施维雅在华启动 IDH1/2 抑制剂 Ⅲ 期临床治疗脑胶质瘤

近期，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，施维雅在中国注册了一项Ⅲ期临床试验，目的是评价Vorasidenib（S095032/AG881）在携带IDH1或IDH2突变的残留或复发性2级胶质瘤亚洲患者中的疗效和安全性。年初，美国FDA和欧盟EMA已接受该药物的上市申请。据Insight数据库，这是全球首个申报上市的IDH1/2双靶点抑制剂。

脑胶质瘤是从神经胶质细胞起源的肿瘤，是最常见的原发性颅内肿瘤。在中国，脑胶质瘤的年发病率为每十万人中有5到8人，五年病死率仅次于胰腺癌和肺癌。目前，脑胶质瘤的主要治疗方法是手术切除，辅以放疗和化疗等综合疗法，临床目标是尽量延长患者的无进展生存期和总生存期，并提升生活质量。

Vorasidenib 是施维雅在2020年通过收购Agios公司后获得的一种口服、选择性且高度脑渗透的双重抑制剂，靶向突变型异柠檬酸脱氢酶1和2（IDH1和IDH2），计划用于治疗携带IDH突变的低级别弥漫性脑胶质瘤。

2023年3月，Vorasidenib的全球、随机、双盲、Ⅲ期临床试验INDIGO研究（NCT04164901）达到了主要终点和关键次要终点。该试验在仅接受过手术治疗的IDH1或IDH2突变的残留或复发性2级胶质瘤患者中，比较了Vorasidenib与安慰剂的疗效。数据显示：

在主要终点无进展生存期（PFS）方面，Vorasidenib单药治疗组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月。

在关键次要终点下次干预的时间（TTNI）方面，Vorasidenib组的患者尚未达到中位TTNI，而安慰剂组为17.8个月，两者具统计学显著性差异。

此外，Vorasidenib单药治疗耐受性良好。

基于INDIGO关键Ⅲ期临床试验数据，美国FDA已于2024年2月受理了Vorasidenib的新药上市申请，并授予其优先审评资格，目标日期为2024年8月20日。同时，欧洲EMA也受理了该药物的上市许可申请。

施维雅在中国登记的这项研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究，旨在评估Vorasidenib在携带IDH1或IDH2突变的残留或复发性2级胶质瘤亚洲患者中的有效性、安全性和药代动力学特征。

另外，2024年6月，施维雅与分子诊断公司艾德生物达成战略合作，在中国共同开发Vorasidenib的伴随诊断试剂，用于检测IDH1和2基因突变。

IDH是肿瘤药物研发中的重要靶点之一。目前，全球已有三款IDH单靶点抑制剂获批上市，用于治疗不同类型的癌症，但尚无IDH双靶点抑制剂获批。根据Insight数据库，施维雅的Vorasidenib是全球首个申报上市的IDH1/2双靶点抑制剂。和黄医药的HMPL306是研究进度第二快的IDH1/2双靶点抑制剂，已进入Ⅲ期临床。在国内，和黄医药的HMPL306研究进度最快，比施维雅早启动Ⅲ期临床。其他进入临床阶段的同类在研药物还有贝达药业的BPI-221351、礼来的LY3410738和Nerviano Medical Sciences的NMS-173。

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