Real-life Treatment Outcomes of Ravulizumab in Polish Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH). Prospective and Retrospective, Multicenter, Non-interventional Study.

The PNH-RECORD study, a Polish multicenter observational (non-interventional), open-label, retrospective with prospective follow-up.

开始日期2025-01-31

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT06333652 / Recruiting临床2期IIT

Clinical Trial on the Use of Ravulizumab in Pregnancies Complicated by Severe Hypertensive Disorders

The researchers are testing a medication named ravulizumab for the treatment of severe preeclampsia and Hemolysis, Elevated Liver enzymes, Low Platelets (HELLP) syndrome.

开始日期2024-12-01

申办/合作机构

Mayo Clinic

NCT06578949 / Recruiting临床3期

A Phase 3, Single-arm, Open-label, Multicenter Study to Assess the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Ravulizumab in Complement Inhibitor Treatment Naïve Adult Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) in China

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of ravulizumab in adult participants with PNH.

开始日期2024-10-10

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的临床结果

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100 项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的转化医学

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100 项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的专利（医药）

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项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的文献（医药）

2024-12-01·European Journal of Neurology

Time to response with ravulizumab, a long‐acting terminal complement inhibitor, in adults with anti‐acetylcholine receptor antibody‐positive generalized myasthenia gravis

Article

作者: Katsuno, Masahisa ; Benatar, Michael ; Vu, Tuan ; Beasley, Kathleen N. ; Attarian, Shahram ; Howard, James F. ; Liao, Serena ; Habib, Ali A. ; Meisel, Andreas

AbstractBackground and PurposeThe efficacy and safety of ravulizumab, a terminal complement C5 inhibitor, in adults with anti‐acetylcholine receptor antibody‐positive (AChR Ab+) generalized myasthenia gravis (gMG) were demonstrated in the CHAMPION MG study (NCT03920293). This analysis aimed to characterize the latency to onset of a clinically meaningful therapeutic effect for ravulizumab.MethodsPost hoc analysis of data collected for up to 60 weeks from CHAMPION MG was performed to assess the timing of response to ravulizumab. Response was analyzed based on reductions of ≥2 and ≥3 points (minimal clinically important differences [MCIDs]) in Myasthenia Gravis–Activities of Daily Living (MG‐ADL) and Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total scores, respectively, and on more rigorous reductions of ≥3 and ≥5 points, respectively. Time to first response was assessed using the Kaplan–Meier product‐limit method.ResultsThe median (95% confidence interval) time to first response was 2.1 (2.1–2.6) and 4.1 (2.3–10.0) weeks for reductions of ≥2 and ≥3 points in MG‐ADL total score, respectively (n = 139), and 4.1 (2.1–10.0) and 18.3 (11.0–33.4) weeks for reductions of ≥3 and ≥5 points in QMG total score, respectively (n = 134). Cumulative response rates at Week 60 (data cut‐off) were 88% and 82% for ≥2‐ and ≥3‐point MG‐ADL score reductions, respectively, and 86% and 59% for ≥3‐ and ≥5‐point QMG score reductions, respectively.ConclusionsThe median times to MCID with ravulizumab treatment in patients with AChR Ab+ gMG were ~2 weeks and ~4 weeks based on MCID MG‐ADL and QMG total score reductions, respectively.

2024-12-01·Advances in Therapy

Risk–Benefit Analysis of Novel Treatments for Patients with Generalized Myasthenia Gravis

Article

作者: Qi, Cynthia Z. ; Qi, Cynthia Z ; Habib, Ali A. ; Brauer, Edward ; Saccà, Francesco ; Du, Mandy ; Wolfe, Gil I ; Phillips, Glenn ; Gelinas, Deborah ; Wolfe, Gil I. ; Yang, Hongbo ; Chen, Xin ; Smith, A. Gordon ; Smith, A Gordon ; Habib, Ali A

INTRODUCTIONThis study used network meta-analysis (NMA) to inform and compare the number needed to treat (NNT), number needed to harm (NNH), and cost per improved outcome (CPIO) associated with more recently approved treatments for anti-acetylcholine receptor antibody-positive (anti-AChR Ab+) generalized myasthenia gravis (gMG).METHODSClinical trials of neonatal Fc receptor (FcRn) inhibitors, efgartigimod intravenous (IV) and rozanolixizumab, and complement inhibitors, ravulizumab and zilucoplan, versus placebo (with background conventional treatment) were included in the primary NMA to compare efficacy and safety outcomes. The outputs from the NMAs were used to estimate NNT and NNH of each treatment versus placebo. CPIO (2024 USD) was estimated for a ≥ 3- or ≥ 5-point reduction from baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) and Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) scores. Sensitivity analyses were performed adding efgartigimod PH20 subcutaneous (SC) and eculizumab to the NMA.RESULTSEfgartigimod IV had the lowest NNT versus placebo for achieving a ≥ 3- and ≥ 5-point reduction in QMG, as well as a ≥ 5-point reduction in MG-ADL, whereas rozanolixizumab had the lowest NNT for a ≥ 3-point reduction in MG-ADL. The NNH versus placebo was similar across comparator treatments. Efgartigimod IV had the lowest CPIO among all treatments for all assessed efficacy outcomes. Sensitivity analyses yielded results consistent with primary analysis and indicated that efgartigimod PH20 SC had comparable NNT and CPIO values to efgartigimod IV, whereas eculizumab had comparable NNT and higher CPIO values compared to other complement inhibitors.CONCLUSIONSFcRn inhibitors and complement inhibitors assessed in this study all demonstrated clinical benefit in terms of NNT as well as an acceptable safety profile in terms of NNH. Within the limitations of this meta-analysis, efgartigimod was associated with a favorable benefit-risk profile as well as a better economic value compared to ravulizumab, rozanolixizumab, and zilucoplan as treatments for anti-AChR Ab+ gMG.

2024-11-01·Journal of Comparative Effectiveness Research

Ravulizumab in adults and children with atypical hemolytic uremic syndrome: a plain language summary of three studies

Review

作者: Nowicki, Michal ; Printza, Nikoleta

What is this summary about? This summary gives an overview of three published articles that report the results of research studies of ravulizumab, an approved treatment for people with atypical hemolytic uremic syndrome (often shortened to aHUS). This is a rare and serious condition where blood clots form in small blood vessels. Blood vessels are structures that transport blood around the body. Blood clots are the body's way of stopping someone from bleeding too much. However, if they form when they are not needed, they can cause harm. In atypical hemolytic uremic syndrome, the blood clots can cause injury to organs like the kidney. In the three studies, the researchers wanted to know if ravulizumab could decrease the formation of these clots and improve kidney function.

Children who had never received ravulizumab or a similar treatment took part in the first study.

Adults who had never received ravulizumab or a similar treatment took part in the second study.

In the third study, children whose disease was already controlled by a medication called eculizumab switched to ravulizumab. Ravulizumab is dosed less frequently than eculizumab.

The researchers looked at kidney function and the levels of different blood components to see how well the treatment was working. They also monitored the adverse effects that participants experienced.What were the results?Across the three studies, ravulizumab improved indicators of blood clotting in small vessels and improved kidney function in both children and adults. In addition, ravulizumab was similarly effective to eculizumab for children who were already receiving eculizumab and switched to ravulizumab. Overall, the adverse effects that people experienced with ravulizumab were manageable.What do the results mean?These studies showed that ravulizumab is a treatment option for children and adults with aHUS. In addition, a switch to ravulizumab can be considered for children who are already responding well to eculizumab and would benefit from less frequent dosing.

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项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的新闻（医药）

2024-11-17

·Insight数据库

Dato-DXd 申报 NSCLC 新适应症；替尔泊肽公布两项新临床数据；诺华重磅核药国内报上市…｜Insight 新药周报

据 Insight 数据库统计，本周（11 月 10 日—11 月 16 日）全球共有 84 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 2 款申报上市，23 款启动临床，20 款获批临床，16 款申报临床。下文，Insight 仍将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。境外创新药进展境外部分，本周共有 16 款药物研发阶段推进，包括 4 款首次启动临床、4 款首次获批临床。获批上市 1、首款！可直接注入大脑，创新基因疗法在美国获批上市今日，PTC Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准其 Upstaza（eladocagene exuparvovec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。公开资料显示，Upstaza 是首款获批的可直接注入大脑的基因疗法，早在 2022 年 7 月就获得欧盟委员会批准用于治疗 18 个月以上 AADCD 患者，它同时也是改变 AADCD 疾病进程的首款获批疗法。截图来源：PR Newswire AADCD 是一种致命的影响大脑的罕见遗传疾病，这类患者由于编码 AADC 酶的 DDC 基因出现变异，导致 AADC 酶功能缺失，这通常会导致严重残疾，并让患者在生命的最初几个月遭受痛苦。 Upstaza 是一种基于重组腺相关病毒血清型 2（AAV2）的一次性基因替代疗法，旨在通过将功能性 DDC 基因直接传递到大脑壳核中，以纠正潜在的遗传缺陷，增加 AADC 酶并恢复多巴胺的产生。此前，该药已在欧洲、英国和以色列获得上市许可，并获得 FDA 授予优先审评资格。 Upstaza 的疗效和安全性已在临床试验和同情用药项目中得到证实。根据 2021 年《细胞》旗下的 Molecular Therapy 上发表的试验结果：无法达到预期运动发育里程碑的患者早在接受 Upstaza 治疗 3 个月后，就观察到具有临床意义的运动功能改善，且这一改善可持续 5 年以上。同时，所有受试者的认知能力均得到改善。尽管在所有接受治疗的受试者中都观察到了患者症状和生活质量的改善，但年龄越小，改善越大。在安全性方面，试验未观察到与治疗相关的脑损伤，大多数不良事件与潜在疾病有关。大多数患者经历了轻度至中度的运动障碍，并在几个月内消退。 2、君实生物 PD-1 单抗在英国获批上市，同时开始进军中东地区 11 月 16 日，君实生物宣布其自主研发的抗 PD-1 单抗药物特瑞普利单抗（英国商品名：LOQTORZI®）于近日获得英国药品和保健品康局（MHRA）批准用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗；特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期/复发或转移性食管鳞癌（ESCC）成人患者的一线治疗。同日，君实也宣布特瑞普利单抗在约旦正式获批，全球化布局正式向中东和北非地区（MENA）拓展。目前，特瑞普利单抗已在中国内地、中国香港、美国、欧洲、印度、约旦等超过35个国家和地区获得批准。截图来源：君实生物官微本次 MHRA 对于 NPC 和 ESCC 适应症的批准分别基于 JUPITER-02（一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心Ⅲ期临床研究，NCT03581786）和 JUPITER-06（一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的 Ⅲ 期研究，NCT03829969）的研究结果。其中，JUPITER-02 是鼻咽癌免疫治疗领域首个国际多中心、样本量最大的双盲、随机对照 Ⅲ 期临床研究。研究结果显示，与单纯化疗相比，特瑞普利单抗联合化疗使患者的疾病进展风险降低 48%，死亡风险降低 37%。特瑞普利单抗联合化疗组的中位无进展生存期（PFS）对比单纯化疗延长了 13.2 个月，从 8.2 个月提升到 21.4 个月。此外，接受该联合疗法治疗的患者可获得更高的客观缓解率（ORR）和更长的持续缓解时间（DoR），完全缓解（CR）率达到 26.7%，且未发现新的安全性信号。长期生存随访数据在 2024 年 ASCO 年会展示，特瑞普利单抗治疗组 5 年生存率达到 52.0%。 JUPITER-06 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的 Ⅲ 期临床研究（NCT03829969），旨在评估与安慰剂联合化疗相比，特瑞普利单抗联合紫杉醇/顺铂（TP）用于晚期 ESCC 一线治疗的疗效及安全性。研究结果显示，特瑞普利单抗联合化疗可使晚期或转移性 ESCC 患者获得更优的 PFS 和 OS，其中中位 OS 延长 6 个月，达到 17 个月，并显著降低患者的疾病进展或死亡风险达 42%，显著改善生存获益，且无论 PD-L1 表达如何均可获益。申报上市 1、第一三共/阿斯利康：Dato-DXd 撤回非鳞 NSCLC 上市申请，转而申报 EGFRm NSCLC 11 月 12 日，第一三共与阿斯利康共同宣布，两家公司已向美国 FDA 提交一项新的 BLA 申请，以寻求 datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) 用于局部晚期或转移性 EGFR 突变 NSCLC 成人患者的加速批准。同时两家公司宣布，自愿撤回 Dato-DXd 此前基于 3 期临床试验 TROPION-Lung01 研究而提交的 BLA 申请，针对晚期或转移性非鳞 NSCLC。这一决定是基于美国 FDA 给出的反馈而定的。截图来自：Businesswire 本次递交的新 BLA 申请是基于 2 期临床研究 TROPION-Lung05，同时也受到来自 3 期临床研究 TROPION-Lung01 和 1 期临床研究 TROPION-PanTumor01 的数据支持。相应数据将以 LBA 的形式公布在 12 月即将举行的 ESMO Asia 2024 会议上（#LBA7）。 2、再生元/赛诺菲：度普利尤单抗新适应症获 FDA 受理，用于慢性自发性荨麻疹 11 月 15 日，再生元和赛诺菲共同宣布，美国 FDA 已受理度普利尤单抗 (Dupixent) 的补充生物制品许可申请 (sBLA) ，用于治疗使用 H1 抗组胺药物无法充分控制病情的慢性自发性荨麻疹 (CSU) 成人和 12 岁及以上儿童患者，PDUFA 决定日期为 2025 年 4 月 18 日。新闻稿表示，如若获批，Dupixent 将成为十年来首个针对 CSU 的靶向疗法。截图来源：赛诺菲官网这并非 Dupixent 首次递交 CSU 上市申请。事实上，此前在 2023 年 10 月 20 日，Dupixent 治疗慢性自发性荨麻疹的 sBLA 曾收到 FDA 的完整回复函 (CRL)，需要额外的疗效数据来支持批准。本次重新提交的 sBLA 得到了多中心 LIBERTY-CUPID III 期临床研究的数据支持（研究 A，研究 B，和研究 C) 用于治疗 CSU。本次 sBLA 增加了研究 C 部分的结果，该研究是在接受标准治疗抗组胺药物未得到控制的 CSU 患者中进行的。研究 C 是 LIBERTY-CUPID 的第二项关键研究，研究对象为未接受过生物制剂治疗的患者，该研究达到了主要终点和关键次要终点，证实了之前研究 A 中的结果。结果显示 Dupixent 显著减少了瘙痒和荨麻疹活动。所有 LIBERTY-CUPID III 期研究的安全性结果与 Dupixent 已知的安全性结果基本一致。与安慰剂相比，Dupixent 更常见的不良事件（≥5%）是注射部位反应和 COVID-19 感染。 Dupixent 目前已经在全球 60 多个国家获得监管部门批准，获批适应症包括不同年龄段的某些特应性皮炎、哮喘、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎、嗜酸细胞性食管炎、结节性痒疹、慢性尿道炎和慢性阻塞性肺病患者。除了目前已获批准的适应症外，赛诺菲和再生元还有多个适应症正在 3 期研究中，包括过敏性鼻炎、不明原因的慢性瘙痒症和大疱性类天疱疮等。重要临床结果 1、礼来：替尔泊肽更新两项数据，可降低糖尿病进展风险 94% 11 月 13 日，礼来公布了 3 期临床研究 SURMOUNT-1 的最新数据。该项研究历时 3 年（176 周治疗周期），是替尔泊肽迄今完成的历时最长的临床研究。结果显示，每周一次替尔泊肽(Zepbound® and Mounjaro®) 相较于安慰剂治疗将糖尿病前兆和肥胖/超重人群的 2 型糖尿病进展风险显著降低了 94%，且 15mg 剂量组表现出了持续的体重降低，在治疗周期内平均降低 22.9%。这些结果已经发表于 NEJM。详细数据如下：截图来自：企业官网，下同同样在本周，11 月 16 日礼来又公布了 3 期临床研究 SUMMIT 的最新数据，该项研究达到了双重主要终点，相应结果显示，替尔泊肽显著降低了伴有肥胖症的 HFpEF 心衰患者的事件发生风险，并为相应人群带来了显著的心衰症状改善。这项研究同样发表于 NEJM。 2、艾伯维：精神分裂症新药临床未达终点，股价大跌 12% 11 月 11 日，艾伯维更新了精神分裂症药物 emraclidine 的两项 2 期临床结果。EMPOWER-1 和 EMPOWER-2 旨在研究每日一次口服单药 emraclidine 用于精神分裂症成人患者的疗效，试验未能达到主要终点，未能表现出相较于安慰剂的具有统计学意义的 PANSS 总分改善。相应试验结果如下：截图来源：企业官网 Emraclidine 是艾伯维在神经科学领域的重要布局之一。2023 年 12 月，艾伯维宣布以高达 87 亿美元的总额收购 Cerevel 公司，所获得的核心管线资产之一就是这款新药。2 期临床结果公布之日，艾伯维股价暴跌超 12%，带来 300 亿美元的市值损失。值得一提的是，Emraclidine 靶向 M4 毒蕈碱乙酰胆碱受体，与 9 月 26 日获批的 Cobenfy 属于同类机制。Cobenfy 是 60 年来首个获批上市的全新机制精神分裂症新药，BMS 通过 140 亿美元收购囊获这款重磅管线。两家药企陆续通过大额收购布局，更证明了该类药物的发展前景。全球药企财报 1、百济神州：泽布替尼前三季度销售额已超 18 亿美元 11 月 12 日晚间，百济神州发布 2024 年第三季度美股业绩报告及 A 股主要财务数据公告。第三季度，百济神州延续强劲的增长势头，实现营收 71.39 亿元，同比增长 26.9%。全球产品收入达 70.79 亿元，同比增长 65.1%。 2024 年前三季度，百济神州营业总收入达 191.36 亿元，同比增长 48.6%。产品持续高速放量，前三季度产品收入为 189.86 亿元，同比上升 72.9%，均已超过去年全年营收。核心产品百悦泽®今年前三个季度的销售额已超过 18 亿美元，增长表现后劲十足。按地区来看，百悦泽®在美国的销售额为 35.84 亿元，同比增长 85%；欧洲销售额总计 6.93 亿元，同比增长 212.7%；在中国的销售额达 4.85 亿元，同比增长 41.1%。百泽安®（替雷利珠单抗）今年 Q3 销售额也已达到 11.69 亿元，同比增长 11.7%。 2、诺诚健华：奥布替尼收入同比增长 75.5 %，创单季度历史新高 11 月 11 日，诺诚健华发布 2024 年第三季度业绩报告和近期公司进展。该公司前三季度收入 6.93 亿元，同比上涨 45.0%，这主要得益于奥布替尼率先拿下 BTK 抑制剂赛道边缘区淋巴瘤（MZL）首个适应症，并被纳入 23 年医保目录实现快速放量。前三季度研发费用同比增加 11.9%，达到 6.15 亿元。诺诚健华在新闻稿中表示，未来三到五年，该公司预计将有五到六款创新药获批上市，三到四款产品进入国际化。自身免疫性疾病管线更是亮点，目前诺诚健华在研产品管线已覆盖六大自身免疫性疾病，包括多发性硬化（MS）、系统性红斑狼疮（SLE）、原发免疫性血小板减少症（ITP）、特应性皮炎（AD）、银屑病和白癜风。 3、阿斯利康：总营收超 135 亿美元，中国区收入增长 15% 11 月 12 日，阿斯利康发布今年 Q3 和前九个月财务报告。第三季度，该公司总营收 135.65 亿美元，同比增长 21%（CER，下同）。前九个月，公司总收入 391.82 亿美元，同比增长 19% 。其中，Q3 肿瘤业务收入 55.69 亿美元，增长 22%。其中，EGFR-TKI 奥希替尼（Tagrisso）增长+17%， HER2 ADC Enhertu 增长+55%。国内创新药进展本周国内共有 69 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 5 款申报上市，22 款获批临床，18 款申报临床。本周国内首次获批临床的 12 款创新药（含改良新）来自：Insight 数据库网页版（下文如无特殊标注，为同一来源）获批上市 1、默沙东：四价 HPV 疫苗「二剂次接种程序」国内获批，用于 9-13 岁人群 11 月 11 日，默沙东四价人乳头瘤病毒疫苗 (酿酒酵母)（商品名：佳达修 4）在国内获批新适应症，Insight 数据库推测为：新增 9-13 岁人群二剂次接种程序（JXSS2300055/56)。截图来源：NMPA 官网此前，佳达修 4 已在国内获批用于 9～45 岁女性，推荐于 0、2 和 6 月分别接种 1 剂次，共接种 3 剂，每剂 0.5mL。根据 Insight 中标数据库，佳达修 4 在今年 11 月份广东省的挂网价为 810 元/0.5ml/支。 2、再鼎医药：「艾加莫德」皮下注射剂型获批新适应症 11 月 11 日，NMPA 官网显示，再鼎医药的艾加莫德α注射液（皮下注射）获得一项新适应症批准（JXSS2400042）。该申请曾被 CDE 纳入优先审评，用于治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者。截图来源：NMPA 官网艾加莫德（Efgartigimod，VYVGART）是全球首款获批的 FcRn 拮抗剂，再鼎医药拥有该药在中国的开发和商业化权益。在中国，艾加莫德静脉输注剂型（商品名：卫伟迦）已于 23 年 7 月获批，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者。今年 7 月，NMPA 首次批准艾加莫德皮下注射上市（商品名：卫力迦）。据悉，艾加莫德的皮下注射由艾加莫德皮下注射与重组人透明质酸酶 PH20 共同配制，它可在 30-90 秒内以单次皮下注射的方式给药，而静脉注射则需要约 1 小时，皮下注射无疑可大大提高给药的便捷性。本次艾加莫德皮下注射 CIDP 新适应症的获批是基于 ADHERE（NCT04281472）研究结果。该研究中国患者的亚组分析显示，与安慰剂相比，艾加莫德皮下注射的复发率降低了 69%。在该研究的开放标签部分接受治疗的中国患者中，有 78% 表现出临床改善的证据。在中国患者队列中，艾加莫德皮下注射每周给药（长达 1 年）显示出良好的安全性和耐受性，和全球研究患者一致。申报上市 1、亚盛：BCL-2 抑制剂申报上市，国产首个 11 月 16 日，CDE 官网公示，亚盛医药力胜克拉片（APG-2575 片）上市申请获得受理。此前该药已被纳入优先审评，用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。 Insight 数据库显示，BCL-2 抑制剂赛道，国内目前仅有艾伯维的维奈克拉获批上市，用于治疗急性髓系白血病（AML）。亚盛 APG-2575 是首个报上市的国产 BCL-2 抑制剂。截图来自：CDE 官网 2023 年 ASH 年会上，亚盛曾公布了力胜克拉对接受过大量治疗的 CLL 患者的最新疗效和安全性结果。该结果包含两项 Ib/II 期研究（NCT03913949 和 NCT04494503）的 14 个月随访的最新数据。截至 2023 年 4 月 27 日，共有 47 名 CLL 患者入组。其中，44.7% 的患者接受过 ≥3 线治疗；66.0% 的患者接受过 ≥2 线治疗；23.4% 的患者既往接受过 BTK抑制剂治疗；55.3% 的患者既往接受过 CD20 单抗治疗。疗效结果显示： CLL 患者的 ORR 为 73.3%（33/45），CR/CRi 率为 24.4%（11/45），且 CR/CRi 率随剂量增加呈上升趋势。外周血 MRD 检测患者中，38.9%（7/18）达到 MRD 阴性状态。通过骨髓 MRD 检测患者中，66.7%（4/6）为 MRD 阴性。首次缓解中位时间为 2.07 个月，中位 PFS 为 18.53 个月，30 个月 OS 率为 86.3%，意味着力胜克拉具有为 CLL 患者带来长期生存获益的潜力。此外，APG-2575 也在 R/R CLL 患者中表现出了良好的安全性和耐受性。 BCL-2 是血液肿瘤领域的热门靶点。Insight 数据库显示，除了维奈克拉和力胜克拉之外，国内还有十多款在研项目进入临床阶段。其中，在 CLL/SLL 适应症领域，国内尚无 BCL-2 抑制剂获批，亚盛的力胜克拉是首个提交该适应症 NDA 的 BCL-2 抑制剂。这意味着，国产 BCL-2 抑制剂有望赶超外企，抢先在国内拿下 CLL/SLL 适应症。目前，亚盛还在探索力胜克拉在 CLL/SLL 一线治疗中的潜力。 2、诺华：重磅核药在国内报上市，治疗前列腺癌 11 月 13 日，诺华的镥 [177Lu] 特昔维匹肽上市申请获 CDE 受理。此前该药已被 CDE 纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。该药是 FDA 批准的首个针对去势抵抗性前列腺癌患者的靶向放射性配体疗法，本次是在国内首次报上市。截图来源：CDE 官网镥 [177Lu] 特昔维匹肽（177Lu-PSMA-617）是一款 PSMA 靶向放射性配体疗法，其将 PSMA-617 与发射 β 射线的 177Lu 连接在一起，与表达 PSMA 的前列腺癌细胞结合后，177Lu 释放的辐射能量会辐射并杀死肿瘤细胞。 2022 年 3 月，镥 [177Lu] 特昔维匹肽获 FDA 批准用于治疗接受过雄激素受体（AR）抑制剂和紫杉烷类化疗治疗的 PSMA 阳性成人转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），商品名为 Pluvicto。 Pluvicto 是 FDA 批准的首款用于治疗这类 mCRPC 患者的靶向放射配体疗法，其获批是基于关键性 III 期临床试验 VISION 的积极结果。该试验旨在评估 Pluvicto 联合标准治疗（SoC）在既往接受过至少一种雄激素受体抑制剂和一到两种紫杉类方案治疗且 PSMA 表达阳性的 mCRPC 患者中的疗效。结果显示：与 SoC 相比，Pluvicto+SoC 可显著延长影像学无进展生存期（rPFS，8.7 vs 3.4 个月）和总生存期（OS，15.3 vs 11.3 个月）。而且，与 SoC 相比，Pluvicto+SoC 可降低患者的死亡风险，以及患者出现放射学疾病进展或死亡的风险。 Pluvicto 上市后第二年，即 2023 年度，其销售额就达到 9.8 亿美元，同比增速高达 263%。诺华最新三季报显示，2024 年前三季度，销售额已达 10.41 亿美元。拟优先审评 1、荣昌：「泰它西普」新适应症拟被纳入优先审评 11 月 12 日，CDE 官网显示，荣昌生物注射用泰它西普一项新适应症上市申请拟被纳入优先审评，与常规治疗药物联合用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者。泰它西普是一种 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药，此前已在国内获批两项适应症，分别用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）。截图来源：CDE 官网泰它西普作为同时靶向 BLyS 和 APRIL 的双靶抗体融合蛋白，可直击致病性抗体产生的源头——B 细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。在重症肌无力适应症上，泰它西普此前已获得美国 FDA 授予的孤儿药资格和快速通道资格，并被中国 NMPA 纳入突破性疗法品种。今年 8 月，荣昌生物宣布泰它西普用于治疗全身型重症肌无力的国内 Ⅲ 期临床研究达到临床试验主要研究终点。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究，旨在评价泰它西普治疗全身型重症肌无力患者的有效性和安全性，符合要求的受试者按照 1:1 的比例随机分配至泰它西普 240 mg 组和安慰剂组。 Ⅲ 期临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况，显示出良好的疗效和安全性。 2、诺华：「阿曲生坦」拟纳入优先审评，治疗 IgA 肾病 11 月 12 日，CDE 官网显示，诺华的盐酸阿曲生坦片拟纳入优先审评，适应症为用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。截图来源：CDE 官网阿曲生坦是一种在研的强效选择性口服 ETA（内皮素 A）受体拮抗剂，ETA 受体的激活会导致蛋白尿升高，这与 IgAN 中的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。阿曲生坦有可能添加到目前的支持疗法中，以减少持续性蛋白尿并保护广大患者群体的肾功能。临床前模型也表明阿曲生坦可以减少 IgAN 中的炎症和纤维化。 5 月 25 日，诺华公布了阿曲生坦治疗 IgA 肾病 (IgAN) 患者的 III 期 ALIGN 研究的预定中期分析结果，与接受支持治疗（最大耐受剂量和稳定剂量的肾素-血管紧张素系统 [RAS] 抑制剂）的患者相比，接受阿曲生坦治疗的患者在 36 周时蛋白尿（以 24 小时尿蛋白与肌酐比率 [UPCR] 衡量）减少了 36.1% (p<0.0001)。研究还显示，阿曲生坦具有良好的安全性，与前期报道的数据一致。值得注意的是，诺华另一款新药盐酸伊普可泮胶囊近期也在国内递交了用于 IgAN 的新适应症上市申请（JXHS2400053），该药是目前全球首款获批用于降低有快速进展风险的原发性 IgA 肾病（IgAN）蛋白尿的补体旁路途径抑制剂，并有望在中国已获批的阵发性睡眠性血红蛋白（PNH）适应症基础上，加速拓展 IgAN 及其他肾脏领域适应症，为中国 IgAN 患者带来更加具有针对性的治疗方案。拟突破性疗法 1、信达：HER2 ADC 拟纳入突破性治疗，治疗卵巢癌 11 月 15 日，CDE 官网公示，信达 IBI354 一项临床申请拟纳入突破性治疗，适应症为铂耐药卵巢癌。 IBI354 是基于信达生物创新 ADC linker-payload NT3 技术平台开发的一款 HER2 ADC。Insight 数据库显示，全球尚无 HER2 ADC 获批治疗卵巢癌。截图来自：CDE 官网 2024 年 9 月，信达在 ESMO 大会上公布了 IBI354 单药治疗多种晚期实体瘤的临床数据（NCT05636215）。该研究入组了 368 例晚期实体瘤受试者，其中包括 92 例卵巢癌患者。该 1/2 期研究的卵巢癌数据显示：在铂耐药卵巢癌中（n=87, 6 ~12 mg/kg IBI354 治疗），总体客观缓解率（ORR）为 40.2%，疾病控制率（DCR）为 81.6%。其中，在 40 例接受 12 mg/kg IBI354 治疗的卵巢癌受试者中 ORR 达到 52.5%，DCR 为 90.0%。在 HER2 IHC 1+的 27 例受试者中，ORR 达到 55.6%，DCR 为 88.9%。截至数据截止日期，中位随访时间为 6.5 个月，无进展生存期（PFS）和 DoR 尚未成熟。信达正在中国、美国、澳大利亚开展临床研究探索 IBI354 在针对各种晚期恶性肿瘤的有效性和安全性，包括乳腺癌、卵巢癌、结直肠癌等等。临床试验结果 1、恒瑞：重磅 1 类新药首次公布临床结果，已启动头对头 III 期临床 2024 年美国血液学会（ASH）年会将于当地时间 12 月 7 日至 10 日间在美国圣地亚哥举行，目前摘要已经公布。恒瑞的 1 类新药 HRS-5965 将在本次会议上公布一项 II 期临床研究结果，单药治疗未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者。截图来源：ASH 官网 HRS-5965 是一种新型口服选择性补体因子 B（CFB）抑制剂，目前正在针对 PNH 进行临床开发。本次公布的是 HRS-5965 的一项概念验证、多中心、随机、开放标签 II 临床研究结果 (NCT06051357)，评估单药治疗未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的疗效和安全性。主要终点是血红蛋白从基线到第 12 周的变化。符合条件的患者按 1:1 的比例随机分为滴定剂量给药组（50-100mg BID）和固定剂量给药组（75mg BID）。结果显示，在 50/100mg BID 组中，没有患者在第 15 天需要剂量增加。在第 12 周，50mg BID 组（LSM：37.6 g/L, 95% CI: 31.5-43.6）和 75mg BID 组（LSM：37.7 g/L, 95% CI: 31.6-43.7）的血红蛋白（Hb）水平均较基线明显升高。在没有输血的情况下，50 mg BID 组有 12 例 (100%)、75 mg BID 组有 10 例 (83.3%) 患者的血红蛋白水平较基线基线增加 ≥20 g/L。 50 mg BID 组 LDH 水平为 255.80 U/L，相对基线的平均下降 87% ；75 mg BID 组为 300.86 U/L，对基线的平均下降 85%。所有患者在开始治疗后 2 周至第 12 周保持无输血状态。 HRS-5965 治疗相关不良事件 (TRAE) 主要为实验室检查异常。最常见的 TRAE 是血液碱性磷酸酶增加 (50 mg BID 组为 15.4% ，75 mg BID 组为 69.2%) ，其次是丙氨酸转氨酶增加 (分别为 7.7% 和 15.4%)。当前，静脉注射抗 C5 单克隆抗体（依库珠单抗/瑞利珠单抗）是治疗 PNH 患者的标准治疗 (SoC)。然而，研究显示高达 60% 的患者在 SoC 中出现临床意义的残留贫血，继发于 C3 介导的血管外溶血；同时，患者对于有效的口服治疗方案的需求仍未得到满足。诺华的伊普可泮（Iptacopan）是全球唯一获批上市的 CFB 抑制剂，该药正是口服给药，且已经在头对头 III 期临床研究（APPLY-PNH ）中打败了依库珠单抗和瑞利珠单抗。就目前数据来看，恒瑞的 HRS-5965 的早期数据比伊普可泮略优，而且恒瑞也已经启动一项头对头依库珠单抗用于 PNH 的的 III 期临床研究（NCT06593938），最终的疗效是否能超过伊普可泮还需要时间来验证。 2、康宁杰瑞：HER2 双抗 ADC 皮下注射复方制剂首次公布临床结果 11 月 11 日，康宁杰瑞宣布，HER2 双特异性抗体偶联药物（ADC）与 PD-L1 抑制剂的高浓度皮下注射复方制剂 JSKN033 的首次人体临床研究结果在 2024 SITC 年会上以壁报的形式公布，该研究被选为 LBA。截图来源：大会官网 JSKN033 是全球首个以皮下注射给药方式进入人体研究的 ADC 与 PD-L1 抑制剂的高浓度复方制剂，利用全球首个获批上市的皮下注射 PD-L1 抑制剂恩沃利单抗（KN035，恩维达®）稳定性好且可溶性高的优势，将免疫疗法（KN035）与 ADC（JSKN003）相结合，并通过优化给药途径提升了安全性和便捷性，有望为患者提供安全、有效且依从性更高的治疗选择。 JSKN033-101（NCT06226766）是一项开放、多中心、首次人体 Ⅰ/Ⅱ 期临床研究，纳入 HER2 表达晚期实体瘤（IHC≥ 1+）或 HER2 突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，旨在评估 JSKN033 单药治疗的安全性、耐受性和初步有效性。截至 2024 年 10 月 14 日，Ⅰ 期剂量递增阶段研究共入组 11 例患者，分 5 个剂量组接受每周 1 次 JSKN033 单药治疗：1 例患者为 1.1 mg/kg、1 例患者为 2.3 mg/kg、3 例患者为 4.5 mg/kg、3 例患者为 5.6 mg/kg、3 例患者为 6.7 mg/kg。在安全性方面，最常见的治疗相关不良事件 (TRAEs) 是注射部位反应，均为 1 级，且通常在无需任何治疗、或仅接受抗组胺药物后的 2 周内自行缓解；未观察到剂量限制性毒性（DLT）。 10 例疗效可评估患者中，3 例患者出现部分缓解（PR），5 例患者疾病稳定（SD），疾病控制率（DCR）达 80%。研究者得出结论，JSKN033 安全性良好，在多线治疗后疾病进展的实体瘤患者中初步显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。本研究进一步证明了 ADC 联合免疫治疗的潜力，并支持对 JSKN033 的持续探索。 3、信达：全球首创 PD-1/IL-2α 双抗融合蛋白公布最新临床结果在今年的 SITC 大会上，信达公布了 IBI363 在未接受免疫治疗的晚期黑色素瘤患者的疗效和安全性结果，该研究被选为大会 LBA。截图来源：SITC 大会官网信达介绍了 IBI363 在一项 I 期研究 ( NCT05460767 ) 的 IO 初治黑色素瘤患者（定义为未曾接触过免疫检查点抑制剂）和来自 II 期研究 ( NCT06081920 ) 的另一个队列的中期分析结果。截至 2024 年 8 月 19 日，共有 40 名患者入组（既往系统抗肿瘤药物治疗：47.5%）。黑色素瘤亚型包括粘膜型（n=26）、肢端型（n=4）、皮肤型（n=7）和未知原发部位（n=3）。结果显示，截至 2024 年 9 月 12 日，在至少进行过一次基线后肿瘤评估的患者中（n=31），总体 ORR 为 67.7%（95% CI：50.1–81.4，包括 21 名中的 15 名已确认反应，4 名待确认，2 名未确认），DCR 为 87.1%（95% CI：71.1–94.9）。在粘膜黑色素瘤患者中（n=20），ORR 为 60.0%（95% CI：38.7–78.1，包括 12 名中的 10 名已确认反应，2 名待确认），DCR 为 85.0%（95% CI：64.0–94.8）。DoR 和 PFS 数据尚未成熟。中位治疗持续时间为 10 周（范围：3.0–51.6），有 27 名患者（67.5%）仍在接受治疗。安全性方面，35 名患者（87.5%）出现了治疗相关不良事件（TEAEs），其中包括 14 名患者（35.0%）出现了 3 级或以上（≥G3）TEAEs。免疫相关不良事件出现在 24 名患者（60.0%，其中 20.0% ≥G3）中。只有 1 名患者因 TEAEs 导致治疗中断，没有患者因 TEAEs 导致死亡。目前，已获批用于晚期/转移性黑色素瘤一线免疫治疗方案中，ORR 普遍在 20%-58% 之间，而 IBI363 初步临床数据显示总体 ORR 为 67.7%，在粘膜黑色素瘤患者中的 ORR 为 60.0%，后续有望向一线疗法发起进攻。内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文，立刻解锁！

优先审批上市批准基因疗法临床研究申请上市

2024-11-15

·Insight数据库

恒瑞重磅 1 类新药首次公布临床结果，已启动头对头 III 期临床

2024 年美国血液学会（ASH）年会将于当地时间 12 月 7 日至 10 日间在美国圣地亚哥举行，目前摘要已经公布。恒瑞的 1 类新药 HRS-5965 将在本次会议上公布一项 II 期临床研究结果，单药治疗未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNN）患者。截图来源：ASH 官网 HRS-5965 是一种新型口服选择性补体因子 B（CFB）抑制剂，该因子是补体旁路途径的关键组成部分，可减少血管内和血管外溶血并导致无需输血即可改善血红蛋白水平，目前正在针对 PNH 进行临床开发。本次公布的是 HRS-5965 的一项概念验证、多中心、随机、开放标签 II 临床研究结果 (NCT06051357)，评估单药治疗未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的疗效和安全性。主要终点是血红蛋白从基线到第 12 周的变化。符合条件的患者按 1:1 的比例随机分为滴定剂量给药组和固定剂量给药组。滴定剂量组患者接受 HRS-5965 的初始口服剂量为 50 mg，每日两次 (BID) ，持续 2 周。在第 15 天，如果患者的乳酸脱氢酶（LDH）水平比基线下降小于 40% ，则剂量增加到 100 mg BID(50/100 mg BID 组) 。固定剂量组在整个 12 周内接受 75 mg HRS-5965BID 的固定口服剂量。在 12 周的治疗期后，研究者评估疗效和安全性。如果没有发现安全问题，患者进入一个独立的延伸研究。没有治疗益处的患者进入为期 1 周的减量期，随后进行为期 3 周的安全随访。 2023 年 10 月至 2024 年 1 月，26 名符合条件的患者被随机分组，并接受至少一剂指定的研究治疗 (50/100 mg 组，n=13; 75 mg 组，n=13)。患者的平均年龄为 39.5 岁，其中男性 16 例 (61.5%)。在基线时，所有患者均表现出血管内溶血 (平均 LDH: 2080.0 U/L) 和临床显著贫血 (平均 Hb: 74.0 g/L) 的迹象，其中相当大的比例是输血依赖性的 (研究前 12 个月接受红细胞输注的患者数量: 15，57.7% )。在 50/100 毫克 BID 组中，没有患者在第 15 天需要剂量增加。疗效分析排除了 50 毫克组中一名被诊断为再生障碍性贫血的患者和 75 毫克组中一名在研究治疗期间被诊断为骨髓增生异常综合征的患者。所有 26 例患者均纳入安全性分析。在第 12 周，50 mg BID 组（LSM：37.6 g/L, 95% CI: 31.5-43.6）和 75 mg BID 组（LSM：37.7 g/L, 95% CI: 31.6-43.7）的血红蛋白（Hb）水平均较基线明显升高。在没有输血的情况下，50 mg BID 组有 12 例 (100%)、75 mg BID 组有 10 例 (83.3%) 患者的血红蛋白水平较基线基线增加≥20 g/L。 50 mg BID 组 LDH 水平为 255.80 U/L，相对基线的平均下降 87% ；75 mg BID 组为 300.86 U/L，对基线的平均下降 85%。所有患者在开始治疗后 2 周至第 12 周保持无输血状态。 HRS-5965 治疗相关不良事件 (TRAE) 主要为实验室检查异常。最常见的 TRAE 是血液碱性磷酸酶增加 (50 mg BID 组为 15.4% ，75 mg BID 组为 69.2%) ，其次是丙氨酸转氨酶增加 (分别为 7.7% 和 15.4%)。截图来源：Insight 数据库研究者得出结论，在未接受补体抑制剂治疗的 PNH 患者中，HRS-5965 单药治疗 50 mg 或 75 mg 可降低 LDH 水平并且快速、持久、无需输血的改善血红蛋白水平。两种剂量均耐受良好。这表明 HRS-5965 可能代表了该患者群体的一种新的治疗选择。当前，静脉注射抗 C5 单克隆抗体（依库珠单抗/瑞利珠单抗）是治疗 PNH 患者的标准治疗 (SoC)。然而，研究显示高达 60% 的患者在 SoC 中出现临床意义的残留贫血，继发于 C3 介导的血管外溶血。虽然抗 C3 抑制剂 Pegcetacoplan 在第 16 周时显示出比依库珠单抗在临床和血液学结果上更优，尤其是在使用依库珠单抗治疗后仍有残余贫血的 PNH 患者中。然而，由于抗 C5 疗法和 Pegcetacoplan 分别需要静脉和皮下输注，因此对于有效的口服治疗方案的需求仍未得到满足。目前，全球已获批上市的 CFB 抑制剂只有诺华伊普可泮（Iptacopan ），是口服给药，已获批用于 PNH 和 IgA 肾病两项适应症，而且伊普可泮已经在头对头 III 期临床研究（APPLY-PNH ）中打败了依库珠单抗和瑞利珠单抗。在今年 4 月，伊普可泮在国内获批用于 PNN。伊普可泮首次人体研究的中期结果数据为：所有 12 名可评估疗效的患者均达到了主要终点，大多数患者的血红蛋白 (Hb) 水平均获得了具有临床意义的改善，除 1 名患者外，其他所有患者截至第 12 周均无需输血。两种给药组（25 mg/100 mg、 50 mg/200 mg 组）中血红蛋白水平分别从基线时的 88.5 平均改善至第 12 周的 115.2 g/L（+26.7），从基线时的 76.9 改善至第 12 周的 109.0 g/L（+32.1）。平均 LDH 水平迅速而持久地下降，即在第 2 周两个队列分别下降 77% 和 85%，在第 12 周下降 86% 和 86%。 HRS-5965 和伊普可泮的临床数据对比截图来源：Insight 数据库就目前数据来看，恒瑞的 HRS-5965 的早期数据比伊普可泮略优，而且恒瑞也已经启动一项头对头依库珠单抗用于 PNN 的的 III 期临床研究（NCT06593938），最终的疗效是否能超过伊普可泮还需要时间来验证。封面来源：企业 Logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：vvy PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文，立刻解锁！

临床结果临床2期临床3期临床成功

2024-11-13

·GlobeNewswire-Health Care

Regeneron to Highlight Pioneering Pipeline Progress Across Multiple Modalities Spanning 10 Types of Blood Cancers and Disorders at ASH

Oral presentation shares head-to-head results for investigational combination pozelimab plus cemdisiran vs. ravulizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria Initial results for odronextamab in first-line follicular lymphoma showcase compelling monotherapy potential and progress in the confirmatory trial Additional oral presentations explore odronextamab in areas of high unmet need, including the primary analysis in diffuse large B-cell lymphoma progressing after CAR-T therapy and first results in relapsed/refractory marginal zone lymphoma TARRYTOWN, N.Y., Nov. 13, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) today announced new and updated data from its hematology pipeline will be shared across 23 abstracts at the American Society of Hematology (ASH) 2024 Annual Meeting, taking place from December 7-10 in San Diego, CA. The latest research advances demonstrate the potential of Regeneron’s diverse pipeline, which aims to address unmet needs in ten types of blood cancers and disorders. These innovative and differentiated approaches include CD3 bispecific antibodies, costimulatory bispecific antibodies, and a pioneering combination of a monoclonal antibody and small interfering RNA (siRNA). “Our presentations at ASH demonstrate the progress we are making toward transforming care for a range of blood cancers and disorders where advancements are desperately needed,” said L. Andres Sirulnik, M.D., Ph.D., Senior Vice President and Hematology Clinical Development Unit Head at Regeneron. “These include new head-to-head data exploring a novel combination that aims to maximize disease control in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria compared to a standard-of-care treatment, as well as initial results from our confirmatory odronextamab trial in first-line follicular lymphoma. Together, our presentations underscore our commitment to work towards translating scientific breakthroughs to differentiated medicines for hematology patients.” At ASH, abstracts in blood disorders include an oral presentation from an exploratory cohort of a Phase 3 trial investigating a novel combination of pozelimab with cemdisiran compared to ravulizumab in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) who were naïve to complement inhibition at baseline. Notably, the presentation will detail interim results from patients who were initially randomized to ravulizumab but crossed over to the combination in an open label extension portion of the trial. Progress on the odronextamab development program will be featured in twelve abstracts. Among them are initial results in patients with previously untreated follicular lymphoma (FL) from Part 1 of the Phase 3 OLYMPIA-1 confirmatory trial, which consists of a non-randomized safety run-in (Part 1) followed by a randomized efficacy portion (Part 2) comparing odronextamab monotherapy to rituximab plus standard-of-care chemotherapies. Two oral presentations on the ELM-1 and pivotal ELM-2 trials will feature new analyses in settings with significant unmet needs: one in patients with diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) who progressed after CAR-T therapy and the other in relapsed/refractory (R/R) marginal zone lymphoma (MZL). Other notable abstracts include the latest linvoseltamab efficacy and safety results from the pivotal LINKER-MM1 study in R/R multiple myeloma (MM), preclinical data evaluating a CD38xCD28 costimulatory bispecific antibody in combination with linvoseltamab, and preclinical data on TMPRSS6 inhibition in beta-thalassemia. The full list of Regeneron presentations at ASH includes: Abstract TitleAbstractPresenterSession Date/Time (PT)Odronextamab Efficacy and Safety of Odronextamab Monotherapy in Patients (Pts) with Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL) Progressing after CAR T-Cell Therapy: Primary Analysis from the ELM-1 StudyAbstract #866Oral PresentationSessionMatthew MatasarMonday, December 9, at 2:45-4:15 pmMarriott Marquis San Diego Marina, Pacific Ballroom Salons 15-17Efficacy and Safety of Odronextamab in Relapsed/Refractory Marginal Zone Lymphoma (R/R MZL): Data from the R/R MZL Cohort in the ELM-2 StudyAbstract #862Oral PresentationSessionTae Min KimMonday, December 9, at 2:45-4:15 pmMarriott Marquis San Diego Marina, Marriott Grand Ballroom 11-13Odronextamab Monotherapy in Previously Untreated Patients with High-Risk Follicular Lymphoma (FL): Results of the Safety Lead-in of the Phase 3 OLYMPIA-1 StudyAbstract #4411Poster PresentationSessionElizabeth BremMonday, December 9, at 6:00-8:00 pmSan Diego Convention Center, Halls G-HEfficacy and Safety of Odronextamab in Rare Subtypes of Relapsed/Refractory Aggressive B-Cell Non-Hodgkin Lymphoma (B-NHL): Data from a Dedicated Cohort of Other B-NHLs in the ELM-2 StudyAbstract #4502Poster PresentationSessionEmmanuel BachyMonday, December 9, at 6:00-8:00 pmSan Diego Convention Center, Halls G-HTreatment Duration and Risk of Fatal Infections in Patients with B-Cell Non-Hodgkin Lymphoma Achieving Complete Response with OdronextamabAbstract #3080Poster PresentationGottfried von KeudelMonday, December 9, at 6:00-8:00 pmSan Diego Convention Center, Halls G-HDynamics of Complete Responses in Patients with Relapsed or Refractory Diffuse Large B Cell Lymphoma Treated with Odronextamab in the ELM-2 StudyAbstract #4486Poster PresentationSessionSabarish AyyappanMonday, December 9, at 6:00-8:00 pmSan Diego Convention Center, Halls G-HLong-Term Efficacy and Safety of Odronextamab in Relapsed/Refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL): Pooled Analysis from ELM-1 and ELM-2 StudiesAbstract #3118Poster PresentationSessionJohn N. AllanSunday, December 8, at 6:00-8:00 pmSan Diego Convention Center, Halls G-HEvaluation of CAR-HEMATOTOX Scoring as a Predictor of Infection Risk following Treatment with Odronextamab (a CD20×CD3 Bispecific Antibody) in Relapsed/Refractory Diffuse Large B-Cell LymphomaAbstract #3076Poster PresentationSessionMathew MatasarSunday, December 8, at 6:00-8:00 pmSan Diego Convention Center, Halls G-HEvaluation of Baseline CAR-HEMATOTOX Scores to Predict Increased Severe Infection Risk in Patients with Relapsed/Refractory Follicular Lymphoma Treated with OdronextamabAbstract #1650Poster PresentationSessionMatthew MatasarSaturday, December 7, at 5:30-7:30 pmSan Diego Convention Center, Halls G-HDynamics of Complete Responses in Patients with Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma Treated with Odronextamab in the ELM-2 StudyAbstract #1628Poster PresentationSessionStefano LuminariSaturday, December 7, at 5:30-7:30 pmSan Diego Convention Center, Halls G-HTrial in Progress: Odronextamab for the Treatment of Patients with Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma following Prior BTK Inhibitor Therapy - A Cohort of the ELM-2 StudyAbstract Publication OnlySrikanth AmbatiN/AMatching-Adjusted Indirect Comparisons (MAICs) of Odronextamab Versus Mosunetuzumab and Epcoritamab for the Treatment of Patients with Relapsed/Refractory Follicular Lymphoma (R/R FL) after Two or More Lines of Systemic TherapyAbstract Publication OnlyDeepa JagadeeshN/ALinvoseltamabLinvoseltamab in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: Longer Follow-Up and Selected High-Risk Subgroup Analyses of the LINKER-MM1 StudyAbstract #3369Poster PresentationMansi R. ShahSunday, December 8, at 6:00-8:00 pmSan Diego Convention Center, Halls G-HSoluble BCMA Dynamics in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (RRMM) Treated with Linvoseltamab in LINKER-MM1Abstract #3310Poster PresentationAnasuya HazraSunday, December 8, at 6:00-8:00 pm San Diego Convention Center, Halls G-HCharacterization of Linvoseltamab’s BCMA Binding Epitope and Efficacy Against BCMA Mutations in Relapsed/Refractory Multiple MyelomaAbstract #3265Poster PresentationKen Lee & Yi ZhouSunday, December 8, at 6:00-8:00 pm San Diego Convention Center, Halls G-HA CD38xCD28 Costimulatory Bispecific Antibody Demonstrates Potent Preclinical Combinatorial Activity with a BCMAxCD3 T Cell-EngagerAbstract #3283Poster PresentationKara Olson & David J. DiLilloSunday, December 8, at 6:00-8:00 pm San Diego Convention Center, Halls G-HReducing Time Toxicity for Anti-B-Cell Maturation Antigen (BCMA) Bispecific Treatment: Evidence from Pivotal Single-Arm Trial Data on Teclistamab, Elranatamab, and Linvoseltamab for Triple-Class Exposed (TCE) Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (RRMM)Abstract #2271Poster Presentation SessionSikander AilawadhSaturday, December 7, at 5:30-7:30 pmSan Diego Convention, Halls G-HExposure-Response Analyses of Various Efficacy and Safety Endpoints in Support of Registrational Dose Selection of Linvoseltamab in Patients with Relapsed/Refractory Multiple MyelomaAbstract Publication OnlyOleg MilbergN/AComparative Effectiveness of Linvoseltamab Versus Current Real-World Standard-of-Care Therapies in Triple-Class Exposed Relapsed/Refractory Multiple Myeloma Treated at IMWG SitesAbstract Publication OnlyShaji KumarN/AComparative Effectiveness of Linvoseltamab Versus Current Real-World (RW) Standard-of-Care (SOC) Therapies in Triple-Class Exposed Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (RRMM): Key Subgroups AnalysisAbstract Publication OnlyShaji KumarN/AAdditional PresentationsEfficacy and Safety of Pozelimab Plus Cemdisiran vs Ravulizumab in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria who are Naïve to Complement Inhibition* Abstract #306Oral Presentation SessionChristopher PatriquinSaturday, December 7, at 4 – 5:30 pmSan Diego Convention Center, Room 11TMPRSS6 Inhibition Rapidly Reverses Liver Iron Overload and Prevents an Increase of Splenic Pro-Inflammatory Macrophages in a Mouse Model of Beta-Thalassemia Abstract #2473Poster Presentation SessionHeinrich E. LobSunday, December 8, at 6:00-8:00 pm San Diego Convention Center, Halls G-HThe Reality of Beta Thalassemia and Iron Chelation Therapy – A Qualitative Study Unveiling the Patient BurdenAbstract Publication OnlyChris Hartford *Agreement with Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Linvoseltamab as well as the combination of pozelimab and cemdisiran are investigational, and the potential uses of odronextamab in R/R MZL and rare subtypes of R/R aggressive B-cell non-Hodgkin lymphoma are also investigational and have not been approved by any regulatory authority. Odronextamab is approved in the European Union as Ordspono™ to treat R/R FL or DLBCL after two or more lines of systemic therapy, but the safety and efficacy of odronextamab have not been fully evaluated by any other regulatory authority. About Regeneron in Hematology At Regeneron, we’re applying more than three decades of biology expertise with our proprietary VelociSuite® technologies to develop medicines for patients with diverse blood cancers and rare blood disorders. Our blood cancer research is focused on bispecific antibodies that are being investigated both as monotherapies and in various combinations and emerging therapeutic modalities. Together, they provide us with unique combinatorial flexibility to develop customized and potentially synergistic cancer treatments. Our research and collaborations to develop potential treatments for rare blood disorders include explorations in antibody medicine, gene editing and gene-knockout technologies, and investigational RNA-approaches focused on depleting abnormal proteins or blocking disease-causing cellular signaling. About Regeneron's VelocImmune® Technology Regeneron's VelocImmune technology utilizes a proprietary genetically engineered mouse platform endowed with a genetically humanized immune system to produce optimized fully human antibodies. When Regeneron's Co-Founder, President and Chief Scientific Officer George D. Yancopoulos was a graduate student with his mentor Frederick W. Alt in 1985.They were the first to envision making such a genetically humanized mouse, and Regeneron has spent decades inventing and developing VelocImmune and related VelociSuite technologies. Dr. Yancopoulos and his team have used VelocImmune technology to create a substantial proportion of all original, FDA-approved or authorized fully human monoclonal antibodies. This includes REGEN-COV® (casirivimab and imdevimab), Dupixent® (dupilumab), Libtayo®, Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab and odesivimab-ebgn) and Veopoz® (pozelimab-bbfg). About Regeneron  Regeneron (NASDAQ: REGN) is a leading biotechnology company that invents, develops and commercializes life-transforming medicines for people with serious diseases. Founded and led by physician-scientists, our unique ability to repeatedly and consistently translate science into medicine has led to numerous approved treatments and product candidates in development, most of which were homegrown in our laboratories. Our medicines and pipeline are designed to help patients with eye diseases, allergic and inflammatory diseases, cancer, cardiovascular and metabolic diseases, neurological diseases, hematologic conditions, infectious diseases, and rare diseases.  Regeneron pushes the boundaries of scientific discovery and accelerates drug development using our proprietary technologies, such as VelociSuite®, which produces optimized fully human antibodies and new classes of bispecific antibodies. We are shaping the next frontier of medicine with data-powered insights from the Regeneron Genetics Center® and pioneering genetic medicine platforms, enabling us to identify innovative targets and complementary approaches to potentially treat or cure diseases. For more information, please visit www.Regeneron.com or follow Regeneron on LinkedIn, Instagram, Facebook or X. Forward-Looking Statements and Use of Digital Media This press release includes forward-looking statements that involve risks and uncertainties relating to future events and the future performance of Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” or the “Company”), and actual events or results may differ materially from these forward-looking statements. Words such as “anticipate,” “expect,” “intend,” “plan,” “believe,” “seek,” “estimate,” variations of such words, and similar expressions are intended to identify such forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. These statements concern, and these risks and uncertainties include, among others, the nature, timing, and possible success and therapeutic applications of products marketed or otherwise commercialized by Regeneron and/or its collaborators or licensees (collectively, “Regeneron’s Products”) and product candidates being developed by Regeneron and/or its collaborators or licensees (collectively, “Regeneron’s Product Candidates”) and research and clinical programs now underway or planned, including without limitation pozelimab in combination with cemdisiran, odronextamab, linvoseltamab, and the other programs discussed or referenced in this press release; the likelihood, timing, and scope of possible regulatory approval and commercial launch of Regeneron’s Product Candidates and new indications for Regeneron’s Products, such as odronextamab for the treatment of follicular lymphoma in the United States, linvoseltamab for the treatment of relapsed/refractory multiple myeloma in the United States and/or European Union, and the other programs discussed or referenced in this press release; uncertainty of the utilization, market acceptance, and commercial success of Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates (such as those referenced above) and the impact of studies (whether conducted by Regeneron or others and whether mandated or voluntary), including the studies discussed or referenced in this press release, on any of the foregoing or any potential regulatory approval of Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates; the ability of Regeneron’s collaborators, licensees, suppliers, or other third parties (as applicable) to perform manufacturing, filling, finishing, packaging, labeling, distribution, and other steps related to Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates; the ability of Regeneron to manage supply chains for multiple products and product candidates; safety issues resulting from the administration of Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates (such as those referenced above) in patients, including serious complications or side effects in connection with the use of Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates in clinical trials; determinations by regulatory and administrative governmental authorities which may delay or restrict Regeneron’s ability to continue to develop or commercialize Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates; ongoing regulatory obligations and oversight impacting Regeneron’s Products, research and clinical programs, and business, including those relating to patient privacy; the availability and extent of reimbursement of Regeneron’s Products from third-party payers, including private payer healthcare and insurance programs, health maintenance organizations, pharmacy benefit management companies, and government programs such as Medicare and Medicaid; coverage and reimbursement determinations by such payers and new policies and procedures adopted by such payers; competing drugs and product candidates that may be superior to, or more cost effective than, Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates (including biosimilar versions of Regeneron’s Products); the extent to which the results from the research and development programs conducted by Regeneron and/or its collaborators or licensees may be replicated in other studies and/or lead to advancement of product candidates to clinical trials, therapeutic applications, or regulatory approval; unanticipated expenses; the costs of developing, producing, and selling products; the ability of Regeneron to meet any of its financial projections or guidance and changes to the assumptions underlying those projections or guidance; the potential for any license, collaboration, or supply agreement, including Regeneron’s agreements with Sanofi and Bayer (or their respective affiliated companies, as applicable), to be cancelled or terminated; the impact of public health outbreaks, epidemics, or pandemics (such as the COVID-19 pandemic) on Regeneron's business; and risks associated with intellectual property of other parties and pending or future litigation relating thereto (including without limitation the patent litigation and other related proceedings relating to EYLEA® (aflibercept) Injection), other litigation and other proceedings and government investigations relating to the Company and/or its operations (including the pending civil proceedings initiated or joined by the U.S. Department of Justice and the U.S. Attorney's Office for the District of Massachusetts), the ultimate outcome of any such proceedings and investigations, and the impact any of the foregoing may have on Regeneron’s business, prospects, operating results, and financial condition. A more complete description of these and other material risks can be found in Regeneron’s filings with the U.S. Securities and Exchange Commission, including its Form 10-K for the year ended December 31, 2023 and its Form 10-Q for the quarterly period ended September 30, 2024. Any forward-looking statements are made based on management’s current beliefs and judgment, and the reader is cautioned not to rely on any forward-looking statements made by Regeneron. Regeneron does not undertake any obligation to update (publicly or otherwise) any forward-looking statement, including without limitation any financial projection or guidance, whether as a result of new information, future events, or otherwise. Regeneron uses its media and investor relations website and social media outlets to publish important information about the Company, including information that may be deemed material to investors. Financial and other information about Regeneron is routinely posted and is accessible on Regeneron's media and investor relations website (https://investor.regeneron.com) and its LinkedIn page (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals). Contacts:Media RelationsTammy AllenTel: +1 914-306-2698tammy.allen@regeneron.comInvestor RelationsMark HudsonTel: +1 914-847-3482mark.hudson@regeneron.com

临床3期临床结果上市批准ASH会议免疫疗法

100 项与 Ravulizumab-CWVZ 相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	Ravulizumab-CWVZ	L04AA43	DB11580

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2023-07-12
血栓性微血管病	韩国	AstraZeneca Korea Ltd.	2020-05-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
重症肌无力	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2019-07-02
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2018-12-21

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	临床3期	阿根廷	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-12-12
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	临床3期	巴西	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-12-12
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	临床3期	中国台湾	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-12-12
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	临床3期	泰国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-12-12
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	临床3期	塞尔维亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-12-12
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	临床3期	土耳其	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-12-12
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	临床3期	新加坡	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-12-12

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临床结果

适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05274633 (REACTION, ASH2024)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症 lactate dehydrogenase (LDH)	80	Eculizumab	(獵醖範鬱簾願廠鹹範製) = 顧繭鬱淵網憲簾糧鑰廠觸衊壓鹽鏇齋製遞膚鬱 (獵繭襯觸範衊壓鑰糧窪 ) 更多	积极	2024-12-08
				Ravulizumab	獵築簾鹽願壓選築鏇積(選構顧鹹獵鏇簾願艱膚) = 蓋鏇鹹獵憲艱觸範積窪構顧壓積顧餘鏇顧廠選 (鏇獵遞襯膚餘蓋築襯鑰 ) 更多
ASH2024	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征	-	Eculizumab	(構襯齋築壓鬱觸餘壓鑰) = 築製顧顧願糧艱糧觸積醖選襯觸廠選糧獵構鏇 (積衊壓廠壓餘齋築製鏇, 230.0 ~ 362.0) 更多	-	2024-12-08
				Ravulizumab	獵觸壓艱觸膚鑰獵餘壓(壓艱襯築廠壓繭窪鑰繭) = 網壓衊鏇襯窪積鏇獵鬱鬱範壓獵積築醖艱製餘 (遞鹹構鬱獵範壓膚遞顧, 11.5% ~ 36.4%)
NCT02949128 (ALXN1210-aHUS-311, Pubmed \| Thromb J)	临床3期	非典型溶血性尿毒症综合征 platelet count \| lactate dehydrogenase (LDH) \| serum creatinine (sCr)	56	Ravulizumab	(廠憲廠構鹽積壓觸鏇繭) = 構鑰獵廠製廠鹹餘觸窪壓餘鑰衊觸衊觸願網蓋 (鬱淵鹽製鏇餘糧壓糧範 )	积极	2024-10-28
NCT04320602 (CTgov)	临床4期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Eculizumab+Ravulizumab	糧鏇願範鹹鬱鬱憲衊窪(構獵築鬱艱壓鬱淵願構) = 淵獵齋選廠艱願遞願構顧齋顧鹹膚窪積網觸淵 (築簾顧淵憲鹽鏇齋蓋範, 鏇積醖廠窪壓夢艱獵鹹 ~ 構餘鬱襯廠窪壓獵築壓) 更多	-	2024-08-12
NCT03131219 \| NCT02949128 (Pubmed \| Kidney Med) 人工标引	临床3期	非典型溶血性尿毒症综合征 C5i	92	Ravulizumab (C5i-naïve adults)	(壓願艱艱獵襯鑰觸鏇窪) = 艱鬱膚網壓夢醖鑰鏇鏇夢餘積襯蓋觸簾夢觸窪 (積夢醖膚膚蓋鑰繭願蓋 )	积极	2024-08-01
				ravulizumab (pediatric patients; C5i-naïve and those who switched to ravulizumab from eculizumab)	(壓願艱艱獵襯鑰觸鏇窪) = 鹹淵構鹹構鑰襯壓膚齋夢餘積襯蓋觸簾夢觸窪 (積夢醖膚膚蓋鑰繭願蓋 )
MG-SPOTLIGHT Registry (EAN)	N/A	重症肌无力	70	Ravulizumab	顧膚窪選壓鬱選獵積願(齋構窪窪製夢鏇網壓遞) = 淵選鹹簾廠鹽築膚鏇積淵醖鑰構淵艱壓製憲窪 (觸襯艱觸壓膚餘簾廠鏇, 88.9)	积极	2024-06-28
EHA2024	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	200	Eculizumab	衊壓窪夢廠膚鏇鏇窪餘(鑰憲鹹衊願衊製衊簾觸) = 齋鏇艱鏇襯衊醖鏇齋願顧廠獵願選製簾餘淵簾 (窪蓋鏇顧蓋醖觸鹽繭鏇 ) 更多	积极	2024-05-14
				Ravulizumab	衊壓窪夢廠膚鏇鏇窪餘(鑰憲鹹衊願衊製衊簾觸) = 鏇鏇獵遞壓繭鹽艱蓋獵顧廠獵願選製簾餘淵簾 (窪蓋鏇顧蓋醖觸鹽繭鏇 ) 更多
P10-11.002 (AAN2024)	N/A	重症肌无力 acetylcholine receptor-positive (AChR+)	204	Eculizumab	獵膚壓蓋繭觸艱鹽構淵(壓齋構製鏇淵糧齋襯鹽) = 衊鹽蓋鏇衊鑰憲齋選衊鹹醖製觸簾膚簾築鹹範 (糧顧構鬱遞鏇齋鏇鏇鏇, 3.7)	积极	2024-04-09
				Ravulizumab	獵膚壓蓋繭觸艱鹽構淵(壓齋構製鏇淵糧齋襯鹽) = 齋積鏇遞夢淵鑰遞構簾鹹醖製觸簾膚簾築鹹範 (糧顧構鬱遞鏇齋鏇鏇鏇, 4.1)
NCT04564339 (WCN24-1197, ISN WCN2024)	临床2期	免疫球蛋白a肾病	66	Ravulizumab	膚鑰簾餘糧範壓構窪齋(夢網蓋顧糧廠顧鏇淵構) = 獵窪繭鹽鹹膚積衊簾壓願鏇顧窪構襯簾選網窪 (鹹齋鬱餘繭簾網簾築鹹 )	积极	2024-04-01
				Placebo	膚鑰簾餘糧範壓構窪齋(夢網蓋顧糧廠顧鏇淵構) = 製夢衊醖齋鏇範壓範醖願鏇顧窪構襯簾選網窪 (鹹齋鬱餘繭簾網簾築鹹 )
ACTRIMS2024	N/A	视神经脊髓炎	-	Ravulizumab with or without immunosuppressive therapy	糧願網鹽繭鹽鏇鑰齋簾(醖窪鏇窪壓夢憲遞顧齋) = 繭餘蓋壓鏇觸窪齋壓糧憲繭選鬱鑰糧艱構窪願 (觸觸窪遞獵選齋簾願膚 ) 更多	-	2024-03-01
				Placebo with or without immunosuppressive therapy	夢顧膚齋顧糧獵廠鬱獵(憲膚膚鹹淵積願鹹鑰憲) = 網製鏇網製積憲膚夢鑰糧鑰醖衊醖鏇壓範網艱 (襯廠鏇醖憲衊獵餘窪齋 )