赛诺菲血友病疗法再突破

2023年12月，赛诺菲在其投资者研发日活动中提出了一个宏伟的计划：在2024到2025年间，其III期临床试验数量将增加50%，并在未来两年内取得25个中后期临床试验结果。从近期赛诺菲的诸多动作可以看出，这一目标正在逐步实现。

在A型血友病治疗领域，赛诺菲与Sobi联合开发的Altuviiio（efanesoctocog alfa）于2024年7月17日展示了其III期临床XTEND-Kids研究的完整结果。这项研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。Altuviiio是一种高持久性的凝血因子VIII（FVIII）替代疗法，已经被批准用于A型血友病患者的常规预防、按需治疗以控制出血事件，以及围手术期管理。根据赛诺菲2023年的年报，这款药自2023年2月上市以来，共营收1.59亿欧元。

XTEND-Kids研究是一项开放标签、非随机干预性研究，共纳入了74名12岁以下重度A型血友病患者。患者每周接受一次Altuviiio预防性治疗，治疗为期52周，剂量为50 IU/kg。结果显示，研究未检测到因子VIII抑制剂的产生，证明了Altuviiio在恢复患者凝血功能方面的有效性。具体而言，研究的主要终点达成，中位年化出血率（ABR）极佳，仅为0.00，估计的平均ABR为0.61，这表明该疗法能够有效减少患者的出血事件。

尤其值得注意的是，对于儿科患者来说，凝血因子从血液中的清除速度更快，因此通常需要更频繁的注射。然而，在此次研究中，每周一次的用药频率下，试验数据依然表现优异。欧洲媒体Labiotech曾报道，Altuviiio有可能成为2023年最具潜力的新药，业内也预计其巅峰销售额将达到17.7亿美元。

赛诺菲在血友病领域的领先地位并不仅限于Altuviiio，其在研的小核酸药物Fitusiran也备受期待。Fitusiran通过降低抗凝血酶来恢复凝血因子与抗凝血因子之间的平衡，不同于传统的凝血因子替代疗法。FDA将其PDUFA日期定为2025年3月28日，赛诺菲也已经于2024年5月向NMPA提交了上市申请。

赛诺菲在罕见病领域的投入巨大。2011年，赛诺菲以201亿美元收购Genzyme，进入罕见病市场，并在收购Ablynx和Bioverativ中获得了多款新药。目前，赛诺菲有十余项罕见病管线正在推进中。然而，赛诺菲也面临专利到期的风险。其核心产品Dupixent（度普利尤单抗）的专利将在近几年内到期。

为了寻找新的增长点，赛诺菲在去年年末的活动中明确表示，其手中有12款潜在“重磅产品”，每款的峰值销售潜力在20亿至50亿欧元之间；其中三款甚至有望超过50亿欧元。到2030年，赛诺菲预计通过这些创新药物每年将新增100亿欧元的销售额。

目前，赛诺菲在自身免疫疾病领域也是积极布局，已有超过三十项相关管线进入临床阶段。2024年7月初，度普利尤单抗被欧盟批准用于治疗血嗜酸粒细胞升高的未控制慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者。预计FDA也将在2024年7月29日之前作出相关批准决定。

赛诺菲还在全球范围内扩展其产能。最近，赛诺菲宣布将投资4亿欧元扩大其在印度海得拉巴的全球产能中心，并计划在两年内将员工人数增加到2600人，使其成为该公司最大的全球产能中心之一。