Real-life Treatment Outcomes of Ravulizumab in Polish Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH). Prospective and Retrospective, Multicenter, Non-interventional Study.

The PNH-RECORD study, a Polish multicenter observational (non-interventional), open-label, retrospective with prospective follow-up.

开始日期2025-01-31

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT06333652 / Recruiting临床2期IIT

Clinical Trial on the Use of Ravulizumab in Pregnancies Complicated by Severe Hypertensive Disorders

The researchers are testing a medication named ravulizumab for the treatment of severe preeclampsia and Hemolysis, Elevated Liver enzymes, Low Platelets (HELLP) syndrome.

开始日期2024-12-01

申办/合作机构

Mayo Clinic

NCT06578949 / Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Single-arm, Open-label, Multicenter Study to Assess the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Ravulizumab in Complement Inhibitor Treatment Naïve Adult Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) in China

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of ravulizumab in adult participants with PNH.

开始日期2024-10-10

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的临床结果

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100 项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的转化医学

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100 项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的专利（医药）

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238

项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的文献（医药）

2025-01-01·Neurology-Neuroimmunology & Neuroinflammation

Ravulizumab and Efgartigimod in Myasthenia Gravis

Article

作者: Lünemann, Jan D ; Herdick, Meret ; Aigner, Annette ; Stein, Maike ; Lehnerer, Sophie ; Gerischer, Lea M ; Sousa, Carla Daiane Ferreira de ; Stascheit, Frauke ; Tzartos, John ; Keller, Christian W ; Doksani, Paolo ; Behrens, Malina ; Lazaridis, Konstantinos ; Hoffmann, Sarah ; Wiendl, Heinz ; Meisel, Andreas ; Klotz, Luisa

BACKGROUND AND OBJECTIVES:

Biologics that target pathogenic antibodies (Abs) and their effector functions such as the complement inhibitor ravulizumab and the neonatal Fc receptor agonist efgartigimod have recently been approved for the treatment of acetylcholine receptor (AChR)-Ab-positive myasthenia gravis (MG), but comparative studies are lacking.

METHODS:

In a prospective, exploratory real-world study, we assessed clinical efficacy, safety, and biological effects of ravulizumab and efgartigimod treatment initiation. Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living and Quantitative Myasthenia Gravis scores were used as clinical endpoints. Ab effector functions were determined by AChR-Ab-dependent complement activation and phagocytosis assays and systemic complement activation profiling.

RESULTS:

We observed similar moderate short-term efficacy of ravulizumab and efgartigimod in achieving clinical improvement. Ravulizumab reduced systemic terminal complement activation, but neither treatment showed significant effects on complement pathways proximal to C5 or functional capacities of AChR-Abs. Both treatment modalities were well tolerated with no serious adverse events reported.

DISCUSSION:

Clinical benefits obtained with ravulizumab and efgartigimod can be remarkably heterogeneous in daily clinical practice. Neither treatment relevantly changed effector functions of pathogenic AChR-Abs, supporting the concept that durable disease control in MG requires continuous administration of both fast-acting agents.

CLASSIFICATION OF EVIDENCE:

This study provides Class III evidence that in AChR-Ab-positive patients with generalized MG, ravulizumab and efgartigimod provide comparable modest improvement in MG functional scales.

2024-12-11·EXPERT OPINION ON PHARMACOTHERAPY

Iptacopan for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Review

作者: Patel, Bhumika J. ; de Castro, Carlos M.

INTRODUCTION:

Standard-of-care first-line treatments for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) include the anti-C5 therapies eculizumab and ravulizumab. However, persistent anemia, likely due to extravascular hemolysis, and reduced quality of life (QoL) due to frequent infusions remain concerns. Iptacopan is a first-in-class oral proximal complement inhibitor that targets factor B in the alternative pathway (upstream of C5), limiting intravascular and extravascular hemolysis.

AREAS COVERED:

In patients previously treated with anti-C5 therapies or naive to complement inhibitors, iptacopan 200 mg twice daily resulted in clinically meaningful results in the pivotal phase 3 APPLY-PNH (NCT04558918) and APPOINT-PNH (NCT04820530) trials. Treatment with iptacopan was safe, and no treatment-related adverse events led to discontinuation.

EXPERT OPINION:

APPLY-PNH and APPOINT-PNH reported clinically meaningful improvements in hemoglobin, bilirubin, and lactate dehydrogenase levels; transfusion avoidance; reticulocyte count; and fatigue. Iptacopan's safety profile was comparable to other complement inhibitors. Oral iptacopan therapy allows patients to avoid infusions, limit clinical visits, decrease medical costs, improve anemia that persists with other complement inhibitors, and improve QoL. Long-term follow-up will further assess infections, thrombosis, and breakthrough hemolysis. Before treatment, physicians need to discuss current therapeutic options with patients for shared decision-making. Guidelines are being created to assist healthcare professionals in this advancing field.

2024-12-01·EUROPEAN JOURNAL OF NEUROLOGY

Time to response with ravulizumab, a long‐acting terminal complement inhibitor, in adults with anti‐acetylcholine receptor antibody‐positive generalized myasthenia gravis

Article

作者: Benatar, Michael ; Meisel, Andreas ; Katsuno, Masahisa ; Vu, Tuan ; Howard, James F. ; Attarian, Shahram ; Beasley, Kathleen N. ; Habib, Ali A. ; Liao, Serena

Abstract:

Background and Purpose:

The efficacy and safety of ravulizumab, a terminal complement C5 inhibitor, in adults with anti‐acetylcholine receptor antibody‐positive (AChR Ab+) generalized myasthenia gravis (gMG) were demonstrated in the CHAMPION MG study (NCT03920293). This analysis aimed to characterize the latency to onset of a clinically meaningful therapeutic effect for ravulizumab.

Methods:

Post hoc analysis of data collected for up to 60 weeks from CHAMPION MG was performed to assess the timing of response to ravulizumab. Response was analyzed based on reductions of ≥2 and ≥3 points (minimal clinically important differences [MCIDs]) in Myasthenia Gravis–Activities of Daily Living (MG‐ADL) and Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total scores, respectively, and on more rigorous reductions of ≥3 and ≥5 points, respectively. Time to first response was assessed using the Kaplan–Meier product‐limit method.

Results:

The median (95% confidence interval) time to first response was 2.1 (2.1–2.6) and 4.1 (2.3–10.0) weeks for reductions of ≥2 and ≥3 points in MG‐ADL total score, respectively (n = 139), and 4.1 (2.1–10.0) and 18.3 (11.0–33.4) weeks for reductions of ≥3 and ≥5 points in QMG total score, respectively (n = 134). Cumulative response rates at Week 60 (data cut‐off) were 88% and 82% for ≥2‐ and ≥3‐point MG‐ADL score reductions, respectively, and 86% and 59% for ≥3‐ and ≥5‐point QMG score reductions, respectively.

Conclusions:

The median times to MCID with ravulizumab treatment in patients with AChR Ab+ gMG were ~2 weeks and ~4 weeks based on MCID MG‐ADL and QMG total score reductions, respectively.

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项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的新闻（医药）

2024-12-16

·药精通Bio

盘点：2025年上半年NMPA有望获批的进口新药

近期，我们盘点了国家药品监督管理局（NMPA）有望于2025上半年批准上市的国产新药，本篇将对2025年上半年NMPA有望获批的进口新药进行汇总。 1、罗氏/中外制药：伊那利塞作用机制：PI3Kα抑制剂适应症：乳腺癌伊那利塞（Inavolisib）是新一代口服、强效的高选择性PI3Kα抑制剂及突变体降解剂，其双重作用机制显著增强了药物疗效，并扩大了安全性窗口，使其能够与其他抗癌药物联合使用，从而实现对PI3K通路的持续抑制，并最大化抗肿瘤效果。2024年10月，FDA正式批准伊那利塞联合哌柏西利和氟维司群用于治疗内分泌耐药、PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌。临床前及I/Ib期试验已经显示出，伊那利塞联合哌柏西利和氟维司群在PIK3CA突变HR+/HER2-乳腺癌患者中具有良好的安全性、耐受性和显著的抗肿瘤活性。 III期研究旨在评估伊那利塞或安慰剂联合哌柏西利和氟维司群用于PIK3CA突变HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌的一线治疗效果，结果显示：在中位随访21.3个月时，伊那利塞组的中位PFS为15.0个月，而对照组为7.3个月。伊那利塞组的ORR为58.4%，对照组仅为25.0%。伊那利塞组的中位缓解持续时间为18.4个月，对照组为9.6个月（HR 0.57；95%CI，0.33-0.99）。在安全性方面，伊那利塞组和对照组的3-4级不良事件发生率分别为88.3%和82.1%；主要不良事件包括中性粒细胞减少（80.2%）、血小板减少（14.2%）、高血糖（5.6%）、口腔炎（5.6%）和腹泻（3.7%）。 2、G1 /嘉和生物：来罗西利作用机制：CDK4/6抑制剂适应症：乳腺癌来罗西利是由嘉和生物和美国G1 Therapeutics共同开发的一款用于治疗乳腺癌的高选择性口服型CDK4/6抑制剂。2024年3月，NMPA正式受理来罗西利一线治疗乳腺癌适应症的NDA。 LEONARDA-1临床研究显示，与单独使用氟维斯群治疗相比，来罗西利与氟维斯群联用能够显着降低疾病进展及死亡风险，研究者评估风险比率（HR）为0.451，盲态独立中心阅片（BICR）评估的HR为0.353；研究者评估的中位无进展生存期（mPFS）为11.07 vs. 5.49 (月)；BICR评估mPFS为11.93 vs. 5.75(月)。在安全性上，与其它已上市CDK4/6抑制剂相比，安全耐受性的综合优势明显；腹泻发生率低19.7%，3/4级骨髓抑制比例较低，中性粒细胞4级发生率仅5.1%。 LEONARDA-2临床研究显示，与来曲唑联用治疗既往未接受过系统性抗肿瘤治疗的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者中，来罗西利显著降低患者疾病进展风险超过50%，基于研究者评估的PFS：风险比(95% CI)和p值分别为0.464 (0.293，0.733)，p=0.0004；中位PFS在来罗西利组。基于独立评审委员会评估的PFS：风险比(95% CI)和p值分别为0.457 (0.274, 0.761)，p=0.0011。在安全性上，胃肠道不良事件总体发生率较低，且程度较轻，仅1例患者（0.7%）发生3级腹泻，无≥3级的恶心及呕吐发生，4级中性粒细胞降低发生率仅5.1%。 3、卫材：莱博雷生作用机制：食欲素受体拮抗剂适应症：失眠莱博雷生（lemborexant）是一款双重食欲素受体拮抗剂，通过竞争性结合两种食欲素受体亚型（OX1R和OX2R），抑制食欲素神经传递，调节睡眠-觉醒节律。目前，莱博雷生已在日本、美国和中国香港等地获批。SUNRISE 1是一项为期一个月的临床研究，受试者为符合精神疾病诊断与统计手册-第5版（DSM-5）失眠障碍诊断标准的55岁及以上成年女性、65岁及以上成年男性；SUNRISE 2是一项为期6个月的临床研究，研究受试者为18岁及以上符合DSM-5失眠障碍诊断标准的患者。两项研究分析均表明，莱博雷生不会导致反跳性失眠，亦没有证据显示停药后会产生戒断效应，这表明服药达一年不会产生躯体依赖。 4、赫尔辛医药/格兰马克：福奈妥匹坦+帕洛诺司琼作用机制：5-HT3受体拮抗剂+ NK1R拮抗剂适应症：化疗引起的恶心呕吐福奈妥匹坦+帕洛诺司琼（Akynzeo）是一款用于治疗化疗引起的恶心和呕吐的药物，最早于2014年在美国 FDA 获批。福奈妥匹坦（netupitant）是一种神经激肽NK1受体拮抗剂，能够选择性阻断NK1受体的激活，减少化疗引起的延迟性恶心和呕吐；帕洛诺司琼（palonosetron）是一种5-羟色胺3（5-HT3）受体拮抗剂，能够阻断5-HT3受体的激活，减少化疗引起的急性恶心和呕吐。作为新型长效NK-1受体抑制剂，该复方可发挥双通道止吐作用，一方面可以简化治疗方案，便于医生操作，减少患者错服及漏服情况的发生，提高治疗依从性；另一方面，相较第一代NK-1受体抑制剂，福奈妥匹坦对肝药酶抑制作用较小，与其他药物相互作用的发生率较低，降低了不良反应的发生。 5、兴和株式会社：佩玛贝特作用机制：PPARα调节剂适应症：高血脂症佩玛贝特（Pemafibrate）是Kowa Company开发的一种新型、高选择性PPARα调节剂，通过与PPARα结合并调节参与脂质代谢的基因的表达，从而降低血浆甘油三酯(TG)水平和增加高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)水平。PROMINENT试验显示，在合并2型糖尿病、TG轻中度升高（200~499mg/dl）、HDL-C水平偏低（≤40mg/dl），且均接受他汀类药物治疗的患者中，截至4个月时，与安慰剂相比，佩玛贝特将中位TG水平降低26.2%，且对HDL-C等其他血脂参数也有益处，但并未降低心梗、中风或心血管疾病死亡复合事件风险。 6、阿斯利康：Capivasertib 作用机制：AKT 抑制剂适应症：HR阳性、HER2阴性乳腺癌 Capivasertib 是一种强效、选择性泛 AKT 抑制剂，最早于 2023 年11 月在美国获批上市，用于治疗 HR+/HER2- 乳腺癌，公司于2023 年 10 月首次向 NMPA 递交了 Capivasertib 的上市申请。III 期 CAPItello-291 试验评估了 Capivasertib 联合氟维司群治疗芳香化酶抑制剂耐药的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者的疗效，结果显示：Capivasertib+ 氟维司群组患者的 mPFS 为 7.2 个月（vs 对照组 3.6 个月），ORR 为 22.9%（vs 对照组 12.2%）。在 AKT 信号通路变异的肿瘤患者中，Capivasertib+ 氟维司群组患者的 mPFS 为 7.3 个月（vs 对照组 3.1 个月），ORR 为 28.8%（vs 对照组 9.7%）。 2024 年欧洲肿瘤内科学会乳腺癌年会(2024 ESMO BC) 中，研究人员再次公布了 CAPItello-291 试验中的第二次无进展生存期 (PFS2) 和首次后续化疗时间 (TFSC) 的结果，显示：Capivasertib +氟维司群组的 mPFS2 为 14.7 个月，而对照组为 12.5 个月；Capivasertib +氟维司群组的 mTFSC 为 11 个月，而对照组为 6.8 个月。在 PIK3CA/AKT1/PTEN 变异的肿瘤患者中，Capivasertib +氟维司群组的 mPFS2（15.5 个月 vs 10.8 个月）和 mTFSC（11 个月 vs 6 个月）也高于对照组。 7、Ardelyx/复星：替纳帕诺作用机制：NHE3抑制剂适应症：高磷血症替纳帕诺（Tenapanor）是一款口服肠道钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂，可选择性抑制肠上皮细胞管腔侧的NHE3，从而阻断磷酸盐通过细胞旁途径的吸收。该药物最早由Ardelyx研发，2012年10月，Ardelyx与阿斯利康签署协议，授予阿斯利康在全球开发Tenapanor，但2015年6月该协议终止，Ardelyx收回Tenapanor的所有权；2017年12月，复星医药与Ardelyx签订协议，获得Tenapanor在中国大陆、中国香港及中国澳门特别行政区域内的独家临床开发和商业化等许可。2023年7月，Tenapanor片用于控制正在接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD）成人患者的高磷血症的药品注册申请获CDE受理。一项随机、开放标签研究评估tenapanor单药、以及与磷结合剂（PBs）联用治疗达到目标血磷（P）≤5.5 mg/dl情况，基线时服用PBs的参与者随机分为三组，分别为从PBs转换为tenapanor的Straight Switch组；将PBs剂量减少50%并添加tenapanor的Binder Reduction组; PBs初治患者开始单独使用tenapanor的Binder-Naive组，结果显示：34.4%（Straight Switch组）、38.2%（Binder Reduction组）和63.3%（Binder-Naive组）的患者达到P≤5.5 mg/dl；从基线到A部分终点，Straight Switch组的平均P降低和中位药丸负荷降低分别为0.91± 1.7 mg/dl和4粒/d，Binder Reduction组为0.99± 1.8 mg/dl和1粒/d，Binder-Naive组的平均P降低为0.87± 1.5 mg/dl；在完成患者经验问卷的Straight Switch组和Binder Reduction组的患者中，腹泻是最常见的不良事件（39.9%）。 8、吉利德：来那帕韦作用机制：HIV-1 衣壳抑制剂适应症：HIV-1 感染来那帕韦（Lenacapavir）是由吉利德开发的一种治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）的长效药物，能够直接与HIV衣壳蛋白质亚基结合，调节衣壳的稳定性及（/或）传送等，从而阻止HIV进入人体细胞或抑制病毒生命周期的其他多个关键步骤，且与其他现有药物不存在已知的交叉耐药性。3期PURPOSE 1研究评估了皮下注射、一年给药两次的来那帕韦作为HIV暴露前预防（PrEP）药物的有效性和安全性，通过与不同的预防性药物对比发现，使用来那帕韦作为HIV暴露前预防（PrEP）方案的受试者没有发生一例HIV感染，HIV预防有效性达到100%；此外，该药物总体上耐受性良好，没有一位受试女性出现药物导致的显著或新的安全问题。 9、Akebia/山东威高：枸橼酸铁作用机制：—— 适应症：高磷血症枸橼酸铁是一种新型的口服铁制剂，其中Fe3+与三羧酸（枸橼酸）和水的聚合物络合。枸橼酸铁最初是作为磷酸盐粘合剂引入的，随后获FDA批准用于治疗未接受肾脏替代治疗（KRT）的慢性肾脏病（CKD）患者的缺铁性贫血。枸橼酸铁通过在胃肠道中结合磷，在粪便中排出，降低磷的吸收，进而降低血清磷浓度。枸橼酸铁是水溶性金属盐高磷血症治疗剂，进入消化道后能迅速溶解，不依赖于肾功能，降低血磷，不增加血清钙和钙磷乘积。动物试验显示，枸橼酸铁对平均磷吸收量的降低作用优于碳酸钙和碳酸镧。 10、GSK/Scynexis/豪森：艾瑞芬净作用机制：三萜类抗真菌药物适应症：阴道念珠菌病艾瑞芬净（Ibrexafungerp）是一种用于治疗真菌感染的新型三萜类抗真菌药物，通过靶向葡聚糖合成酶，导致真菌细胞死亡。与棘白菌素相比，艾瑞芬净具有口服生物利用度、广泛的组织分布、优异的组织渗透性等优点，并对大多数耐棘白菌素念珠菌保持活性。艾瑞芬净的一个重要消除途径是通过CYP3A4代谢，然后是羟基化无活性代谢物的葡萄糖醛酸化和硫化。该药物最早由美国SCYNEXIS公司开发，2021年2月，翰森制药与SCYNEXIS签订授权协议，负责Ibrexafungerp在中国（包括香港、澳门和台湾）的开发、监管批准及商业化；除此以外，2023年3月，GSK与SCYNEXIS达成独家许可协议，以 5.93亿美元引进抗真菌药ibrexafungerp在美国、欧洲、日本等地区的开发和商业化权益。一项在中国成年外阴阴道念珠菌病患者中，评估HS-10366疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验显示，在主要和关键次要研究终点上，研究达到方案预设的优效标准，成功取得了统计学上显著优于安慰剂的优势。 11、大熊/扬子江：非苏拉生作用机制：钾离子竞争性酸阻滞剂适应症：胃食管反流病非苏拉生(Fexuprazan)是一种钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），最早由大熊制药研发，扬子江药业及旗下海尼药业通过一项超20亿元的合作获得了其在中国的开发和销售权利。P-CAB与传统质子泵抑制剂不同，可直接抑制H+/K+-ATP酶，而无需在强酸环境下活化，无论H+/K+-ATP酶活化与否，P-CAB均可与之结合。该药物的上市申请已于2023年6月获CDE受理。一项治疗糜烂性食管炎患者的3期临床试验显示，在治疗第8周，患者显示出99%的黏膜愈合率，且无论从白天还是晚上开始服药，fexuprazan均可立即改善胃灼热症状；此外，该药物还可改善由胃食管反流病引发的咳嗽。 12、柳韩洋行/强生：兰泽替尼作用机制：EGFR T790M抑制剂适应症：非小细胞肺癌兰泽替尼（lazertinib）是第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TK），最早由Yuhan（柳韩洋行）研发，韩国之外的权益已转让给美国强生旗下的杨森制药。该药物在具有激活EGFR突变、T790M突变和中枢神经系统（CNS）疾病的非小细胞肺癌患者中具有强活性。一项采用EGFR-TKI一线治疗初治、EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者的研究中，患者随机接受拉泽替尼（n=196）或吉非替尼（n=197），结果显示：数据截至2022年7月29日，拉泽替尼治疗组 VS 吉非替尼治疗组的中位无进展生存期（PFS）为20.6个月 VS 9.7个月（HR为0.45；95%，置信区间：0.34-0.58；P< .001）。总体客观缓解率（ORR）为76.0% VS 76.1%。其中，大部分是部分缓解（PR），分别有2例和1例患者经历了完全缓解（CR）；此外，拉泽替尼治疗组 VS 吉非替尼治疗组的中位反应持续时间（DOR）为19.4个月 VS 8.3个月；疾病控制率（DCR）均为93.9%。在数据截止时，总生存期（OS）数据尚不成熟；然而，估计18个月的OS率为80.3% VS 72.4%，24个月的OS率为66.4% VS 58.4%。 13、强生/Astex：厄达替尼作用机制：FGFR抑制剂适应症：尿路上皮癌/膀胱癌厄达替尼是一种口服的小分子抑制剂，同时也是全球首款 FGFRs 抑制剂药物。2019 年 4 月，美国 FDA 加速批准厄达替尼用于治疗携带有 FGFR3 或 FGFR2 突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者，包括新辅助或辅助铂化疗 12 个月内的患者。2024 年 1 月，FDA 批准厄达替尼用于具有易感 FGFR3 基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。 II期THOR研究评估了厄达替尼（n=136）与化疗（n=130）在晚期或伴有选择性FGFR改变的mUC患者中的疗效和安全性；结果表明，数据截止时，接受厄达替尼治疗的患者的中位OS超过了一年，与化疗组相比有显著改善（12.1个月 vs 7.8个月；HR=0.64)；此外，与化疗相比，厄达替尼治疗的中位PFS也有所改善（5.6个月 vs 2.7个月；HR=0.58，P=0.0002），两组的ORR分别为35.3% vs 8.5%。在安全性上，药物耐受性良好，接受厄达替尼和化疗治疗的患者中，分别有13.3% vs 24.1%的患者出现了严重的TRAEs，分别有8.1%和13.4%的患者因不良反应导致中断治疗。 14、UCB：罗泽利昔珠单抗作用机制：FcRn抑制剂适应症：重症肌无力罗泽利昔珠单抗（Rozanolixizumab）一款新型新生儿 Fc 受体（FcRn）抑制剂，作为是一种高亲和力的人源化 IgG4 单克隆抗体，与 FcRn 结合降低循环 IgG 水平；2023年获FDA批准用于治疗成人 AChR 和MuSK 抗体阳性双亚型的 gMG 患者。 III 期 MycarinG 研究显示，采用Rozanolixizumab 皮下注射治疗 AChR 或 MuSK 抗体阳性gMG 患者，第一周能快速降低总 IgG 水平和MG-ADL 评分；43 天时，7 mg/kg 和 10 mg/kg Rozanolixizumab 治疗组较基线MG-ADL 评分分别降低3.37 分和 3.40 分；且在治疗期间接受 Rozanolixizumab 治疗的患者不需要进行急救治疗，整体耐受性良好。开放标签扩展研究（OLE）的事后分析显示：（1）治疗第 1 周期 MSE 达标的患者中，> 64% 的患者在第 2～4 周期持续达标，大多数 MSE 达标的患者在启动 Rozanolixizumab 治疗的第一个 6 周内达到 MSE，部分在进入治疗周期的第 1 周内就已实现 MSE。（2）采用Rozanolixizumab 治疗，在延髓肌、呼吸肌、眼肌等 5 个维度的评分，相较安慰剂均有明显改善。（3）长期安全性汇总分析中，预先设定的 TEAEs（包括头痛和感染）的发生率，没有随着后续治疗周期延长而增加；且在治疗期间，白蛋白或血脂水平未发生有临床意义的变化。 15、赛诺菲/ImmunoGen：艾沙妥昔单抗作用机制：抗CD38单抗适应症：多发性骨髓瘤艾沙妥昔单抗是一款抗CD38单抗，通过靶向多发性骨髓瘤细胞上CD38受体的特异性表位，触发多种不同的作用机制，包括程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和机体免疫反应调节。III期IMROZ试验评估了艾沙妥昔单抗联合VRd方案治疗新诊断多发性骨髓瘤不适合移植（TIE-NDMM）患者的疗效，将纳入的446例TIE-NDMM患者并3:2随机分配至Isa-VRd组和VRd组，结果显示：（1）中位随访59.7个月时，与单独使用VRd相比，使用Isa-VRd治疗的患者疾病进展或死亡风险降低了40%，Isa-VRd组和VRd组的中位PFS分别为未达到和54.3个月[HR=0.596，（98.5% CI，0.406–0.876），P=0.0005]；Isa-VRd组预计中位PFS将达到约90个月。在60个月时，使用Isa-VRd治疗的患者预估PFS率为63.2%，而VRd组患者为45.2%。（2）与VRd组相比，Isa-VRd组获得了更深且持久的缓解，CR率分别为74.7% vs 64.1%（P=0.008）；Isa-VRd组中超过半数（55%）患者获MRD阴性，而VRd组MRD阴性率为40.9%（P=0.0013）；此外，Isa-VRd组和VRd组≥12个月持续MRD阴性率分别46.8% vs. 24.3%（P＜0.0001）。（3）此外，两组安全性相似，均耐受性良好，未观察到新的安全事件。 16、阿斯利康：瑞利珠单抗作用机制：抗C5 单克隆抗体适应症：重症肌无力瑞利珠单抗（Ravulizumab）是阿斯利康的一款长效 C5 单克隆抗体，具有比第一代 C5 补体抑制剂更长的半衰期。一项评估Ravulizumab对AChR+ve gMG患者的疗效和安全性的研究显示：（1）10名未接受过补体抑制剂治疗的患者中，平均MG-ADL评分从基线的6.4分降低至4.4分；其中60%（6名）的患者显示出临床意义的改善（评分变化>2分），20%（2名）的患者达到了最小症状表达（MSE）。（2）从依库珠单抗转换至Ravulizumab的患者中，平均MG-ADL评分从基线的3.25分降低至1.5分。没有患者的症状出现恶化。（3）未接受过补体抑制剂治疗的患者中，8名（9名评估了强的松剂量的患者中的8名）能够减少强的松剂量，平均日剂量从20.44mg降低至15.55mg。（4）在从依库珠单抗转换至Ravulizumab的患者中，5名（5名评估了强的松剂量的患者中的3名）能够减少强的松剂量，平均日剂量从17mg降低至9mg。（5）4名患者经历了不良事件，其中3名患者出现头痛，1名患者出现上呼吸道感染和腹泻。所有不良事件均为轻微，患者能够耐受进一步输注。没有患者经历任何重大不良事件。 17、礼来：Donanemab 作用机制：靶向pGlu3-Aβ单抗适应症：阿尔茨海默病 Donanemab是一款靶向pGlu3-Aβ单抗，是首个且唯一通过有限给药疗程靶向清除淀粉样蛋白斑块的疗法。2024年7月，FDA批准礼来的Kisunla（Donanemab）的上市申请，用于治疗成人早期症状性阿尔茨海默病（AD），包括轻度认知功能障碍（MCI）患者和轻度痴呆阶段AD且有确诊的淀粉样蛋白病理改变的患者。 3期TRAILBLAZER-ALZ 2研究旨在评估donanemab对早期症状性阿尔茨海默病（由阿尔茨海默病引起的MCI或轻度痴呆）且具有已确认的阿尔茨海默病神经病理学改变的患者的安全性和有效性，显示：（1）在18个月时，使用Kisunla治疗可以显著减缓包括低、中和高tau水平受试者的临床衰退；（2）在疾病进展较早的人群中，接受Kisunla治疗的患者在综合阿尔茨海默病评分量表（iADRS），包含记忆、思维和日常功能的衰退速度与安慰剂相比显著减缓了35%；在整体人群中，药物治疗则显著减缓了22%。（3）与研究开始时相比，Kisunla使用6个月平均减少了61%的淀粉样蛋白斑块，12个月时为80%，18个月时为84%。在安全性上，Kisunla可能会导致与淀粉样蛋白斑块靶向疗法相关的影像学异常，还可能引起某些类型的过敏反应，以及头痛等。 18、诺华/爱尔康：布西珠单抗作用机制：VEGF-A 抑制剂适应症：糖尿病黄斑水肿布西珠单抗（Brolucizumab）是全 VEGF-A 抑制剂，属于新型人源化单链抗体片段，分子量仅为 26kDa，亲和力高、组织渗透力强、全身副反应小。与现有的治疗手段相比，该药物能够更早吸收视网膜内积液/视网膜下积液，负荷期后只需要每3个月注射一次，在持续改善解剖结构上具有一定优势，对nAMD（新生血管性年龄相关性黄斑变性）和DME（糖尿病黄斑水肿）等眼底病患者显示出较好的积液控制效果。公司于2023年8月向NMPA提交用于DME的上市申请，于2024年10月提交用于nAMD的上市申请。3期研究KITE显示，布西珠单抗治疗DME患者达到了主要终点和关键的次要终点，与对照药相比，6mg布西珠单抗在第1年（第52周）最佳矫正视力（BCVA）的平均变化上达到了非劣效性效果。 19、强生/Genmab：塔奎妥单抗作用机制：靶向CD3/GPRC5D双抗适应症：多发性骨髓瘤塔奎妥单抗（Talquetamab）是一种CD3/GPRC5D双特异性T细胞结合抗体，可与T细胞表面的CD3受体和多发性骨髓瘤细胞、非恶性浆细胞和健康组织（如皮肤和舌头角质化组织中的上皮细胞）表面表达的G蛋白偶联受体C类5成员D （GPRC5D）结合；即通过吸引T细胞来靶向表达GPRC5D的血液癌细胞。该药物根据病人的体重来给药的，这使得临床医生能够针对患者定制剂量，提高药物的有效性和安全性。2023年8月，塔奎妥单抗获FDA加速批准，用于既往接受过至少4种以上前期疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者的治疗。 1/2期MonumenTAL-1在多重经治RRMM患者中开展，研究显示接受皮下注射0.8mg/kg（每两周一次）剂量塔奎妥单抗治疗的患者客观缓解率为73.6%，58%的患者得到了非常好的部分缓解，33%的患者得到完全缓解；接受剂量0.4 mg/kg（每周一次）治疗的患者客观缓解率为73.0%，57%患者得到了非常好的部分缓解，35%的患者得到完全缓解。 20、强生/Genmab：埃万妥单抗作用机制：靶向EGFR/MET双抗适应症：非小细胞肺癌埃万妥单抗（amivantamab）是一款靶向EGFR和MET的在研全人源化双特异性抗体，能够阻断EGFR和MET介导的信号传导以外，还可以引导免疫细胞靶向携带激活性和抗性EGFR/MET突变和扩增的肿瘤。该药物静脉制剂最早于2021年5月获得FDA的加速批准，抗皮下注射剂型上市申请也于今年6月和9月陆续获得FDA和NMPA受理。一项埃万妥单抗皮下（SC）vs. 静脉注射（IV）联合拉泽替尼，治疗 EGFR 突变晚期非小细胞肺癌耐药后患者的全球 III 期随机对照试验 PALOMA-3 研究显示：（1）皮下注射组和静脉注射组在 C2D1 峰谷血药浓度的几何平均比率（GMRs）为 1.15（90%CI：1.04–1.26）；C4D1 峰谷血药浓度的 GMRs 为 1.43（90%CI：1.27–1.61）；AUC d1-15 的 GMRs 为 1.03（90%CI：0.98–1.09），研究结果符合非劣效标准。（2）皮下注射组和静脉注射组的 ORR 分别为 30.1% vs. 32.5%（RR 0.92；P = 0.001），符合非劣效标准，而中位缓解时间（DoR）方面，皮下注射组优于静脉注射组（11.2 vs. 8.3 个月）；（3）PFS 方面，皮下注射组相比静脉注射组有良好的获益趋势，中位 PFS 为 6.1 vs. 4.3 个月（HR 0.84；P = 0.20）。（3）皮下注射相比静脉注射显著延长了患者的 OS（HR 0.62；95%CI：0.42–0.92；nominal P = 0.017），12 个月的OS 率为 65% vs. 51%。（4）安全性方面，埃万妥单抗皮下注射安全性有所改善，输液反应和 VTE 发生率较低，预防性抗凝治疗安全性良好并有效降低 VTE 风险。 21、辉瑞：Elranatamab 作用机制：靶向BCMA/CD3 双抗适应症：多发性骨髓瘤 Elranatamab是一款靶向BCMA/CD3双抗，2023年8月获FDA 加速批准用于治疗既往接受过至少 4 种疗法（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 单抗）的复发性或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。II 期 MagnetisMM-3 研究显示，此前曾接受 4 线或更多线数治疗患者（n=97），采用Elranatamab 治疗的ORR 为 58%，估计 82% 的患者维持至少9 个月的缓解，首次出现缓解的中位时间为 1.2 个月。队列 B研究数据显示，既往接受过 4 种疗法的患者，包括 BCMA 定向治疗（CAR-T 或抗体药物结合）的患者，ORR 为 33%，估计有 84% 的患者保持缓解至少 9 个月。长期疗效数据显示，中位随访时间为 14.7 个月时，ORR 为 61%，中位 DOR、OS 和 PFS 尚未达到。对于产生缓解的患者，在 15 个月时维持缓解的概率为 72%。 22、阿斯利康/BMS：Andexanet alfa 作用机制：Xa抑制剂适应症：抗凝血 Andexanet alfa是一种经过修饰的、重组的、无活性的人类FXa，能可逆性地与FXa抑制剂分子结合，从而降低其其活性并恢复未结合的内源性FXa的量。一项在急性颅内出血前15小时内服用了Xa因子抑制剂，并接受Andexanet或常规护理的相关研究显示：接受Andexanet的224例患者中，有150例(67.0%)实现了止血效果，在接受常规护理的228例患者中，有121例(53.1%)实现了止血效果(校正后的差异为13.4%;95%CI 4.6~22.2;P=0.003)。从基线到1~2小时最低点的抗Xa因子活性中位数下降，使用Andexanet时为94.5%，使用常规护理时为26.9%(P<0.001)。在接受Andexanet的263例患者中，有27例(10.3%)发生了血栓事件，在接受常规护理的267例患者中，有15例(5.6%)发生了血栓事件(差异为4.6%;95% CI0.1~9.2;P=0.048);分别有17例患者(6.5%)和4例患者(1.5%)发生了缺血性卒中。两组在改良Rankin量表评分或30天内死亡方面没有显著差异。 23、罗氏/勃林格殷格翰：替奈普酶作用机制：纤溶酶原激活剂适应症：溶栓替奈普酶是一种改良型组织型纤溶酶原激活剂，作为一种新型溶栓药物，该药物是基于阿替普酶的三个氨基酸结构位点修饰而来；在既往研究中，证实替奈普酶非劣效于标准治疗药物（阿替普酶），适用于卒中发作4.5小时内接受治疗的符合条件的患者。III期ORIGINAL临床研究显示，在主要疗效终点方面，72.7%（532/732）原研替奈普酶组和70.3% （515/733）阿替普酶组达到了90天时的良好功能结局（调整后RR=1.0278，95% CI 0.9678–1.0915）；主要结局的敏感性分析和补充分析的结果与主要分析的结果保持一致。在安全性方面，原研普酶组和阿替普酶组中36h出现sICH的患者比例均为1.2%（RR=1.005，P>0.05），90天死亡率分别为4.6%和5.8%（RR=0.795，P>0.05），安全性相似。参考资料 1、各公司官网 2、凯莱英药闻、Insight数据库、医药魔方info、肿瘤资讯、智慧芽新药情报库、肾医线、丁香园神经时间、丁香园肿瘤时间、医学界血液频道、征战重症肌无力、医学瞭望、医脉通神经科 END 免责声明：本文仅作知识交流与分享及科普目的，不涉及商业宣传，不作为相关医疗指导或用药建议。文章如有侵权请联系删除。 IND2025主会场授课已被预定，大会第一天下午茶歇前授课时间段预定开始，咨询热线：177 0186 0390。点击图片，查看IND2025首批重磅嘉宾

临床结果申请上市临床3期上市批准

2024-12-12

·MedCity News

ASH 2024 Recap: Movement in Multiple Myeloma, Cell Therapy, Sickle Cell Disease & More - MedCity News

The annual meeting of the American Society of Clinical Oncology drew more than 30,000 attendees to San Diego, and more who participated in the conference virtually, all of them looking to see and hear the latest developments in blood cancers and hematological disorders. Multiple myeloma is always a big topic of discussion at the annual ASH meeting, and developments this year include clinical data supporting the use of certain therapies in even earlier lines of treatment. On the cell therapy front, there is an ongoing effort to improve the manufacturability of these treatments. Data were presented demonstrating shorter “vein-to-vein times,” the time from when cells are harvested to when therapeutic cells are infused into the patient. And in sickle cell disease, encouraging early data were presented showing promise for a gene-editing therapy that could offer patients a one-time treatment. We couldn’t catch everything at what is one of the biggest medical meetings of the year. Here’s a recap of some highlights from the ASH 2024 meeting: Sponsored Post The Funding Model for Cancer Innovation is Broken — We Can Fix It Closing cancer health equity gaps require medical breakthroughs made possible by new funding approaches. By Eve McDavid - CEO of Mission-Driven Tech Movement in Multiple Myeloma —GSK reported Phase 3 data that support bringing the multiple myeloma drug Blenrep back to the market. The latest results show a Blenrep drug regimen, as a second-line of treatment, helped patients live longer compared against a drug regimen that includes the blockbuster Johnson & Johnson drug Darzalex. These results at ASH follow a Phase 3 data readout earlier this year showing Blenrep beat a drug combination that includes the Bristol Myers Squibb cancer drug Pomalyst. Blenrep won accelerated approval in 2020. GSK withdrew Blenrep from the market after it failed a confirmatory Phase 3 study. But that test evaluated the drug as a monotherapy and as a fifth line of treatment. The Phase 3 studies that are part of regulatory submissions currently under review tested the drug in combination with other multiple myeloma therapies and as an earlier line of treatment. GSK’s plans for the drug include a study underway that could support expanding the drug’s use to first-line multiple myeloma treatment, where its competition will include Darzalex. —Speaking of Darzalex, Johnson & Johnson reported data for an injectable formulation of the drug, Darzalex Faspro, as a treatment for smoldering multiple myeloma, which is an asymptomatic precursor to this type of blood cancer. In smoldering multiple myeloma, patients have high levels of abnormal plasma cells and elevated levels of monoclonal protein in the blood. presented by Market Trends to Watch for Health Systems and Their Specialty Pharmacies The future looks bright for the integrated specialty pharmacy model – for health systems, providers, and most importantly, for patients. By Jake Gaffey, MBA, Chief Strategy Officer at Shields Health Solutions In a Phase 3 test that enrolled 390 participants, J&J’s Darzalex Faspro significantly delayed high-risk smoldering multiple myeloma from progressing to active disease. The drug also extended overall survival compared to active monitoring, which is the current standard of care. Darzalex Faspro currently has nine approvals in multiple myeloma. Last month, the company submitted applications in the U.S. and Europe seeking to add smoldering multiple myeloma to the product’s list of approved indications. —Arcellx’s BCMA-targeting cell therapy, anito-cel, posted Phase 2 results in multiple myeloma that analysts say are comparable to Carvykti from partners Legend Biotech and Johnson & Johnson. It’s the safety results that reinforce their view of the Arcellx cell therapy as potentially best in class. Carvykti’s trials showed some cases of delayed neurological toxicities, including parkinsonism, a movement disorder. Arcellx is engineered to offer better safety and the results so far show no signs of parkinsonism. Analysts say Arcellx also has advantages through its partnership with Gilead Sciences, which has a global cell therapy manufacturing infrastructure and experience commercializing such products. —J&J and Legend added to the body of evidence showing that Carvykti is helping multiple myeloma patients live longer compared to standard therapies. The Phase 3 study, which tested the cell therapy in patients who had received one to three prior lines of therapy, showed that after a median 33.6 months of follow-up, Carvykti led to significantly increased rates of rates of minimal residual disease negativity, a marker of survival outcomes for multiple myeloma patients. A Look at Leukemia & Lymphoma Drugs —Kura Oncology reported more detailed data for ziftomenib, a drug candidate now partnered with Kyowa Kirin. The small molecule menin inhibitor is being developed to treat leukemias driven by certain genetic mutations. Results from the Phase 1 dose-escalation study showed a 100% complete response rate in those with NPM1 mutations. In patients whose disease harbored KMT2A mutations, the complete response rate was 83%. The companies said the drug was safe and well tolerated in combination with standard of care therapies. Last month, Kyowa Kirin paid $330 million to begin the alliance on ziftomenib. If the drug reaches the market, it will compete against Revuforj, a Syndax Pharmaceuticals menin inhibitor that won FDA approval in November. —Eli Lilly drug Jaypirca landed accelerated FDA approval last year as a treatment for advanced cases of mantle cell lymphoma following at least two prior lines of therapy. At the ASH conference, Lilly reported Phase 3 data that could support full approval for the drug, a small molecule inhibitor of a protein called BTK. Results show Jaypirca reduced the risk of disease progression or death by 46% compared to standard treatments. Treatment with the Lilly drug also prolonged the time to the next treatment or death by a median 23.9 months. Lilly said the safety profile of Jaypirca in Phase 3 was consistent with the Phase 1/2 test used to support the drug’s accelerated approval. —In a pre-planned analysis of a Phase 2 clinical trial in diffuse large B-cell lymphoma, Merck’s experimental drug zilovertamab vedotin led to a 97.2% complete response rate. What kept the study from achieving the 100% mark was discontinuation of two participants by physician decision, one patient each in the middle- and high-dose cohorts. All participants in the low-dose group showed a complete response. Based on the clinical trial results for the drug candidate, an antibody drug conjugate (ADC), Merck has selected the low dose to advance to Phase 3 testing. The results so far are encouraging for this therapy and others developed to seek out ROR1, a novel target currently unaddressed by any approved drugs. Other companies developing ROR1-targeting ADCs include Ipsen, which licensed its candidate from Sutro Biopharma earlier this year, and CStone Pharmaceuticals. Sickle Cell Disease Developments —Last month, Beam Therapeutics teased encouraging early clinical results for six patients dosed with BEAM-101, a gene-editing therapy for sickle cell disease. Updated data at ASH put some figures to the results as of an Oct. 28 data cutoff. Results showed these patients achieved fetal hemoglobin levels exceeding 60% and a reduction in sickle-shaped hemoglobin below 40% at month 1. Those levels were sustained to the last time point available, indicating that the effects of the one-time treatment are durable so far. The therapy’s safety profile was consistent with that of busulfan, the conditioning therapy that is used to prepare a patient to receive BEAM-101. As previously reported, there was one fatality from respiratory failure, which investigators attributed to busulfan. In all six patients dosed, there have been no serious adverse events attributed to BEAM 101. —Novo Nordisk presented Phase 2 data for etavopivat showing the once-daily oral drug led to a reduction in vaso-occlusive crises, a complication of sickle cell disease. The one-year, proof-of-concept study also showed an increase in hemoglobin levels. With these results, Novo Nordisk said it has selected the dose to test in a Phase 3 clinical trial. Etavopivat came to Novo Nordisk from the $1.1 billion acquisition of Forma Therapeutics in 2022. Catching Up on Cell Therapies —The cancer target GPRC5D is currently addressed by only one FDA-approved drug, the Johnson & Johnson bispecific antibody Talvey, a treatment for multiple myeloma. Bristol Myers Squibb aims to be the first to drug GPRC5D with a cell therapy. At the ASH meeting, BMS presented Phase 1 data showing its candidate, arlocabtagene autoleucel (arlo-cel), led to durable responses that deepened over time. Bristol says these results support arlo-cel as a potential first-in-class treatment for relapsed or refractory multiple myeloma in heavily pretreated patients. A Phase 2 test of the cell therapy is ongoing. —Galapagos’s non-Hodgkin lymphoma cell therapy candidate GLPG5101 posted additional Phase 1/2 results showing encouraging efficacy and safety. The company also pointed out that the vein-to-vein time was a median seven days. By comparison, the multi-step manufacturing process for currently available cell therapies can take a month or more. Galapagos’s process leverages Cocoon, a point-of-care manufacturing system from contract manufacturing giant Lonza. —Orca Bio posted data for Orca-T, an allogeneic T-cell immunotherapy in testing as a treatment for three types of blood cancer: acute myeloid leukemia, acute lymphoblastic leukemia, and high-risk myelodysplastic syndrome. Results from a three-year follow-up analysis from Phase 1b showed an overall survival rate of 86% for the study drug compared to 67% in a non-randomized historical group that received an allogeneic stem cell transplant. Orca-T is comprised of highly purified immune cells from donors. In the Phase 1b test, Orca Bio said this allogeneic therapy was manufactured reliably with vein-to-vein time of 72 hours or less across the U.S. An ongoing Phase 3 test comparing Orca-T to conventional allogeneic stem cell transplants is expected to report preliminary data in the first half of 2025. A Recap in Rare Blood Disease —Sanofi revealed details of its Phase 3 test of rilzabrutinib in persistent or chronic immune thrombocytopenia, a rare immune disorder leading to low platelet levels. Results show the small molecule BTK inhibitor led to platelet response in 65% of patients in the study drug arm compared to 33% of those who received a placebo. Furthermore, a durable platelet response was observed in 23% of patients who received rilzabrutinib versus zero in the placebo group. The drug, which came from the $3.7 billion acquisition of Principia Biopharma in 2020, is currently under regulatory review in the U.S. and Europe. —Standard of care for the rare blood disorder paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) includes two blockbuster AstraZeneca drugs, Soliris and Ultomiris, though Apellis Pharmaceuticals and Novartis are trying to take market share with their FDA-approved therapies. Regeneron Pharmaceuticals aims to compete with those complement inhibitors with a drug combination: the approved antibody pozelimab (brand name Veopoz) and the experimental RNA-interference therapy cemdisiran. A Phase 3 test is underway testing the combination against Soliris. At ASH, Regeneron reported data from an exploratory cohort testing the two drugs against Ultomiris. Results showed the Regeneron drug combo helped patients achieve and maintain greater control over their disease compared to Ultomiris. Public domain image by Flickr user SciTechTrend

临床结果临床3期ASCO会议临床1期细胞疗法

2024-12-10

·摩熵医药

4亿哮喘患者！200亿全球市场新药涌现，零售市场持续扩容……

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。 2024年是第26个世界哮喘日，今年哮喘日的主题“为哮喘患者健康教育赋能”。旨在通过适当的教育赋予哮喘患者管理自身疾病的能力，以及帮助患者认识到寻求医疗帮助的必要性。哮喘是全球最常见的呼吸道疾病之一，近年来哮喘平均患病率呈上升趋势。目前，全球哮喘患者近4亿，我国哮喘患者超过4500万，据WHO预测，至2025年哮喘患者将增至4亿人。我国的哮喘患病率为1.24%，约有3000多万哮喘患者，哮喘控制水平仍待提高。 200亿全球哮喘药物市场，生物制剂新药涌现据中康CMH数据显示，哮喘药物市场在医院端销售额高达147亿元，零售药店则贡献了39亿元，全球市场规模更是逼近200亿美元。尤为值得注意的是，我国哮喘患者的治疗率仅为5.6%，这意味着随着治疗率的提升，市场潜力巨大，等待被进一步挖掘。从药物分类来看，肾上腺素类药物在缓解类药物中独占鳌头，而控制类药物方面，糖皮质激素与白三烯受体拮抗剂在医院与零售市场表现出差异化分布。这些药物的销售占比，不仅映射了市场热度，也为药企的研发与市场布局提供了宝贵的数据指引。近几年新药研发领域中，抗哮喘小分子新药进展缓慢，而随着全球新药研发管线的延展，大分子生物抗体类药物已涌进抗哮喘和COPD市场。其中，Tezepelumab作为首个针对TSLP靶点的生物制剂，于2021年在FDA获批，为严重哮喘患者带来了减少哮喘加重的新希望。此外，多款聚焦于经典白细胞介素靶点的药物也正处于研发关键阶段，旨在通过抗炎作用减轻哮喘症状。此外，获FDA批准的哮喘治疗生物药物中，还包括葛兰素史克的美泊利单抗、Teva公司的瑞利珠单抗、赛诺菲与再生元联合开发的度匹鲁单抗以及阿斯利康子公司MedImmune的苯雷利珠单抗。这些生物药物的涌现，无疑为哮喘治疗领域注入了新的活力与希望。零售市场持续扩容，荣昌制药领跑抗哮喘药物主要以处方药形式存在，医院历来是其主要的销售渠道，占据市场的主导位置。但随着国家医改政策的不断深化，医院处方外流的现象日益明显，这为全国院内市场提供了新的增长动力。据摩熵医药数据库统计，2023年全国院内市场（中成药）抗哮喘药物的销售额成功突破1亿元大关。同时，全国药店零售哮喘治疗药物（中成药）的销售规模也持续攀升，2014年上半年已超过1400万元，同比增长高达65%，市场前景乐观。截图来源：摩熵医药（原药融云）全国医院销售数据库从企业竞争格局来看，荣昌制药在2023全国院内市场中占据绝对领先地位，其市场份额超过99%。同时，荣昌制药在药店零售市场也保持着强劲的领跑优势。中成药以其独特的疗效与安全性，正逐渐成为哮喘治疗领域的新宠。截图来源：摩熵医药（原药融云）全国医院销售数据库当前，我国哮喘患病率不断攀升，尚无根治之法，治疗侧重于控制与缓解。哮喘患者群体的扩大，推动了抗哮喘药物市场的逐年扩张。中国零售市场正迎来医改新契机，医院处方外流将带动药店销售增长，进一步拓宽抗哮喘药物零售市场。结语随着哮喘患病率的上升和公众对哮喘防治意识的增强，抗哮喘用药市场的发展潜力巨大，抗哮喘类中成药市场有望进一步扩展。药企应把握机遇，精心布局，以争取更大市场份额。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权近期热门资源获取后台回复关键词“深度报告”，获取价值18600元，报告大礼包后台回复关键词“2023首仿”，获取2023年首仿药物获批名单后台回复“GLP-1深度报告”，获取完整《GLP-1产业现状与未来发展》PDF版。后台回复“中国 I 类新药”，获取完整《中国 I 类新药靶点》PDF版。后台回复“NAFLD/NASH”，获取完整《NAFLD/NASH报告》PDF版。后台回复“AI+制药”，获取完整《中国AI制药企业白皮书》PDF版。后台回复“XXG”，获取完整《中国心血管系统药物分析报告》PDF版。后台回复“FZZJ”，获取完整《基于剂型改良的复杂注射剂分析》PDF版。后台回复“药品进出口”，获取完整《中国药品进出口白皮书》深度报告-PDF版。联系我们，体验摩熵医药更多专业服务会议合作园区服务数据库咨询定制服务媒体合作 👆👆👆点击上方图片，即可开启摩熵化学数据查询点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

临床研究

100 项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	Ravulizumab-CWVZ	L04AA43	DB11580

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2023-07-12
血栓性微血管病	韩国	AstraZeneca Korea Ltd.	2020-05-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
重症肌无力	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2019-07-02
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2018-12-21

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白a肾病	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2024-03-29
免疫球蛋白a肾病	临床3期	美国	阿斯利康全球研发（中国）有限公司	2024-03-29
免疫球蛋白a肾病	临床3期	中国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2024-03-29
免疫球蛋白a肾病	临床3期	日本	阿斯利康全球研发（中国）有限公司	2024-03-29
免疫球蛋白a肾病	临床3期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2024-03-29
免疫球蛋白a肾病	临床3期	阿根廷	阿斯利康全球研发（中国）有限公司	2024-03-29
免疫球蛋白a肾病	临床3期	阿根廷	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2024-03-29
免疫球蛋白a肾病	临床3期	澳大利亚	阿斯利康全球研发（中国）有限公司	2024-03-29
免疫球蛋白a肾病	临床3期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2024-03-29
免疫球蛋白a肾病	临床3期	奥地利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2024-03-29

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05274633 (REACTION, ASH2024) 人工标引	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	80	Eculizumabravulizumab	鹽積憲齋糧製廠願鹹鏇(鏇廠遞鑰糧廠醖窪艱鑰) = 夢選艱艱選餘選選築糧獵簾憲觸製鏇醖憲製艱 (繭範憲網鹽網簾積窪獵 ) 更多	积极	2024-12-08
ASH2024	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征	-	Eculizumab	窪艱齋遞積築衊廠遞獵(醖積積顧遞艱醖獵壓夢) = 齋範鬱構繭鹹構願淵簾衊餘襯願壓簾網願觸製 (簾鑰廠蓋構廠顧鑰範繭, 230.0 ~ 362.0) 更多	-	2024-12-08
				Ravulizumab	觸網淵鹽襯鹹齋選鹹醖(鬱醖鹹遞膚鏇顧蓋餘餘) = 夢構鹽壓蓋壓壓襯範築餘窪選鑰窪網築壓艱衊 (鏇齋獵襯窪鹹鹹繭獵繭, 11.5% ~ 36.4%)
NCT02949128 (ALXN1210-aHUS-311, Pubmed \| Thromb J)	临床3期	非典型溶血性尿毒症综合征 platelet count \| lactate dehydrogenase (LDH) \| serum creatinine (sCr)	56	Ravulizumab	顧膚鑰憲積遞艱廠醖醖(獵鬱壓衊衊積鏇鬱衊鏇) = 積鹽淵簾選繭範顧選製餘願網衊顧鹽遞蓋獵鹹 (夢選獵壓顧鬱糧簾淵餘 )	积极	2024-10-28
NCT04320602 (CTgov)	临床4期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Eculizumab+Ravulizumab	襯積壓餘艱製夢鬱衊繭(襯襯艱餘鏇膚選簾憲壓) = 鹽鑰鬱衊淵齋繭鹽齋製夢醖淵衊願構醖壓糧願 (艱鹽艱夢簾選簾鬱餘鏇, 構範齋醖遞遞願鹹範簾 ~ 糧齋蓋醖憲蓋鬱鏇齋餘) 更多	-	2024-08-12
NCT03131219 \| NCT02949128 (Pubmed \| Kidney Med) 人工标引	临床3期	非典型溶血性尿毒症综合征 C5i	92	Ravulizumab	顧夢醖餘衊鑰願選構壓(構憲遞範繭築鏇觸窪夢) = 艱糧築廠範艱鹹艱餘積膚構憲顧憲獵觸夢膚糧 (壓網衊網窪遞壓蓋繭淵 )	积极	2024-08-01
				ravulizumab	顧夢醖餘衊鑰願選構壓(構憲遞範繭築鏇觸窪夢) = 獵衊鏇鬱選鹽繭選繭鏇膚構憲顧憲獵觸夢膚糧 (壓網衊網窪遞壓蓋繭淵 )
MG-SPOTLIGHT Registry (EAN2024)	N/A	重症肌无力	70	Ravulizumab	願觸簾蓋鬱廠廠獵積觸(網淵壓淵鹹鬱觸簾願積) = 齋顧觸範繭鑰鑰憲簾簾構夢鬱繭鏇廠顧壓簾淵 (鬱範願憲繭鑰繭積觸觸, 88.9)	积极	2024-06-28
EHA2024	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	200	Eculizumab	築製構鹹餘壓願餘鏇糧(繭鑰顧顧鏇遞廠膚繭顧) = 鑰願鹹製蓋願艱淵壓構蓋壓積壓鏇觸遞積糧選 (簾醖鏇窪製鬱襯夢壓築 ) 更多	积极	2024-05-14
				Ravulizumab	築製構鹹餘壓願餘鏇糧(繭鑰顧顧鏇遞廠膚繭顧) = 蓋獵壓醖鬱餘鑰醖襯鹹蓋壓積壓鏇觸遞積糧選 (簾醖鏇窪製鬱襯夢壓築 ) 更多
P10-11.002 (AAN2024)	N/A	重症肌无力 acetylcholine receptor-positive (AChR+)	204	Eculizumab	願壓廠範鑰鹹範願鑰鹹(獵築遞遞夢壓簾鏇簾顧) = 蓋艱艱獵餘願遞齋齋淵蓋壓醖網醖簾膚淵積鹹 (窪鑰構網糧憲遞衊醖餘, 3.7)	积极	2024-04-09
				Ravulizumab	願壓廠範鑰鹹範願鑰鹹(獵築遞遞夢壓簾鏇簾顧) = 蓋夢憲蓋築窪網獵齋壓蓋壓醖網醖簾膚淵積鹹 (窪鑰構網糧憲遞衊醖餘, 4.1)
NCT04564339 (WCN24-1197, ISN WCN2024)	临床2期	免疫球蛋白a肾病	66	Ravulizumab	觸憲艱鏇壓醖網鏇壓繭(遞艱淵鹽艱遞餘願繭淵) = 觸築壓構憲顧衊獵觸築襯醖積廠壓衊顧顧襯鹹 (夢糧鏇憲選齋窪繭願鹽 )	积极	2024-04-01
				Placebo	觸憲艱鏇壓醖網鏇壓繭(遞艱淵鹽艱遞餘願繭淵) = 築窪糧獵衊憲範網鏇憲襯醖積廠壓衊顧顧襯鹹 (夢糧鏇憲選齋窪繭願鹽 )