Ravulizumab-CWVZ

▎药明康德内容团队编辑根据在2023年各大药企的营收，行业媒体Fierce Pharma于近日公布了全球前20大药企排名。在这份名单中，强生、罗氏、默沙东位居前三。药明康德内容团队将为各位读者朋友们整理这些药企在近期取得的监管与研发成果进展。药明康德内容团队制图（在此排名中，排除各家公司在健康科学领域之外的收入，美元换算是基于年度平均汇率进行）强生（Johnson & Johnson）2023年营收：851.6亿美元强生在近期获得多项研发进展。这个月美国FDA批准强生与传奇生物（Legend Biotech）联合开发的嵌合抗原受体（CAR）-T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）用于二线治疗复发性或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成年患者。今年3月，该公司与Idorsia联合开发的Tryvio（aprocitentan）口服片剂获FDA批准与其他抗高血压药物联合，用以治疗成年高血压患者。根据新闻稿，这款药物是30年来首个获批基于新机制的降血压药物。此外，强生在今年1月通过收购Ambrx Biopharma囊获多款临床期抗体偶联药物（ADC）。该公司在近期的报告中指出，该公司旗下的20款研发管线将在未来推动其5-7%的整体成长。例如其与Protagonist Therapeutics共同开发的IL-23受体靶向口服多肽JNJ-2113，在3月公布的2b期试验中显示，可在患有中度至重度斑块状银屑病（PsO）的成人患者中保持52周的高皮肤病变清除率。罗氏（Roche）2023年营收：约653.2亿美元今年2月，美国FDA批准罗氏与诺华联合开发的单抗Xolair（omalizumab）用于减少成人和1岁以上儿童因意外暴露于一种或多种食物而可能发生的IgE介导食物过敏反应，包括过敏性休克。根据新闻稿，Xolair是用于治疗患有一种或多种食物过敏儿童和成人的首款获批药物。同月，中国国家药监局（NMPA）批准该公司补体C5靶向单抗crovalimab用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。此外，其在研PI3Kα小分子抑制剂inavolisib也有望于2024年迎来监管批准。罗氏公司的高层管理人员在今年2月份的投资者报告中提到，公司目前正进行着包含82种新分子实体（NME）在内的共146个临床项目，其中肿瘤学是其研发工作的核心领域，特别是在癌症免疫治疗方面。此外，该公司也着重于神经科学、眼科和免疫学领域管线的开发。默沙东（MSD）2023年营收：601亿美元默沙东在今年3月迎来其“first-in-class”疗法Winrevair（sotatercept）用于治疗肺动脉高压（PAH）的批准。这款疗法被行业媒体Evaluate评为2024年潜在重磅的疗法之一。该公司与Moderna联合开发的个体化新抗原疫苗mRNA-4157目前已有三项临床3期试验进行中，分别用以治疗经手术切除的黑色素瘤、非小细胞肺癌与皮肤鳞状细胞癌患者。而在今年的美国癌症研究协会（AACR）大会上，默沙东与科伦博泰（Kelun-Biotech）公布其所联合开发Trop2靶向ADC SKB264治疗经治晚期胃癌或胃食管交界部癌（GEJ）患者的积极2期试验数据。接受SKB264单药治疗患者的疾病控制率（DCR）达80.5%。此外，默沙东也在近日斥资高达2.08亿美元与初创公司Abceutics合作，将共同开发更加安全的ADC疗法。辉瑞（Pfizer）2023年营收：585亿美元辉瑞所开发的Adcetris（brentuximab vedotin）是一款CD30靶向ADC。今年3月所公布的3期试验结果显示，与活性对照组相比，接受Adcetris联合疗法的复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者的总生存期（OS）获得显著改善，辉瑞计划递交相关监管申请。该公司在今年4月公布其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo（RSVpreF）的关键3期试验顶线分析达成主要终点。据行业媒体Endpoints News报道，如果获批，Abrysvo将有望成为首款适用于18岁及以上成人的RSV疫苗。此外，辉瑞所开发的基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）也有望在今年第二季度获得批准，用以治疗血友病B患者。艾伯维（AbbVie）2023年营收：543亿美元艾伯维通过收购ImmunoGen所囊获的“first-in-class”抗体偶联药物Elahere（mirvetuximab soravtansine）在上个月迎来美国FDA的完全批准，用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。根据新闻稿，Elahere是首个在铂类耐药卵巢癌患者上显示带来总生存期改善的疗法。今年2月，该公司与Genmab合作开发的CD20/CD3靶向双特异性抗体Epkinly（epcoritamab）用于治疗R/R滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者的补充生物制品许可申请（sBLA）获FDA受理并授予优先审评资格，有望在今年6月迎来批准。艾伯维同时在神经科学领域积极布局。该公司通过收购Cerevel Therapeutics所获得的在研小分子tavapadon也在近日公布的3期试验中取得治疗帕金森病的新进展。赛诺菲（Sanofi）2023年营收：约466亿美元赛诺菲的研发重心之一是进一步扩展其重磅药物Dupixent（dupilumab）的适应症。今年1月，美国FDA批准Dupixent用于治疗1-11岁、体重至少15公斤患有嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）的儿童患者。根据新闻稿，Dupixent目前是FDA批准专门用于治疗这一患者群体的首款药物。目前，Dupixent正在接受FDA审评，作为患有病情不受控制的慢性阻塞性肺病（COPD）成年患者的附加维持治疗，该申请的PDUFA日期为2024年6月27日。除了Dupixent，赛诺菲的研发管线中还有12款具有重磅药物潜力的新分子实体，包含其潜在“first-in-class”单抗frexalimab。该药物用于治疗复发性多发性硬化（MS）和非复发性继发进展性MS的3期临床试验正在进行中。阿斯利康（AstraZeneca）2023年营收：约458.1亿美元阿斯利康在今年第一季度便迎来了多项积极监管进展，其中最引人瞩目之一的便是其与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的重磅抗体偶联药物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）获批用于治疗不可切除或转移性HER2阳性实体瘤成年患者。根据新闻稿，Enhertu是首款具有不限癌种适应症的HER2靶向ADC疗法。目前该公司与第一三共联合开发的一款Trop2靶向ADC疗法datopotamab deruxtecan也已向FDA递交上市申请，用于治疗无法切除或转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌成人患者。此外，该公司的“first-in-class”口服小分子Voydeya（danicopan）也在上个月获批治疗PNH患者，而这个月其口服补体因子D抑制剂亦有望迎来批准，作为PNH患者的补体C5抑制剂疗法的添加药物。而其IL-5受体靶向单抗Fasenra（benralizumab）与补体C5靶向单抗Ultomiris（ravulizumab）也在今年接连获得扩展适应症申请批准。诺华（Novartis）2023年营收：454.4亿美元日前，诺华公布其潜在重磅疗法Fabhalta（iptacopan）治疗IgA肾病（IgAN）的3期研究达到主要终点之一。美国FDA已接受Fabhalta用于治疗IgA肾病的监管申请，并授予优先审评资格。新闻稿指出，若获得批准，Fabhalta将可能成为首个针对替代补体途径的IgAN治疗药物。诺华同时在放射性配体疗法积极布局。今年1月所公布的3期试验结果显示，其放射性配体药物Lutathera作为一线药物治疗生长抑素受体（SSTR）阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者时，使患者的疾病进展或死亡风险降低了72%。而其前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向放射性配体疗法Pluvicto用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的3期试验也在这个月迎来积极数据，诺华预计在2024年下半年递交相关扩展适应症申请。诺华积极拓展不同新兴模式疗法的开发，这个月该公司与Arvinas达成高达10.1亿美元的合作协议，将共同开发Arvinas第二代雄激素受体（AR）靶向蛋白降解嵌合体（PROTAC）ARV-766。百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）2023年营收：450亿美元百时美施贵宝在今年迎来其B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel）以及CD19靶向CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）的扩展适应症批准。美国FDA在今年2月亦接受KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）与西妥昔单抗（cetuximab）联合用以治疗肿瘤带有KRAS G12C突变的经治结直肠癌（CRC）的补充新药申请（sNDA），并授予该申请优先审评资格。同月，其ROS1和NTRK靶向抑制剂Augtyro（repotrectinib）用以治疗实体瘤的sNDA也获优先审评资格。这两项sNDA皆预计将于今年6月获得审评结果。此外，该公司通过收购Karuna Therapeutics所获得的潜在“first-in-class”疗法KarXT也在这个月迎来积极的3期试验数据，该疗法用于治疗精神分裂症患者的新药申请已被美国FDA受理，PDUFA目标日期为2024年9月26日。根据新闻稿，如果获得批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。GSK2023年营收：约384亿美元GSK在今年已迎来一系列3期试验的积极进展。今年3月，GSK公布其PD-1抑制剂Jemperli（dostarlimab）的组合疗法用于治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者的3期临床试验达到了主要终点。根据此结果，GSK将于2024年上半年向美国FDA递交监管申请，以扩大Jemperli的适应症至原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者总人群。同月，GSK的ADC疗法Blenrep（belantamab mafodotin）在3期试验中也显著改善多发性骨髓瘤患者的无进展生存期（PFS）。GSK将与监管机构讨论这些数据。根据新闻稿，如果获得批准，该组合疗法有可能重新定义复发性或难治性多发性骨髓瘤的治疗方式。此外，其潜在“first-in-class”口服抗生素gepotidacin也在针对非并发性尿生殖道淋病的关键性3期临床试验中取得积极结果。Gepotidacin达到92.6%的微生物学治疗成功率，与活性治疗药物相比达到非劣效性标准。礼来（Eli Lilly and Company）2023年营收：341亿美元礼来公司在2023年有两款创新疗法获得美国FDA的批准。去年10月，其“first-in-class”抗体疗法Omvoh（mirikizumab）获批上市，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。新闻稿指出，这是首个用于治疗这一患者群体的IL-23p19拮抗剂。该公司的非共价选择性布鲁顿氏激酶（BTK）抑制剂Jaypirca（pirtobrutinib）在去年1月获得FDA加速批准，用以治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。在去年12月这款疗法再获FDA加速批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。此外，其葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂Zepbound（tirzepatide）获美国FDA批准，用以使肥胖或超重成年患者减轻体重并保持体重稳定。今年礼来公司还有更多新药有望获批，包括用于治疗早期阿尔茨海默病患者的抗淀粉样蛋白抗体donanemab和治疗特应性皮炎的IL-13抑制剂lebrikizumab。诺和诺德（Novo Nordisk）2023年营收：约337亿美元诺和诺德的重磅GLP-1受体激动剂Wegovy（semaglutide，司美格鲁肽）在2023年获得FDA批准，用于用于降低患有心血管疾病和肥胖或超重的成人心血管死亡、心脏病发作和中风的风险。此外，在3期临床试验FLOW中，1.0 mg司美格鲁肽可使2型糖尿病和慢性肾病（CKD）患者发生肾病相关事件风险降低24%。该公司计划今年向美国和欧盟递交Ozempic扩展适应症的监管申请。司美格鲁肽之外，该公司的RNAi疗法Rivfloza（nedosiran）去年获得美国FDA的批准，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平。近日，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议授予Awiqli（基础胰岛素周制剂依柯[icodec]胰岛素）用于治疗成人糖尿病的上市许可。诺和诺德公司继续在减肥领域布局，该公司的新一代口服减肥疗法amycretin在1期临床试验中，12周内将参与者体重减轻13.1%。该公司还通过收购和达成研发合作，囊获多款新一代减肥疗法的开发权益。安进（Amgen）2023年营收：282亿美元安进的双特异性T细胞接合器（BiTE）tarlatamab，在治疗接受过两种以上治疗的晚期小细胞肺癌（SCLC）患者的全球性2期临床试验中获得积极结果。在晚期SCLC患者中，tarlatamab达到40%的客观缓解率（ORR）和14.3个月的中位总生存期。这款疗法已经获得FDA授予的优先审批资格，有望在今年6月12日之前获得审评结果。此外，该公司的潜在“first-in-class”的在研抗体多肽偶联药物（antibody-peptide conjugate）AMG 133在治疗肥胖症的1期临床试验中结果惊艳。肥胖患者只需每月一针，接受高剂量AMG 133治疗85天后，体重可降低14.5%（约26斤）。值得一提的是，这些患者在停药后150天，仍可维持体重降低11.2%。勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）2023年营收：256亿美元勃林格殷格翰和礼来联合开发的钠葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂Jardiance（empagliflozin，恩格列净）去年先后获得欧盟委员会和美国FDA的批准，用于治疗慢性肾病（CKD）。该公司与Zealand Pharma联合开发的胰高血糖素/胰高血糖素样肽1（GLP-1）受体双重激动剂survodutide，在治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的2期临床试验中达到主要终点和全部次要终点。此外，去年6月公布的一项2期临床试验结果显示，未患有2型糖尿病的超重或肥胖患者接受每周一次survodutide皮下注射达46周后，有40%使用最高和次高剂量survodutide的患者，其体重减轻约19%。目前它正在5项3期临床试验中接受评估，探索治疗超重和肥胖患者的疗效。武田（Takeda）2023年营收：约282亿美元去年11月，武田宣布美国FDA批准其酶替代疗法Adzynma（apadamtase alfa）的上市申请。根据新闻稿，这是FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的首款酶替代疗法（ERT）。此外，该公司与和黄医药联合开发的Fruzaqla（呋喹替尼/fruquintinib）获得美国FDA的批准上市，用于治疗特定的结直肠患者。今年，该公司开发的Eohilia（布地奈德口服混悬液）获得FDA批准上市，治疗11岁以上嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。其BCR-ABL1激酶抑制剂Iclusig（ponatinib）获得FDA加速批准，与化疗联用，治疗新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）成人患者。吉利德科学（Gilead Sciences）2023年营收：269亿美元吉利德科学的抗体偶联药物Trodelvy（sacituzumab govitecan）去年获得美国FDA的批准，用于治疗转移性HR阳性/HER2阴性乳腺癌，这些患者曾接受过内分泌疗法与额外至少2线系统性治疗。根据新闻稿，这是首个证实能够为此类经治转移性乳腺癌患者带来总存活益处的Trop2靶向ADC。此外，该公司和默沙东联合开发的长效HIV口服组合疗法islatravir和lenacapavir在2期临床试验中获得积极结果。在24周时，这一创新组合保持了高比率（94.2%）HIV患者的病毒抑制（HIV-1 RNA <50拷贝/毫升）。新闻稿指出，这一创新组合具有成为首款每周一次治疗HIV口服组合疗法的潜力。吉利德科学还在今年斥资达43亿美元收购了CymaBay Therapeutics公司，获得其在研主打药物seladelpar。该药物已获得美国FDA授予的优先审评资格，用于治疗原发性胆汁性肝硬化患者。拜耳（Bayer）2023年营收：约261亿美元拜耳公司的潜在“first-in-class”双重神经激肽-1，3（NK-1，3）受体拮抗剂elinzanetant已经在3项治疗更年期患者潮热的3期临床试验中达到主要终点，显著降低参与者中度至重度血管舒缩症状（VMS）的频率和严重程度。该公司计划向监管机构递交这3项临床试验的结果，寻求批准elinzanetant上市。今年3月，拜耳宣布与BridgeBio Pharma达成合作伙伴关系，获得在欧洲商业化用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）的在研疗法acoramidis的独家许可。这款疗法已经在欧盟和美国递交上市申请。德国默克（Merck KGaA）2023年营收：约188亿美元德国默克过去1年通过与多家新锐公司达成合作和授权交易，扩展研发管线。去年10月，该公司与恒瑞医药宣布就其自主研发的PARP1抑制剂HRS-1167达成独家许可协议。该协议还包括恒瑞自主研发的Claudin-18.2靶向ADC疗法SHR-A1904的独家选择权。去年12月，德国默克与和誉医药达成CSF-1R小分子抑制剂pimicotinib（ABSK021）的独家许可协议。今年德国默克与C4 Therapeutics签订一项许可和合作协议，合作开发针对C4T在其内部发现管线中推进的两个关键致癌蛋白靶点的靶向蛋白降解剂。梯瓦（Teva）2023年营收：约158亿美元梯瓦的研发管线中除了包括多款生物类似药，还有创新小分子和生物制品在研疗法。其中TEV-'574是一款靶向TL1A的单克隆抗体，具有抗炎症和抗纤维化效果。在首个人体临床试验中它表现出良好的安全性特征，并且有效与TL1A靶点结合，支持进一步在2期临床试验中用于治疗炎症性肠病（IBD）。该公司的长效缓释皮下注射疗法TEV-‘749目前正在3期临床试验中接受检验，用于治疗精神分裂症。这款疗法利用名为SteadyTeq的缓释技术，让活性药物olanzapine能够在每月一次给药的治疗方案下通过持续释放维持治疗剂量。Viatris2023年营收：154亿美元Viatris是迈兰（Mylan）公司与辉瑞旗下专注于非专利品牌和仿制药业务的辉瑞普强（Upjohn）公司合并而成的全球性医药公司。去年9月，该公司与Ocuphire Pharma联合开发的眼药水Ryzumvi（0.75%酚妥拉明眼科溶液）获得FDA批准上市，用于治疗由肾上腺素能激动剂或抗副交感神经药物引起的散瞳作用。今年4月，该公司与Idorsia宣布达成全球研发合作协议。Viatris将获得Idorsia两款3期项目selatogrel和cenerimod的全球独家开发和商业化权利，并可能在未来获得Idorsia其他的创新项目。Selatogrel是一种速效、可逆、高选择性的P2Y12抑制剂，用于治疗急性心肌梗死（AMI）患者。Cenerimod则是一种潜在“first-in-class”、高度选择性的S1P1受体调节剂。该药物为一款每日一次的口服片剂，开发用以治疗系统性红斑狼疮。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] The top 20 pharma companies by 2023 revenue. Retrieved April 18, 2024 from https://www.fiercepharma.com/pharma/top-20-pharma-companies-2023-revenue免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

“We had three very unique patients—three different walks of life, three different communities, from various states—yet their journey led them all to a very common place,” Tamar Thompson, Alexion's head of corporate affairs, said of the patient stars of the NMOSD-focused short film. Lights, camera, Alexion! Fresh off earning FDA approval for its drug Ultomiris to treat certain adults with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD), AstraZeneca’s rare disease unit has put out a short film sharing several NMOSD patients’ stories—and emphasizing the overlaps between them. The 10-minute film, dubbed “Rare Connections in NMOSD,” features Craig, Alex and Marie, each of whom were tasked with writing a letter describing their experiences with the disease, including resulting cases of blindness and paralysis, and the months and years it took to be correctly diagnosed. The inflammatory neurological disease targets the central nervous system, and its unpredictable attacks and relapses can cause permanent disabilities. Though a recent study estimated that around 22,000 people in the U.S. are living with NMOSD—with Black and Asian American women disproportionately affected—Alexion places the number of people actually diagnosed with the disease much lower, at around 6,000, since it can be difficult to diagnose and is often confused for multiple sclerosis or other conditions. In an interview with Fierce Pharma Marketing, Wendy Erler, Alexion’s head of patient experience and insights, and Tamar Thompson, head of corporate affairs, said the company chose a short film as the medium for this awareness-raising effort to allow the patients to dig into each other’s stories and their shared experiences. “It really is a very emotional and physical condition, and the attacks come out of nowhere, so there’s little expectation or planning or really understanding what this healthcare journey is going to be … and it’s just a really confusing, very scary time,” Erler said. “So the short film format enables us to share that in a really compassionate way that doesn’t over-amplify that drama but really helps share this experience. And when you see how these three incredible people engage with each other—to me, it was a great format to show how important that connection is.” In the film, each of the trio are assigned to read one of their fellow patients’ letters, then reflect on that experience, after which they’re shown getting to meet and embrace one another. “Her letter, to me, was almost a ‘ditto’ of yours,” Alex’s caregiver says through tears after reading Marie’s letter aloud. Alex adds that it’s thanks to her support system that “I am strong, I am independent, I am who I am because you guys never gave up—you never gave up on me.” “Hearing their stories and being able to share my own has, for me, released over 20 years of pent-up frustration and emotional pain,” Craig says after reading Alex’s letter. “It was humbling, right? I don’t think I realized how much I needed the community and just that relational aspect until I was exposed to it. That is a very freeing and gratifying experience.” “Just having that connection, it’s just so powerful,” Marie adds, saying of Craig’s letter, “Hearing his story and what he went through, I’m like, ‘Oh my gosh, that’s what I went through.’ That gives me hope for one day, that maybe I might have a family.” Alexion’s Thompson said in the interview that while other disease awareness campaign videos that focus on patients’ individual experiences are certainly important in their own right, the “beauty” of this short film lies in how it was able to help NMOSD patients realize that they’re not alone, and that “community matters.” “We had three very unique patients—three different walks of life, three different communities, from various states—yet their journey led them all to a very common place,” she said. The short film premiered with a special screening for an audience of patients, advocacy groups and healthcare providers in New York in March in honor of NMOSD Awareness Month. It went live on YouTube last week and made its conference debut this week during the annual meeting of the American Academy of Neurology, where Alexion was hoping to show neurologist attendees a side of the NMOSD patient experience they may not usually get to see, Thompson said. Alexion is also planning to share the video via other digital and social media outlets and at additional conferences throughout the year, she said, adding, “We want to make sure that we continue this journey, amplifying this message on social media outlets and continuing to leverage the patient community as voices and megaphones for messaging.” The film’s goals are manifold. Alexion is aiming to strengthen the community of NMOSD patients and raise awareness about the disease, plus, as Erler noted, the film had the added benefit of “giving voice to people that have previously felt voiceless.” “Each of these three patients shared that they hadn’t really shared their story and hadn’t really connected to the community, and when they did, how empowering and life-changing that was. And I think when you hear their individual stories, it is about how do we raise the importance of coming together as a community,” she said. “But also, NMOSD is so frequently misdiagnosed, and what comes with that in this rare disease is also mistreatment. If the condition is misdiagnosed and treated as if it’s something else, that’s very damaging, so raising awareness is equally as critical.” The campaign ties into Alexion’s many years’ worth of work not only to develop treatments for NMOSD and other rare diseases but also to “deeply and meaningfully” engage with patients to better understand their gaps in care and unmet needs, Erler said. Launching the video is part of an effort to “make sure that we are squarely focused on the needs of this community and the disparities in the rare disease space,” Thompson said. “We want to make sure that we amplify the fact that NMOSD is one of 10,000 rare diseases where patients are not alone—there are 400 million people across the globe that have a rare disease—and we wanted to make sure we started there, having that conversation with this community.” And it may be just the beginning: When asked whether Alexion plans to continue using the short film format to explore other patient experiences beyond NMOSD, Thompson said, “We certainly hope so. We certainly hope that this is an opportunity for us to be on a journey with the patient community that we serve and to amplify the voices of the rare disease community at large.”