亚盛医药：Bcl-2抑制剂APG-2575用于新诊断中高危MDS患者的三期注册研究获CDE临床批准

亚盛医药宣布，其重点药物Bcl-2选择性抑制剂APG-2575（Lisaftoclax）获得国家药品监督管理局（NMPA）药物审评中心（CDE）的临床试验许可，即将开展联合阿扎胞苷（AZA）一线治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的注册3期临床研究。这是APG-2575被批准开展的第四个注册3期临床研究，为其临床开发进程的又一重要里程碑。

该研究（GLORA-4）是一项多中心、随机、双盲的关键性注册3期临床研究，旨在评估APG-2575（Lisaftoclax）联合阿扎胞苷（AZA）治疗新诊断的成人中高危MDS患者的疗效。

MDS是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，主要影响老年人，典型发病年龄为70岁，且随年龄增长发病风险增加。其特征是髓系细胞发育异常，引起造血功能衰竭、难治性血细胞减少，并有高风险向急性髓系白血病（AML）转化。数据显示，约10%的低危患者和50%的高风险患者最终会进展为AML，一旦转化为AML，患者的预后非常差。

当前，MDS的治疗手段有限，总体预后较差。去甲基化药物（如AZA或地西他滨）是中高危MDS患者的一线标准治疗方案。研究表明，AZA单药治疗较传统治疗方法能显著提高MDS患者的总生存期。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）则是MDS患者唯一可能治愈的选择。然而，由于MDS复杂的疾病特点和老龄化趋势，许多患者无法耐受化疗，导致可移植率低，且移植相关死亡率较高。因此，中高危MDS患者的整体存活率较低，亟需开发新的治疗方法和更高效的药物。

APG-2575是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复癌细胞的正常凋亡过程，以达到治疗肿瘤的目的。该药物有望成为中国首个用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的Bcl-2抑制剂，也是全球第二个在CLL患者中显示明确疗效并进入关键注册临床阶段的Bcl-2抑制剂。APG-2575在中高危MDS领域的临床研究数据已在2023年美国血液学会（ASH）年会上展示，显示出良好的临床获益和耐受性。

亚盛医药的首席医学官翟一帆博士表示：“在MDS治疗领域仍存在较大的未满足的临床需求。作为新型Bcl-2抑制剂，APG-2575已在前期研究中展现出治疗MDS患者的良好临床获益和耐受性。此次获批开展一线治疗中高危MDS患者的注册III期研究，是APG-2575获得的第四个注册III期研究，令我们深受鼓舞。未来，我们将继续秉承‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’这一使命，积极推进相关临床试验的开展，以造福更多患者。”

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