瑞利珠单抗(Ravulizumab-CWVZ) - 药物靶点：C5_在研适应症：视神经脊髓炎，血栓性微血管病，水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

单克隆抗体

别名

Avogadro1、Porbeagle、ravulizumab

+ [12]

靶点

C5

作用方式

抑制剂

作用机制

C5抑制剂(补体C5抑制剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病感染+ [6]

在研适应症

视神经脊髓炎血栓性微血管病水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病+ [12]

非在研适应症

急性肺损伤肌萎缩侧索硬化新型冠状病毒感染+ [3]

原研机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

在研机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.Alexion Europe SAS阿斯利康全球研发（中国）有限公司

+ [5]

非在研机构-

权益机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

AstraZeneca PLC

Xencor, Inc.

+ [1]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2018-12-21),

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、儿科研究计划 (欧盟)

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结构/序列

Sequence Code 66437L

来源: *****

Sequence Code 9941502H

来源: *****

关联

60

项与瑞利珠单抗相关的临床试验

NCT06333652

/ Recruiting临床2期IIT

Clinical Trial on the Use of Ravulizumab in Pregnancies Complicated by Severe Hypertensive Disorders

The researchers are testing a medication named ravulizumab for the treatment of severe preeclampsia and Hemolysis, Elevated Liver enzymes, Low Platelets (HELLP) syndrome.

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Mayo Clinic

NCT07557420

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3b, Open-label, Single-arm, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Ravulizumab in Chinese Adult Participants With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

The primary objective of this study is to confirm the efficacy, safety, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and immunogenicity of ravulizumab in the treatment of Chinese adults with anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody (Ab) + neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD).

开始日期2026-08-31

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT07010302

/ Not yet recruiting临床4期IIT

A Comparative Clinical Effectiveness Trial of Rituximab Versus Ravulizumab, Inebilizumab, Satralizumab and Eculizumab To Prevent Relapses in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare autoimmune condition that mainly affects the eyes and spinal cord, causing serious symptoms such as vision loss, paralysis, and severe pain. This trial compares the effectiveness and safety of five medications commonly used to prevent NMOSD relapses: rituximab, ravulizumab, inebilizumab, satralizumab, and eculizumab.
In this study, 160 adults with NMOSD who test positive for a specific antibody (AQP4-IgG) will participate. They will be randomly assigned to receive either rituximab or one of the four other FDA-approved medications. The main goal is to find out which treatment best prevents relapses and has fewer serious side effects. The trial will also measure disability, patient satisfaction, quality of life, and biomarkers that help track disease activity.
Participants will have regular assessments, including medical exams, surveys, and tests for vision, walking ability, and brain function. They will report any side effects or health issues experienced during the study. The trial will last from one to four years for each participant.
This research aims to help patients and doctors make better-informed treatment decisions by providing clear evidence about the best available therapies for NMOSD.

开始日期2026-08-01

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

100 项与瑞利珠单抗相关的临床结果

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100 项与瑞利珠单抗相关的转化医学

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100 项与瑞利珠单抗相关的专利（医药）

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357

项与瑞利珠单抗相关的文献（医药）

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-08-01·JOURNAL OF NEUROIMMUNOLOGY

Combined inhibition of complement C5 and neonatal Fc receptor in refractory generalized myasthenia gravis: A report of two cases

Article

作者: Tateishi, Takahisa ; Harada, Masaya ; Hoshino, Tomoaki ; Isogai, Masashige ; Irie, Ken-Ichi ; Tanaka, Yoshiko ; Koga, Tamon ; Mori, Shinichiro ; Imai, Tatsuya

In patients with refractory generalized myasthenia gravis (MG) inadequately controlled by standard immunotherapies, including intravenous immunoglobulin and intravenous methylprednisolone, molecular targeted therapies have emerged as important treatment options. Although both neonatal Fc receptor (FcRn) inhibitors and complement C5 inhibitors have demonstrated efficacy in anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized MG, the clinical utility of their combined use remains unclear. Here, we report two cases of refractory anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized MG successfully managed with combined FcRn and C5 inhibition. In Case 1, disease control was not achieved despite thymectomy, multiple standard immunotherapies, and FcRn inhibition alone. Sequential treatment with C5 inhibitors, including eculizumab, ravulizumab, and zilucoplan, was attempted; sustained stabilization occurred only after combination therapy with zilucoplan and subcutaneous efgartigimod. In Case 2, standard therapies were ineffective, and thymectomy under general anesthesia was considered unsafe because of severe disease activity. Combination therapy was therefore introduced to stabilize the disease and enable safe perioperative management. Following successful thymectomy, targeted therapies were discontinued in Case 2, whereas Case 1 required ongoing treatment. To our knowledge, this is one of the first reports demonstrating effective disease control using combined FcRn and C5 inhibition in refractory generalized MG. These cases suggest that this strategy may benefit selected patients with refractory disease, particularly when stable disease control is required; however, further studies are warranted to determine its broader applicability and long-term safety.

2026-08-01·JOURNAL OF NEUROIMMUNOLOGY

Monoclonal antibody efficacy in seropositive vs seronegative NMOSD: systematic review and meta-analysis

Review

作者: Daromar, Adam ; Canibano, Beatriz ; Abushalbak, Dareen Jamal ; AlHabil, Yazan ; Abualrob, Majd A ; Safan, Abeer ; Hamid, Shahd ; Zammar, Khaled

BACKGROUND AND OBJECTIVES:

Monoclonal antibodies have transformed the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD), yet their comparative efficacy by aquaporin-4 immunoglobulin G (AQP4-IgG) serostatus remains uncertain. We conducted a systematic review and meta-analysis to compare monoclonal antibody efficacy between AQP4-IgG seropositive and seronegative NMOSD patients.

METHODS:

We searched PubMed/MEDLINE, Embase, and Cochrane CENTRAL from inception through January 2025 for studies comparing monoclonal antibody efficacy outcomes (rituximab, eculizumab, satralizumab, inebilizumab, tocilizumab, or ravulizumab) between seropositive and seronegative NMOSD patients. Primary outcomes included annualized relapse rate (ARR) and relapse events. Secondary outcomes included disability progression (Expanded Disability Status Scale [EDSS]) and infectious adverse events. Random-effects meta-analysis was performed. The protocol was registered in PROSPERO (CRD1049290).

RESULTS:

Thirteen studies (4 randomized controlled trials [RCTs], 9 observational) comprising 1284 patients (1010 seropositive; 274 seronegative) were included. Seropositive patients had significantly lower relapse risk (risk ratio [RR] = 0.66; 95% CI: 0.49-0.89; p = 0.007; I² = 0%; 9 studies), indicating 34% greater efficacy in preventing relapses. An RCT-only subgroup analysis demonstrated a 59% relative risk reduction favoring seropositive patients (RR = 0.41; 95% CI: 0.25-0.69; p = 0.0008; I² = 0%). No significant differences were observed for continuous ARR (standardized mean difference [SMD] = 0.23; p = 0.61; I² = 94%), disability progression (SMD = 1.07; p = 0.32; I² = 96%), or infectious adverse events (RR = 1.13; p = 0.61; I² = 0%).

DISCUSSION:

Monoclonal antibodies demonstrate significantly greater efficacy in preventing relapses in AQP4-IgG seropositive compared with seronegative NMOSD patients. Serostatus should inform treatment selection and expectations. Comparable safety profiles support continued use in seronegative patients, though further research is needed to optimize therapeutic strategies for this population.

813

项与瑞利珠单抗相关的新闻（医药）

2026-07-03

·搜狐健康

“地铁吐血女孩”多次病危！她得的这种罕见病，其创新药正遭遇退市危机

点击蓝字，关注我们那个曾在地铁上强忍病痛、擦拭地面血迹的女孩胡心瑶，病情再度告急。据羊城晚报最新消息，自6月23日至今，胡心瑶已经连续收到7张病危通知单，多脏器并发症持续恶化，生命随时可能走到尽头。今年3月23日，乘坐地铁就医途中的胡心瑶突发消化道大出血，当场咯血。顾及公共环境，她强忍身体剧痛，亲手擦拭干净地面血迹，这一幕被乘客拍下传到网络，无数网友为她的善良与坚韧动容，也让更多人的目光聚焦到她所患的抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）这一罕见病上。胡心瑶的遭遇是ANCA相关性血管炎患者的缩影。更让人揪心的是，曾被寄予厚望的口服创新药Tavneos（阿伐可泮），如今因数据造假和安全性问题深陷退市危机，给这个罕见病的治疗领域带来不确定性。这种罕见病极易误诊，专攻全身小血管 AAV是风湿免疫科最擅长伪装的凶险罕见病，已被纳入我国第二批罕见病目录。该病的核心病理机制是全身小血管发生坏死性炎症，病变会分散侵袭耳鼻喉、肺部、肾脏、皮肤等全身多个器官，患者往往辗转呼吸科、肾内科、皮肤科等多个科室，才能最终确诊，而且漏诊、误诊率极高。临床上，AAV主要分为三种亚型：肉芽肿性多血管炎（GPA）、显微镜下多血管炎（MPA）和嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）。三者致病机制相近，但受累器官、发病特点各有不同。由于AAV早期信号极具迷惑性，发病初期很容易被忽视。随着炎症持续侵蚀血管，器官损伤的致命风险才会逐步暴露，特别是肺部受累后，患者会出现咳嗽、胸闷、气短等症状，病情严重时会引发肺泡大出血，这也是胡心瑶咯血的核心原因；肾脏受累是该病最危险、最常见的并发症，发病早期患者无明显体感，仅表现为尿红细胞、蛋白尿，但病情会快速进展为肾功能不可逆衰退，最终发展为终末期肾衰竭。从明星神药到退市：Tavneos的五年之路对于罕见病来说，有药可用是最关键的一点。口服补体C5a受体抑制剂Tavneos就是AAV患者能抓到的一棵重要的“救命稻草”。在Tavneos上市前，糖皮质激素联合利妥昔单抗或环磷酰胺是新发AAV的初始治疗的建议方案。但长期大剂量使用糖皮质激素，副作用也非常明显。 2021年10月，Tavneos获美国FDA批准上市，号称“十年来FDA首款AAV创新药”。由于Tavneos可作为糖皮质激素的替代品，该药的商业价值被迅速看好。2022年10月，安进斥资37亿美元全资收购Tavneos原研企业ChemoCentryx，足见对该药的前景有多看好。随后，这款药物在全球40多个国家获批上市，2025年全球销售额达4.59亿美元，同比暴涨62%。虽然不是大单品，但在AAV这一小众领域，也算不错的成绩。在中国，Tavneos于2024年11月获国家药监局批准，但至今未正式商业化，暂无国内患者使用该药治疗。就是这样一款风光无限的明星药，谁也不曾料到，它会在2026年迎来一场退市的“暴风雨”。日本当地药企Kissei Pharmaceutical率先发出警示：不建议新患者启用Tavneos治疗，已用药患者需重新评估获益与风险，重点监测药物性肝损伤。随后，安进发布声明称，自2022年6月Tavneos在日本上市以来，日本已有超过8500名患者接受该药治疗，并已报告20例严重肝损伤相关死亡病例，但“仍然相信Tavneos具有良好的获益风险比”。但这个声明在FDA的安全警报中显得毫无分量。2026年4月，FDA确认Tavneos与至少8例患者死亡存在直接关联；月末，FDA正式提议撤销其上市批准，直指药企在申报资料中存在数据造假，临床试验揭盲后擅自修改疗效终点，严重违背科研规范，药物有效性无法被证实。 6月26日，欧洲药品管理局（EMA）跟进，正式建议撤销Tavneos在欧盟的上市许可。 6月29日，《新英格兰医学杂志》撤回支撑Tavneos获批的唯一关键性III期临床试验ADVOCATE的原始论文。深陷数据造假与安全风险两大争议，Tavneos退市几乎已成定局，曾给AAV患者带来的治疗曙光，再度蒙上厚重阴霾。 Tavneos出局后，全球AAV创新药格局重新洗牌 Tavneos的退市很可能重构全球ANCA相关性血管炎的新药竞争格局。从现有的新药研发管线上可以看出，补体通路仍是核心方向，国内创新药企与跨国巨头正在同台竞速。国内药企中，舒泰神在AAV领域布局了两款不同机制抗C5a管线，形成了静脉输注和皮下注射的差异化组合。其中，BDB-001（韦洛利单抗）是国内首个进入III期临床的AAV抗C5a单抗，已纳入CDE突破性治疗品种，目前处于关键临床阶段，有望成为国内首款自主可控的AAV靶向新药；另一款产品STSA-1002为皮下注射型抗C5a抗体，无需静脉输注，提升用药的便利性，该药物已获得美国FDA I期临床批件，企业拥有全球开发权益，国际化潜力突出。跨国巨头中，阿斯利康基于罕见病用药研发基础，也正在布局AAV产品矩阵。一方面，其核心产品本瑞利珠单抗已于2025年12月在中国获批用于治疗EGPA，也就是AAV三大亚型之一；另一方面，在研药物Tarperprumig是第三代补体C5降解剂，II期临床正在推进，专门针对GPA、MPA两大主流AAV亚型；AZD1656则为老药新用候选物，源自阿斯利康糖尿病药物管线，现已推进至IIa期临床，主要探索治疗AAV及狼疮性肾炎的潜力。此外，德国药企InflaRx的在研药物Izicopan是与Tavneos机制同源的口服C5a受体抑制剂，目前已进入AAV适应症的II期研发规划。若Tavneos退市，Izicopan有机会填补口服C5a受体抑制剂的市场空白。没有“神药”的当下，规范化管理更重要回到胡心瑶的故事，在特效药缺位、创新药风波不断的当下，对所有AAV患者而言，最重要的不是等待新药，而是长期规范化管理。北京协和医院风湿免疫科主任医师田新平教授在媒体采访中曾明确指出，该病的临床治疗核心目标是维持长期病情稳定，而规律定期随访是实现长期缓解的关键。随访的核心价值在于轻症复发阶段及时干预，防止病情加重造成不可逆脏器损伤，规避重症风险。同时，患者长期服用激素、免疫抑制剂易产生副作用，规范随访可同步监测病情与药物不良反应，按需调整方案，兼顾长期病情控制、降低药物并发症，持续提高生活质量。此外，生活方式干预也是长期管理的重点。吸烟会加重 ANCA相关血管炎、诱发复发，需持续劝导吸烟患者戒烟；该病易合并高血压、糖尿病、高血脂，远期心脑血管患病风险更高，因此全程需同步管控血压、血糖、血脂，搭建完整的全周期疾病管理体系。参考资料： 1、ANCA相关性血管炎 https://mp.weixin.qq.com/s/VeeIaP4HEeelc_imXLo9Pw 2、诊治 ANCA 相关性血管炎，看这一篇就够了！ https://mp.weixin.qq.com/s/Ut0rXSYuD-mV4NL66JnK5Q 3、ANCA相关血管炎药物全景：国产新锐、跨国巨头与仿制药的“三国杀” https://mp.weixin.qq.com/s/jrCG9OpAP8pZ53DudO4oJg 4、田新平教授：ANCA相关血管炎——早识别、快缓解、长随访，方能阻断不可逆损伤 https://mp.weixin.qq.com/s/ibFhLUxhVRibWqtJ1MrvWg 出品 | 搜狐健康作者 | 吴施楠 END 往期推荐 Recommend 01 凯特王妃三峰登顶！癌症治疗，不只是身体的战斗 02 高考出分，还要不要学医？听听他们怎么说 03 几万块就能买个执业医师资格证！速成“医师”撕开医生准入漏洞 ✨「谢谢关注」✨

2026-07-03

·今日头条

地铁吐血女孩多次病危！所患罕见病，其创新药正遭遇退市危机

出品 | 搜狐医药作者 | 吴施楠编辑 | 袁月那个曾在地铁上强忍病痛、擦拭地面血迹的女孩胡心瑶，病情再度告急。据羊城晚报最新消息，自6月23日至今，胡心瑶已经连续收到7张病危通知单，多脏器并发症持续恶化，生命随时可能走到尽头。今年3月23日，乘坐地铁就医途中的胡心瑶突发消化道大出血，当场咯血。顾及公共环境，她强忍身体剧痛，亲手擦拭干净地面血迹，这一幕被乘客拍下传到网络，无数网友为她的善良与坚韧动容，也让更多人的目光聚焦到她所患的抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）这一罕见病身上。胡心瑶的遭遇是ANCA相关性血管炎患者的缩影。更让人揪心的是，曾被寄予厚望的口服创新药Tavneos（阿伐可泮），如今因数据造假和安全性问题深陷退市危机，给这个罕见病的治疗领域带来不确定性。这种罕见病极易误诊，专攻全身小血管 AAV是风湿免疫科最擅长伪装的凶险罕见病，已被纳入我国第二批罕见病目录。该病的核心病理机制是全身小血管发生坏死性炎症，病变会分散侵袭耳鼻喉、肺部、肾脏、皮肤等全身多个器官，患者往往辗转呼吸科、肾内科、皮肤科等多个科室，才能最终确诊，而且漏诊、误诊率极高。临床上，AAV主要分为三种亚型：肉芽肿性多血管炎（GPA）、显微镜下多血管炎（MPA）和嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）。三者致病机制相近，但受累器官、发病特点各有不同。由于AAV早期信号极具迷惑性，发病初期很容易被忽视。随着炎症持续侵蚀血管，器官损伤的致命风险才会逐步暴露，特别是肺部受累后，患者会出现咳嗽、胸闷、气短等症状，病情严重时会引发肺泡大出血，这也是胡心瑶咯血的核心原因；肾脏受累是该病最危险、最常见的并发症，发病早期患者无明显体感，仅表现为尿红细胞、蛋白尿，但病情会快速进展为肾功能不可逆衰退，最终发展为终末期肾衰竭。从明星神药到退市：Tavneos的五年之路对于罕见病来说，有药可用是最关键的一点。口服补体C5a受体抑制剂Tavneos就是AAV患者能抓到的一棵重要的“救命稻草”。在Tavneos上市前，糖皮质激素联合利妥昔单抗或环磷酰胺是新发AAV的初始治疗的建议方案。但长期大剂量使用糖皮质激素，副作用也非常明显。 2021年10月，Tavneos获美国FDA批准上市，号称“十年来FDA首款AAV创新药”。由于Tavneos可作为糖皮质激素的替代品，该药的商业价值被迅速看好。2022年10月，安进斥资37亿美元全资收购Tavneos原研企业ChemoCentryx，足见对该药的前景有多看好。随后，这款药物在全球40多个国家获批上市，2025年全球销售额达4.59亿美元，同比暴涨62%。虽然不是大单品，但在AAV这一小众领域，也算不错的成绩。在中国，Tavneos于2024年11月获国家药监局批准，但至今未正式商业化，暂无国内患者使用该药治疗。就是这样一款风光无限的明星药，谁也不曾料到，它会在2026年迎来一场退市的“暴风雨”。日本当地药企Kissei Pharmaceutical率先发出警示：不建议新患者启用Tavneos治疗，已用药患者需重新评估获益与风险，重点监测药物性肝损伤。随后，安进发布声明称，自2022年6月Tavneos在日本上市以来，日本已有超过8500名患者接受该药治疗，并已报告20例严重肝损伤相关死亡病例，但“仍然相信Tavneos具有良好的获益风险比”。但这个声明在FDA的安全警报中显得毫无分量。2026年4月，FDA确认Tavneos与至少8例患者死亡存在直接关联；月末，FDA正式提议撤销其上市批准，直指药企在申报资料中存在数据造假，临床试验揭盲后擅自修改疗效终点，严重违背科研规范，药物有效性无法被证实。 6月26日，欧洲药品管理局（EMA）跟进，正式建议撤销Tavneos在欧盟的上市许可。 6月29日，《新英格兰医学杂志》撤回支撑Tavneos获批的唯一关键性III期临床试验ADVOCATE的原始论文。深陷数据造假与安全风险两大争议，Tavneos 退市几乎已成定局，曾给AAV患者带来的治疗曙光，再度蒙上厚重阴霾。 Tavneos出局后，全球AAV创新药格局重新洗牌 Tavneos的退市很可能重构全球ANCA相关性血管炎的新药竞争格局。从现有的新药研发管线上可以看出，补体通路仍是核心方向，国内创新药企与跨国巨头正在同台竞速。国内药企中，舒泰神在AAV领域布局了两款不同机制抗C5a管线，形成了静脉输注和皮下注射的差异化组合。其中，BDB-001（韦洛利单抗）是国内首个进入III期临床的AAV抗C5a单抗，已纳入CDE突破性治疗品种，目前处于关键临床阶段，有望成为国内首款自主可控的AAV靶向新药；另一款产品STSA-1002为皮下注射型抗C5a抗体，无需静脉输注，提升用药的便利性，该药物已获得美国FDA I期临床批件，企业拥有全球开发权益，国际化潜力突出。跨国巨头中，阿斯利康基于罕见病用药研发基础，也正在布局AAV产品矩阵。一方面，其核心产品本瑞利珠单抗已于2025年12月在中国获批用于治疗EGPA，也就是AAV三大亚型之一；另一方面，在研药物Tarperprumig是第三代补体C5降解剂，II期临床正在推进，专门针对GPA、MPA两大主流AAV亚型；AZD1656则为老药新用候选物，源自阿斯利康糖尿病药物管线，现已推进至IIa期临床，主要探索治疗AAV及狼疮性肾炎的潜力。此外，德国药企InflaRx的在研药物Izicopan是与Tavneos机制同源的口服C5a受体抑制剂，目前已进入AAV适应症的II期研发规划。若Tavneos退市，Izicopan有机会填补口服C5a受体抑制剂的市场空白。没有“神药”的当下，规范化管理更重要回到胡心瑶的故事，在特效药缺位、创新药风波不断的当下，对所有AAV患者而言，最重要的不是等待新药，而是长期规范化管理。北京协和医院风湿免疫科主任医师田新平教授在媒体采访中曾明确指出，该病的临床治疗核心目标是维持长期病情稳定，而规律定期随访是实现长期缓解的关键。随访的核心价值在于轻症复发阶段及时干预，防止病情加重造成不可逆脏器损伤，规避重症风险。同时，患者长期服用激素、免疫抑制剂易产生副作用，规范随访可同步监测病情与药物不良反应，按需调整方案，兼顾长期病情控制、降低药物并发症，持续提高生活质量。此外，生活方式干预也是长期管理的重点。吸烟会加重 ANCA 相关血管炎、诱发复发，需持续劝导吸烟患者戒烟；该病易合并高血压、糖尿病、高血脂，远期心脑血管患病风险更高，因此全程需同步管控血压、血糖、血脂，搭建完整的全周期疾病管理体系。参考资料： 1、ANCA相关性血管炎 https://mp.weixin.qq.com/s/VeeIaP4HEeelc_imXLo9Pw 诊治 ANCA 相关性血管炎，看这一篇就够了！ https://mp.weixin.qq.com/s/Ut0rXSYuD-mV4NL66JnK5Q ANCA相关血管炎药物全景：国产新锐、跨国巨头与仿制药的“三国杀” https://mp.weixin.qq.com/s/jrCG9OpAP8pZ53DudO4oJg 田新平教授：ANCA相关血管炎——早识别、快缓解、长随访，方能阻断不可逆损伤 https://mp.weixin.qq.com/s/ibFhLUxhVRibWqtJ1MrvWg

2026-07-03

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搜狐医药 | “地铁吐血女孩”多次病危！她得的这种罕见病，其创新药正遭遇退市危机

出品 | 搜狐医药作者 | 吴施楠编辑 | 袁月那个曾在地铁上强忍病痛、擦拭地面血迹的女孩胡心瑶，病情再度告急。据羊城晚报最新消息，自6月23日至今，胡心瑶已经连续收到7张病危通知单，多脏器并发症持续恶化，生命随时可能走到尽头。今年3月23日，乘坐地铁就医途中的胡心瑶突发消化道大出血，当场咯血。顾及公共环境，她强忍身体剧痛，亲手擦拭干净地面血迹，这一幕被乘客拍下传到网络，无数网友为她的善良与坚韧动容，也让更多人的目光聚焦到她所患的抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）这一罕见病身上。胡心瑶的遭遇是ANCA相关性血管炎患者的缩影。更让人揪心的是，曾被寄予厚望的口服创新药Tavneos（阿伐可泮），如今因数据造假和安全性问题深陷退市危机，给这个罕见病的治疗领域带来不确定性。这种罕见病极易误诊，专攻全身小血管 AAV是风湿免疫科最擅长伪装的凶险罕见病，已被纳入我国第二批罕见病目录。该病的核心病理机制是全身小血管发生坏死性炎症，病变会分散侵袭耳鼻喉、肺部、肾脏、皮肤等全身多个器官，患者往往辗转呼吸科、肾内科、皮肤科等多个科室，才能最终确诊，而且漏诊、误诊率极高。临床上，AAV主要分为三种亚型：肉芽肿性多血管炎（GPA）、显微镜下多血管炎（MPA）和嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）。三者致病机制相近，但受累器官、发病特点各有不同。由于AAV早期信号极具迷惑性，发病初期很容易被忽视。随着炎症持续侵蚀血管，器官损伤的致命风险才会逐步暴露，特别是肺部受累后，患者会出现咳嗽、胸闷、气短等症状，病情严重时会引发肺泡大出血，这也是胡心瑶咯血的核心原因；肾脏受累是该病最危险、最常见的并发症，发病早期患者无明显体感，仅表现为尿红细胞、蛋白尿，但病情会快速进展为肾功能不可逆衰退，最终发展为终末期肾衰竭。从明星神药到退市：Tavneos的五年之路对于罕见病来说，有药可用是最关键的一点。口服补体C5a受体抑制剂Tavneos就是AAV患者能抓到的一棵重要的“救命稻草”。在Tavneos上市前，糖皮质激素联合利妥昔单抗或环磷酰胺是新发AAV的初始治疗的建议方案。但长期大剂量使用糖皮质激素，副作用也非常明显。 2021年10月，Tavneos获美国FDA批准上市，号称“十年来FDA首款AAV创新药”。由于Tavneos可作为糖皮质激素的替代品，该药的商业价值被迅速看好。2022年10月，安进斥资37亿美元全资收购Tavneos原研企业ChemoCentryx，足见对该药的前景有多看好。随后，这款药物在全球40多个国家获批上市，2025年全球销售额达4.59亿美元，同比暴涨62%。虽然不是大单品，但在AAV这一小众领域，也算不错的成绩。在中国，Tavneos于2024年11月获国家药监局批准，但至今未正式商业化，暂无国内患者使用该药治疗。就是这样一款风光无限的明星药，谁也不曾料到，它会在2026年迎来一场退市的“暴风雨”。日本当地药企Kissei Pharmaceutical率先发出警示：不建议新患者启用Tavneos治疗，已用药患者需重新评估获益与风险，重点监测药物性肝损伤。随后，安进发布声明称，自2022年6月Tavneos在日本上市以来，日本已有超过8500名患者接受该药治疗，并已报告20例严重肝损伤相关死亡病例，但“仍然相信Tavneos具有良好的获益风险比”。但这个声明在FDA的安全警报中显得毫无分量。2026年4月，FDA确认Tavneos与至少8例患者死亡存在直接关联；月末，FDA正式提议撤销其上市批准，直指药企在申报资料中存在数据造假，临床试验揭盲后擅自修改疗效终点，严重违背科研规范，药物有效性无法被证实。 6月26日，欧洲药品管理局（EMA）跟进，正式建议撤销Tavneos在欧盟的上市许可。 6月29日，《新英格兰医学杂志》撤回支撑Tavneos获批的唯一关键性III期临床试验ADVOCATE的原始论文。深陷数据造假与安全风险两大争议，Tavneos 退市几乎已成定局，曾给AAV患者带来的治疗曙光，再度蒙上厚重阴霾。 Tavneos出局后，全球AAV创新药格局重新洗牌 Tavneos的退市很可能重构全球ANCA相关性血管炎的新药竞争格局。从现有的新药研发管线上可以看出，补体通路仍是核心方向，国内创新药企与跨国巨头正在同台竞速。国内药企中，舒泰神在AAV领域布局了两款不同机制抗C5a管线，形成了静脉输注和皮下注射的差异化组合。其中，BDB-001（韦洛利单抗）是国内首个进入III期临床的AAV抗C5a单抗，已纳入CDE突破性治疗品种，目前处于关键临床阶段，有望成为国内首款自主可控的AAV靶向新药；另一款产品STSA-1002为皮下注射型抗C5a抗体，无需静脉输注，提升用药的便利性，该药物已获得美国FDA I期临床批件，企业拥有全球开发权益，国际化潜力突出。跨国巨头中，阿斯利康基于罕见病用药研发基础，也正在布局AAV产品矩阵。一方面，其核心产品本瑞利珠单抗已于2025年12月在中国获批用于治疗EGPA，也就是AAV三大亚型之一；另一方面，在研药物Tarperprumig是第三代补体C5降解剂，II期临床正在推进，专门针对GPA、MPA两大主流AAV亚型；AZD1656则为老药新用候选物，源自阿斯利康糖尿病药物管线，现已推进至IIa期临床，主要探索治疗AAV及狼疮性肾炎的潜力。此外，德国药企InflaRx的在研药物Izicopan是与Tavneos机制同源的口服C5a受体抑制剂，目前已进入AAV适应症的II期研发规划。若Tavneos退市，Izicopan有机会填补口服C5a受体抑制剂的市场空白。没有“神药”的当下，规范化管理更重要回到胡心瑶的故事，在特效药缺位、创新药风波不断的当下，对所有AAV患者而言，最重要的不是等待新药，而是长期规范化管理。北京协和医院风湿免疫科主任医师田新平教授在媒体采访中曾明确指出，该病的临床治疗核心目标是维持长期病情稳定，而规律定期随访是实现长期缓解的关键。随访的核心价值在于轻症复发阶段及时干预，防止病情加重造成不可逆脏器损伤，规避重症风险。同时，患者长期服用激素、免疫抑制剂易产生副作用，规范随访可同步监测病情与药物不良反应，按需调整方案，兼顾长期病情控制、降低药物并发症，持续提高生活质量。此外，生活方式干预也是长期管理的重点。吸烟会加重 ANCA 相关血管炎、诱发复发，需持续劝导吸烟患者戒烟；该病易合并高血压、糖尿病、高血脂，远期心脑血管患病风险更高，因此全程需同步管控血压、血糖、血脂，搭建完整的全周期疾病管理体系。参考资料： 1、ANCA相关性血管炎 https://mp.weixin.qq.com/s/VeeIaP4HEeelc_imXLo9Pw 诊治 ANCA 相关性血管炎，看这一篇就够了！ https://mp.weixin.qq.com/s/Ut0rXSYuD-mV4NL66JnK5Q ANCA相关血管炎药物全景：国产新锐、跨国巨头与仿制药的“三国杀” https://mp.weixin.qq.com/s/jrCG9OpAP8pZ53DudO4oJg 田新平教授：ANCA相关血管炎——早识别、快缓解、长随访，方能阻断不可逆损伤 https://mp.weixin.qq.com/s/ibFhLUxhVRibWqtJ1MrvWg返回搜狐，查看更多

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	瑞利珠单抗	L04AA43	DB11580

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适应症	国家/地区	公司	日期
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2023-07-12
血栓性微血管病	韩国	AstraZeneca Korea Co. Ltd.	2020-05-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
重症肌无力	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2019-07-02
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2018-12-21

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	中国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	韩国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	西班牙	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	中国台湾	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
过敏性紫癜	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
过敏性紫癜	临床3期	中国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
过敏性紫癜	临床3期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06578949 (CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Ravulizumab	鑰獵衊窪鹽範鬱壓繭壓(壓選構膚積鹹窪網獵積) = 衊淵簾築構繭窪憲鹽顧鹽夢構鏇餘蓋鬱蓋範築 (獵膚鬱鹽鹽夢淵夢網築, 鹽繭鬱顧廠醖遞選鹹憲 ~ 鹹鹹膚繭鬱積鏇鑰餘願) 更多	-	2026-06-05
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	10	EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan	膚醖遞鹹膚壓網選夢簾(築餘蓋顧鏇遞鑰廠繭蓋) = During a median follow-up of 49.5 months, 3/10 patients required therapy modification due to persistent anemia compatible with EVH. 淵壓膚積醖淵繭積範簾 (壓鏇鏇鏇糧鬱觸襯鑰膚 )	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	1,328	Ravulizumab	- 更多	积极	2026-05-12
				Eculizumab
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	53	Ravulizumab (Complement inhibitor-experienced patients)	壓壓選觸獵遞鏇鹽齋醖(餘觸憲積糧遞廠鏇艱糧) = 廠鬱廠願構餘鬱選壓築築鹹製製壓醖繭醖糧觸 (簾壓願艱鬱鹽選繭鏇範 ) 更多	积极	2026-05-12
				Ravulizumab (Complement inhibitor-naïve patients)	壓壓選觸獵遞鏇鹽齋醖(餘觸憲積糧遞廠鏇艱糧) = 鏇鬱繭製鏇鹹廠糧齋繭築鹹製製壓醖繭醖糧觸 (簾壓願艱鬱鹽選繭鏇範 ) 更多
NCT03920293 (CHAMPION MG, MDA2026)	临床3期	重症肌无力	113	Ravulizumab	鬱繭簾齋構窪憲鏇蓋鹹(窪顧繭壓夢艱襯網膚鹽) = 鏇窪築鹽窪淵網廠積蓋醖齋繭壓鹹觸製鹽窪積 (鑰繭餘築簾鬱憲鑰鏇鹹 ) 更多	积极	2026-03-08
				Placebo	鬱繭簾齋構窪憲鏇蓋鹹(窪顧繭壓夢艱襯網膚鹽) = 夢遞構築齋簾鑰獵鬱積醖齋繭壓鹹觸製鹽窪積 (鑰繭餘築簾鬱憲鑰鏇鹹 )
NCT04557735 (ALXN1210-TMA-314, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026)	临床3期	血栓性微血管病	41	Ravulizumab	鹽顧鹹獵獵積範淵構築(願選遞襯窪糧獵範願醖) = 鹽憲鑰壓淵範廠製蓋餘繭獵膚膚遞壓餘窪鹽觸 (範艱製憲膚夢繭顧積廠 ) 更多	积极	2026-02-04
NCT04557735 (ALXN1210-TMA-314, CTgov)	临床3期	血栓性微血管病 \| 造血干细胞移植	41	Ravulizumab (Ravulizumab)	蓋願獵鏇鏇蓋構膚糧構 = 餘齋遞鏇淵鬱淵積遞夢餘願顧製膚繭艱廠製築 (膚網鏇網憲鏇觸壓願築, 廠憲獵齋壓鹽範鹽糧構 ~ 遞網簾鏇鏇壓製鬱餘築) 更多	-	2026-01-12
				Ravulizumab (Treatment Period: Ravulizumab)	觸鹽齋夢夢廠鹹獵膚鹹(膚繭膚餘餘積壓鏇簾鬱) = 窪選夢鏇範網襯鬱鏇遞鹹構選願鹹齋遞膚膚獵 (襯築蓋築壓積選齋鑰獵, 觸獵簾構獵獵廠衊網艱 ~ 繭獵窪選築膚鹹繭醖顧) 更多
NCT04557735 (ASH2025)	临床3期	造血干细胞移植	41	Ravulizumab	製鏇憲鹽鬱齋夢艱簾襯(製淵餘顧簾鏇鏇積餘遞) = 衊積餘網壓鹽壓獵獵醖鬱遞積鏇選衊願衊夢鏇 (遞襯襯鏇夢艱範淵遞積 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT04557735 (ASH2025)	临床3期	-	41	Ravulizumab	餘範網窪鹽艱範醖鹽遞(餘積襯築糧餘齋廠醖顧) = 憲鏇願鏇製淵醖鹽鬱範窪糧憲鹽鑰鑰夢糧獵鏇 (廠鏇齋鬱觸願鹹簾鹹糧 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	eculizumab	淵襯糧範遞憲築顧遞鹹(觸製範壓鬱願糧繭餘繭) = 積範簾鬱蓋壓艱鹹製顧繭繭淵廠蓋壓淵積選襯 (壓鬱積願築網獵壓鏇憲 ) 更多	积极	2025-12-06
				ravulizumab	淵襯糧範遞憲築顧遞鹹(觸製範壓鬱願糧繭餘繭) = 觸膚顧築簾鏇艱廠夢襯繭繭淵廠蓋壓淵積選襯 (壓鬱積願築網獵壓鏇憲 ) 更多