罗氏斥资6.8亿美元收购HER2小分子抑制剂，计划纳入突破性疗法

今日（9月6日），从国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网获悉，赞荣医药申报的靶向HER2小分子抑制剂ZN-A-1041肠溶胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为ZN-A-1041联合卡培他滨和曲妥珠单抗用于既往接受过曲妥珠单抗治疗后进展的HER2阳性晚期脑转移乳腺癌患者。

ZN-A-1041是一种针对人表皮生长因子受体2（HER2）的口服选择性酪氨酸激酶抑制剂，同时具有高效穿透血脑屏障的能力。2023年5月，罗氏和赞荣医药就ZN-A-1041的全球权益达成收购协议。根据协议，罗氏将获得ZN-A-1041在全球范围内的进一步开发、生产和商业化权利。为此，罗氏将向赞荣医药支付7000万美元的首付款和近期里程碑付款，以及高达6.1亿美元的开发和商业化里程碑付款，此外还包括未来基于全球年度销售净额的梯度分成。

在2023年ASCO年会上，公布了ZN-1041治疗HER2阳性乳腺癌脑转移的临床前和早期临床数据。该研究包括ZN-1041单药在HER2+实体瘤患者（包括有或没有脑转移的患者）中的首次人体剂量递增研究（Ia期），以及ZN-1041联合卡培他滨和曲妥珠单抗在HER2+ BCBM患者（包括有活动性脑转移的患者）中的剂量递增（Ib期）和扩展（Ic期）研究。在未接受过TKI治疗的HER2阳性实体瘤患者中，接受ZN-1041单药治疗的客观缓解率（ORR）和颅内客观缓解率（iORR）为50%。截至2022年12月2日的数据，共入组了35名初治的HER2阳性脑转移乳腺癌患者，治疗中位数为二线。在至少进行两次肿瘤评估的19名患者中，总体客观缓解率（ORR）为78.9%，颅内客观缓解率（iORR）为73.7%，疾病控制率（DCR）为100%。此外，有6名患者完成了首次肿瘤评估，其中5名达到部分缓解（PR），1名达到稳定病情（SD）。

根据这些数据，ZN-A-1041显现出良好的疗效和安全性，尤其是在治疗HER2阳性脑转移乳腺癌方面。随着更多临床数据的积累，ZN-A-1041有望成为治疗此类患者的重要选择。这个靶向HER2的小分子抑制剂不仅有望填补现有治疗方案的空白，还可能为更多患者带来生存希望。罗氏的介入和大规模投资无疑将加速这一新药的开发和上市进程，为全球患者带来福音。