阿斯利康长效抗体疗法中国3期临床启动，每8周一次

阿斯利康及其旗下的Alexion公司近日在中国启动了一项针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的3期临床研究。这项研究旨在评估瑞利珠单抗注射液（ravulizumab）在中国初次接受治疗的PNH成年患者中的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性。

瑞利珠单抗是一种由Alexion公司研发的长效补体C5蛋白抑制剂。在这次临床研究中，受试者将在第一天接受一剂诱导剂量，然后在第15天以及此后每8周接受一次维持剂量。整个研究包括26周的主要治疗期和32周的扩展治疗期，计划在中国招募18名受试者。

补体蛋白C5位于补体级联反应的末端，通过靶向这一蛋白，可以调节所有三种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，抑制C5的活性能够减少对自身免疫系统的攻击，从而缓解疾病症状。

瑞利珠单抗是一种长效的C5单克隆抗体，可以提供即时、完全和持续的补体抑制。与第一代C5补体抑制剂相比，该药物具有更长的半衰期。瑞利珠单抗于2018年首次获得美国FDA批准上市，用于治疗PNH，患者每8周仅需注射一次即可有效控制溶血现象。此后，该药还相继获得FDA批准用于治疗其他多种自身免疫性疾病，包括非典型溶血性尿毒症综合征、重症肌无力以及视神经脊髓炎谱系疾病等。

至于在中国的应用，瑞利珠单抗的上市申请已于2023年12月获得NMPA受理。根据药物临床试验登记与信息公示平台的信息，阿斯利康此前在中国已开展了多项包含中国在内的国际多中心3期临床试验，涉及的适应症包括IgA肾病、成人和青少年造血干细胞移植后出现的血栓性微血管病（TMA），以及预防体外心肺循环时慢性肾病患者的严重肾脏不良事件等。

PNH是一种罕见的且危及生命的血液疾病，由补体级联反应中的替代通路激活引起，破坏血管内红细胞，导致溶血。该病常见于青壮年人群，20岁至40岁之间的患者占比约77%，且PNH患者的5年死亡率高达35%。目前，PNH的主要治疗方法是通过补体抑制剂来抑制补体反应。

除了靶向C5补体的抑制剂，其他治疗PNH的新疗法也在不断涌现，包括靶向C3补体的抑制剂、补体途径因子B抑制剂、口服补体因子D抑制剂等，这些疗法为患者提供了更多的治疗选择。