突破性单抗三期试验捷报频传，年末上市指日可待；DMD创新小分子疗法获欧盟批准
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Italfarmaco公司近日宣布，欧洲委员会已经授予其创新研发的口服组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂Duvyzat（化学名称：givinostat）有条件上市许可。该药物与糖皮质激素联用，适用于6岁及以上、无论基因突变类型如何、仍具行走能力的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
这项批准基于一项名为EPIDYS的临床3期试验的积极数据。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，涉及179名有行走能力且已满6岁的DMD患者。患者在常规糖皮质激素基础治疗上，额外给予Duvyzat或安慰剂。试验实现了主要终点，服用Duvyzat的患者在四阶楼梯爬升测试中显示出显著的统计学和临床方面的改善。此外，在北极星步行评估（NSAA）和脂肪浸润的磁共振（MRI）检查等次要关键终点上，Duvyzat表现同样优异。用药组中，NSAA评估的功能损失项目数减少幅度约为40%，显示该药物在延缓疾病进展方面有潜力。药物的不良反应多为轻度至中度。
与此同时，大冢制药宣布其研究中的单克隆抗体药物sibeprenlimab，在针对成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）的3期VISIONARY研究中取得了积极的中期分析结果。数据显示，接受sibeprenlimab治疗9个月的患者，其24小时尿蛋白/肌酐比（uPCR）较安慰剂组显著降低51.2%（P<0.0001），证明该药物在减少蛋白尿方面具有显著疗效。这一研究是迄今规模最大的IgAN 3期试验之一。sibeprenlimab在安全性方面表现良好，与之前的数据一致。治疗组中，76.3%的患者登记了治疗相关的不良事件（TEAE），而安慰剂组为84.5%；严重TEAE的发生率为治疗组3.9%、安慰剂组5.4%。
sibeprenlimab是一种人源化单克隆抗体，通过抑制细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的作用发挥疗效。美国食品药品监督管理局（FDA）已在去年授予该药物突破性疗法认定，并于今年受理其作为IgAN治疗的生物制品许可申请，同时授予优先审核资格，预计将于2025年11月28日作出决策。
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