OCTAGON: A Phase 4, Single Arm Study to Investigate Oral Corticosteroid Tapering in Adult Patients With Generalized Myasthenia Gravis Treated With Ravulizumab

This is a prospective, multicenter single arm study designed to evaluate the effectiveness and safety of a predefined oral corticosteroids (OCS) tapering schedule to reduce OCS use in adult participants with acetylcholine receptor positive (AChR+) generalized myasthenia gravis (gMG) being treated with intravenous ravulizumab.

开始日期2025-12-31

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT07010302

/ Not yet recruiting临床4期IIT

A Comparative Clinical Effectiveness Trial of Rituximab Versus Ravulizumab, Inebilizumab, Satralizumab and Eculizumab To Prevent Relapses in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare autoimmune condition that mainly affects the eyes and spinal cord, causing serious symptoms such as vision loss, paralysis, and severe pain. This trial compares the effectiveness and safety of five medications commonly used to prevent NMOSD relapses: rituximab, ravulizumab, inebilizumab, satralizumab, and eculizumab.
In this study, 160 adults with NMOSD who test positive for a specific antibody (AQP4-IgG) will participate. They will be randomly assigned to receive either rituximab or one of the four other FDA-approved medications. The main goal is to find out which treatment best prevents relapses and has fewer serious side effects. The trial will also measure disability, patient satisfaction, quality of life, and biomarkers that help track disease activity.
Participants will have regular assessments, including medical exams, surveys, and tests for vision, walking ability, and brain function. They will report any side effects or health issues experienced during the study. The trial will last from one to four years for each participant.
This research aims to help patients and doctors make better-informed treatment decisions by providing clear evidence about the best available therapies for NMOSD.

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

CTR20253247

/ Recruiting临床3期

一项在原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）儿童受试者（2至<18岁）中评价ravulizumab的药代动力学、药效学、有效性和安全性的III期、开放性、多中心研究

本研究的目的是在有进展至ESKD风险的IgAN（队列1）或IgAVN（队列2）的儿童受试者（2至<18岁）中，评价ravulizumab的药代动力学、药效学、安全性和有效性。

开始日期2025-09-25

申办/合作机构

阿斯利康全球研发（中国）有限公司

[+2]

100 项与瑞利珠单抗相关的临床结果

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100 项与瑞利珠单抗相关的转化医学

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100 项与瑞利珠单抗相关的专利（医药）

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314

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2025-12-01·Multiple Sclerosis and Related Disorders

Post marketing real-world experience of ravulizumab in NMOSD

Article

作者: Deif, Ali A ; Benedetti, Beatrice ; Eldweik, Luai ; Lee, Gina ; Elhabet, Suzi ; Mahmoud, Azza ; Shatila, Ahmed ; Saab, Rami R ; Jacob, Anu ; Mifsud, Victoria

BACKGROUND:

Ravulizumab is a long-acting complement C5 inhibitor recently approved for treatment of AQP4-IgG-positive neuromyelitis optica spectrum disorder (AQP4-NMOSD). No post-marketing real-world data is currently available.

OBJECTIVE:

To assess whether the real-world clinical experience of ravulizumab in AQP4-NMOSD is similar to that seen in pivotal clinical trials.

DESIGN:

A multicenter retrospective cohort study that uses standardized data extracted from medical records.

METHODS:

We conducted a multi-center retrospective cohort study of AQP4-NMOSD patients treated with ravulizumab at two major neurological centers in the UAE. Data on demographics, disease characteristics, relapse rates, EDSS scores, and treatment-related adverse events were extracted from electronic medical records. Annualized relapse rates and EDSS changes were calculated, and adverse events were summarized using counts and frequencies.

RESULTS:

Nine AQP4-NMOSD patients (female:male ratio 8:1) were treated with ravulizumab. Median disease duration was 6.6 years (IQR 6.5), and 44.4% were treatment-naïve. Over a median follow-up of 14.5 months (IQR 6.25), all patients remained relapse-free, with annualized relapse rate decreasing from 0.9 ± 0.5 to 0 (p = 0.0012). Mean EDSS improved from 3.9 ± 2.4 pre-treatment to 2.2 ± 3 post-treatment (p = 0.02). Two patients (22.2%) experienced mild infusion reactions, and two patients (22.2%) developed uncomplicated infections. No cases of meningitis were observed. One patient discontinued therapy due to insurance denial.

CONCLUSION:

Early post-marketing real-world experience with ravulizumab in the UAE is consistent with pivotal trial results and aligns with the safety and efficacy profiles reported for other complement-targeted therapies; however, findings are limited by the small sample size and short follow-up.

2025-10-14·Blood Advances

Characterizing clinically significant extravascular hemolysis in adults with PNH on ravulizumab or eculizumab treatment

Article

作者: Brodsky, Robert A. ; Peffault de Latour, Régis ; Nishimura, Jun-ichi ; Barcellini, Wilma ; Patriquin, Christopher J. ; Kulasekararaj, Austin G. ; Yu, Ji ; Piatek, Caroline I. ; Lee, Jong Wook ; Mahdi, Mohammed ; Röth, Alexander

Abstract:

In patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), the complement component 5 (C5) inhibitors ravulizumab and eculizumab control terminal complement activity and intravascular hemolysis, which are drivers of morbidity and mortality. During C5 inhibitor treatment, ongoing C3 fragment deposition on surviving PNH red blood cells may cause clinically significant extravascular hemolysis (csEVH) in some patients. csEVH is not thought to be life threatening but may cause symptomatic anemia and need for transfusion. This post hoc analysis of studies 301 (NCT02946463) and 302 (NCT03056040) evaluated the prevalence of csEVH (symptomatic anemia [hemoglobin levels <9.5 g/dL] with absolute reticulocyte count ≥120 × 109/L) in adult patients with PNH treated with ravulizumab or eculizumab for 6 months (183 days). The association between csEVH and fatigue (measured using the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue [FACIT-F] scale) was also evaluated in study 302 patients with stable disease. On day 183 of studies 301 and 302, csEVH prevalence was 23.2% (29/125) and 20.2% (19/94) with ravulizumab and 24.8% (30/121) and 21.3% (20/94) with eculizumab, respectively. All patients in study 302 with csEVH experienced fatigue, which was mostly mild (ravulizumab, 79%; eculizumab, 65%) or moderate (ravulizumab, 21%; eculizumab, 30%). FACIT-F scores remained stable from baseline (ravulizumab, 42.2; eculizumab, 38.3) to day 183 (ravulizumab, 44.3; eculizumab, 38.3), close to general population normative values. This analysis demonstrated that csEVH affected 20% to 25% of patients with PNH, most of whom experienced mild fatigue, with fatigue remaining stable during treatment. Ravulizumab and eculizumab continue to provide benefit to adults with PNH with csEVH.

2025-10-01·JOURNAL OF THE AMERICAN SOCIETY OF NEPHROLOGY

Authors' Reply: Ravulizumab in IgA Nephropathy: A Promising Step Toward Disease Modification?

Article

作者: Farag, Youssef M.K. ; Lafayette, Richard ; Barratt, Jonathan ; Yee, Min

544

项与瑞利珠单抗相关的新闻（医药）

2025-11-01

·个人图书馆

2025年应该如何治疗IgA肾病？国际IgA肾病联盟主席发文解析“黄金时代”下的新型诊疗路径

*仅供医学专业人士阅读参考IgA肾病多个新药蓄势待发，治疗理念喜迎变革，“黄金时代”下患者如何获益？撰文：魏淇2025年，IgA肾病诊疗领域迎来了里程碑式的突破：11项3期临床试验正在进行中（其中2项完成并发布完整数据），今年更新的《2025改善全球肾脏病预后组织（KDIGO） IgA肾病和IgA血管炎临床实践管理指南》更明确了分层诊疗标准——这些成果彻底终结了自1968年IgA肾病被首次描述以来[1]，半个世纪里“无针对性药物、诊疗依赖经验”的困境，标志着IgA肾病正式进入精准化、对因治疗的“黄金时代”。这一黄金时代的到来并非偶然。核心转折点在于全球药监机构达成共识：IgA肾病中 “蛋白尿变化”可作为药物长期肾保护效果的替代终点[2]，这一决策彻底激活了药物研发赛道，也让临床从“被动延缓肾功能下降”转向“主动阻断致病通路”成为可能。近期，国际IgA肾病联盟主席、英国莱斯特大学Jonathan Barratt教授在Nephrology Dialysis Transplantation（NDT）增刊发表系统性总结，结合全球多中心流行病学数据、临床试验新发现与指南更新，全面梳理了2025年IgA肾病的诊疗核心路径[3]。本文基于该总结，提炼了关键要点，以期为临床实践提供参考。认知革新：推翻“良性疾病”误区，数据揭示真实风险长期以来，IgA肾病被普遍视为“良性、缓慢进展的肾小球疾病”，认为肾衰竭风险较低。但近年多项研究得到的全球数据彻底推翻了这一认知：英国2299例活检确诊患者 [入组标准为病史中任一时期估算肾小球滤过率（eGFR）<60ml/min/1.73m2或蛋白尿>0.5g/d]，从诊断起中位肾存活时间仅11.4年（95% CI 10.5–11.5），肾衰竭平均年龄为48岁[4]；中国2141例活检确诊患者，中位肾存活时间为12.4年，15年肾存活率仅为 40%[5]；瑞典肾脏登记系统中1269例IgA肾病患者，中位随访5.5年（2.8–9.2 年）期间，667例出现主要肾脏不良事件（含517例肾脏替代治疗、528例eGFR下降超30%）[6]。更值得警惕的是，多数患者首次就诊时已丢失至少50%肾单位，eGFR平均仅50-60ml/min/1.73m2[4, 7]，而患者就诊年龄多集中于30-40岁[8]，若不干预，其终生肾衰竭风险显著高于此前预期，这也凸显了早期干预的紧迫性。机制解析：肾单位丢失的“双阶段驱动”逻辑要制定精准治疗方案，需先明确IgA肾病肾单位丢失的核心驱动因素。Jonathan Barratt教授指出，在IgA肾病中，肾单位丢失呈现“双阶段”特征：早期阶段：完全由IgA免疫复合物介导。具体路径为“致病性IgA产生、IgA免疫复合物形成、肾小球IgA沉积、激活肾脏内促炎与促纤维化通路”，直接造成肾小球损伤[9]；后期阶段：肾单位丢失引发“不良代偿反应”。剩余肾单位出现肾小球高滤过，进而导致足细胞损伤、节段性乃至全球性肾小球硬化[10]；同时，高滤过会加重持续性蛋白尿，而蛋白尿又会进一步驱动肾小管间质炎症与纤维化，形成“损伤-丢失-再损伤”的恶性循环，加速肾功能下降[11]。治疗靶点：依诊断时机分层，精准匹配干预方向IgA肾病治疗的选择并非“一刀切”，需根据诊断时机（疾病阶段）差异化制定，这是2025年诊疗的核心原则之一。早期诊断患者：在中国台湾、韩国和日本等地区，由于尿液筛查项目的普及度较高，确诊IgA肾病的患者通产处于早期阶段，尚未出现CKD相关疾病进展（如肾小球高滤过、肾小管损伤），此时治疗需聚焦IgA肾病“特异性致病通路”——即通过药物减少致病性IgA产生、抑制IgA免疫复合物沉积引发的炎症反应，进行对因治疗从源头阻断损伤[3]；已确诊慢性肾病（CKD）的患者：全球多数地区的患者在确诊时已进展至CKD，则需“双管齐下”，既要针对IgA特异性致病通路（即对因治疗），也要阻断肾单位丢失相关的“通用CKD通路”（即对症治疗），才能有效延缓肾单位进一步丢失[3]。管理目标：KDIGO指南更新的“四大核心准则”Jonathan Barratt教授重点强调了最近更新的KDIGO IgA肾病临床实践指南，其中明确了四大管理目标[12]，为2025年临床实践提供了标准：1.尽早诊断：对蛋白尿≥0.5g/d（或等效值）、疑似IgA肾病且无活检禁忌的成人，建议行肾活检，更积极的肾活检态度是为了最大限度保留剩余肾单位，避免因诊断延迟错失干预窗口；2.扩大治疗人群：应更新“低蛋白尿=低风险”的传统认知，明确蛋白尿≥0.5g/d（无论是否接受过治疗）的患者，均属于肾功能进展高风险人群，需考虑启动治疗或追加治疗；3.终身预防肾衰竭：核心目标是将肾功能丢失速率降至正常生理水平（成人通常为每年1ml/min/1.73m2），而实现这一目标的关键指标是“维持蛋白尿<0.5g/d，理想水平为<0.3g/d”；4.个体化治疗：根据患者肾单位丢失的具体驱动因素制定方案，多数患者需联合用药，且治疗重点需随疾病进展动态调整。临床试验新洞见：药物疗效差异与治疗启示近年来的IgA肾病临床试验为诊疗提供了关键新认知，Jonathan Barratt教授对此展开了重点分析。药物疗效的“非正相关”现象：蛋白尿量减少幅度与肾保护效果并非同步[3]。例如，以血流动力学作用为主的药物在治疗早期即可显著降低蛋白尿，同时延缓eGFR下降[13-15]；而靶向致病性IgA的药物对蛋白尿的降幅较小、起效较慢[16-18]，却能使eGFR丢失速率恢复至生理水平[19]（仍需长期随访进一步验证）；积极利用对因治疗：若患者先使用血流动力学药物降低蛋白尿，可能因“蛋白尿达标”而失去使用靶向IgA药物的契机。Jonathan Barratt教授指出，即使患者通过对症治疗使蛋白尿达标，仍可考虑加用对因治疗的药物[3]。结语IgA肾病“黄金时代”的到来，不仅在于针对性药物的获批与临床试验的爆发，更在于诊疗理念从“被动延缓”向“主动阻断”的转变，可总结为以下三个行动要点：从认知上推翻“良性疾病”误区；从机制上明确“双阶段驱动”逻辑；从实践上建立“分层治疗，尽快达标”的规范路径。但唯有一点不变，即管理目标始终为避免患者进展至肾衰竭。展望未来5年，IgA肾病诊疗的核心挑战将是：新疗法的序贯与联合使用，如何为不同阶段、不同驱动因素的患者制定最安全有效的方案。随着2025年KDIGO指南进一步界定IgA肾病“对因治疗”与“对症治疗”的边界，临床将逐步实现更精准的个体化治疗。2025年只是起点，相信未来将有更多治疗选择问世，让“避免多数IgA肾病患者肾衰竭”从愿景变为现实。参考文献：[1]Berger J, Hinglais N. [Intercapillary deposits of IgA-IgG] [J]. J Urol Nephrol (Paris), 1968, 74(9): 694-5.[2]Thompson A, Carroll K, A Inker L, et al. Proteinuria Reduction as a Surrogate End Point in Trials of IgA Nephropathy [J]. Clin J Am Soc Nephrol, 2019, 14(3): 469-81.[3]Barratt J. How should we approach the treatment of IgAN in 2025? [J]. Nephrol Dial Transplant, 2025.[4]Pitcher D, Braddon F, Hendry B, et al. Long-Term Outcomes in IgA Nephropathy [J]. Clin J Am Soc Nephrol, 2023, 18(6): 727-38.[5]Shen X, Chen P, Liu M, et al. Long-term outcomes of IgA nephropathy in China [J]. Nephrol Dial Transplant, 2024.[6]Faucon A-L, Lundberg S, Lando S, et al. Albuminuria predicts kidney events in IgA nephropathy [J]. Nephrol Dial Transplant, 2025, 40(3): 465-74.[7]Rodrigues J C, Haas M, Reich H N. IgA Nephropathy [J]. Clin J Am Soc Nephrol, 2017, 12(4): 677-86.[8]Schena F P, Nistor I. Epidemiology of IgA Nephropathy: A Global Perspective [J]. Semin Nephrol, 2018, 38(5): 435-42.[9]Cheung C K, Alexander S, Reich H N, et al. The pathogenesis of IgA nephropathy and implications for treatment [J]. Nat Rev Nephrol, 2024, 21(1).[10]Brenner B M, Lawler E V, Mackenzie H S. The hyperfiltration theory: a paradigm shift in nephrology [J]. Kidney Int, 1996, 49(6): 1774-7.[11]Fogo A B. Mechanisms of progression of chronic kidney disease [J]. (0931-041X (Print)).[12]Rovin B H, Barratt J, Cook H T, et al. KDIGO 2025 Clinical Practice Guideline for the Management of Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN) and Immunoglobulin A Vasculitis (IgAV) [J]. Kidney Int, 2025, 108(4S).[13]Rovin B H, Barratt J, Heerspink H J L, et al. Efficacy and safety of sparsentan versus irbesartan in patients with IgA nephropathy (PROTECT): 2-year results from a randomised, active-controlled, phase 3 trial [J]. Lancet, 2023, 402(10417): 2077-90.[14]Heerspink H J L, Jardine M, Kohan D E, et al. Atrasentan in Patients with IgA Nephropathy [J]. N Engl J Med, 2024, 392(6): 544-54.[15]Ruggenenti P, Perna A, Gherardi G, et al. Renoprotective properties of ACE-inhibition in non-diabetic nephropathies with non-nephrotic proteinuria [J]. Lancet, 1999, 354(9176): 359-64.[16]Lafayette R, Tumlin J, Fenoglio R, et al. Efficacy and Safety of Ravulizumab in IgA Nephropathy: A Phase 2 Randomized Double-Blind Placebo-Controlled Trial [J]. J Am Soc Nephrol, 2024, 36(4): 645-56.[17]Lafayette R, Barbour S, Israni R, et al. A phase 2b, randomized, double-blind, placebo-controlled, clinical trial of atacicept for treatment of IgA nephropathy [J]. Kidney Int, 2024, 105(6): 1306-15.[18]Lafayette R, Kristensen J, Stone A, et al. Efficacy and safety of a targeted-release formulation of budesonide in patients with primary IgA nephropathy (NefIgArd): 2-year results from a randomised phase 3 trial [J]. Lancet, 2023, 402(10405): 859-70.[19]Barratt J, Barbour S J, Brenner R M, et al. Long-Term Results from an Open-Label Extension Study of Atacicept for the Treatment of IgA Nephropathy [J]. J Am Soc Nephrol, 2024, 36(4): 679-87.医学界肾病领域交流群正式开放！本文来源：医学界肾病频道

临床结果临床3期基因疗法临床2期临床失败

2025-10-31

·手心里的小蚕豆

大家一起读指南-2025年KDIGO IgA肾病（2）

点击蓝字，关注我们前面讲完了诊断、预后评估及治疗目标，今天来讲大家最关心的内容，IgAN治疗篇。两大核心同步靶向随着IgAN新药研发及获批，自2021年KDIGO《肾小球疾病临床实践指南》发布以来，针对IgAN的治疗策略已发生根本性转变。两大核心：(i)IgA-IC介导的肾小球损伤，（ii）肾脏对IgAN引发的肾单位丢失的反应。理论上IgA-IC介导的损伤为始动因素，但诊断存在滞后性，对于IgAN推荐针对这两大核心因素同步干预。强调同步预防或减少IgA-IC形成及其引发的肾小球损伤（目前尚不清楚是否需要终生或间歇性治疗），包括减少致病性IgA1的生成（可检测Gd-IgA1）及IgA-IC介导的肾脏损伤（抑制IgA-IC生成联合抗炎和/或抗纤维化治疗）。应对IgAN导致的肾单位丢失所带来的后果（可能终生），包括生活方式干预（低钠饮食Na＜2g/d、戒烟/电子烟、控重及依据耐力情况选择合适的运动锻炼）、血压控制（目标血压≤120/70mm Hg）、RASi/双重内皮素/血管紧张素受体拮抗剂（DEARA）单用或联合SGLT2i。心血管风险评估及必要干预。所有IgAN患者都应考虑参与临床试验。随着新获批药物的增多，临床试验设计需从当前的2年安慰剂对照方案进行调整，以适应IgAN治疗标准的持续更新。需根据地区、种族、药物可及性、经济水平等综合考量选择治疗药物。 IgAN国际预后评估工具不得用于指导制定特定治疗方案。肾脏病理会影响临床决策，但病理为“一时一孔之见”，且没有证据表明依据肾脏病理制定治疗方案能改善预后，目前尚无充分证据支持仅凭肾脏活检中细胞/纤维细胞新月体的数量和存在情况来决定治疗方案。病理特征的解读必须结合临床表现综合考量，尤其是eGFR的下降速率。虽然从理论上讲，增殖性或炎症性病变接受抗炎治疗可能比硬化或纤维化病变获益更大，但这一观点尚未在前瞻性临床试验中得到证实。由于所有IgAN的III期临床试验均缺乏近期肾穿刺活检样本，且多数患者在活检多年后才被随机分组，因此无法确定IgAN的新疗法是否应优先基于牛津分类MEST-C评分或整体组织学特征。应对患者进行动态评估，适时调整“优选”药物。先审再定药物选择上可能需要回答以下几个问题。 1、临床试验纳入人群是否能代表接受治疗的患者？种族：Testing研究几乎全部在亚洲患者中开展，而STOP-IgAN研究仅在白种人中进行。在NefIgArd和PROTECT研究中，亚洲患者比例明显低于SGLT2i和全身性糖皮质激素类药物的试验。其他还包括年龄、eGFR、是否联合RASi及RASi是否最优化。 2、是否具有药品说明书相关适应症？因地区国家而异。 3、药物的优势点在哪？迄今为止，Nefecon是唯一能有效降低致病性IgA1及IgA-ICs水平的治疗药物。全身性糖皮质激素能有效抗炎，但在指南推荐的剂量下对致病性IgA或IgA-ICs水平无明确影响。 SGLT2i药物耐受性良好，不仅能减缓肾功能减退，还能降低心血管不良事件风险，尤其对糖尿病患者。 DEARA sparsentan是首个与最大耐受剂量RASi的头对头对照试验中显示出显著疗效的，且PROTECT试验纳入患者数量超过了所有IgAN患者RASi试验的总和。 RASi能有效降低蛋白尿，且在CKD和心血管疾病领域已积累大量疗效与安全性数据。 4、药物的主要风险是什么？ Nefecon：患者及医护人员需注意Nefecon可能引发的糖皮质激素相关全身性副作用。这些副作用通常较轻，停药后即可缓解。全身性糖皮质激素：使用全身性糖皮质激素时，应采用减量方案。需对PJP及HBV实施预防，同时应告知患者可能存在的风险。 sparsentan：与所有内皮素受体拮抗剂一样，存在胚胎胎儿毒性风险，育龄女性必须使用有效的避孕措施并接受每月早孕测试。停药后必须避孕1个月。针对免疫性因素的治疗药物1-Nefecon 理论上，阻断致病性IgA的生成将关闭下游致病通路，病因治疗是关键。对于高危进展风险的IgAN，我们建议采用为期9个月的Nefecon治疗方案（2B）使用Nefecon治疗前需要考量以下因素：作为布地奈德缓释制剂的Nefecon，其9个月疗程可能无法持续改善蛋白尿或稳定GFR，目前尚缺乏更多疗程的安全性和疗效数据。 Nefecon采用肠溶包衣技术，使得药物在回肠末端靶向释放，作用于Peyer,s patches，抑制肠道黏膜免疫，减少Gd-IgA1的产生，从而减少循环中的IgA-IC水平，这一机制使得Nefecon成为首个针对IgAN发病根源的靶向药物。 NefIgArd（the Efficacy and Safety of Nefecon in Patients With Primary IgA Nephropathy）研究为一项随机双盲安慰剂对照的临床试验入组标准：成人IgAN，eGFR35-90ml/min per1.73 m2,PCR≥0.8 g/g或24小时尿蛋白≥1g/d 入组364人，1:1被随机分为Nefecon组和安慰机组，Nefecon16mg/d，连续9个月，随后进入为期15个月的观察期，主要终点为尿蛋白肌酐比值变化，次要观察终点为eGFR斜率变化。主要结果： 1、蛋白尿显著减少：在9个月治疗期结束后，与安慰剂组对照，Nefecon组的UPCR实现了大幅度降低（降低了约27%），这证明Nefecon能有效降低肾脏的炎症反应，降低尿蛋白水平。 2、肾功能下降显著延缓：在Nefecon组中，2年后eGFR相对于基线的变化为–6.11 ml/min/1.73 m²（95%CI：–8.04至–4.11 ml/min/1.73 m²），而安慰剂组为–12.00 ml/min/1.73 m²（95%CI：–13.76至–10.15 ml/min/1.73 m²）。这意味着Nefecon为患者保留了约5.9ml/min/1.73 m²的肾功能，这些变化对应于2年总eGFR斜率的差异为2.95 ml/min/1.73 m²/年（95%CI：1.67–4.58 m²/年；P<0.0001）。此试验还表明Nefecon存在“遗留效应”，短期治疗可带来长期的肾脏保护获益，这被认为与其“抢先”干预了疾病免疫过程相关。 3、安全性良好：在9个月的治疗期间，Nefecon组和安慰剂组分别有10%和5%的患者报告了治疗后出现的严重不良事件（SAE）。使用Nefecon治疗期间最常报告的治疗后不良事件（TEAE）包括：外周水肿（17%vs4%）、高血压（12%vs3%）、肌肉痉挛（12%vs4%）、痤疮（11%vs1%）和头痛（10%vs8%）。临床试验中4名接受Nefecon治疗糖尿病前期患者发展为显性糖尿病。基于此，医务人员应在患者开始Nefecon治疗前告知其潜在不良事件可能。 NefIgArd研究显示，Nefecon停用后出现eGFR下降、蛋白尿增多，这与多数免疫介导的肾小球疾病相似（阻断疾病免疫反应是治疗所有免疫介导性肾小球疾病的核心目标，包括IgAN）。因此9个月治疗结束后是否需重复9个月方案或采用低剂量Nefecon维持治疗，目前尚无相关证据。针对免疫性因素的治疗药物2-糖皮质激素在Nefecon不可及的情况下，对于高危进展风险的IgAN，我们建议减量的糖皮质激素方案。2B 甲强龙0.4mg/kg/d（最大剂量32mg/d，或等量激素转换），持续2月，后每月减4mg，总疗程6-9个月。激素治疗期间需针对PJP及乙肝进行预防。对于存在以下情况的需慎用激素： eGFR＜30ml/min/1.73m2 糖尿病/糖耐量异常肥胖（BMI＞30kg/m2）潜伏性感染（如病毒性肝炎，TB）活动性消化道溃疡未控制的精神类疾病严重骨质疏松白内障与2021年指南相比较，去掉了肝硬化，增加了白内障。证据背景此推荐主要基于TESTING（the Therapeutic Effects of Steroids in IgA Nephropathy Global）研究，该研究是一项在IgA肾病治疗领域具有重大影响力的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验。入组人群为最佳支持治疗后，蛋白尿≥1g/d，且eGFR≥20 ml/min/1.73 m²，但受试者在随机分组时的平均蛋白尿水平为2.46 g/d，eGFR为61.5 ml/min/1.73 m²，且95%为亚洲裔（主要为中国人）。第一阶段也就是足量激素治疗方案因严重不良事件（感染）提前终止，后在第二阶段采用半量激素治疗，并且所有入组患者均服用复方新诺明预防感染。与安慰剂相比，减量甲强龙组明显降低40%eGFR下降、肾衰竭或因肾病死亡发生率 (7/121 事件 vs. 22/120 事件; 风险比0.24; 95% CI: 0.10–0.58; P =0.002)，低剂量甲强龙组的平均年eGFR斜率为–0.7 ml/min/1.73 m²/年，而安慰剂组为–3.0 ml/min/1.73 m²/年（平均差异：2.3 ml/min/1.73 m²/年；95%CI：0.0–4.6 ml/min/1.73 m²/年；P=0.05），且严重不良事件发生率较低（其中有1例患者死于感染）。两组在12个月时，蛋白尿和eGFR较基线的平均减少差异分别为–1.15 g/d和7.9 ml/min/1.73 m²（P<0.001）。停用甲强龙后，蛋白尿和eGFR的获益随时间推移逐渐消失。医生应告知患者，停用激素后可能会出现蛋白尿增加和eGFR下降，因此可能需要重复使用全身性糖皮质激素来维持疾病缓解。相较MP，为什么工作组首推Nefecon？尽管TESTING研究表明全身性糖皮质激素对IgAN具有显著的短期疗效，但工作组建议将Nefecon作为IgAN首选治疗。首要原因是TESTING研究人群样本缺乏多样性，且与其它IgAN全身性糖皮质激素试验结果存在差异（如STOP IgAN研究）。此外，虽然全身性糖皮质激素作为抗炎药物效果毋庸置疑，但其在早期免疫调控方面的作用机制仍有待阐明，而降低致病性IgA和IgA-IC水平是理想的治疗目标（NEFIGAN研究证实Nefecon可降低Gd-IgA1和IgA-IC）。最后，考虑到全身性糖皮质激素已知的多种急慢性副作用的治疗风险。但Nefecon价格不菲，且在部分地区不可及，部分国家和地区仍需将全身性糖皮质激素作为唯一可选择的药物。其他治疗药物抗血小板药物，抗凝药物，硫唑嘌呤，环磷酰胺，CNI，利妥昔单抗，鱼油（如果病人想服用鱼油，需要依据发表的数据推荐剂量及成分）均不推荐。 MMF（中国人群）可作为激素助减剂，耐受性好。基于3个中国人群的RCT，均联合激素治疗，MMF耐受性良好。非中国人群的临床试验结果均为阴性。羟氯喹（中国人群）这是由北京大学第一医院开展的一项随机双盲临床试验，评估羟氯喹在治疗IgAN的疗效和安全性。1:1随机分配，安慰剂对照，治疗6个月。研究结果显示，与安慰剂相比，羟氯喹可有效降低蛋白尿水平（-48.4% VS 10%）推荐用法用量： eGFR＞60,0.2g bid 45＜eGFR＜59,0.1g tid 30＜eGFR＜44,0.1g bid eGFR＜30或下降＞25%，则每日减少0.1g/d eGFR下降＞30%，停用扁桃体切除基于多项研究（大部分为回顾性），扁桃体切除联合或不联合激素冲击治疗有助于血尿和蛋白尿的完全和部分缓解，改善肾脏预后。已写入日本治疗IgAN指南。目前只限于日本人群。针对CKD进展的治疗药物1-RASi 无禁忌症情况下接受优化最大耐受剂量的RASi，1B。 RASi禁忌症包括低血压、双侧肾动脉狭窄或高钾血症（尤其是晚期CKD所致）。针对CKD进展的治疗药物2-DEARA sparsentan是一种双重内皮素/血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），不应与RASi联合使用，因其已将ARB与内皮素拮抗剂整合于单一分子结构中。 2B Sparsentan的批准状态、适应症标签和全球可用性各不相同。背景 PROTECT研究是一项具有里程碑意义的国际多中心、随机、双盲、阳性药物对照的III期临床试验，sparsentan400mg qd VS厄贝沙坦300mg/d，在治疗36周时，与厄贝沙坦相比，sparsentan组的PCR显著降低了约41%（对照组为15.1%， P <0.0001)；sparsentan组的eGFR下降速率比厄贝沙坦组慢，2年慢性eGFR斜率两组分别为-2.7ml/min/1.73 m²/年、-3.8ml/min/1.73 m²/年，组间差异为1.1ml/min/1.73 m²/年，p=0.037。 sparsentan除了头晕和低血压外，其他不良反应与厄贝沙坦相似，安全性较好，但需要注意其胚胎胎儿毒性风险。针对CKD进展的治疗药物3-SGLT-2i 基于EMPA-KIDNEY、DAPA-CKD两项临床研究。对于高危进展风险的IgAN，推荐使用。2B 2025年在研药物 1、针对致病性IgA1，如针对APRIL/BAFF靶点的药物，如泰它西普、Povetacicept、Atacicept、Zigakibart、Sibeprenlimab。 2、针对IgA-IC介导的免疫反应，如针对补体旁路途径B因子Iptacopan/Sefaxersen，及C5靶点的药物Ravulizumab。 3、针对肾单位丢失：如针对内皮素A受体靶点的药物Atrasentan。结语 1、记住两大driver，治疗就有方向。 2、药物不是简单的开具，是批判的选择。 3、临床总会遇到岔路口，不知道是往前还是停驻。 4、往前一小步（个位数的eGFR延缓），生命一大步，新的药物会给更多的人带来希望。 END 科室介绍中国人民解放军联勤保障部队第九八九医院肾病风湿免疫科创建于2002年，目前主要从事肾脏内科疾病，包括原发性与继发性肾小球疾病、泌尿系感染、急慢性肾衰竭等，风湿免疫性疾病，如系统性红斑狼疮、类风湿性关节、皮肌炎、干燥综合征等常见病、多发病及疑难危重疾病的诊治。目前已开展多种血液净化技术及肾脏替代治疗，包括腹膜透析、血液透析、血液透析滤过、血液灌流、血浆置换、连续性血液净化等。开展专科手术包括临时/长期血液透析导管置入术、动静脉内瘘成形术、DSA下长期透析导管更换术、DSA/彩超引导下动静脉内瘘 PTA球囊扩张术等血液透析通路建立与维护，切开/穿刺法腹膜透析导管置入术等。科室目前新进便携式超声迈瑞M7一台，可开展彩超引导穿刺、内瘘评估（免费）、超声及DSA下动静脉内瘘球囊扩张术。欢迎内瘘患者前来科室进行内瘘查体及超声评估。门诊急门诊楼二楼东侧第2个诊室电话：3843457 肾病风湿病房住院部6楼东侧电话：3843172 血液透析室住院部6楼西侧电话：3843067

临床2期临床结果临床3期优先审批申请上市

2025-10-31

·EndPoints

4DMT licenses eye gene therapy to Otsuka in Asia-Pacific; Arcus’ $250M offering

Plus, news about Galapagos, Nanobiotix, AstraZeneca, NovaBridge Biosciences, Corbus and Contineum Therapeutics: 👁️ 4D Molecular Therapeutics, Otsuka inks Asia-Pacific deal: The biotech is getting $85 million upfront, with up to $336 million on the table, for the Asia-Pacific rights to its experimental eye gene therapy for wet age-related macular degeneration and diabetic macular edema. The rights are for any retinal vascular disease that can be treated by 4D-150, which is currently in Phase 3. — Jaimy Lee 💸 Arcus Biosciences’ $250M offering: The company is selling 13.7 million shares at $18.25 apiece, days after disclosing updated data for casdatifan, its HIF-2α inhibitor. Leerink Partners analyst Daina Graybosch told investors this week that she believes the experimental therapy will “become the anchor drug in future clear cell renal cell carcinoma treatments.” — Jaimy Lee 💼 Galapagos makes changes to its board: Shortly after announcing it ended its cell therapy work , Galapagos is shuffling its board. It’s adding Gilead SVP Devang Bhuva and Neil Johnston, former global head of business development at Novartis. The company expects to add another independent director “in the near future.” As part of the changes, Elisabeth Svanberg, Susanne Schaffert and Gilead CFO Andrew Dickinson will step down from the board on Saturday. — Kyle LaHucik 🧾 Another day, another royalty deal: This time, it’s Nanobiotix that made a deal with HealthCare Royalty. The biotech is due $50 million upfront and up to $21 million within a year for certain milestones. Nanobiotix is working with Johnson & Johnson to develop JNJ-1900 in combination with immune checkpoint inhibitors in advanced cancers. Nanobiotix’s cash runway now extends into early 2028. — Jaimy Lee 📈 AstraZeneca’s Phase 3 win for injectable autoimmune drug: The trial examined a next-generation C5 complement inhibitor called gefurulimab in certain patients with myasthenia gravis. Unlike AstraZeneca’s other C5 inhibitors Ultomiris and Soliris, which are delivered via IV infusion, gefurulimab is injected. The trial showed that treatment with gefurulimab improved scores on a measure of disease severity called the Myasthenia Gravis Activities of Daily Living scale by 1.6 points at about six months compared to placebo, meeting the study’s primary endpoint. AstraZeneca said in July that the study succeeded and that it plans to submit the results to regulatory authorities. — Lei Lei Wu 🇭🇰 NovaBridge Biosciences files for dual listing: The Maryland biotech, formerly known as I-Mab Biopharma, filed for its dual listing on the Hong Kong Stock Exchange, as it said it would . NovaBridge joins more than 40 other companies seeking an HKEX listing this year. — Kyle LaHucik 💰 Corbus to raise $75M: Per the offering, it’s selling about 4.7 million shares for $13.00 each. — Jaimy Lee 💵 Contineum Therapeutics delays work on two drugs: By deferring its investment in PIPE-791 PrMS and CTX-343, the company now expects its cash runway to extend through 2028. — Jaimy Lee

临床3期临床结果基因疗法细胞疗法

100 项与瑞利珠单抗相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	瑞利珠单抗	L04AA43	DB11580

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2023-07-12
血栓性微血管病	韩国	Astrazeneca Korea Ltd.	2020-05-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
重症肌无力	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2019-07-02
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2018-12-21

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肾移植功能延迟	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-21
肾移植功能延迟	临床3期	中国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-21
肾移植功能延迟	临床3期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-21
肾移植功能延迟	临床3期	阿根廷	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-21
肾移植功能延迟	临床3期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-21
肾移植功能延迟	临床3期	奥地利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-21
肾移植功能延迟	临床3期	巴西	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-21
肾移植功能延迟	临床3期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-21
肾移植功能延迟	临床3期	捷克	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-21
肾移植功能延迟	临床3期	法国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-21

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ECTRIMS2025 \| Company_Website 人工标引	N/A	水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病 AQP4-IgG	11	Ravulizumab + satralizumabssive drugs (switched from satralizumab)	餘簾艱醖窪簾夢鑰獵艱(觸膚鹹鬱鑰憲廠餘衊鑰) = 鬱遞鑰醖鹽壓蓋獵構蓋壓憲餘選鹹製築蓋淵遞 (鬱憲製顧鹹獵網選廠衊 ) 更多	积极	2025-09-09
NCT05966467 (NMO SPOTLIGHT Registry, ECTRIMS2025 \| Company_Website) 人工标引	N/A	水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病 AQP4-IgG	56	ALXN-C5IT (eculizumab or ravulizumab)	蓋壓願鏇鏇壓壓選糧鏇(齋壓廠顧觸築構餘鑰憲) = 觸艱簾遞鑰願製範積繭鏇衊淵網夢鑰構獵壓壓 (願壓鏇構範製簾淵觸簾, 0.00 ~ 0.05) 更多	积极	2025-09-09
				ALXN-C5IT (eculizumab or ravulizumab) (switched from rituximab)	蓋壓願鏇鏇壓壓選糧鏇(齋壓廠顧觸築構餘鑰憲) = 鏇艱遞餘獵簾製築夢構鏇衊淵網夢鑰構獵壓壓 (願壓鏇構範製簾淵觸簾 ) 更多
NCT04201262 (CHAMPION-NMOSD, ECTRIMS2025 \| Company_Website) 人工标引	临床3期	水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病 AQP4-IgG	58	Ravulizumab (IV, weight-based loading dose on day 1, maintenance on day 15, then every 8 weeks)	齋選構範衊繭獵鏇窪選(憲淵鏇網醖廠窪鬱獵繭) = 餘蓋簾網憲淵鬱艱繭鏇蓋廠餘積鹽鬱築窪衊獵 (鹹範築衊衊艱顧鹽鹹鹹 ) 更多	积极	2025-09-09
NCT04201262 (CHAMPION-NMOSD, NEWS) 人工标引	临床3期	水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病 AQP4抗体阳性	-	瑞利珠单抗	襯膚鑰遞範窪糧廠鏇遞(顧鹽鹹選鹹夢鑰衊築憲) = 遞製鬱蓋醖願鬱衊繭選夢願構廠夢獵糧膚鹹膚 (築憲鏇鏇壓觸齋繭築艱 )	积极	2025-08-05
NCT04557735 (ALXN1210-TMA-314, EHA2025)	临床3期	血栓性微血管病	41	Ravulizumab	夢廠艱鹹網願繭繭膚願(夢鏇廠襯遞製廠願餘積) = 糧夢獵鏇範鹽遞衊鏇憲夢鹹積蓋願廠糧壓糧廠 (築淵鑰窪壓淵糧壓網鑰 ) 更多	积极	2025-05-14
				Ravulizumab (Best Supportive Care)	廠築選簾顧糧選顧窪膚(蓋壓網廠獵齋構鹽選蓋) = 製齋餘鏇窪鹹鬱觸積蓋築窪鏇醖淵齋壓窪鹽衊 (鹽憲範範觸積艱鬱齋繭 ) 更多
NCT03056040 (302 study, EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	195	Ravulizumab	夢選簾遞糧鬱窪衊醖醖(構鹽鏇選衊鹽簾醖淵糧) = 衊蓋鑰艱遞獵壓淵築膚簾淵窪膚壓醖醖製窪遞 (艱壓壓願鏇範膚壓壓夢, 29.9)	积极	2025-05-14
				Eculizumab	夢選簾遞糧鬱窪衊醖醖(構鹽鏇選衊鹽簾醖淵糧) = 顧廠醖襯遞餘繭鏇衊糧簾淵窪膚壓醖醖製窪遞 (艱壓壓願鏇範膚壓壓夢, 30.9)
PB2822 (EHA2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	127	Ravulizumab	襯襯積窪艱廠觸構網積(餘艱廠觸餘鹽餘繭鏇衊) = 積醖醖膚鑰顧鏇艱積窪蓋築積鬱構鏇憲餘鬱餘 (簾蓋鑰膚選構願齋艱築, 1.8)	积极	2025-05-14
				Ravulizumab (Ci-naive patients)	襯襯積窪艱廠觸構網積(餘艱廠觸餘鹽餘繭鏇衊) = 築鏇糧襯選獵範顧窪繭蓋築積鬱構鏇憲餘鬱餘 (簾蓋鑰膚選構願齋艱築, 1.5)
NCT04557735 (ALXN1210-TMA-314, EHA2025)	临床3期	血栓性微血管病	40	Ravulizumab	蓋蓋淵築鹹艱願構糧壓(鹹夢鹽築製鹽遞壓範願) = 積鑰壓壓積顧醖獵積餘齋願餘簾膚廠淵餘蓋鑰 (壓廠齋選蓋膚淵鹹鹹醖 )	积极	2025-05-14
NCT02946463 \| NCT03056040 \| NCT04469465 (ALPHA, EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症追加	-	Ravulizumab	憲鹹構鬱夢顧鑰憲壓壓(蓋積壓夢鑰選窪齋繭壓) = 鹹鬱糧選膚構糧襯願鹽廠鬱夢繭蓋遞蓋製醖繭 (鹹醖糧簾艱衊鏇窪鏇窪, per 10 person ~ years) 更多	积极	2025-05-14
				Danicopan	齋糧構鹹艱鬱製觸衊顧(顧憲簾糧壓艱顧窪構願) = 衊觸糧網積夢鹽構鑰窪鹽餘鏇鑰窪顧鏇鹽觸膚 (艱遞顧觸願構鏇鑰憲窪 )
P1-11.001 (AAN2025)	N/A	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibody-positive (AChR-Ab+)	152	Ravulizumab	簾鹽襯製鹽願觸餘鑰範(築願廠獵觸鹽窪餘醖遞) = 壓憲獵簾範網積製獵襯淵鏇製膚膚壓淵廠範築 (淵構製遞鹹窪鹹構糧衊 )	积极	2025-04-07
				Efgartigimod	衊範願糧鑰壓憲衊遞構(衊獵廠顧廠願艱淵獵壓) = 窪願鏇選餘夢簾壓選夢糧鏇醖膚範鬱鹽構鏇觸 (淵顧糧憲膚遞範鏇齋餘 ) 更多