优替德隆再获FDA孤儿药认定，华昊中天助力胰腺癌治疗突破

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2025年9月25日——北京华昊中天生物医药股份有限公司（以下简称“华昊中天”）在新闻发布会上宣布，其核心产品优替德隆荣获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，此次适应症为胰腺癌。这标志着优替德隆继乳腺癌脑转移和胃癌之后，成功获得的第三项孤儿药认定。

 

胰腺癌以其恶性程度高、早期症状难以察觉，以及诊断和治疗的复杂性而被称作“癌症之王”，患者五年生存率约为10%，低于多数其他常见癌症。目前胰腺癌的治疗主要依赖于以吉西他滨为基础的联合方案，但由于胰腺癌细胞对吉西他滨的耐药性，疗效常常不尽如人意。

 

在此次公布的研究中，优替德隆在非临床和临床试验中表现出其显著的治疗潜力。临床前实验结果显示，优替德隆能够有效抑制胰腺癌细胞生长，与吉西他滨合用时，能降低后者的IC50值，同时保持对肿瘤细胞的杀伤力。而其与吉西他滨的联合疗法显示出的抗肿瘤活性也优于传统疗法。

 

在2024年CSCO大会上，华昊中天公开了优替德隆联用吉西他滨治疗晚期胰腺癌的多中心、单臂II期临床试验初步结果。研究共纳入20例无法手术且不适合局部治疗的晚期胰腺癌患者，其中11例完成了疗效评估。数据显示，客观缓解率达27.27%，疾病控制率为72.72%，中位总生存期为9.57个月。这些数据表明，优替德隆在改善晚期胰腺癌患者生存质量方面具有可观前景，有望成为胰腺癌新的治疗手段。

 

关于“孤儿药”的认定，美国政府自1983年起通过孤儿药法案来刺激针对罕见病的药物研发。孤儿药定义为用于治疗罕见病的药物，该类疾病在美国影响患者人数不超过20万。通过FDA的孤儿药资格认定后，公司在美国市场可以享受包括临床试验费用税收减免、免除新药申请费用，以及在药物上市后的七年市场独占权等多重政策优惠。

 

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