的制定。因此，头部企业有责任与监管部门进行高效沟通，共同推动行业规范的形成。他表示，包括国典医药在内的一些企业正在积极撰写共识性技术原则，并与国家药监局、中检院等监管部门保持密切联系，共同探讨和制定技术指导原则和行业标准。他强调，头部企业应该主动建立技术标准，这些标准未来有可能成为整个行业的标准，甚至国家标准。此外，张建民教授还提到，监管部门在应对外泌体等新兴技术时，也面临人员限制和认识过程等挑战。不过，监管部门正在积极与企业同步探讨相关原则，并不断完善监管机制。他建议，企业可以与监管部门进行优先沟通，甚至可以先在美国进行IND申报，获取经验后再在国内进行申报，以加快审批进程。 “而以上挑战，企业需要与监管部门保持紧密合作，要整个行业花费一定时间去突破。” 如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

细胞疗法

2025-01-11

·药明康德

有望治愈1型糖尿病的细胞疗法；首个通过基因编辑在肝细胞DNA中插入整个基因的婴儿获得完全缓解…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Sana Biotechnology公司开发的同种异体原代胰岛细胞疗法UP421在未对患者进行免疫抑制的情况下，被成功移植到一名1型糖尿病患者身上，实现了成功存活并能正常发挥功能。体内基因编辑领域迎来重要里程碑，首个通过基因编辑，在肝脏细胞的DNA中插入整个基因的婴儿在接受治疗后12周获得完全临床缓解。RheumaGen公司宣布完成1500万美元的A轮融资，所得资金将用于支持其用于治疗类风湿性关节炎的一次性、治愈性疗法RG0401的1期临床试验。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ Capricor Therapeutics公司宣布，已完成向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），寻求完全批准其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002），用于治疗确诊为杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病的患者。根据新闻稿，如果获批，deramiocel将成为用于治疗DMD相关心肌病的首个获批疗法。 Deramiocel是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化、以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。支持此次BLA的HOPE-2开放标签扩展（OLE）研究的三年数据显示，接受deramiocel治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定，且deramiocel长期治疗具有良好的安全性。 ◇ Sana Biotechnology公司宣布，其研究者发起的“first-in-human”试验取得了初步成果。分析显示，一名1型糖尿病患者在未接受免疫抑制的情况下，成功移植了该公司开发的同种异体原代胰岛细胞疗法UP421。移植后四周的分析显示，胰岛β细胞成功存活并正常发挥功能，通过检测血液中C肽（C-peptide）的存在得以验证。 UP421是一款利用Sana的低免疫性（HIP）技术，对同种异体原代胰岛细胞进行工程化改造后生成的细胞疗法。根据新闻稿，这项研究首次证明，同种异体移植物可在具有完全免疫能力的个体中实现存活，无需依赖免疫抑制或免疫保护装置。 ◇ iECURE公司报告了正在进行中的1/2期临床试验OTC-HOPE中的首例婴儿患者的初步研究结果。该研究旨在评估体内基因编辑疗法ECUR-506，用于治疗新生儿发病的鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症的疗效和安全性。试验结果显示，这名婴儿接受ECUR-506治疗后总体耐受性良好。在单次给药最低剂量的ECUR-506治疗后12周获得完全临床缓解。该患者停止使用氨清除药物，且每日平均蛋白质摄入量增加至符合年龄标准的水平。增加蛋白质摄入后患者耐受良好，平均氨水平保持在正常范围内，并较治疗前水平有所降低。新闻稿表示，该患者是首个通过基因编辑，在肝脏细胞的DNA中插入整个基因的婴儿，代表着体内基因编辑领域的重要里程碑。 ECUR-506依赖于使用两种携带不同有效载荷但具有相同衣壳的腺相关病毒（AAV）载体。一种携带ARCUS核酸酶，靶向已被充分研究的PCSK9基因位点进行基因编辑，另一种是供体载体，用于插入功能性OTC基因。iECURE已从Precision BioSciences获得ARCUS核酸酶的许可，用于开发ECUR-506。在PCSK9位点的基因编辑为安全插入OTC基因提供了潜在路径，从而可能实现功能性基因的永久表达。 ◇ BrainChild Bio公司宣布推进其针对免疫检查点B7-H3的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法BCB-276的临床开发计划，用于治疗一种无法治愈的小儿脑肿瘤——弥漫性内源性脑桥胶质瘤（DIPG）。发表在《自然-医学》杂志上的1期临床试验结果显示，21名DIPG患者从确诊到死亡的中位时间为19.8个月。3名在疾病进展前开始接受CAR-T治疗的患者分别在确诊后的44.6个月、45.6个月和52.5个月时仍然存活。这些初步数据表明，与目前的标准治疗相比，DIPG患者（包括进展前和进展后接受BCB-276治疗的患者）的总生存期有了显著提高。目前的标准治疗仅限于姑息性局灶性放射治疗，中位生存期为8-11个月。初步安全性分析表明，作为一种门诊治疗方案，重复的脑室内（ICV）BCB-276给药的耐受性良好，且无需进行淋巴清除化疗。 ◇ Genascence公司宣布，其用于评估在研基因疗法GNSC-001治疗膝骨关节炎（OA）的1b期临床试验DONATELLO取得了积极的安全性和生物标志物中期结果。随访6个月的分析数据显示，所有测试剂量的安全性和耐受性均可接受。生物标志物数据也令人鼓舞，滑液中平均白细胞介素1受体拮抗剂（IL-1Ra）的表达达到并维持了目标水平。此外，短期（3天）类固醇治疗的免疫调节支持更高水平的转基因表达。 GNSC-001是一款使用重组AAV表达编码IL-1Ra蛋白转基因的基因疗法。IL-1Ra蛋白是一种阻断IL-1信号传导的天然蛋白。IL-1被认为是介导骨关节炎疾病发生的关键因子，可导致炎症、关节痛和软骨损害。GNSC-001旨在通过一次注射到关节中，提供长期持久的IL-1信号通路抑制。 ◇ Solid Biosciences公司宣布，美国FDA已批准其用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的新型基因治疗候选药物SGT-212的IND申请。SGT-212是一种基于重组AAV的基因替代疗法，旨在通过双重给药途径（齿状核内输注和静脉输注）递送全长人共济蛋白（frataxin，Fxn），以分别提高小脑齿状核和心肌细胞中的Fxn水平。Fxn水平的恢复有望修复神经元和心肌细胞中潜在的线粒体功能障碍，从而解决该病的神经和心脏表现。该公司预计于2025年下半年启动1b期临床试验。 ◇ 中国国家药监局（NMPA）官网宣布，通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。公开资料显示，艾米迈托赛注射液是铂生生物研发的人脐带间充质干细胞注射液。该项上市申请此前已经被NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评。 ◇ EsoBiotec公司与Pregene Biopharma共同宣布，其在中国进行的一项由研究者发起的临床试验（IIT）已完成首例患者给药，该研究旨在评估ESO-T01治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的安全性、耐受性和初步临床活性。ESO-T01是一种免疫屏蔽（immune shielded）的慢病毒载体，能在体内特异性地将T淋巴细胞重编程为高效的BCMA靶向CAR-T细胞。初步的临床观察表明，在不进行淋巴细胞清除的情况下，初始剂量的ESO-T01即可实现高水平的T细胞重编程和CAR-T细胞扩增。在单次给药ESO-T01后的第28天，首例接受治疗患者的骨髓中未检测到癌细胞。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ A2 Biotherapeutics公司宣布完成8000万美元的C轮融资，所得资金将用于资助公司的三项临床开发计划，以及推进基于其专有Tmod平台技术的CAR-T细胞疗法产品线。Tmod平台是一种结合了两种受体（激活剂和阻断剂）的精准靶向细胞系统，激活剂能够识别触发肿瘤细胞破坏的抗原，而阻断剂则识别保护正常细胞的抗原。该技术能够精确区分肿瘤与正常组织，确保免疫细胞仅攻击肿瘤细胞，从而实现个体化和高效的治疗效果。该公司目前正在开展两项1/2期临床研究，一项是靶向癌胚抗原（CEA）的A2B530用于治疗胰腺癌、肺癌和结直肠癌的EVEREST-1研究，还有一项是靶向间皮素（MSLN）的A2B694用于治疗胰腺癌、卵巢癌、肺癌、结直肠癌和间皮瘤的EVEREST-2研究。这两项研究的患者都是经过BASECAMP-1研究筛选后被纳入的。BASECAMP-1研究利用人工智能（AI）支持的精准诊断，能够作为一种具有成本效益的高收益方法，为该公司所有的临床研究确定合格的患者。 ◇ XyloCor Therapeutics公司宣布完成6750万美元的B轮融资，所得款项将用于支持其一次性基因疗法XC001（encoberminogene rezmadenovec）的两项随机、双盲2期临床试验。XC001旨在促进心脏中的新血管，这些血管将绕过患病血管并改善血液流动。该疗法通过一次性局部给药策略来避免在其他基因疗法中观察到的毒性问题。这种方法使XC001能够在心脏中实现更高的基因表达，同时最大限度地减少全身载体循环和相关副作用。该公司近期发表的1/2期临床试验（EXACT-1）的积极结果表明，XC001具有通过减少缺血负担来缓解难治性心绞痛患者胸痛的潜力。该公司计划于2025年开展两项研究，一项为XC001治疗难治性心绞痛的2b期临床试验EXACT-2，该试验采用了通过新型注射导管进行心内膜给药的非手术新方法，还有一项为XC001作为冠状动脉旁路移植手术（CABG）的辅助治疗的2期试验。 ◇ 致力于编辑人类白细胞抗原（HLA），以改变自身免疫力的RheumaGen公司宣布完成了1500万美元的A轮融资。这笔资金将支持公司完成其用于治疗耐药或难治性类风湿性关节炎的主打项目RG0401的1期临床试验。作为一次性的治愈性治疗，RG0401通过对HLA基因的DNA标记进行精确编辑，从而将患者有害的HLA等位基因转变为健康的HLA等位基因，以防止T细胞激活慢性自身免疫反应。该疗法不仅能阻止细胞和组织退化，还能阻止整个疾病进程。 ◇ Senti Biosciences公司宣布从Celadon Partners获得约1000万美元的额外投资，作为之前宣布的PIPE融资轮的补充。这笔追加资金使本轮融资总额达到4760万美元，所得款项将用于资助其主打项目SENTI-202的继续开发和扩大生产、其他研发活动以及一般公司用途。SENTI-202是一种逻辑门控的现货型CAR-NK细胞疗法候选产品，旨在选择性靶向并清除表达CD33和/或FLT3的血液恶性肿瘤，同时避免杀伤健康骨髓细胞。在截至2024年9月19日的初步临床数据中，3名急性髓系白血病（AML）患者中有2名达到了完全缓解（CR）。 ◇ 超小型基因剪刀技术生物科技公司GenKOre宣布获得了100亿韩元投资。自2019年9月成立以来，GenKOre已累计吸引307亿韩元投资，其中包括种子轮（36亿韩元）和A轮（171亿韩元）。GenKOre正在开发基于TaRGET（微小核酸酶、基于增强RNA的基因组编辑技术）的罕见疾病基因治疗方法，TaRGET是一种超小基因剪刀技术。TaRGET基因剪刀比现有的Cas9小40%，在药物递送方面具有潜在优势。 ◇ Verismo Therapeutics公司宣布与一家非营利性基金会——滤泡淋巴瘤创新研究所（IFLI）建立战略合作伙伴关系，IFLI将在未来三年内投资405万美元（59亿韩元），用于加速其候选CAR-T细胞疗法SynKIR-310的临床开发。SynKIR-310用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的1期临床试验正在美国开展，预计将招募18名患者，持续到2028年12月。 ◇ 艺妙神州宣布正式完成数亿元人民币的E轮融资，所得资金将用于支持公司首款原研CAR-T新药IM19在治疗晚期淋巴瘤方面的商业化布局，为患者提供全新的治疗选择，此外还将加快公司包括血液肿瘤、实体肿瘤以及自身免疫性疾病等重大疾病领域新工艺新产品的研发和临床进程。 ◇ 金唯科宣布完成数千万元阶段性融资，所得资金将加速推进AAV基因治疗管线的临床转化与商业化进程，为遗传疾病患者带去治愈希望。该公司的产品管线布局在眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等领域，首发管线JWK001项目已获批注册临床并已进入临床1/2期研究阶段，另有多个在研管线进入IIT阶段。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Capricor Therapeutics Completes Submission of Biologics License Application to the U.S. FDA for Deramiocel for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. 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临床前

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Deramiocel	杜氏肌营养不良症更多	申请上市
Engineered exosomes (Capricor Therapeutics)	出血性休克更多	临床前
CAP-2003	杜氏肌营养不良症更多	临床前
Exosome COVID-19 mRNA vaccine (Capricor) ( SARS-CoV-2 S protein )	新型冠状病毒感染更多	临床前
Exosome VLP vaccine (Capricor) ( SARS-CoV-2 S protein )	新型冠状病毒感染更多	终止