罕见慢性肾病治疗取得突破性进展！
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苏庇医药（Sobi）与Apellis Pharmaceuticals于2月20日宣布，欧洲药品管理局（EMA）正式批准了Aspaveli® (pegcetacoplan) 的适应症扩展申请。这一批准适用于治疗C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN），两者均为罕见且慢性的肾脏疾病，之前尚无经过批准的疗法。
这款pegcetacoplan药物通过靶向C3和C3b的机制，调节过度活跃的补体级联。该药于2021年5月首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用来治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH），同年12月也被EMA批准用于这一适应症。
EMA此次对新适应症的批准基于名为VALIANT的III期临床研究的积极数据。这项研究是随机、安慰剂对照、双盲和多中心的，旨在评估pegcetacoplan对124名年满12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者的有效性和安全性。这也是在这些人群中进行的规模最大、唯一涉及青少年和成人患者（包括原生肾脏和移植后肾脏）的研究。
在研究中，参与者被随机分为接受pegcetacoplan或安慰剂治疗的组别，每周两次，持续26周。之后，所有患者可进入为期26周的开放标签阶段，接受pegcetacoplan治疗。研究的主要终点是第26周尿蛋白与肌酐比（UPCR）与基线相比的对数转换比率。
结果显示，该研究达成了主要终点，相比安慰剂，pegcetacoplan显著降低蛋白尿水平达68%（p<0.0001），这一结果在统计学和临床上都有意义。26周时，研究中的各个亚组（包括疾病类型、年龄和移植状态）结果一致。
此外，接受pegcetacoplan治疗的患者其肾功能保持稳定，估计肾小球滤过率（eGFR）无显著变化，部分患者C3c染色强度显著降低。该药物还表现出良好的安全性和耐受性。
Apellis首席开发官Jeffrey Eisele博士表示，公司将继续推进在美国的监管审批流程，若获得批准，预计将在2025年下半年为C3G和IC-MPGN患者推出pegcetacoplan。
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