Seladelpar

2025 年上半年，全球医药监管领域动态频出，众多药企的产品在审批进程中取得关键进展。这些监管决策不仅关乎药企的发展，也为患者带来了新的希望，同时推动着全球医药市场格局的重塑。肿瘤药物：多款新药获批，治疗格局改写肿瘤治疗领域一直是医药创新的前沿阵地，2025 年也不例外。阿斯利康和第一三共的 Enhertu 在欧洲获批用于治疗 HR 阳性、HER2 低表达或超低表达的乳腺癌患者，成为这一特定患者群体的首款 HER2 靶向疗法。基于 DESTINY - Breast06 试验结果，Enhertu 展现出显著优势，相比化疗，它能降低 38% 的疾病进展或死亡风险。这一批准为乳腺癌治疗开辟了新路径，为那些对内分泌治疗不再敏感的患者带来了新的生存希望。阿斯利康的 Imfinzi 也在肺癌治疗方面取得新进展，在欧洲获批用于可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）高复发风险患者的围手术期治疗方案。依据 AEGEAN 试验结果，Imfinzi 联合化疗能使疾病复发、进展或死亡风险降低 32%。这一成果对于改善肺癌患者预后意义重大，有望提高患者的生存率和生活质量。此外，Epizyme 的淋巴瘤药物 Tazverik 在中国获得有条件批准，成为中国首个获批的 EZH2 抑制剂，开启了 Hutchmed 在血液恶性肿瘤领域的征程。而 Bristol Myers Squibb 的 Breyanzi 在欧洲获批用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤，其基于全球 2 期研究 TRANSCEND FL 的出色数据，患者缓解率高达 97.1%，完全缓解率达 94.2%。这些新药的获批，为肿瘤患者提供了更多治疗选择，推动肿瘤治疗向精准化、个性化迈进。罕见病药物：突破困境，带来新曙光罕见病患者群体虽小，但需求迫切。Apellis 的 Empaveli 迎来好消息，FDA 授予其治疗罕见肾病 C3 肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的优先审评资格，若获批，将惠及约 5000 名美国患者。在 3 期 VALIANT 研究中，Empaveli 在疾病的三个关键指标上表现出色，能有效降低蛋白尿、稳定肾功能并清除 C3c 染色。这一进展为罕见肾病患者带来了新希望，有望改变他们的疾病进程。Travere Therapeutics 提交了 Filspari 用于局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的优先审评申请，虽之前该药物在 3 期试验中未达到主要终点，但后续研究发现降低蛋白尿与降低肾衰竭风险相关，而 Filspari 在降低蛋白尿方面有显著效果。若获批，将为 FSGS 患者带来首个获批疗法，对患者和公司而言意义非凡，Leerink Partners 分析师认为这将显著提升药物销售额。疫苗领域：持续发展，应对疾病挑战疫苗对于预防疾病传播、保障公众健康至关重要。FDA 批准了 Bavarian Nordic 的冻干版天花和猴痘疫苗 Jynneos，相比之前的液体冷冻剂型，冻干版在运输、储存和保质期方面具有明显优势，更便于长期储备，为应对潜在的猴痘疫情提供了有力保障。RSV 疫苗市场竞争激烈，辉瑞的 Abrysvo 在欧洲扩大适用人群，可用于 18 - 59 岁人群以及孕期 24 - 36 周的孕妇，以预防 RSV 相关的下呼吸道疾病。Moderna 的 RSV 疫苗 mRESVIA 也在英国获批用于 60 岁及以上人群，在约 3.7 万老年人的研究中，接种者感染 RSV 相关下呼吸道疾病的风险降低了 79%。这些疫苗的获批和扩展适用范围，将有助于减少 RSV 感染导致的疾病负担，尤其是在高风险人群中。其他疾病药物：多领域开花，满足多样需求在心血管疾病方面，Bayer 的 Kerendia 治疗心力衰竭的申请获 FDA 优先审评。基于 3 期 FINEARTS - HF 试验数据，Kerendia 能降低患者心血管死亡和心力衰竭事件风险达 16%。若获批，它将与市场上已有的 SGLT2 抑制剂竞争，为心力衰竭患者提供新的治疗选择。在自身免疫性疾病领域，多款药物取得进展。Gilead 的 seladelpar 在欧洲获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），可与熊去氧胆酸联合使用或作为单药治疗。CSL 的 Andembry 在欧洲获批用于预防 12 岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作，这是首款每月一次靶向因子 XIIa 的预防药物。这些药物的获批为自身免疫性疾病患者带来了更有效的治疗方案，改善他们的生活质量。神经系统疾病治疗也有新突破。Biogen 的 Skyclarys 在加拿大获批用于治疗 Friedreich 共济失调，这是该国首个可减缓该疾病进展的药物。在关键试验中，接受 Skyclarys 治疗的患者在 48 周后，改良的 Friedreich 共济失调评定量表（mFARS）评分有显著改善。审批波折与争议：部分药物命运多舛并非所有药物的审批之路都一帆风顺。Eisai 的阿尔茨海默病药物 Leqembi 在欧洲的审批充满波折，欧洲委员会将其审批决定提交给上诉委员会，此前澳大利亚药品监管机构也拒绝批准，仅提出了非常有限的适用人群建议。这一系列波折反映出在阿尔茨海默病药物审批中，对于药物安全性和有效性的评估存在诸多争议和挑战。全球监管动态影响深远2025 年的这些医药监管动态意义重大。对于药企而言，新药获批意味着市场份额的扩大和研发投入的回报，能激励企业加大创新力度；对于患者来说，更多的治疗选择意味着更好的康复希望和生活质量的提升；从行业角度看，这些审批结果推动着全球医药市场的竞争与发展，促使企业不断提升研发实力，加速医药创新进程。随着监管审批的持续推进，未来全球医药领域有望迎来更多突破，为人类健康事业带来更多福祉。参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-2025识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

If approved, sebetralstat would be the first oral on-demand treatment for hereditary angioedema available in Japan.\n As KalVista Pharmaceuticals awaits an FDA decision on its hereditary angioedema (HAE) treatment sebetralstat, the company has sold the Japanese rights to the drug to Kaken Pharmaceutical for $11 million upfront.Alongside the upfront fee, Tokyo-based Kaken has also agreed a further $11 million payment if a regulatory milestone is hit next year. There are additional commercial milestone payments tied to the deal should sebetralstat get approved in Japan, but KalVista didn’t go into details in its April 8 release.Royalties tied to the deal would be based on the drug’s price in Japan, with a royalty rate “as a percentage of sales approximately in the mid-twenties,” KalVista explained.HAE is a genetic disease marked by low levels or dysfunction of the C1 inhibitor. Patients can be struck with bouts of severe swelling across the body, and attacks can be fatal if they impact the lungs.The FDA is expected to make a call on whether to approve sebetralstat, an oral plasma kallikrein inhibitor, in the U.S. in June as an on-demand treatment for HAE attacks in adult and pediatric patients aged 12 years and older. The application was based on a phase 3 study last year that showed patients who received either a 300-mg or 600-mg dose of sebeltralstat experienced quicker symptom relief by roughly four hours each compared to placebo.KalVista has also submitted sebetralstat to regulators in Japan. If approved, it would be the first oral on-demand treatment for HAE available in the country, the biotech noted. Kaken already markets an array of products in Japan, including hyaluronate sodium for osteoarthritis and Fiblast for skin ulcers. The company has also licensed a number of drugs from other companies, including seladelpar for primary biliary cholangitis from CymaBay Therapeutics, tildacerfont from Spruce Biosciences for congenital adrenal hyperplasia and—most recently—Alumis’ late-stage TYK2 inhibitor as a dermatology treatment“We are pleased to partner with Kaken, whose expertise and demonstrated success in the region make them well-suited to work alongside our exceptional team to bring sebetralstat to the HAE community in Japan,” KalVista CEO Ben Palleiko said in the release.“This collaboration is an important part of our strategy to expand the global reach of sebetralstat as we prepare for several commercial launches starting this year,” Palleiko added.Even if sebetralstat gets the nod from the FDA in the June, it may only have a few weeks’ headstart on donidalorsen, Ionis Pharmaceuticals’ RNA-targeted medicine for preventing HAE attacks, which is expecting a decision in August. Meanwhile, CSL secured EU approval for its prophylactic HAE drug garadacimab in February, while Intellia has a CRISPR-based gene editing candidate in development.