Shanghai Children's Medical Center

上海医药集团股份有限公司（601607.SH；02607.HK）发布2024年三季报。报告期内，公司实现营业收入2,096.29亿元，同比增长6.14%，其中医药工业实现销售收入182.84亿元；医药商业实现销售收入1,913.45亿元，同比增长8.28%。 报告期内，公司实现归母净利润40.54亿元，同比增长6.78%。其中：工业业务贡献利润18.64亿元，同比增长3.58%；商业业务贡献利润26.52亿元，同比增长0.26%；扣非归母净利润36.86亿元，同比增长11.56%。前三季度，公司实现经营性现金流净流入27.83亿元，同比增长20.87%。 创新为驱动，构建生态圈 上海医药深入贯彻落实上海市委市政府加快发展生物医药先导产业的部署要求，积极融入全市发展大局，聚焦主责主业，奋力打造世界一流企业。公司以创新为核，稳步推进新药管线进程，截至报告期末，处于临床申请获得受理及进入后续临床研究阶段的新药管线共有60项，其中创新药46项（含美国临床II期3项）。 9月10日，上海生物医药前沿产业创新中心（上海前沿）正式开业运营，深度融合“产学研医资”资源，聚集创新要素，加快构建开源创新生态圈，肩负起“链主”企业的责任与担当。截至公告日，上海前沿已吸引了众多高质量合作伙伴入驻。8月，上海前沿与赛多利斯集团签订战略合作协议，聚焦生物医药创新孵化与转化。9月，上海康健生细胞技术有限公司正式揭牌，上海医药与上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、中国干细胞集团有限公司正式签署四方战略合作协议，携手共拓细胞治疗战略性新赛道；拜耳Co.Lab入驻上海前沿，双方将深化产业生态合作；第二十三届浦江学科交叉论坛在上海前沿成功举办，上海医药与上海市生物医药技术研究院签署协议，加强产研联动，促进创新链、人才链、产业链衔接，加快创新药物研发转化。10月，上海医药与拜耳健康消费品签署战略合作协议，拜耳健康消费品中国创新合作中心落户上海前沿，预计投资约2,000万欧元。 深耕大品种，扬中药美名 上海医药拥有8家主要直管中药企业和9个中药核心品牌，凭借自身中药资源禀赋，紧抓中药行业发展机遇，持续推进大品种和大品牌战略。报告期内，公司中药六大品种“养心氏片”、“瘀血痹胶囊”、“冠心宁片”、“八宝丹”、“胃复春”、“银杏酮酯”的二次开发稳步进行，循证医学研究持续推进，病例入组数进一步增加，中药板块业务保持良好发展态势。 商业重质效，赋能全链条 在医药流通领域，公司积极探索新商业模式，深耕创新业务领域，打造创新药全生命周期健康服务模式，为高质量发展蓄势赋能。2024年前三季度，公司成功引入进口总代品种13个；药品CSO合约推广业务实现销售收入约61亿元，同比增幅达176.3%；非药业务也实现良好增长，器械大健康业务销售约326亿元，同比增长11.9%。 益药·药房致力于打造全国最大一体化运营的药房网络，成为创新药全国首单落地的首选。2024年10月，上海医药全资子公司上药控股与武田中国在上药云健康益药·药房综合旗舰店就武田在中国上市的创新药“助因止”、“维因止”（重组血管性血友病因子注射用伏尼凝血素α）举行交流会暨新品签约仪式，赋能新药上市，惠及更多患者。 凭借卓越的企业实力，上海医药在2024《财富》世界500强榜单中排名跃升至第411位，蝉联“全球制药企业50强”位列第42位，同时位列“2024上海企业100强”第13位及“上海制造业100强”第3位，持续保持领先地位。作为医药行业的领军企业，上海医药坚持以创新为驱动，坚定走高科技高质量发展之路，以全球视野整合资源，积极开拓新业务，发挥“链主”作用，加速培育生物医药产业新质生产力，致力于为推动中国生物医药产业发展作出更大贡献，为股东和投资者创造更大价值。

行业动态速览 热点聚焦 01 热烈祝贺凌意生物LY-M001注射液治疗I型戈谢病青少年患者的临床研究在上海儿童医学中心取得成功 近日，一项 “评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。 推荐阅读：热烈祝贺凌意生物LY-M001注射液治疗I型戈谢病青少年患者的临床研究在上海儿童医学中心取得成功 02  推动细胞与基因治疗等创新药物、创新医疗器械产品研发转化和临床应用，天津发布《全链条支持生物医药创新发展的若干意见》征求意见通知 近日，天津发布《天津市全链条支持生物医药创新发展的若干意见（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》）公开征求意见的通知。 推荐阅读：推动细胞与基因治疗等创新药物、创新医疗器械产品研发转化和临床应用，天津发布《全链条支持生物医药创新发展的若干意见》征求意见通知 03 北京发布《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》 近日，北京市发布了《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》，该方案为北京市细胞与基因治疗产业的高质量发展提供了强有力的政策支持，特别强调了鼓励医疗机构随时备案并开展新增的细胞与基因治疗医疗服务价格项目，积极服务细胞与基因治疗创新药申报国家医保药品目录。优化临床急需的细胞与基因治疗产品进口审批工作流程，提升北京临床急需的细胞与基因治疗产品供应保障能力。 推荐阅读：北京发布《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》 04 大涨24%，帕金森病AAV基因疗法临床结果积极 10月15日，MeiraGTx宣布了其帕金森病AAV-GAD基因疗法最新临床数据。结果显示，AAV-GAD在26周后达到了安全性和耐受性的主要终点，并且在关键疗效终点方面获得了统计显著的改善。该消息促使MeiraGTx的股价大幅上涨，收盘时涨14.87%，盘中一度最高涨幅达24%。 推荐阅读：大涨24%，帕金森病AAV基因疗法临床结果积极 05 AAV基因替代疗法有效恢复DFNB111型耳聋小鼠的听力 近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、何英姿团队在  The American Journal of Human Genetics 杂志（IF=8.7）上发表了题为“Hearing restoration by gene replacement therapy for a multisite-expressed gene in a mouse model of human DFNB111 deafness”的研究论文，探索了AAV基因治疗Mpzl2相关听力损失的可能性。 推荐阅读：客户文献解读 | AAV基因替代疗法有效恢复DFNB111型耳聋小鼠的听力 06 两款国产mRNA药物在同一天启动 I 期临床试验 近日，威斯津生物启动了一项 I 期临床试验，旨在评估EB病毒mRNA疫苗WGc-043在EB病毒阳性的复发或难治性淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性及初步抗肿瘤活性。 推荐阅读：两款国产mRNA药物在同一天启动 I 期临床试验 创新突破 01 陈凯等人利用LNP递送Cas9RNP,实现肺和肝脏的高效基因编辑 基于CRISPR-Cas9的基因组编辑技术具有巨大潜力，如果能够开发出安全且有效的递送方法，CRISPR疗法将为遗传疾病提供广泛的治疗。目前，病毒载体是进行体内CRISPR基因编辑的最常用的递送载体，但病毒载体可能具有免疫原性，还存在病毒基因组整合风险，并且由于持续表达基因编辑器，可能导致脱靶DNA损伤。如果能够克服有效性和毒性方面的问题，那么非病毒载体替代策略可能解决上述局限，为CRISPR基因编辑器的递送提供新选择。 推荐阅读：陈凯等人利用LNP递送Cas9 RNP，实现肺和肝脏的高效基因编辑 02 Science：世界首个原子编辑药物发现新范式！直接编辑单个原子，助力药物开发 2024年10月3日，韩国科学技术院（KAIST）的 Yoonsu Park 教授团队在国际顶尖学术期刊 Science 上发表题为：Photocatalytic furan-to-pyrrole conversion（光催化呋喃-吡咯转化）的研究论文。 该研究成功开发了能够将呋喃化合物中的氧原子轻松编辑和校正为氮原子的技术，并将其直接转化为吡咯框架，这一技术有望广泛用于制药领域，为药物开发和疾病治疗提供全新范式！ 推荐阅读：Science：世界首个原子编辑药物发现新范式！直接编辑单个原子，助力药物开发 03  Science子刊：碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病 在一项发表于《科学-转化医学》的最新研究中，美国过敏和传染病研究所（NIAID）和马萨诸塞州总医院的研究团队使用腺嘌呤碱基编辑器ABE8e优化了SpRY酶，并将其用于从X-CGD患者体内提取的HSPC。结果，经过改造的ABE8e-SpRY可以访问HSPC中的一系列靶点，并纠正导致X-CGD的CYBB突变。 推荐阅读：Science子刊：碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病 04 基于mRNA的CAR免疫细胞疗法进展及面临的机遇和挑战 表达嵌合抗原受体（CARs）的基因工程化免疫细胞，已成为癌症免疫疗法的热门。CAR-T细胞治疗的临床疗效已经在众多实践中得到验证。作为一类新的治疗方式，基于mRNA的治疗方法在mRNA疫苗之外有着巨大潜力。当二者相互碰撞，诞生出一个用mRNA编码CAR工程化改造免疫细胞的技术，是目前癌症及其他疾病一个新的前沿领域。 推荐阅读：基于mRNA的CAR免疫细胞疗法进展及面临的机遇和挑战 资本速递 01 2家国内CGT公司均完成超亿元融资 伴随着细胞与基因治疗领域（CGT）的研发与临床进展突破不断，细胞与基因疗法依旧是当下最热门的投资领域之一。10月21日，炫景生物和士泽生物均正式宣布完成超亿元融资 推荐阅读：2家国内CGT公司均完成超亿元融资 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/eQ_3xreQXjJ3uZ8Myg-eog https://mp.weixin.qq.com/s/RklbuqoowoiUyp1TaEfYxw https://mp.weixin.qq.com/s/33EwJ8okyOdVfi_iGuw1tQ https://mp.weixin.qq.com/s/UTYhAR2mbhFdEIrxiknqEQ https://mp.weixin.qq.com/s/C2KcWN3GA1XIoDaWwBccFA https://mp.weixin.qq.com/s/nuiXr-lZVg5HDKIt7HKmDA https://mp.weixin.qq.com/s/UZvgvwBgQudF3qytWHyz1A https://mp.weixin.qq.com/s/bzuqUkWMyTCgdBzTlzI4-g https://mp.weixin.qq.com/s/Ms6M_7mFq9-uszYHIbDNJQ https://mp.weixin.qq.com/s/rutd3kXmlAKn9fGxWveH0w https://mp.weixin.qq.com/s/mhM0OjZAwAGfNbHxTKgytA 关于派真生物

NEWS 近日，一项 “评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。 本项目由内分泌遗传代谢科、临床研究病区王秀敏教授作为主要研究者发起，由内分泌遗传代谢科、临床研究病区、血液肿瘤科、放射科等多学科团队共同参与。今年8月，医学团队成功为一名15岁I型戈谢病青少年患者完成了给药治疗。这也是全球首例接受基因治疗的I型戈谢病青少年患者。 戈谢病（Gaucher disease，GD）是一种由葡萄糖脑苷脂酶（GBA）基因变异引起的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病,表现为多系统的脂质沉积，受累的血液、肝脾、骨骼及神经系统功能受损而出现相应的临床表现，导致肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨痛以及骨骼病变，发育迟缓而可能终身残疾甚至死亡。戈谢病目前主要的治疗方法有酶替代治疗、造血干细胞移植、底物抑制疗法以及基因治疗。基因治疗是输注以病毒为载体的基因治疗产品，给药后可特异性转导靶器官，并在靶器官中长期表达GCase蛋白，戈谢病患者体内各脏器蓄积的有害糖脂代谢物会被GCase蛋白降解，从而有效治疗戈谢病。 目前，该受试者已完成治疗后八周的密切随访。孩子状态良好，未见明显不良反应发生，已停止昂贵的酶替代治疗，酶活性恢复正常，生活质量较前明显提高。 2022年2月，上海儿童医学中心临床研究病区正式启用，以患者为中心，围绕儿童罕见病开展前沿性临床应用探索，打破罕见病治疗瓶颈，破解我国儿童用药短缺“卡脖子”问题。作为国家儿童医学中心和上海市基因治疗临床医学研究中心，医院积极致力于国产创新药械的开发与应用，特别是罕见病基因治疗的相关临床研究。已开展的世界首次用于人体的治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症基因治疗项目已完成前期IIT研究并进入注册临床阶段。目前，包括针对I型戈谢、杜氏肌营养不良、MECP2重复综合征和急性髓系白血病等疾病的多个基因治疗项目均已顺利开展。 上海儿童医学中心完成全球首例I型戈谢病青少年患者基因治疗，不仅标志着基因治疗技术的重大突破，也为罕见病治疗带来了新的希望和曙光，同时展示了我国在医疗创新和跨学科合作方面的实力和潜力。LY-M001注射液是由凌意（杭州）生物科技有限公司研发的创新型基因治疗药物；派真生物很荣幸能够助推凌意生物的AAV基因治疗药物进展，为项目提供了高质量的CMC服务！未来，派真生物也将在基因治疗领域继续深耕，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助力更多优质项目推进。 关于LY-M001注射液 LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型和III型戈谢病的AAV基因治疗药物，属于治疗用生物制品1类创新型生物制品。该产品以重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。 关于凌意生物 凌意生物成立于2021年2月，是全球领先的单基因遗传病创新药物开发公司。公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队，致力于First-In-Class基因治疗管线的研发和产业化。公司立足源头创新，聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域，从遗传病动物模型等关键技术入手，以最高的质量标准为患者提供一次性解决方案。 凌意生物在研戈谢病AAV基因治疗药物LY-M001注射液于2024年1月获得NMPA和FDA的IND新药临床试验批件并已正式开展注册临床I/II 期试验，同时也已获FDA的孤儿药ODD资格认定。目前LY-M001注射液已完成数例戈谢病成人和儿童患者给药，初步数据显示LY-M001注射液在安全性和有效性方面均有良好表现。 转自：凌意生物 关于派真生物