吉利德肝病创新药物「司拉德帕」正式递交中国上市申请
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11月12日，根据CDE官网的消息，吉利德公司旗下用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物司拉德帕（Seladelpar）的上市申请已被正式受理。
原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的慢性进展性自身免疫性疾病，主要影响肝脏中的胆管组织。在40岁以上的女性中，该病的发病率较高，约为万分之一。PBC会导致胆汁酸在肝脏中积累，引发炎症和纤维化，如不加以治疗，可能发展为肝硬化，甚至需要进行肝移植，严重情况下可能危及生命。
司拉德帕是一种具高度选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂。通过多项临床研究，司拉德帕已经展示出在治疗PBC时的抗胆汁淤积和抗炎功效。
有望在2024年8月获得FDA的加速审批，这意味着司拉德帕可以早日在市场上线，帮助那些对现有治疗方案——熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的PBC成人患者。此外，对于不能耐受UDCA的患者，司拉德帕也可以作为单一治疗方案。
这一加速批准主要基于一项名为RESPONSE的研究结果。RESPONSE研究是一项大型、国际多中心的III期试验，采用随机、安慰剂对照的方式进行。今年的亚太肝病学会年会（APASL）上，吉利德公司公布了该研究中亚裔患者为期12个月的试验数据。
试验共纳入193名PBC患者，其中11名为亚裔，包括7例接受司拉德帕治疗和4例接受安慰剂治疗，而其余182名患者为非亚裔群体。在治疗的第12个月中，亚裔患者中使用司拉德帕治疗的复合应答率达到了100%，而安慰剂组则为0%。在非亚裔患者中，接受司拉德帕治疗的复合应答率为59.5%，而安慰剂组则为21.3%。
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