Ravulizumab-CWVZ

关注并星标CPHI制药在线 2025年岁末，Omeros的Narsoplimab获FDA批准，成为全球首款靶向MASP-2的抗体药物。这不仅是一款新药的胜利，更是补体系统药物研发史上的一次重要突破。从C5到C3，再到如今的凝集素途径，补体靶向治疗正逐步从“单点突破”走向“系统调控”。 图源：企业官网 为何是 MASP-2？ 补体系统是免疫系统核心组成，由系列蛋白质构成，在免疫防御、免疫调节及炎症反应中发挥关键作用，主要通过经典途径、旁路途径、凝集素途径三条通路激活以实现免疫防御功能。补体药物研发持续推进，但凝集素途径关键靶点MASP-2长期未被突破。经典途径依赖抗原-抗体复合物激活C1，依次激活C4、C2形成C3转化酶（C4b2a），后者裂解C3产生C3a、C3b，最终通过C3b介导形成膜攻击复合物（MAC）破坏靶细胞膜，实现免疫防御。旁路途径不依赖抗体，通过识别细菌表面脂多糖等分子直接激活C3，C3b与B因子、D因子形成C3转化酶（C3bBb），持续裂解C3并最终组装MAC发挥免疫防御作用。凝集素途径通过甘露糖结合凝集素（MBL）等识别病原体糖类结构激活，进而激活丝氨酸蛋白酶MASP-1/2。其中MASP-2为关键效应酶，可裂解C4、C2生成C3转化酶（C4b2a），后续流程同经典途径，最终形成MAC破坏靶细胞。 在众多疾病中，血栓性微血管病等疾病的发生发展与补体系统的异常激活密切相关。以往的治疗方法在干预这些疾病时，往往难以做到精准调控，常常会对整体免疫防御功能产生一定的影响。而 MASP - 2 作为凝集素途径的关键靶点，靶向它就如同找到了精准干预疾病的 “金钥匙”。通过抑制 MASP - 2，可以特异性地阻断凝集素途径，精准地干预疾病进程，同时还能最大程度地保留抗体依赖性经典补体激活途径的完整功能，这对于维持机体正常的免疫防御功能至关重要，也体现了 “精准补体调控” 理念的进阶。 61% 响应率与 68% 生存率 Narsoplimab在造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）治疗中呈现明确的临床获益。关键临床试验数据显示，接受Narsoplimab治疗的TA-TMA患者完全响应率达61%，诊断后100天生存率为68%，中位总生存期（mOS）为274天，为TA-TMA这一难治性疾病的治疗提供了新的有效手段。 传统治疗手段在TA-TMA治疗中存在显著局限性。支持治疗（如输血、血浆置换）仅能维持患者基本生理功能，无法从机制上抑制补体系统的异常激活，且长期输血可能增加感染、过敏等并发症风险，血浆置换则受操作技术与医疗资源限制；免疫抑制剂虽可部分调节免疫反应，但因作用靶点宽泛，在抑制异常免疫应答的同时会损伤机体正常免疫防御功能，显著升高感染风险。 Narsoplimab通过特异性阻断凝集素途径改善TA-TMA患者预后的机制明确：TA-TMA发病过程中，补体凝集素途径异常激活，MASP-2作为该途径的关键效应酶，可介导补体蛋白级联活化，最终导致微血管内皮细胞损伤、血小板聚集及血栓形成，引发多器官功能受累。Narsoplimab作为靶向MASP-2的单克隆抗体，可通过特异性结合MASP-2并抑制其活性，阻断凝集素途径的异常激活。 该精准靶向干预可有效抑制补体系统过度激活，减轻微血管内皮细胞损伤，抑制血小板异常聚集与血栓形成，进而促进患者关键实验室指标恢复正常及器官功能改善，部分患者可实现输血独立，显著提升生存质量与生存率。 Narsoplimab在TA-TMA治疗中呈现的显著临床获益，引发了关于其适应症拓展的学术探讨：该药物是否可应用于其他补体介导疾病的治疗？除TA-TMA外，非典型溶血性尿毒症综合征、IgA肾病、重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等多种疾病均与补体系统异常激活密切相关。基于Narsoplimab在TA-TMA中的明确疗效，其在其他补体介导疾病中的潜在应用价值值得深入探索，这一科学问题已成为当前科研领域的研究热点，亦对临床治疗策略优化具有重要意义。 从 C5 到 MASP-2 补体药物研发历程是生物医药领域靶向治疗探索的重要组成部分，其发展轨迹清晰呈现了从非特异性干预向精准调控的演进趋势。补体药物研发已历经三个关键发展阶段，即C5抑制剂、C3环肽及MASP-2抗体的研发与应用，每一代药物的突破均推动补体靶向治疗领域的跨越式发展，为补体介导疾病患者提供了新的治疗策略。 2007年，Alexion公司研发的补体C5抑制剂依库珠单抗（eculizumab）获批上市，标志着补体靶向治疗正式进入临床应用阶段。依库珠单抗为重组人源化单克隆抗体，通过高亲和力结合补体C5，抑制其裂解为C5a、C5b，阻断末端补体复合物（C5b-9）组装，进而抑制补体介导的病理损伤。 基于上述作用机制，依库珠单抗在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）治疗中展现出显著疗效。在PNH患者中，该药物可有效抑制补体介导的血管内溶血；在aHUS患者中，其可阻断补体介导的血栓性微血管病进展，显著改善患者临床预后。依库珠单抗的成功上市不仅为上述罕见病提供了首个靶向治疗方案，更奠定了补体系统作为药物研发靶点的可行性基础，为后续补体药物研发提供了关键理论与临床依据。 2021年5月，首个靶向补体C3的环肽类药物pegcetacoplan获批上市，将补体靶向治疗的作用靶点从下游终端的C5拓展至中游的C3，实现了补体调控位点的上游迁移。pegcetacoplan为13个氨基酸组成的环肽类化合物，其核心作用机制为抑制C3转化酶的形成，从补体激活级联反应的关键节点阻断通路激活，进而抑制后续补体成分的活化及病理效应分子的产生。 临床研究表明，pegcetacoplan在初治成人PNH患者及既往接受C5抑制剂（依库珠单抗或ravulizumab）治疗的PNH患者中均展现出独特优势，为PNH患者提供了二线及一线治疗的新选择，丰富了PNH的个体化治疗策略。此外，pegcetacoplan在年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地图样萎缩（GA）治疗中取得突破性进展，成为首个获批用于该适应症的药物。Ⅲ期临床试验结果显示，与安慰剂相比，pegcetacoplan治疗可显著延缓GA病变进展，为AMD患者视力保护提供了新的治疗手段。 全球首款MASP-2抗体Narsoplimab的获批上市，标志着补体靶向治疗进入上游途径特异性调控的新阶段。Narsoplimab通过特异性结合并抑制补体凝集素途径关键效应酶MASP-2，实现对凝集素途径异常激活的精准阻断。在造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的临床治疗中，Narsoplimab可显著提升患者完全响应率及生存率，为这一难治性补体介导疾病提供了有效治疗方案。 梳理补体药物发展历程可发现，其研发趋势呈现从“终端阻断”向“上游调控”的明确演进特征。早期C5抑制剂依库珠单抗主要作用于补体激活级联反应的终端步骤，通过阻断C5裂解及C5b-9复合物形成发挥治疗效应。该策略虽可有效抑制补体介导的病理损伤，但因阻断终端补体活性，可能对机体正常补体免疫防御功能产生非特异性影响。 C3环肽pegcetacoplan将作用靶点上移至C3转化酶水平，通过抑制C3转化酶形成从中游调控补体激活。相较于C5抑制剂，该策略可减少对补体系统整体功能的非特异性干扰，在保留部分正常补体免疫防御功能的基础上实现病理补体激活的阻断。 MASP-2抗体Narsoplimab进一步将调控靶点上游化至凝集素途径的关键启动环节，通过特异性阻断MASP-2实现对单一补体途径的精准调控。该上游特异性调控策略不仅可高效干预凝集素途径异常激活介导的疾病进程，更能最大程度保留经典途径及旁路途径的正常免疫防御功能，是“精准补体调控”理念的典型体现。 随着对补体系统激活机制及疾病病理生理过程研究的不断深入，补体药物研发将持续向多靶点、高特异性方向发展。未来，针对补体系统不同组分的新型靶向药物有望不断涌现，进一步拓展补体靶向治疗的适应症范围，推动补体介导疾病治疗模式的革新，为生物医药领域的发展提供新的动力。 补体赛道升温：MASP-2 之后，谁将是下一个靶点？ 全球首款MASP-2抗体Narsoplimab的获批上市，推动补体药物研发领域关注度显著提升，同时引发了关于补体系统内潜在药物靶点的深入学术探讨。补体系统作为一个复杂的级联反应网络，除MASP-2外，仍存在多个未被充分开发的潜在靶点，有待科研人员进一步挖掘与验证。 补体因子B（CFB）是当前补体领域的研究热点靶点之一。CFB在补体旁路途径激活过程中发挥关键调控作用：其可与C3b结合形成复合物，在补体因子D（CFD）的蛋白酶解作用下生成具有酶活性的C3转化酶（C3bBb），进而启动旁路途径的级联活化反应。补体旁路途径的异常激活与IgA肾病、C3肾小球病等多种疾病的病理进程密切相关，因此，靶向CFB的特异性抑制策略有望通过阻断旁路途径的过度激活，为上述疾病提供新的治疗方向。 诺华公司研发的CFB抑制剂伊普可泮（iptacopan）在临床研究中展现出良好的应用前景。在IgA肾病的相关研究中，伊普可泮通过特异性抑制CFB活性，可显著降低患者蛋白尿水平，延缓肾功能下降速率；在C3肾小球病的治疗探索中，该药物亦能改善患者肾功能指标，提升患者生存质量。伊普可泮的临床进展推动了CFB靶点研发热度的提升，目前罗氏（Sefaxersen）、恒瑞医药（HRS-5965）、海思科（HSK39297）、朗来科技（MY008211A）等多家企业的CFB靶向药物已进入研发阶段，形成了激烈的赛道竞争格局。 补体因子D（CFD）同样是补体旁路途径中的关键潜在靶点。CFD属于丝氨酸蛋白酶家族，其核心功能为特异性裂解与C3b结合的CFB，生成具有酶活性的Bb片段，进而促进C3转化酶（C3bBb）的形成，推动补体旁路途径的持续激活。鉴于CFD在旁路途径激活中的不可替代作用，特异性抑制CFD可有效阻断旁路途径的异常活化，为相关补体介导疾病提供潜在治疗策略。 阿斯利康等制药企业已针对CFD靶点开展了系统性研发工作。前期研究结果表明，CFD抑制剂在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等补体介导疾病中具有潜在治疗价值，其可通过抑制CFB的酶解活化，减少旁路途径的异常激活，进而减轻患者的溶血症状，改善临床预后。目前，CFD抑制剂的相关临床试验仍在推进中，其临床疗效与安全性有待进一步验证。 C1q作为补体经典途径的启动分子，不仅参与机体免疫防御过程，还调控细胞分化、细胞粘附及凋亡细胞清除等多种生理功能。近年来的研究证实，C1q在阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病的病理机制中发挥重要作用：在阿尔茨海默病患者脑组织中，C1q表达水平显著上调，且可与淀粉样蛋白斑块特异性结合，启动补体经典途径的异常激活，引发神经炎症反应及神经元损伤。因此，靶向C1q的调控策略有望通过抑制经典途径的过度激活，减轻神经炎症，为神经退行性疾病的治疗提供新的研究方向。 目前，已有科研团队及制药企业启动了C1q靶向药物的研发工作，核心策略为开发C1q抑制剂以阻断经典途径的异常激活，进而延缓神经退行性疾病的病理进展。尽管当前相关研究仍处于早期探索阶段，但初步结果已证实其理论可行性，为神经退行性疾病的治疗研究提供了新的突破口。 未来，补体药物的研发将进一步聚焦PNH、肾小球疾病、神经退行性疾病等领域，形成更广泛的适应症布局。当前，各大制药企业均已加大补体药物研发投入，通过拓展适应症范围、优化药物设计等方式，争夺市场份额。在PNH治疗领域，除现有C5抑制剂及近端补体抑制剂外，CFB、CFD等新型靶点药物的研发将为患者提供更多个体化治疗选择，进一步改善临床预后；在肾小球疾病领域，随着补体系统在疾病病理机制中作用的深入阐明，多靶点补体抑制剂的研发进程将加速，有望推动该领域治疗模式的革新；在神经退行性疾病领域，尽管补体药物研发仍面临血脑屏障穿透等技术挑战，但相关解决方案的探索已取得初步进展，未来补体靶向治疗有望为该类疾病患者带来新的治疗希望。 补体系统中仍存在大量未被发现的潜在药物靶点。随着生物技术的进步及补体系统分子机制研究的不断深入，预期将有更多新型补体靶向药物进入临床开发阶段，为补体介导疾病的治疗带来新的突破，进而提升全球患者的健康水平。 结尾 Narsoplimab的获批，标志着补体药物研发进入“凝集素时代”。从C5到MASP-2，不仅是靶点的迁移，更是治疗逻辑的升华。未来，补体系统有望成为自身免疫、血液、神经等多领域疾病的核心治疗平台。而我们，正站在一个由补体重构的治疗新纪元的起点。 信息来源： FDA官网；企业官网 END 年末福利，速来领取！ 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

PharmaFriday. 2025年12月26日 TOP STORIES ➤Delstrigo、doravirine、拉米夫定和替诺福韦酯复方制剂 ➤日本Chuikyo讨论2026财年药品定价改革 ➤旭化成制药将全球研发中心迁至日本湘南iPark 🇪🇺 欧洲市场及EMA动态 Delstrigo、doravirine、拉米夫定和替诺福韦酯复方制剂 　　摘要：欧洲报道了一种新的抗逆转录病毒药物Delstrigo，含有doravirine、拉米夫定和替诺福韦酯三种成分的复方制剂。这种复方制剂旨在简化HIV治疗，提高患者依从性。其市场意义在于为HIV患者提供了新的治疗选择，可能影响现有抗逆转录病毒药物的市场格局。 BD TAKE: BD观察：此复方制剂的上市可能对中国药企在HIV治疗领域的布局产生影响。中国企业应关注其疗效和市场表现，评估是否有必要通过License-in引入，以丰富自身产品线，提升竞争力。 欧洲研发H5N1流感疫苗（细胞培养制备） 　　欧洲报道了一种新型H5N1流感疫苗的研发进展，该疫苗以表面抗原为基础，采用灭活和佐剂技术，并通过细胞培养技术制备。这种疫苗的研发可能对预防和控制流感大流行具有重要意义，尤其是在全球范围内对新型流感病毒的防控策略中。 BD TAKE: 该疫苗的研发进展可能为中国药企提供了新的合作机会，特别是在流感疫苗领域。考虑到H5N1流感病毒的潜在威胁，中国药企应关注此类疫苗的研发动态，评估引进或合作开发的可能性，以增强国内流感防控能力。 Enhertu新剂型Enhertutrastumab deruxtecan药物介绍 　　Enhertutrastuzumab deruxtecan是Enhertu（曲妥珠单抗deruxtecan）的新剂型，这是一种抗体药物偶联物（ADC），用于治疗HER2阳性的多种癌症。Enhertu因其在HER2阳性乳腺癌和胃癌中的显著疗效而受到关注，Enhertutrastumab deruxtecan的介绍可能预示着Enhertu在剂型改进和适应症扩展方面的新进展。 BD TAKE: 作为ADC领域的明星产品，Enhertu的新剂型可能进一步巩固其在HER2阳性癌症治疗中的地位，对中国药企而言，关注其剂型改进和适应症扩展策略，可能为国内同类产品的研发和市场布局提供参考。 默沙东Keytruda（帕博利珠单抗）药物信息 　　Keytruda（帕博利珠单抗）是默沙东公司开发的一种PD-1抑制剂，用于治疗多种类型的癌症。该药物因其卓越的疗效和广泛的适应症而在全球市场上取得了巨大成功，成为免疫肿瘤治疗领域的领头羊。Keytruda的成功不仅为患者提供了新的治疗选择，也推动了免疫检查点抑制剂在肿瘤治疗中的应用。 BD TAKE: Keytruda的成功为中国药企提供了重要的战略启示。一方面，中国药企可以考虑通过License-in引进类似Keytruda的创新药物，以快速切入免疫肿瘤治疗市场。另一方面，Keytruda的成功也暗示了免疫检查点抑制剂领域的研发新风向，中国药企应加大在这一领域的研发投入，以抢占市场先机。 2026年2月将举办eXtended EudraVigilance医药产品字典服务问答诊所 　　2026年2月，欧洲将举办关于eXtended EudraVigilance医药产品字典（XEVMPD）服务的问答诊所。该活动旨在提供关于XEVMPD服务的详细信息和答疑，对制药企业在药品监管和市场准入方面具有重要意义。 BD TAKE: 此次问答诊所为中国药企提供了深入了解欧洲药品监管体系的机会，有助于企业在欧洲市场的合规性和药品安全监管。 2026年5月举行eXtended EudraVigilance医药产品字典服务问答诊所 　　2026年5月，欧洲将举办关于eXtended EudraVigilance医药产品字典（XEVMPD）服务的问答诊所。XEVMPD服务是欧洲药品监管网络的一部分，旨在提高药品安全监管的效率和准确性。此次活动将为参与者提供深入了解XEVMPD服务的机会，包括其功能、优势以及如何利用该服务进行药品安全监管。 BD TAKE: 此次问答诊所为中国药企提供了了解和适应欧洲药品监管新工具的机会，有助于企业在欧洲市场的药品安全监管和合规性方面保持竞争力。 2026年3月产品管理服务PMS用户界面和API问答诊所活动 　　2026年3月，欧洲将举办一场关于产品管理服务（PMS）的产品用户界面（PUI）和应用程序编程接口（API）的问答诊所活动。该活动旨在提供PMS技术平台的深入交流和问题解答，可能涉及PUI和API的最新进展和应用案例，对制药企业的技术升级和数字化转型具有重要意义。 BD TAKE: 此次问答诊所活动为中国药企提供了了解和评估PMS技术平台的良机，有助于企业在数字化转型中把握先机，提升产品管理效率和市场竞争力。 2025年12月CAT季度亮点及批准的ATMPs文件 　　欧洲区域2025年12月发布的文件《CAT quarterly highlights and approved ATMPs - December 2025》概述了该季度的主要成就和批准的先进治疗药物产品（ATMPs）。文件可能涉及新技术、新批准的产品以及该领域的市场动态，对于了解欧洲ATMPs市场和监管环境具有重要意义。 BD TAKE: 该文件的发布为中国药企提供了了解欧洲ATMPs市场动态和监管趋势的重要窗口，有助于评估是否进行License-in以及如何调整研发战略以适应欧洲市场。 欧盟对Aluvia药物的意见：适用于欧盟外使用的洛匹那韦/利托那韦 　　欧盟药品管理局（EMA）对Aluvia药物发表了意见，该药物含有洛匹那韦和利托那韦，主要供欧盟以外的地区使用。Aluvia是一种抗逆转录病毒药物，用于治疗HIV感染。此次意见可能涉及药品的安全性、有效性和质量控制，对非欧盟国家的HIV治疗具有重要意义。 BD TAKE: 该信息表明欧盟对特定药物的监管态度，对中国药企而言，了解国际监管机构的审批标准和意见对于拓展国际市场至关重要。同时，这也提示中国药企关注抗逆转录病毒药物的国际需求和市场机会。 Upstazaeladocagene exuparvovec基因治疗药物 　　Upstazaeladocagene exuparvovec是一种基因治疗药物，代表了制药技术领域的重要突破。尽管新闻内容简短，缺乏具体交易细节和市场影响，但它的提及表明基因治疗领域正在获得关注，尤其是在欧洲市场。 BD TAKE: 作为基因治疗领域的新兴药物，Upstazaeladocagene exuparvovec可能为中国药企提供了一个潜在的License-in机会，尤其是在全球范围内寻求创新药物的背景下。这也可能预示着基因治疗技术在全球范围内的研究和商业化趋势。 欧洲药品管理局发布针对儿童的ravulizumab研究计划 　　欧洲药品管理局（EMA）发布了针对儿童的ravulizumab儿科研究计划（PIP）。ravulizumab是一种用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的补体抑制剂。该计划旨在评估和确定ravulizumab在儿科人群中的安全性、有效性和最佳剂量。这对于确保儿童患者能够获得适当的治疗至关重要，同时也可能为该药物在儿科领域的应用提供科学依据。 BD TAKE: 此儿科研究计划的发布为中国药企提供了一个机会，可以考虑是否跟进或合作开发ravulizumab儿科适应症，尤其是在中国市场对罕见病治疗需求日益增长的背景下。 欧洲药品管理局发布针对儿童的Pesolimab研究计划 　　欧洲药品管理局（EMA）发布了针对儿童的Pesolimab儿科调查计划（PIP）编号EMA/PE/0000232315。Pesolimab是一种用于治疗某些炎症性疾病的生物制剂。该计划的发布意味着Pesolimab在儿科领域的研究和应用将得到进一步的规范和推动，对于儿童患者来说是一个积极的进展。 BD TAKE: 该PIP的发布为中国药企提供了儿科用药研发的参考框架，尤其是在生物制剂领域。考虑到儿科用药的特殊性和市场需求，中国企业应关注此类计划，评估是否有机会进行儿科适应症的License-in或合作开发。 新型药物Xofluzabaloxavir Marboxil在欧洲上市 　　Xofluzabaloxavir Marboxil是一种新型药物，其在欧洲的上市可能代表了制药领域的技术突破。尽管新闻内容较为简短，未提供详细的技术特点、交易金额或市场意义等信息，但该药物的上市可能对相关疾病治疗领域产生影响，值得中国药企关注。 BD TAKE: 作为新型药物，Xofluzabaloxavir Marboxil的上市可能预示着该领域的研发新风向。中国药企应评估其技术特点和市场潜力，考虑是否进行License-in，以抓住潜在的市场机遇。 欧盟对武田减毒活四价登革热疫苗发表意见 　　欧盟的EU-M4all项目对武田制药的减毒活四价登革热疫苗发表了意见，该疫苗用于欧盟以外的地区。这一疫苗代表了登革热疫苗领域的技术进步，对于全球登革热高发地区具有重要意义。 BD TAKE: 该疫苗的评估意见可能预示着欧盟对此类疫苗的监管态度，对中国药企而言，若能获得类似疫苗的授权，将有助于拓展国际市场，尤其是在东南亚等登革热流行区域。 Erleada（阿帕鲁胺）：前列腺癌治疗药物 　　Erleada（阿帕鲁胺）是一种用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）的药物。该药物由Janssen公司开发，通过阻断雄激素受体信号通路，减缓癌细胞生长。Erleada已在多个国家获得批准，对前列腺癌治疗领域具有重要意义，为患者提供了新的治疗选择。 BD TAKE: Erleada的全球批准和应用为中国药企提供了引进先进前列腺癌治疗药物的参考，同时提示国内企业关注雄激素受体信号通路抑制剂的研发，以应对日益增长的前列腺癌治疗需求。 欧洲市场：Sandoz推出Rivastigmine仿制药 　　Sandoz在欧洲市场推出了Rivastigmine仿制药，这是一种用于治疗阿尔茨海默病和其他类型认知障碍的药物。此次仿制药的推出可能会对原研药的市场地位构成挑战，为患者提供更多的治疗选择，并可能降低治疗成本。 BD TAKE: Sandoz的这一动作显示了仿制药在欧洲市场的竞争力，对中国药企而言，关注仿制药的国际布局和市场准入策略至关重要，同时也需评估自身仿制药在质量和成本上的竞争力。 礼来公布Inluriyo在转移性乳腺癌的新研究数据 　　礼来公司宣布了Inluriyo在转移性乳腺癌治疗中的新研究数据。Inluriyo是一种针对HER2阳性转移性乳腺癌的靶向疗法，其研究数据的公布可能对乳腺癌治疗领域产生重大影响，特别是在提高患者生存质量和延长生存期方面。 BD TAKE: 作为BD专家，此信息提示中国药企应关注HER2阳性转移性乳腺癌领域的新疗法，评估Inluriyo的疗效和市场潜力，考虑是否进行License-in以加强公司在该领域的竞争力。 Galderma的Nemluvio快速缓解特应性皮炎和结节性痒疹症状 　　Galderma的Nemluvio是一种治疗特应性皮炎和结节性痒疹症状的新药，能够快速缓解症状。这一进展对于改善患者生活质量具有重要意义，尤其是在欧洲市场，特应性皮炎和结节性痒疹是常见的皮肤病。 BD TAKE: Nemluvio的快速疗效可能吸引中国药企关注，考虑到中国庞大的皮肤病患者群体，值得考虑引入。同时，这也提示中国药企在皮肤病领域加强研发，以满足未被满足的临床需求。 Nektar Therapeutics宣布斑秃研究的主要结果 　　Nektar Therapeutics宣布了其针对斑秃（alopecia areata）的研究的主要结果。这项研究的结果对于治疗斑秃的新疗法开发具有重要意义，可能为患者提供新的治疗选择。 BD TAKE: BD观察：Nektar Therapeutics的这一研究结果可能为中国药企提供了新的合作机会，尤其是在斑秃治疗领域。考虑到斑秃患者群体的需求，这可能预示着该领域的研发新风向，值得关注。 HMA-EMA联合网络数据指导小组会议将于2025年11月6日举行 　　HMA-EMA联合网络数据指导小组计划于2025年11月6日举行会议。此次会议将涉及欧洲药品监管机构之间的合作，可能讨论数据共享、监管协调等议题，对欧洲药品监管政策和市场准入具有潜在影响。 BD TAKE: 此次会议为中国药企提供了了解欧洲药品监管趋势的窗口，有助于企业在欧洲市场的合规布局和战略规划。 HMA/EMA联合举办阿尔茨海默病患者登记多利益相关方研讨会 　　欧洲药品管理局(EMA)和药品管理局联合负责人(HMA)共同举办了一场关于阿尔茨海默病患者登记的多利益相关方研讨会。此次研讨会聚焦于患者登记在阿尔茨海默病治疗和研究中的重要性，旨在促进相关数据的共享和利用，以加速新药的研发和上市进程。 BD TAKE: 此次研讨会的举办显示了欧洲监管机构对阿尔茨海默病治疗领域的重视，为中国药企提供了与国际接轨、参与全球患者登记网络的机会，有助于中国药企在该领域的国际合作和数据共享。 Dengvaxia疫苗：欧洲药品管理局发布所有授权展示文件 　　欧洲药品管理局（EMA）发布了关于Dengvaxia疫苗的所有授权展示文件。Dengvaxia是针对登革热的疫苗，其授权文件的发布意味着该疫苗在欧洲的推广和使用获得了正式批准。这对于控制和预防登革热疫情具有重要意义，尤其是在登革热流行地区。 BD TAKE: Dengvaxia疫苗的授权展示了EMA对疫苗类产品的监管态度和批准流程，为中国药企提供了参考。考虑到登革热在全球范围内的流行趋势，中国药企可以考虑引进或合作开发相关疫苗，以满足国内外市场需求。 EudraVigilance电子报告系统页面更新 　　EudraVigilance是欧洲药品监管机构用于药物警戒和报告药物不良反应的电子系统。此次更新可能涉及报告流程的优化、数据管理的改进或用户界面的升级，旨在提高药物安全监管效率和透明度。 BD TAKE: 更新可能影响中国药企在欧洲的药物安全报告流程，需关注其对数据提交和监管合规性的具体要求，以确保顺利进入欧洲市场。 欧洲HMPC发布优先评估工作概览 　　欧洲药物管理局HMPC（人用药品委员会）发布了一份关于优先评估工作的概览文件，列出了需要优先考虑的药物清单。这份文件可能包含了对特定药物或治疗领域的紧急需求评估，对制药企业来说，了解这些优先级有助于调整研发和市场策略，以满足监管机构和市场的需求。 BD TAKE: 这份文件为中国药企提供了监管机构的优先考虑领域，有助于企业识别和调整研发管线，特别是在欧洲市场上。这可能暗示了监管机构对于某些疾病领域或治疗方式的关注，值得中国药企关注并可能寻求相应的合作机会。 EMA通过类比采纳委员会决策C(2025)2495 　　欧洲药品管理局（EMA）决定通过类比采纳委员会决策C(2025)2495。这一决策可能涉及药品监管政策的重大变更，对药品的审批流程和市场准入产生影响。具体内容未详述，但此类决策通常与药品的安全性、有效性和质量标准相关，对制药企业在欧洲的业务布局具有指导意义。 BD TAKE: EMA的这一决策可能预示着欧洲药品监管政策的新动向，中国药企应密切关注其对药品审批流程的具体影响，以便及时调整自身的国际市场战略，特别是在欧洲市场的药品注册和推广计划。 EMA采取行动保障药品安全 　　欧洲药品管理局（EMA）发布文件，概述了其为确保药品安全可采取的行动。文件中可能包括监管措施、药品评估、风险管理计划等关键内容，旨在提高药品安全性和有效性，对全球药品监管具有指导意义。 BD TAKE: 该文件为中国药企提供了了解和适应EMA监管要求的窗口，有助于企业在欧洲市场的药品注册和合规性管理，同时提示关注EMA的最新动态，以便及时调整研发和市场策略。 2026年3月举行eXtended EudraVigilance医药产品字典服务问答诊所 　　欧洲将在2026年3月举办关于eXtended EudraVigilance医药产品字典（XEVMPD）服务的问答诊所。XEVMPD服务是EudraVigilance系统的一部分，旨在提高药品安全监测的效率和准确性。此次活动将为相关利益方提供深入理解XEVMPD服务的机会，对提升药品监管合规性具有重要意义。 BD TAKE: 此次活动为中国药企提供了深入了解和适应欧洲药品监管变化的机会，有助于企业在欧洲市场的药品安全监测和合规性管理。 欧洲举办eXtended EudraVigilance药物字典服务问答诊所 　　欧洲将举办关于eXtended EudraVigilance Medicinal Product Dictionary (XEVMPD)服务的问答诊所活动，旨在提供关于该服务的详细信息和答疑。XEVMPD服务是欧洲药品监管网络的一部分，对药品安全监管具有重要意义。 BD TAKE: 此次活动为中国药企提供了了解和适应欧洲药品监管新工具的机会，有助于企业在欧洲市场的药品安全监管合规，增强国际竞争力。 欧洲非干预性上市后安全研究结果 　　摘要：欧洲地区对非干预性上市后安全研究的结果进行了评估。这类研究通常在药物获得批准后进行，以收集关于药物安全性和有效性的额外数据。这些研究结果对于监管机构、制药公司以及医疗保健提供者来说至关重要，因为它们有助于评估药物在实际使用中的性能，并指导未来的药物开发和监管决策。 BD TAKE: BD观察：对中国药企而言，关注这些研究结果有助于了解全球药物安全监管趋势，特别是在考虑国际化战略时。这些数据可能影响中国药企的产品研发和市场准入策略，尤其是在欧洲市场。 🇯🇵 日本市场及PMDA动态 日本Chuikyo讨论2026财年药品定价改革 　　日本Chuikyo正在讨论2026财年的药品定价改革。这一改革可能会对药品价格和市场准入产生重大影响，进而影响制药企业的战略布局和利润空间。由于日本是全球第三大药品市场，任何定价改革都可能对全球药企产生深远影响。 BD TAKE: 中国药企应密切关注日本药品定价改革的进展，评估其对现有产品线和未来市场策略的影响，及时调整全球市场布局，抓住可能的市场机会。 2025年药物审批与报销展望 　　本文讨论了2025年全球药物审批和报销的趋势，包括技术突破、BD与并购、法规与准入以及稀缺性补偿等方面，对制药行业未来几年的发展提供了前瞻性分析。文章强调了新兴技术如纳米晶、脂质体、微球等在药物审批中的重要性，以及全球监管机构对首仿或创新药的批准对市场的影响。 BD TAKE: 这篇文章为中国药企提供了全球药物审批和报销的未来趋势，提示中国药企应关注全球监管动态，评估新兴技术对产品线的影响，并考虑在全球范围内进行BD活动以获取新技术和市场准入。 2024年药物审批与报销概况 　　摘要：2024年，日本制药行业在药物审批和报销方面取得了显著进展，特别是在技术突破和法规准入方面。尽管新闻未提供具体交易细节，但可以预见日本市场对于创新药物的审批流程和报销政策将对全球制药行业产生重要影响，尤其是在新兴技术如纳米晶、脂质体等领域。 BD TAKE: BD观察：日本市场的药物审批和报销政策对中国药企而言是一个重要的风向标。中国企业应密切关注日本市场动态，评估是否有机会通过License-in引入日本创新药物，同时考虑如何调整自身研发策略以适应国际市场的变化。 九家制药商与特朗普达成协议降低药价 　　美国总统特朗普宣布与九家制药公司达成协议，以降低部分美国人的药物价格，换取三年内不实施威胁的关税。此次承诺意味着特朗普今夏针对的17家制药商中有14家已同意降低Medicaid计划的价格，直接向消费者销售折扣药品，并在美国以与国外相同的价格推出新药。 BD TAKE: 此次协议为中国药企提供了战略启示：美国市场对价格敏感度增加，中国药企应考虑通过价格竞争力进入美国市场，同时关注全球定价策略，以适应不同国家的市场要求。 武田制药AI辅助开发的银屑病口服药物临床试验成功 　　武田制药宣布其口服银屑病药物zasocitinib在晚期试验中证明安全有效，有望成为治疗银屑病的新疗法。该药物与安慰剂或现有疗法相比，显著改善了中重度斑块状银屑病患者的皮肤状况。武田计划从2026财年开始向美国FDA及其他监管机构提交数据。该药物的发现得益于人工智能技术，武田于2023年以40亿美元预付款及最高20亿美元里程碑付款从Nimbus Therapeutics公司购得。分析师预测，若在更广泛的适应症中成功，该药物峰值销售额可达50亿美元。 BD TAKE: 该药物的成功试验显示AI在药物发现中的潜力，对中国药企而言，考虑引入AI技术加速药物研发是战略上的必要。同时，银屑病治疗市场的快速增长也为中国药企提供了巨大的市场机会，值得关注和布局。 日本将开始非处方销售紧急避孕药 　　日本制药公司第一三共宣布，将于2月2日开始非处方销售紧急避孕药Norlevo，这是日本首次无需处方即可购买此类药物。Norlevo无年龄购买限制，但需在训练有素的药剂师监督下服用。该药在性行为后72小时内服用有效率达80%，建议零售价为7480日元/粒。此前，日本卫生省已批准Aska制药公司将Norlevo作为非处方药销售。 BD TAKE: 这一举措可能为中国药企提供新的市场机会，尤其是在非处方药领域。考虑到Norlevo的有效性和便利性，中国药企可以考虑引进或开发类似产品，以满足国内市场的需求，并可能探索国际市场的潜力。 阿尔茨海默病治疗策略借鉴癌症多靶点治疗 　　尽管诺和诺德的GLP-1药物塞美格鲁肽在阿尔茨海默病试验中失败，但其研究强调了将阿尔茨海默病视为复杂途径系统的治疗转变，类似于近年来癌症治疗领域的变革。目前，仅有两种药物被广泛批准用于减缓阿尔茨海默病进展，即礼来的Kisunla和卫材与渤健的Leqembi，它们通过清除大脑中的有毒淀粉样斑块来延缓疾病进展约30%。全球超过5500万人患有痴呆症，其中约60%的病例由阿尔茨海默病引起，其特征是大脑中存在淀粉样蛋白和tau蛋白。 BD TAKE: 该新闻表明，阿尔茨海默病治疗领域正在从单一靶点转向多靶点策略，这对中国药企而言，意味着需要关注和投资于多靶点药物的研发，以适应这一治疗趋势的变化。 日本计划在2026财年降低官方药品价格 　　日本政府预计在2026财年修订中降低官方设定的药品价格，因为一项健康部调查显示市场药品价格普遍低于官方价格。截至9月，医疗机构从批发商购买的药品价格平均比官方价格低4.8%。此举旨在减轻公众的财务负担，因为市场竞争常常导致市场价格低于官方价格。此外，日本政府计划讨论如何利用价格削减释放的财政资源，并计划修订整体政府设定的医疗服务费用。 BD TAKE: 日本降低药品价格的举措可能会影响中国药企在日本市场的定价策略，尤其是在仿制药领域。中国企业应关注这一变化，评估是否需要调整在日本的定价和市场策略，以保持竞争力。 中国疫苗制造商面临价格战，利润大幅下滑 　　中国两大疫苗制造商重庆智飞生物制品和北京万泰生物药业首次出现九个月亏损，其他疫苗生产商也报告了多年来最弱的季度收益，利润下降36%以上。北京一家公司在最新采购中以每剂5.5元人民币的价格赢得供应63万剂流感疫苗的合同，价格从150元的高峰大幅下降。 BD TAKE: 中国疫苗市场的价格战对本土疫苗制造商构成压力，可能促使中国药企寻求国际合作，通过License-in引进国外先进技术或产品以提升竞争力。 中国在全球制药业中占据关键地位 　　美国和中国虽然在贸易上达成了暂时的停战，但北京在制药原料供应上拥有重要影响力，尤其是在美国对中国稀土矿物出口控制的迅速反应中显现出美国在这一领域的脆弱性。美国-中国经济与安全审查委员会的年度报告强调了解决药品供应链的紧迫性，并建议国会扩大FDA的权力，要求制药公司报告药品原料的量和来源，并鼓励使用非中国来源的供应。 BD TAKE: 中国在全球制药原料供应链中的关键地位为中国药企提供了战略优势。中国药企应利用这一优势，加强与国际药企的合作，同时警惕国际政治变动对供应链的影响，并寻求多元化原料来源以降低风险。 日本将加速讨论修订医疗服务费用 　　日本计划在2026财年全面讨论修订由政府设定的公共健康保险项目下的医疗服务费用。日本医学协会等医疗组织要求大幅提高费用以应对通货膨胀和工资增长，而财务省反对，认为医疗公司经营的诊所财务稳定，无需大幅提高费用。双方预计将在年底前就此事进行激烈辩论，届时政府将决定整体修订率。 BD TAKE: 此次日本医疗服务费用的修订讨论对中国药企而言，意味着需关注日本市场的价格变动趋势，评估对出口至日本的药品定价策略的影响，同时考虑是否需要调整在日本市场的业务布局。 日本拟调整非处方药类处方药的医保政策 　　日本政府公共卫生保险小组委员会初步同意，对于成分和效果与非处方药相似的处方药，将要求患者支付额外费用，同时保持其医保覆盖。此举旨在修订OTC类处方药的保险应用框架，预计年底前完成。此举可能会增加患者的经济负担，并遭到日本医学协会和患者组织的强烈反对。 BD TAKE: 此举可能增加中国药企在日本市场的OTC产品竞争力，需关注日本医保政策变化对市场准入的影响，以及是否会影响中国药企在日本的药品销售和定价策略。 科学家考虑将GLP-1药物用于预防阿尔茨海默症 　　尽管诺和诺德的阿尔茨海默症试验未能成功，科学家们仍在探讨是否应测试GLP-1类药物以预防该疾病。诺和诺德的试验测试了Rybelsus，这是一种含有与Ozempic和Wegovy注射剂相同主要成分的口服药物。尽管未能达到延缓早期阿尔茨海默症患者认知衰退的主要目标，但该药物在某些未具体说明的阿尔茨海默症相关生物过程中显示出改善，这可能为新研究提供指导。 BD TAKE: 诺和诺德的失败并不意味着GLP-1类药物在阿尔茨海默症预防领域的研究终结。中国药企应关注这一领域，考虑是否通过License-in引入相关药物，以抓住潜在的市场机会。 🇮🇩 东南亚新兴市场 旭化成制药将全球研发中心迁至日本湘南iPark 　　旭化成制药计划将其全球研发中心迁移至日本湘南iPark，此举可能旨在加强其在日本的研发能力，并可能影响其全球研发战略布局。虽然新闻中未提及具体技术突破或交易金额，但作为一家全球性制药企业，此举可能意味着对日本本土研发环境的信心，以及对未来研发方向的调整。 BD TAKE: 此次迁移可能表明旭化成制药对日本研发环境的重视，对中国药企而言，这可能是一个信号，表明日本市场在制药研发领域的重要性正在增加，值得关注并可能寻求在日本的研发合作机会。 中国杰科生物与阿斯利康达成19亿美元免疫肿瘤学协议 　　中国杰科生物与全球制药巨头阿斯利康签署了一项价值19亿美元的免疫肿瘤学合作协议。这标志着中国药企在全球免疫肿瘤学领域的重大突破，展现了中国药企在国际合作中的实力和影响力。该协议可能涉及免疫肿瘤学领域的创新药物或技术，对于推动中国药企在全球市场的竞争力具有重要意义。 BD TAKE: 此次合作为中国药企提供了与国际巨头合作的典范，有助于提升中国药企在全球免疫肿瘤学领域的研发能力和市场地位。同时，也可能对中国本土免疫肿瘤学领域的竞品构成一定的竞争压力，促使国内企业加大研发投入和创新力度。 Glenmark获得Hansoh Pharma肿瘤药物多区域权利，交易额达10亿美元 　　Glenmark制药公司获得了Hansoh Pharma的肿瘤药物在多个区域的权利，交易金额高达10亿美元。此次交易涉及的肿瘤药物具有重要的市场潜力，对于Glenmark来说，这是一个扩大其全球肿瘤药物市场影响力的战略举措。 BD TAKE: 此次交易显示了全球肿瘤药物市场的高价值和竞争激烈程度。对于中国药企而言，这可能是一个警示，提示需要加强在肿瘤领域的研发和国际合作，以获取更多的全球市场份额。 澳大利亚开发新型抗疟疾药物候选物以应对药物抗性挑战 　　澳大利亚研发出一种新的抗疟疾药物候选物，旨在应对日益增长的药物抗性问题。这一进展对于全球抗疟疾斗争具有重要意义，尤其是在东南亚等疟疾高发地区。 BD TAKE: 这一新药物候选物的开发为中国药企提供了潜在的合作机会，尤其是在抗疟疾药物领域。考虑到药物抗性问题的全球性，这可能成为全球抗疟疾战略中的一个关键补充，值得中国药企关注并评估其合作潜力。 日本PRISM BioLab与美国Talus Bioscience合作开展AI药物发现 　　日本PRISM BioLab与美国初创公司Talus Bioscience达成合作，共同利用人工智能技术进行药物发现。此次合作将结合PRISM BioLab的生物实验室技术与Talus Bioscience的AI技术，旨在加速新药的研发进程。合作的具体金额和细节尚未披露，但此举标志着AI在药物发现领域的进一步应用和潜力。 BD TAKE: 此次合作为中国药企提供了一个观察点，即AI技术在药物发现中的应用正成为全球趋势。中国药企应考虑是否跟进投资AI技术以提升研发效率，同时评估此类合作对国内竞争格局的影响。 Insilico Medicine与TaiGen合作开发AI驱动的PHD抑制剂治疗CKD相关贫血 　　Insilico Medicine和TaiGen宣布合作开发一种新的AI驱动的PHD抑制剂，用于治疗慢性肾脏病（CKD）相关的贫血。这项合作结合了Insilico Medicine在AI制药领域的专长和TaiGen在药物开发方面的资源，旨在开发出创新的治疗方法。 BD TAKE: 此次合作突显了AI在药物发现和开发中的潜力，对中国药企而言，这是一个积极的信号，表明AI技术可以加速新药研发进程，值得关注并可能考虑引入类似技术以增强研发能力。 新加坡初创企业Aevice Health宣布进军澳大利亚市场 　　新加坡初创企业Aevice Health宣布将业务扩展至澳大利亚市场。此举标志着公司在亚太地区的战略布局进一步深化。尽管新闻中未提及具体交易金额和产品细节，但这一扩张行为可能意味着公司在数字健康领域的技术或服务具有竞争力，对当地市场构成潜在影响。 BD TAKE: Aevice Health的扩张为中国药企提供了海外市场拓展的参考，尤其是在数字健康领域。中国企业应考虑是否有机会通过合作或竞争进入澳大利亚市场，同时评估自身在数字健康领域的竞争力。 澳洲医疗技术初创公司Ferronova筹集600万美元推进图像引导癌症手术 　　澳大利亚医疗技术初创公司Ferronova成功筹集600万美元资金，用于推进其图像引导癌症手术技术的发展。这项技术有望改善手术过程中的精确度和安全性，对提高癌症治疗的成功率具有重要意义。 BD TAKE: 该投资案例表明图像引导手术技术正成为癌症治疗领域的新热点，中国药企应关注这一趋势，评估是否有机会通过License-in引入相关技术，以增强自身的研发管线和市场竞争力。