辉瑞镰状细胞病新药III期试验主要目标未获成功
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8月15日，辉瑞宣布其用以治疗镰状细胞病（SCD）的药物inclacumab（代号PF-07940370）在进行的III期THRIVE-131研究中未能达到主要终点。该药物是一种由罗氏与Genmab联合开发的全人源单克隆抗体，针对P-选择素（P-selectin）发挥作用。其通过抑制P-选择素的选择性活动，试图减少患者血管闭塞危象的发生率，并减轻相关的疼痛症状。
2018年8月，Global Blood Therapeutics（GBT）与罗氏签署了一项独家许可协议，GBT因此获得了inclacumab在全球范围的开发、生产和商业化权利。2022年，辉瑞斥资54亿美元收购了GBT，从而将包括inclacumab在内的三款镰状细胞病药物纳入麾下。
该研究在全球范围内展开，采用随机、双盲和安慰剂对照设计，共纳入241名参与者。研究的目标是评估inclacumab（每12周30mg/kg的剂量）相较于安慰剂，对于16岁及以上镰状细胞病患者的疗效与安全性。研究的主要终点是患者在治疗第48周时的血管闭塞危象发生率。
研究结果显示，inclacumab组的患者在血管闭塞危象发生率方面与安慰剂组相比无显著差异。然而，在安全性方面，inclacumab表现出良好的耐受性，最常见的不良反应包括贫血、关节痛和背部疼痛。
辉瑞在收购GBT后，在镰状细胞病药物的开发领域遭遇了挑战。2024年9月，由于在获益风险比上未见显著优势，辉瑞宣布将在全球范围内撤销所有批次的Oxbryta（voxelotor），这是一种在2019年获批的血红蛋白S变构修饰剂。同年12月，辉瑞遭遇了另一个挑战，获得的另一种血红蛋白S修饰剂osivelotor（GBT601）在III期研究中被美国食品药品监督管理局（FDA）部分暂停。今年5月，据外媒报道，osivelotor的III期研究已经全面暂停。
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