Apellis Pharmaceuticals, Inc.

▲点击图片，了解详情 作者：贝壳社 5月14日，渤健（Biogen）宣布完成对补体药物先驱Apellis Pharmaceuticals的收购。通过此次交易，渤健将Apellis旗下的2款商业化资产收入囊中，如用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩（GA）的SYFOVRE和用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、C3肾小球病（C3G）及免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的EMPAVELI，完成了从中枢神经系统（CNS）向高壁垒免疫学与罕见病多元化管线的战略跨越。 01  并购突围 作为神经科学巨头，渤健在过去数年中经历了管线震荡。多发性硬化症（MS）这一历史现金牛业务线，正面临以Tecfidera为代表的核心产品专利悬崖，仿制药的入侵导致市场份额与利润率双降。 而在重金押注的阿尔茨海默病（AD）领域，尽管渤健的Aduhelm在β淀粉样蛋白（Aβ）清除机制上取得了监管突破，但AD药物复杂的给药路径、严苛的患者筛查、以及持续存在的安全性争议（如ARIA副作用），导致其商业化放量曲线远低于早期资本市场的预期。2024年1月，渤健宣布终止Aduhelm的全球商业化开发。 近期，Biogen与Ionis Pharmaceuticals公布了其tau靶向候选药物diranersen（BIIB080）在早期阿尔茨海默病患者中进行的二期数据。虽然研究未达到特定剂量反应的主要终点，但基于Tau病理减少和认知益处渤健仍决定将diranersen推进至注册性临床开发阶段。 反观Apellis，不仅拥有已经被FDA验证的补体C3靶向平台，其产品更切入了眼科与肾病这两个具备高客单价、高患者粘性和长期用药属性的垂直赛道，这种“去风险化”的并购策略，反映了当前宏观经济环境下MNC更倾向于为确定性支付溢价的核心逻辑。 02  C3补体干预 补体系统是先天免疫网络的核心枢纽，长期以来被认为是自身免疫性疾病和炎症驱动退行性疾病的“终极靶点”。然而，补体通路的开发一直被高难度的成药性所困扰。 经典的补体药物开发通常聚焦于通路下游的C5靶点（如阿斯利康/Alexion的Soliris和Ultomiris）。C5抑制剂虽然有效阻止了膜攻击复合物（MAC）的形成，但在某些疾病模型中，阻断C5会导致上游C3b的过度积累，引发替代性途径的持续激活。相比之下，C3是补体级联反应（经典途径、旁路途径和凝集素途径）的共同交汇点，理论上靶向C3能够实现更全面、更上游的免疫级联阻断。 然而，C3在血清中的浓度较高且代谢半衰期极短，传统的单克隆抗体很难在体内维持足够的治疗浓度。Apellis的破局之处在于采用了差异化分子设计，pegcetacoplan并非抗体，而是一种合成的、聚乙二醇化（PEGylated）的环状多肽。通过两条15个氨基酸的环肽与一个40 kDa的线性聚乙二醇分子结合，这种设计不仅保持了对C3和C3b的高亲和力，更极大地延长了药物在体内的半衰期，使其具备了作为慢性病常规给药的临床可行性。渤健买下的不仅是两款药，更是一个被证实能够有效成药并跨越极高技术壁垒的C3调节平台。 03 眼底病变商业化博弈 年龄相关性黄斑变性（AMD）领域的竞争长期聚焦于以抗VEGF药物为主的湿性AMD市场，而占总患病人群绝大部分的干性AMD，尤其是地理状萎缩（GA）的晚期表现，由于发病机制复杂、涉及补体系统的过度激活，过去数十年始终处于“无药可用”的研发黑洞。 全球约有超过500万GA患者面临不可逆的视力丧失风险。SYFOVRE的获批，实质上是补体干预策略在眼底病变中取得的首次重大概念验证（PoC）。在为期24个月的DERBY和OAKS两项关键性III期临床研究中，SYFOVRE展现出了延缓GA病灶面积扩张的显著疗效，且治疗时间越长，获益越明显。 然而，SYFOVRE在商业化初期曾遭遇严重的安全性信任危机。真实世界中出现了极罕见但严重的视网膜血管炎（特别是闭塞性视网膜血管炎）报告。尽管发生率极低（约在万分之一级别），但足以在保守的视网膜专科医生群体中引发处方迟疑。 此外，竞争对手的步步紧逼也重塑了市场格局。安斯泰来通过重金收购Iveric Bio，推出了靶向C5的GA药物Izervay。相比之下，SYFOVRE在给药方案的灵活性上（允许每25至60天给药一次，优于Izervay的严格月度给药）保持优势。 04 攻坚罕见肾病与血液病 如果说SYFOVRE代表了广阔的人群基数和巨大的市场，那么EMPAVELI在罕见病领域的布局则代表了高临床壁垒。 在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）领域，EMPAVELI的临床切入点，在于解决C5抑制剂治疗下持续存在的血管外溶血（EVH）问题。在关键的PEGASUS头对头研究中，EMPAVELI在提升血红蛋白水平方面展现出了优于标准疗法Soliris的数据。然而，面对阿斯利康Ultomiris长效给药的极强患者依从性优势，以及诺华口服Factor B抑制剂Iptacopan的强势入局，EMPAVELI作为皮下注射制剂，在PNH市场的扩张面临着多维度的挤压。 但这并未削弱该资产的长期价值，因为其增量空间还在于肾病管线的拓展。C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）是肾脏病理学中极具挑战性的罕见疾病。两者的核心病理特征均指向补体旁路途径的失控，大量致病性蛋白沉积在肾小球基底膜，导致持续的蛋白尿、血尿，并迅速恶化为终末期肾病（ESRD）。目前临床上除了非特异性的免疫抑制剂和激素外，缺乏对因治疗手段。 EMPAVELI能够从上游阻断C3裂解，直接切断致病源头。临床数据显示，其在降低蛋白尿和稳定肾小球滤过率（eGFR）方面表现出高度的统计学意义与临床相关性。考虑到罕见病药物较高的年治疗费用和较长的患者生存期，这一适应症有望在未来数年内为渤健贡献稳定的利润流。 渤健收购Apellis的交易，不仅是两家公司发展的分水岭，这场并购也将加速整个补体赛道的竞赛。可以预见，随着渤健、阿斯利康、诺华、罗氏等巨头悉数入局，补体系统的研发重心将从罕见病全面向更广泛的自身免疫性疾病、神经退行性疾病甚至肿瘤微环境调节领域扩散。 在突破性科学面前，对具有确切临床价值的高壁垒资产进行重金下注，依然是穿越产业周期的不二法则。随着整合的深入，一个在多赛道具备硬核产品力的“新渤健”，正在全球医药版图中逐渐浮现。 往 期 推 荐 1 贝壳观察：行业观察 2 贝壳时刻 _ _ _ *声明：本文仅用于分享，不构成任何投资建议，且非治疗方案推荐。 素材来源官方媒体/网络新闻 关于贝壳社 贝壳社（Bioclub）是国内领先的医健创新创业服务平台。构建了"产业空间+创业培育+投资孵化+资本赋能"四位一体服务体系，为医健领域创业企业提供全周期赋能。通过深度挖掘高成长项目、精准匹配产业资源及全球化生态网络，覆盖企业从孵化培育到加速发展的全链路，重点提供包括空间落地、创业培育、资本运作及跨境资源链接服务。贝壳社以加速科学技术成果转化与产业升级为目标，致力于成为医健领域的孵化器、加速器、连接器。

In what is shaping up to be one of the most active years for biopharma M&A on record, a different-looking set of buyers is going shopping. Mid-cap American drugmakers, family-owned pharma groups, foundation-governed European players, Japan-based conglomerates, the AI giant Anthropic and other non-traditional acquirers are taking part in the biotech M&A bonanza. Infrequent buyers like Asahi Kasei, Servier, Otsuka, Biogen, Neurocrine Biosciences, Chiesi, UCB, Angelini Pharma, Collegium Pharmaceutical and a few other companies have taken part. They helped extend a quarters-long M&A spree that saw other relatively small players take part in 2025, such as Sobi, BioMarin, Mirum Pharmaceuticals, Ipsen and Genmab. This bucket of companies faces the same issue as large pharma: They have revenue gaps to contend with when their current portfolio of medicines comes off patent. Adding revenue potential from external drug developers could bolster their enterprise value. “The more peak revenue that people tangibly see — somewhere in the clinic — in your pipeline, the higher your valuation will be,” said Brian Gleason, a healthcare banker at Raymond James. If commercial biotechs don’t expand their pipelines, they “just plateau,” he said. Companies in this cohort have also matured to the point where they might not be bought, so they need to pad their own pipelines for longevity. These companies don’t have as diversified a portfolio to rely on as big pharma companies, said Daniel Parisotto, a healthcare banker at Société Générale. That means these companies have to be more focused in their asset searches and find opportunities that could last a long time. “We want to invest, either acquire or develop, therapies which will become irreplaceable, therapies that become the backbone or standard of care,” said Chiesi’s global head of rare disease, Giacomo Chiesi. Chiesi waited to see the first few months of sales of KalVista Pharmaceuticals’ hereditary angioedema medicine Ekterly before making a $1.9 billion offer last month. “It’s always very difficult to handicap the commercial risk because it’s difficult to understand the level of appreciation that the patients and the medical community will have,” the Chiesi executive said. Whether these specific companies can continue the pace is to be seen. “It remains unclear how durable this dynamic will ultimately be amongst this phenotype of acquirers,” Kevin Eisele, a healthcare banker at William Blair, said in an email. Some of the deals might be “‘one-and-done’ in nature until acquirers have time to integrate the assets and evaluate performance,” he said. But there are “still many other mid-cap/alternative acquirers, especially as more biotech companies are having great success with launching their own assets,” Eisele said. Gleason, similarly, noted that the amount of mid-cap drugmakers looking for deals has increased over the past decade as the biotech industry has grown. Partially aiding the dealmaking drive is the increase in M&A financing routes over the past 10 years, Gleason said. Some investment firms “love signing up to fund acquisitions,” he said. Biogen’s latest deal was funded by a combination of cash and “ borrowings .” Chief Financial Officer Robin Kramer told Endpoints News that the famed Massachusetts biotech has “sufficient capacity to do transactions that will populate the early part of our pipeline,” following its $5.6 billion upfront acquisition of Apellis Pharmaceuticals . The deal, which closed Thursday, gives Biogen two commercial-stage therapies. Eisele said some of the companies are becoming global players and are signaling their ambitions for being more than a “European partner of choice.” Two European drugmakers, UCB and Servier, have been able to construct a couple of smaller deals in quick succession. UCB signed two California biotech acquisitions this spring: neurology cell therapy developer Neurona Therapeutics and autoimmune T cell engager biotech Candid Therapeutics. The Belgian drugmaker’s 98-year legacy and “focused” R&D efforts lent confidence to Candid CEO Ken Song. “We also do believe that our programs will get the proper attention and investment,” as UCB doesn’t tend to do “portfolio prioritizations or moves that can change from year to year,” the CEO of the San Diego and Shanghai biotech told Endpoints at the time of the $2 billion upfront deal earlier this month. Servier, meanwhile, bought pediatric glioma company Day One Biopharmaceuticals for $2.5 billion this spring after buying two assets last year: Kaerus Bioscience’s fragile X drug candidate and BioNova Pharmaceuticals’ experimental acute leukemia treatment. Day One itself was a repeat buyer before exiting to the nonprofit-governed Servier. “In a more competitive environment, what matters is not only price,” Deniz Razon, Servier Pharmaceuticals’ chief business officer, said in an email. “Sellers and partners want to know: Are you committed? Do you understand the science? Can you execute globally? Will you be a good long-term home for the asset?”

👋 各位读者朋友，早上好！今天是 2026年5月15日（星期五），为您带来今日份的医药晨间快报。【本期核心动向】· 渤健56亿美元收购Apellis正式完成交割：Apellis从纳斯达克退市，补体治疗市场迎来"巨头"时代· CRO订单景气度验证：益诺思、昭衍新药Q1新签订单同比分别暴增199%、112%，在手订单均增约40%· MNC中国创新药扫货持续：恒瑞&BMS 152亿美元战略合作细节落地，阿斯利康中国真实世界研究悄然推进· 科伦博泰PD-1×VEGF双抗获批临床：SKB118正式进入中国临床开发阶段，与SKB264构筑"双轮驱动"研发体系· ASCO 2026倒计时两周：君赛生物TIL疗法入选LBA，系ASCO史上首个实体瘤细胞治疗LBA！产业催化节点临近📰 MNC·全球并购与药企动态1. 【渤健56亿美元】收购Apellis正式完成交割，补体治疗市场迎来"巨头"时代5月13日，渤健（Biogen）对Apellis Pharmaceuticals的56亿美元要约收购已正式完成交割，Apellis现为渤健全资子公司，其股票也已从纳斯达克退市。Apellis投资者将获得每股41美元现金，以及对该产品在特定适应症上里程碑收益的或有价值权（CVR）。Apellis的核心资产包括两款FDA已获批的补体药物——用于治疗地理萎缩的SYFOVRE和用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症的EMPAVELI。2. 【Zydus Lifesciences】1.66亿美元收购美国肿瘤药企Assertio，加速布局北美市场5月14日，印度Zydus Lifesciences宣布以全现金方式收购美国制药企业Assertio Holdings，交易金额约1.664亿美元（约16亿卢比），每股收购价23.5美元。Assertio是一家专注于肿瘤学、神经系统疾病和疼痛管理的专科药企，拥有多款已上市产品。Zydus通过此举显著扩大其在北美市场的肿瘤专科产品组合和商业化基础。Zydus股价受消息刺激在5月14日大涨5.58%至991.30卢比，市场对该收购的肿瘤管线互补性给予正面反馈。3. 【默沙东】Keytruda专利悬崖压顶，收窄并上调全年业绩指引默沙东近期收窄并上调了2026年全年业绩指引：预计全年营收658亿至670亿美元，调整后每股收益5.04至5.16美元。默沙东的核心重磅药物Keytruda核心化合物专利预计于2028年到期。为对冲专利悬崖影响，默沙东已在今年4月完成对Terns Pharmaceuticals约67亿美元的收购，并密集通过BD扫货早期创新资产。🔬 CRO·国内外整合与景气度4. 【CRO订单景气度验证】益诺思Q1新签订单暴增199%，昭衍新药Q1新签订单增112%，在手订单均增约40%2026年第一季度，CRO行业订单端景气度持续攀升。益诺思2026Q1新签订单同比大幅增长198.79%，昭衍新药Q1新签订单同比增长111.6%，两家公司在手订单均实现约40%左右的大幅增长。国内安评CRO订单增速最为亮眼，板块业绩已经初显改善趋势，随着前期低毛利订单被逐步消化，2026年全年业绩有望进一步改善提升。当前CXO行业呈现出业绩、订单、指引三重积极信号共振的景气上行态势。5. 【海外CXO】Lonza Q1业绩强劲，确认全年两位数增长指引瑞士CDMO巨头Lonza于5月8日发布Q1业务更新，CDMO业务表现强劲，生物制剂需求旺盛、项目快速推进及商业化生产协议扩张是核心增长引擎。Lonza确认2026年全年恒定汇率销售额增长11-12%的指引，核心EBITDA利润率预计进一步扩张至32%以上，特别受益于Specialized Modalities（包含细胞与基因治疗）等新分子业务的强劲需求。6. 【花旗首推中国创新药及CXO】恒瑞、药明康德入选首选股名单花旗银行近期研报指出，中国医疗保健行业基本面正在持续改善，创新药授权交易预付款及里程碑付款持续带动盈利，CXO订单量更创下历史新高。花旗将恒瑞医药、药明康德等列为首选股，预期一系列短期催化剂将提振板块表现，包括2026年ASCO年会数据发布、BD出海势头持续、4月药品价格改革后续落地、以及CXO行业指引可能进一步上调。同时随着美国政策不确定性缓解，地缘压制消退，CXO板块估值修复动力充足。💼 创新药BD·出海7. 【恒瑞&BMS】152亿美元战略合作细节进一步明朗，Q1中国BD总额突破600亿美元5月12日，恒瑞医药与百时美施贵宝（BMS）正式签署全球战略合作及许可协议，共同推进13款涵盖肿瘤学、血液学及免疫学的早期创新项目。交易关键条款包括：BMS获得恒瑞项目除中国区外的全球独家权利，恒瑞获得BMS项目在中国区的独家权利；需获美国HSR法案监管批准，预计2026年第三季度完成交割。进入2026年以来，中国创新药license-out热度空前，Q1中国相关BD交易总金额已飙升至614亿美元，同比增长66.4%，超过2024年全年总和，其中双抗、ADC、GLP-1三大热门赛道成为出海主力。8. 【阿斯利康】Tagrisso中国真实世界SECURE研究推进，深化本土临床证据布局阿斯利康正在中国推进一项名为SECURE的真实世界研究，旨在深入评估Tagrisso（奥希替尼）在中国患者中的治疗持久性，近期状态显示该项目正在积极准备中，但尚未开始招募患者。Tagrisso作为全球最畅销的EGFR突变阳性非小细胞肺癌药物，此次真实世界数据将为更多元的临床使用场景提供依据，也是阿斯利康深化本地化证据链构建的战略体现。💊 新药审批·密集获批9. 【科伦博泰】PD-1×VEGF双抗SKB118获NMPA临床试验批准，与SKB264构筑"双轮驱动"5月13日，科伦博泰宣布，其自研的PD-1×VEGF四价双特异性抗体SKB118获NMPA批准，将在中国开展治疗晚期实体瘤的临床试验，正式进入临床开发阶段，与美国FDA已批准的IND同步形成中美双轨并行推进格局。SKB118可同时靶向PD-1和VEGF两条经临床验证的肿瘤治疗通路，在VEGF存在的情况下PD-1结合与信号阻断能力显著提升，其抗VEGF活性还可使肿瘤部位血管正常化，有望提高联合疗法的疗效。10. 【众生药业】昂拉地韦颗粒儿童流感新药上市申请获NMPA受理众生药业公告，其控股子公司众生睿创组织的拟用于治疗2至11岁儿童单纯性甲型流感的1类创新药物昂拉地韦颗粒的新药上市申请（NDA）已正式获得NMPA受理，并收到《受理通知书》。这填补了儿童流感特效药市场儿童剂型的用药空白。11. 【华上生医】表观遗传新药GNTbm-38获NMPA临床试验批准，中美IND双批达成5月12日，华上生医宣布自主研发拥有全球开发权的表观遗传免疫活化新药GNTbm-38已正式获得NMPA临床试验核准，进入临床一期试验。此前该药已于2026年2月27日获得美国FDA的IND核准，成为中国创新药企在表观遗传学药物领域实现中美双批的又一重要案例。12. 【国产创新药研发持续高景气】4月34款1类新药获批临床，恒瑞信达等头部领跑2026年4月，CDE数据显示共有34款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可，涵盖小分子、多肽、ADC、溶瘤病毒及细胞治疗等多种前沿技术路线，恒瑞医药、信达生物等头部企业均有重磅管线入选。📅 ASCO 2026前瞻·倒计时两周13. 【君赛生物】全球首款免IL-2 TIL疗法关键II期数据入选ASCO LBA，开创实体瘤细胞治疗历史2026年美国临床肿瘤学会年会将于5月29日至6月2日在芝加哥召开。君赛生物宣布其全球首款免IL-2 TIL细胞疗法GC101的关键II期临床研究成功入选ASCO年会LBA（最新突破摘要）。这是今年ASCO全部63项LBA中唯一一项细胞治疗临床研究，也是ASCO历史上第一个入选LBA的实体瘤细胞治疗临床研究，GC101在无需高剂量IL-2联合用药的条件下展现出显著疗效，有望改变实体瘤细胞治疗的行业范式。14. 【恒瑞/百济/科伦等】多家中国药企将公布重磅数据，创新药临床证据质量持续提升本届ASCO，中国创新药企入选数量再创历史新高。共有12家中国创新药企的13项研究入选全体大会和最新突破摘要（LBA），刷新历史纪录。康方生物依沃西单抗HARMONi-6研究成为本届唯一入选全体大会的中国研究；百济神州共有24篇摘要入选，包括3项口头报告，预计CDK4抑制剂、B7-H4 ADC以及GPC3×4-1BB双抗都将迎来数据更新；百利天恒有5项研究入选口头汇报（含1项LBA），全面覆盖乳腺癌、消化道肿瘤等；科伦博泰、迪哲医药等多家公司也有重磅项目进入LBA或口头报告环节。📊 政策宏观与资本市场15. 【2026医保目录调整】"预申报"机制落地，创新药进医保有望提速3-6个月2026年国家医保药品目录调整工作方案已公开征求意见，本轮调整引入重大机制创新——首次允许未正式获批药品进行"预申报"。符合条件的独家药品可单独申报商保创新药目录，也可同时申报基本目录和商保目录。医保药品目录谈判实施8年来，已累计纳入199种创新药；截至2026年2月，医保基金为协议期内谈判药品累计支出5048亿元，带动药品销售额达7400亿元，惠及11.7亿人次。新机制将有望将创新药进医保周期进一步缩短3-6个月。16. 【港股创新药ETF】资金持续流入，恒瑞&BMS交易催化板块关注度受恒瑞医药与BMS达成152亿美元战略合作等利好持续催化，创新药板块关注度持续升温。港股创新药ETF广发（513120）成交持续活跃，5月以来资金持续流入。ASCO年会即将到来，中信建投指出，中国创新药企入选数量再创新高，临床证据质量持续提升。花旗亦看好ASCO数据发布、BD势头持续及CXO指引上调等催化剂将提振板块表现。📖 晨间共勉"当渤健56亿美元补体收购正式敲钟落幕，当科伦SKB118正式走向临床，当君赛生物TIL成为ASCO史上首个实体瘤细胞治疗LBA——中国创新药正以系统性管线集群、全球临床证据和前沿技术探索的三重维度，完成一场从'被动跟随'到'主动定义'的时代跃迁。"—— 佚名【免责声明】 本快报基于公开信息整理，旨在传递行业动态，不构成任何投资或医疗建议。关注我，每日清晨，与您共读医药新的一天。