全球首例APOC3基因编辑治疗高血脂取得突破性成果

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2025年11月6日，正序生物（上海），一家专注于新型基因编辑技术的生物医药科技企业，宣布在与安徽医科大学第一附属医院合作的临床试验中，首位高乳糜微粒血症患者成功完成了CS-121注射液的给药，并顺利出院。该临床研究针对高乳糜微粒血症和高甘油三酯血症，首次采用靶向APOC3基因的碱基编辑疗法。

 

目前，高乳糜微粒血症的常规治疗主要依赖于控制空腹甘油三酯水平，以降低急性胰腺炎的风险。然而，现有药物和饮食管理对于此类患者作用有限，而严格的饮食限制难以长期维持。研究发现，APOC3蛋白在调节甘油三酯水平中具有关键作用，携带APOC3天然失活突变的个体表现出较低的甘油三酯水平且健康状况良好。基于此，基因编辑技术被应用于调节APOC3表达，为患者提供有效的治疗新途径。

 

CS-121注射液由正序生物利用上海科技大学研发的高精准变形式碱基编辑器（tBE）开发而成。通过脂质纳米粒包装并静脉注射递送至肝脏，CS-121能精准调整APOC3基因表现，模拟自然发生的有益突变，显著降低甘油三酯水平。相较于其他基因编辑技术，该疗法不损伤DNA双链，避免了相关安全风险，并在多个动物试验中展现了良好的安全性和长期有效性。

 

正序生物是一家进入IND临床阶段的生物医药企业，其开发的CS-101注射液已成功用于治疗多种血液遗传疾病。公司正在加速推动CS-121的临床进程，期望将此突破性疗法推广应用，为高乳糜微粒血症和相关代谢疾病患者提供长期有效的解决方案。


 

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