创新突破：伊马替尼治疗失败20年来首个III期临床试验成功
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，生物科技公司Cogent Biosciences, Inc. 宣布其III期临床试验PEAK取得积极成果，该试验重点研究了Bezuclastinib与舒尼替尼联用在对伊马替尼耐药或不耐受的胃肠道间质瘤（GIST）患者中的效果。
此次试验结果标志着在过去20多年中，针对二线GIST患者的首个阳性III期临床试验结果。Bezuclastinib 联合疗法有望成为二线GIST患者治疗的新标准，为这些患者提供更有效的治疗选择。
Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，能够有效抑制KIT D816V突变以及位于外显子17的其他KIT突变。全球范围内的PEAK III期随机临床试验旨在评估Bezuclastinib与舒尼替尼联用与舒尼替尼单药治疗在伊马替尼耐药或不耐受的GIST患者中的疗效。最新数据显示，截至2025年9月30日，该联合疗法在无进展生存期（PFS）这一主要终点上取得显著的临床收益，与标准治疗相比，疾病进展或死亡的风险降低50%（风险比为0.50）。
根据盲法独立中心审查，Bezuclastinib联合疗法的中位无进展生存期达16.5个月，而仅使用舒尼替尼的患者仅为9.2个月。此外，在伊马替尼耐药患者中，Bezuclastinib联合疗法的客观缓解率（ORR）为46%，而舒尼替尼单药治疗组的这一比例仅为26%。目前，总生存期数据仍在收集中。
基于现有数据以及使用Bezuclastinib治疗的患者数量，预计该联合治疗方案的平均持续时间可超过19个月。在安全性方面，Bezuclastinib联合用药表现出良好的耐受性，与舒尼替尼已知的安全性相当，并未观察到额外的风险。
Cogent公司计划在2026年上半年向FDA提交新药申请，正式将Bezuclastinib用于治疗伊马替尼耐药或不耐受的GIST患者。同时，PEAK III期试验的详细分析仍在进行，Cogent还计划在2026年上半年举行的科学会议上公布进一步的研究结果。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
