尧唐生物获FDA批准，启动全球首个PH1体内基因编辑疗法关键临床试验
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2025年11月19日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）正式宣布，公司自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203注射液已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验（IND）批准。这意味着，YOLT-203将进入全球多中心、双盲、随机对照的确证性临床研究阶段，主要用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。
YOLT-203是一款革新的体内基因编辑药物，基于尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑技术平台YolCas12HF。通过公司自创的脂质纳米颗粒（LNP）系统，这一药物能够精准递送到肝细胞，专门靶向编辑HAO1基因。此过程通过抑制乙醇酸氧化酶（GO）的表达，从根本上减少草酸的生成，力求以“一次治疗、终身受益”的方式，为PH1患者带来革命性的治疗方案。
此项临床研究是全球首个针对PH1病情进入确证性临床试验阶段的体内基因编辑治疗项目。研究目标在于评估YOLT-203单次给药后，是否能够安全有效地降低尿草酸水平，并改善患者的肾功能。
值得一提的是，YOLT-203此前已获得多个国际权威机构的认可。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其罕见病药物资格（Orphan Drug Designation, ODD）和罕见儿科疾病资格（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。此外，欧洲药品管理局（EMA）也为其颁发了罕见病药物资格（Orphan Drug Designation, ODD）。这些荣誉为YOLT-203的进一步发展奠定了坚实基础。
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