Pegcetacoplan(Pegcetacoplan) - 药物靶点：C3_在研适应症：C3肾小球病，膜增生性肾小球肾炎，地图样萎缩_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

合成多肽、环肽药物

别名

Pegcetacoplan (USAN/INN)、APL 2、APL-2

+ [5]

靶点

C3

作用方式

抑制剂

作用机制

C3抑制剂(补体C3抑制剂)

治疗领域

遗传病与畸形眼部疾病血液及淋巴系统疾病+ [5]

在研适应症

C3肾小球病膜增生性肾小球肾炎地图样萎缩+ [9]

非在研适应症

肌萎缩侧索硬化失明免疫球蛋白a肾病+ [6]

原研机构

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

在研机构

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Swedish Orphan Biovitrum ABSwedish Orphan Biovitrum Pty Ltd.

+ [3]

非在研机构-

权益机构

SFJ Pharmaceuticals, Inc.

Biogen, Inc.

Swedish Orphan Biovitrum Ltd.

+ [4]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2021-05-14),

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

最高研发阶段(中国)-

特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、优先审评 (澳大利亚)、孤儿药 (英国)、孤儿药 (澳大利亚)、快速通道 (美国)

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结构/序列

Sequence Code 550935032

来源: *****

关联

38

项与 Pegcetacoplan 相关的临床试验

NCT07495722

/ Not yet recruiting临床1期IIT

Safely Quenching Complement in Stroke Subjects: A Phase 1 Safety Trial

This study will include adults (ages 18-80) who have had a stroke caused by a large blood clot blocking blood flow in the brain. All patients in the study must have already had a treatment called a thrombectomy, where doctors remove the clot to help blood flow return to the brain.
The goal of this study is to test the safety of a drug called EMPAVELI (pegcetacoplan). This drug is meant to lower swelling and inflammation that can happen after blood flow returns. The hope is that it may help protect the brain from more damage and improve recovery.
People in the study will get three doses of EMPAVELI through an EMPAVELI-designed pump 0-3 hours post thrombectomy surgery and 24 and 48 hours after the initial dose. Doctors will check them with exams, blood tests, brain scans, and other tests while they are there. Patients will also have follow-up visits at 30 and 90 days to see how they are doing, per the usual standard of care.
This research is important because, even with current stroke treatments, many patients still have problems like disability. If this drug is found to be safe, it could lead to better treatments to protect the brain and help people recover more fully after a stroke.

开始日期2026-04-01

申办/合作机构

Columbia University

NCT07214298

/ Recruiting临床1/2期IIT

A Phase I/II Study of Complement Inhibition in Pancreatic Ductal Adenocarcinoma

This phase I/II trial tests the effect of pegcetacoplan in combination with oxaliplatin, irinotecan, leucovorin, and fluorouracil (mFOLFIRINOX) in treating patients with pancreatic ductal adenocarcinoma (PDAC) that has spread from where it first started (primary site) to other places in the body (metastatic). Pegcetacoplan works by targeting the immune complement process, a part of the immune system that defends against bacteria and may limit tumor progression and improve the immune system's response against tumor cells. Oxaliplatin is in a class of medications called platinum-containing antineoplastic agents. It damages the cell's deoxyribonucleic acid (DNA) and may kill tumor cells. Irinotecan is in a class of antineoplastic medications called topoisomerase I inhibitors. It blocks a certain enzyme needed for cell division and DNA repair and may kill tumor cells. Leucovorin is a drug used to lessen the toxic effects of substances that block the action of folic acid. Leucovorin is a form of folic acid. It is a type of chemoprotective agent and a type of chemosensitizing agent. Fluorouracil stops cells from making DNA and it may kill tumor cells. It is a type of antimetabolite. Giving pegcetacoplan in combination with mFOLFIRINOX may be safe, tolerable, and/or effecting in treating patients with metastatic PDAC. This trial also evaluates the effect of pegcetacoplan on the incidence of major thrombotic events and the resulting complications. Thrombosis is a common complication in patients with PDAC. Thrombosis occurs when blood clots block veins or arteries. Complications of thrombosis, such as stroke or heart attack, can be life-threatening. Giving pegcetacoplan may help prevent blood clots from forming and decrease the risk of major thrombotic events.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

Roswell Park Comprehensive Cancer Center

NCT07020832

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blinded, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Adults at High Risk of Delayed Graft Function (DGF) Following Kidney Allograft Transplantation

A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Adults at High Risk of Delayed Graft Function (DGF) Following Kidney Allograft Transplantation

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Pegcetacoplan 相关的临床结果

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100 项与 Pegcetacoplan 相关的转化医学

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100 项与 Pegcetacoplan 相关的专利（医药）

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205

项与 Pegcetacoplan 相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Real-world clinical outcomes and treatment response in complement inhibitor experienced and naïve PNH patients prescribed pegcetacoplan in Europe and Canada

Article

作者: Panse, Jens ; Kerr, Brianne ; Hatchell, Niall ; Williamson, Sam ; Czech, Barbara ; Wilson, Koo ; Patriquin, Christopher J. ; Taylor, Yasmin ; Llamas, Juan Carlos Vallejo ; Hakimi, Zalmai

OBJECTIVES:

This study investigated outcomes and response to pegcetacoplan in complement inhibitor naïve (CI_naïve) and experienced (CI_exp) PNH patients.

METHODS:

Data were drawn from the Adelphi PNH Disease Specific Programme™, a cross-sectional survey of physicians and their patients in Canada, France, Germany, Italy, Spain, and the UK between December 2023 and April 2024. Physicians reported patient characteristics and clinical outcomes, which were used to define pegcetacoplan response. Results were stratified by prior CI prescription. Analyses were descriptive.

RESULTS:

Forty-eight physicians reported on 63 patients (CI_naïve:11; CI_exp:52). Median (IQR) age was 45.0 (33.0-55.0) years, 60.3% were male. At treatment initiation versus at survey for CI_naïve and CI_exp, respectively, median (IQR) haemoglobin levels (g/dL) were 8.0 (5.0-9.0) versus 12.0 (11.2-12.3), and 9.0 (8.0-9.2) versus 11.0 (10.2-12.0); lactate dehydrogenase levels (U/L) were 500 (350-1625) versus 250 (175-525), and 470 (290-588) versus 265 (190-379); absolute reticulocyte counts (x10⁹ /L) were 220 (151-250) versus 110 (95-140), and 212 (134-281) versus 120 (105-228). At pegcetacoplan initiation, 4.4% of patients met criteria of good-to-complete response versus 79.5% at survey.

CONCLUSIONS:

Pegcetacoplan proved effective for CI_naïve and CI_exp patients in a real-world setting, with numerically improved clinical outcomes and high response rate.

2026-12-31·Hematology

Switching patients with PNH from pegcetacoplan to iptacopan: a case series

Article

作者: Dingli, David ; Gurnari, Carmelo ; Maciejewski, Jaroslaw ; Sanikommu, Srinivasa ; Orland, Mark

OBJECTIVES:

Limited published data exist on switching therapy from pegcetacoplan to iptacopan in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

METHODS:

Three patient cases were collected from the Mayo Clinic, Cleveland Clinic, and Levine Cancer Institute.

RESULTS:

Patient 1 is a 57-year-old woman with PNH. She experienced extravascular hemolysis (EVH) while on C5 inhibitors and breakthrough hemolysis (BTH) after switching to pegcetacoplan. Patient 2 is a 37-year-old woman seeking care for PNH, who was initiated on C5 inhibitor therapy and switched to pegcetacoplan. EVH and BTH were observed while she was on C5 inhibitor therapy, and transfusions were required with both C5 inhibitor and pegcetacoplan therapy. Patient 3 is a 58-year-old man with aplastic anemia and PNH who was initiated on C5 inhibitor therapy, then switched to pegcetacoplan. He experienced both EVH and BTH.

DISCUSSION:

All three patients switched from pegcetacoplan to iptacopan, and none experienced EVH or BTH while on iptacopan. After switching to iptacopan, all three patients improved hemoglobin levels and abating transfusion requirements.

CONCLUSION:

In this case series, three patients with PNH were successfully transitioned from pegcetacoplan to iptacopan monotherapy. No patients exhibited laboratory evidence of BTH, EVH, or intravascular hemolysis after switching to iptacopan.

2026-06-01·American journal of ophthalmology case reports

Transient vitreous opacity following combined intravitreal injection of pegcetacoplan and faricimab-svoa in patients with neovascular age-related macular degeneration and geographic atrophy

Article

作者: Wei, Carissa ; Zhang, Ying ; Stewart, Jay M

552

项与 Pegcetacoplan 相关的新闻（医药）

16 小时之前

·氨基观察

78亿美元，礼来并购biotech；诺和诺德Amycretin启动首个III期临床

氨基观察-创新药组原创出品作者 | 黄恺礼来加速买买买。 3月31日，礼来宣布将收购Centessa Pharmaceuticals，总交易额为78亿美元。Centessa正在开发一种旨在针对睡眠-觉醒周期关键神经生物学系统的食欲素受体2（OX2R）激动剂cleminorexton（ORX750），以治疗白天过度嗜睡和清醒障碍。该药物在针对1型发作性嗜睡症、2型发作性嗜睡症和特发性嗜睡症的IIa期临床研究中展现出BIC潜质。除了以外。Centessa的管线中还包括其它OX2R激动剂，包括ORX142和ORX489，这些候选药物在神经和精神疾病领域具备潜在的应用价值。诺和诺德推动减重布局再升级。 3月31日，美国临床试验收录网站显示，诺和诺德在超重人群中启动Amycretin的首个III期临床试验（AMAZE 12）。在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 医药动态 1）荣昌生物双抗ADC获临床许可 4月1日，荣昌生物宣布，靶向PSMA和B7H3的双特异性ADC药物RC288获临床许可，拟开展治疗晚期实体瘤的研究。 2）和誉医药FGFR4抑制剂依帕戈替尼获EMA授予孤儿药资格 3月31日，和誉医药宣布，其FGFR4抑制剂依帕戈替尼已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗肝细胞癌（HCC）。 3）康宁杰瑞HER2双抗新辅助治疗乳腺癌III期研究成功 3月31日，康宁杰瑞和宣布，HER2双抗KN026联合注射用多西他赛（白蛋白结合型）（HB1801）新辅助治疗HER2阳性乳腺癌的III期临床研究（KN026-004）达到主要终点，即总体病理完全缓解率（tpCR）的改善结果具有显著的统计学意义和临床意义。 / 02 / 海外药闻 1）诺和诺德Amycretin启动首个III期临床 3月31日，美国临床试验收录网站显示，诺和诺德在超重人群中启动Amycretin的首个III期临床试验（AMAZE 12）。 2）56亿美元，渤健收购Apellis 3月31日，渤健与Apellis制药公司宣布，双方已达成最终协议，渤健同意以每股41.00美元现金收购Apellis全部已发行股份，交易对价约56亿美元，并附带每股或有价值权（CVR），该权利在SYFOVRE全球净销售额达到特定阈值时支付。 3）78亿美元，礼来收购Centessa 3月31日，礼来宣布将收购Centessa Pharmaceuticals，总交易额为78亿美元。Centessa正在开发一种旨在针对睡眠-觉醒周期关键神经生物学系统的食欲素受体2（OX2R）激动剂cleminorexton（ORX750），以治疗白天过度嗜睡和清醒障碍。该药物在针对1型发作性嗜睡症、2型发作性嗜睡症和特发性嗜睡症的IIa期临床研究中展现出BIC潜质。除了以外。Centessa的管线中还包括其它OX2R激动剂，包括ORX142和ORX489，这些候选药物在神经和精神疾病领域具备潜在的应用价值。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

临床3期并购临床2期孤儿药临床成功

18 小时之前

·GBIHealth

礼来、渤健、吉利德、大冢制药收购交易进展

企业动态 No.1 /吉利德携手Galapagos分担收购成本，共促TCE研发 2026年3月31日，吉利德宣布与合作伙伴Galapagos NV（Euronext & NASDAQ: GLPG）达成一项具有约束力的框架协议，共同推进用于自身免疫性疾病的T细胞衔接器（TCE）研发。本次合作与吉利德此前收购Ouro Medicines直接相关；该收购交易价值高达21.75亿美元，包括16.75亿美元的预付款和额外5亿美元的潜在里程碑付款。基于本次框架协议，Galapagos将承担上述收购成本的50%。基于收购所得的核心资产gamgertamig（一款临床阶段BCMAxCD3 TCE，拟通过耗竭B细胞和浆细胞来治疗严重的自身免疫疾病），Galapagos还有可能获得高达1亿美元的里程碑付款，条件是吉利德启动该药物用于某些其他适应证的首次注册性试验。吉利德后续将负责gamgertamig的全球商业化工作，并按照20%~23%的比例向Galapagos支付净销售额分成。目前，gamgertamig已获美国FDA授予快速通道资格和孤儿药称号，用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）和特发性血小板减少性紫癜（ITP）；预计最早将于2027年开始进行注册研究。此外，Galapagos还将获得Ouro Medicines另外三个针对自身免疫性疾病的临床前项目。对于这些项目，吉利德有权在临床概念验证阶段取得成果后，以每项7500万美元的对价选择参与对半利润分成。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 大冢制药12.25亿美元收购Transcend 2026年3月27日，大冢制药与Transcend Therapeutics, Inc.宣布，双方已达成协议，大冢制药将通过其全资子公司 Otsuka America, Inc.全面收购Transcend。该收购预计将于2026年第二季度完成。根据协议条款，大冢制药将在收购完成后向Transcend股东支付7亿美元。此外，根据与在研资产相关的未来销售里程碑，大冢还将支付高达5.25亿美元的额外或有对价，总潜在对价达12.25亿美元。 Transcend成立于2021年，是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对神经精神疾病的快速起效疗法。该公司正在开发的TSND-201（methylone）是一种快速起效的神经可塑原（neuroplastogen）——即一种能诱导大脑产生快速且持久神经可塑性的药物。它目前被作为创伤后应激障碍（PTSD）及其他精神疾病的潜在疗法进行推进。 TSND-201作用于大脑中的单胺转运体，包括血清素、去甲肾上腺素和多巴胺转运体。通过促进单胺释放，它增加了突触间隙内的单胺浓度，从而产生快速且持续的神经可塑性增强。重要的是，TSND-201不作用于介导致幻作用的血清素 5-HT2A受体，因此被认为是一种非致幻化合物。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 渤健56亿美元收购Apellis Pharmaceuticals 渤健公司（Biogen Inc.，纳斯达克：BIIB）与Apellis Pharmaceuticals公司（纳斯达克：APLS）近日宣布达成最终协议，渤健同意以每股41.00美元的现金对价收购Apellis所有已发行股份，交易总金额约为56亿美元。此次收购预计将通过为渤健的增长组合增添两款已上市药物——Empaveli（pegcetacoplan）和Syfovre（pegcetacoplan注射液），从而增强渤健的收入增长态势。Empaveli已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗罕见的免疫介导性肾脏疾病（C3G和原发性IC-MPGN）以及阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）；Syfovre已获FDA批准，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图状萎缩，这是一种免疫介导的视网膜疾病。这两款药物为渤健公司带来了即时的销售收入，预计到 2025 年其总净销售额将达到 6.89 亿美元，且这一数字预计在 2028 年之前将以至少 15%至 20%的增速持续增长。根据协议，Apellis股东所持有的每股Apellis股票还将对应一份不可转让的或有价值权（CVR），该权益使持有人有权在达成特定的年度全球净销售额门槛后，获得两笔各为每股2美元的付款。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.4 / 礼来78亿美元收购Centessa，囊获睡眠-觉醒障碍新药近日，礼来（NYSE：LLY）与Centessa Pharmaceuticals公司（Nasdaq：CNTA）宣布达成最终协议，收购Centessa。Centessa是一家临床阶段公司，专注于开发用于治疗日间过度嗜睡及其他神经系统疾病的新型药物。 Centessa正在开发一系列食欲素受体2（OX2R）激动剂，这些药物旨在调节对睡眠-觉醒周期至关重要的神经生物学系统，以治疗日间过度嗜睡及觉醒障碍。其领先在研候选药物cleminorexton（前称ORX750）在针对1型发作性睡病、2型发作性睡病及特发性嗜睡症的IIa期临床研究中已展现出同类最佳潜力。Centessa的OX2R激动剂产品组合还包括其他临床及临床前阶段资产，这些资产有望应用于更广泛的神经系统、神经退行性疾病及神经精神疾病领域。根据协议，礼来将以每股38.00美元现金加一份不可转让的或有价值权（CVR）的对价，收购Centessa所有已发行及将发行的股本。该CVR使持有人有权在达成特定里程碑后获得总计不超过9.00美元的额外付款。前期现金对价对应的总股权价值约为63亿美元，而CVR对应的潜在额外股权价值总计约为15亿美元。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ olivia.xu@generalbiologic.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

18 小时之前

·医药地理

8天烧掉255亿$，制药圈这次玩大了

3月以来，大型制药公司的并购引擎全面启动。短短8天内，六家制药巨头接连签署收购协议，累计金额高达255亿美元。仅在3月31日这一天，就有两笔首付款超过50亿美元的重磅交易接连披露：礼来收购Centessa和渤健收购Apellis。行业整合骤然提速，大额交易密集落地，今年仅第一季度的表现就已展现出强劲势头。巨头们的“购物车”里都装了啥 01 吉利德科学收购Ouro Biotech 时间：2026年3月24日金额：首付款16.8亿美元，最高额外支付5亿美元（基于里程碑），总潜在金额21.8亿美元内容：获得自身免疫T细胞接合器（TCE）管线，加速自身免疫疾病药物开发。 02 默沙东收购Terns Pharmaceuticals 时间：2026年3月25日金额：67亿美元全现金收购内容：获得针对慢性髓性白血病（CML）的核心资产，以应对Keytruda专利到期后的收入压力。 03 诺华收购Excellergy 时间：2026年3月26日金额：最高20亿美元（含预付款及里程碑付款）内容：获得下一代抗IgE项目，旨在开发更高效的过敏性疾病治疗药物。 04 大冢制药收购Transcend Therapeutics 时间：2026年3月27日金额：首付款7亿美元，最高额外支付5.25亿美元（基于未来销售里程碑），总潜在金额12.25亿美元内容：获得针对创伤后应激障碍（PTSD）等精神疾病的MDMA类似物管线。 05 礼来收购Centessa Pharmaceuticals 时间：2026年3月31日金额：首付款63亿美元，最高额外支付15亿美元（基于里程碑），总潜在金额78亿美元内容：获得食欲素受体2（OX2R）激动剂管线，布局睡眠障碍治疗领域。 06 渤健收购Apellis Pharmaceuticals 时间：2026年3月31日金额：约56亿美元（含或有价值权）内容：获得已上市药物Empaveli和Syfovre，以及相关免疫学和罕见病治疗管线，增强自身在免疫疾病领域的市场地位。 8天6笔交易，是巧合吗？如此密集的并购其实并不令人意外。当下，大型药企正在全力充实后期研发管线，以应对专利悬崖的挑战；另一方面也在强化早期研发能力，以巩固在特定治疗领域的领先地位，同时加码新兴疗法赛道。尽管多笔交易接踵而至，但渤健高管aAdam Keeney在接受外媒采访时表示，这种时间上的重合可能只是巧合，每笔交易"都有自己的节奏"。他透露，渤健与Apellis的接触实际上已持续超过一年。他指出："去年行业市场经历波动，公司股价处于相对低位，按理说这时更容易通过谈判达成交易，但实际情况恰恰相反——被收购方往往难以接受交易。好在随着关税、最惠国待遇等外部不确定性因素逐步消除，我们最终克服了障碍。" 值得一提的是，手握大量现金的礼来，近期交易动作频频。3月30日，礼来与英矽智能达成一项价值27.5亿美元的药物发现合作。根据协议，礼来将获得一项全球独家许可，推进一款处于临床前开发阶段、具备“同类最佳”潜力的新型口服药物的研发、生产与商业化。仅仅一天后，礼来又宣布以约63亿美元的预付款收购Centessa，进一步加码神经科学领域的布局。此番重金入局睡眠赛道，礼来似乎已锁定GLP-1之后下一个有望冲击大众市场的旗舰分子。并购狂潮“席卷”国内 Pharma ONE药物研发大数据平台显示，在国内，医药交易同样如火如荼。仅2026年1月至3月期间，已披露交易近20笔，涉及代谢疾病、中枢神经系统、肿瘤及皮肤科等多个热门领域，交易形式涵盖产品授权、合作开发等多元模式。从交易金额来看，多笔重磅合作引人瞩目。例如辉瑞以4.95亿美元引进先为达生物的埃诺格鲁肽，加码肥胖与糖尿病代谢赛道；齐鲁制药接连出手，分别以约6千万美元和1.27亿美元获得爱科百发的ADHD新药及众生睿创的RAY-1225，持续扩充其在中枢神经与代谢领域的产品管线。值得关注的是，部分跨国合作也在加速落地。如元羿生物与Rapport Therapeutics围绕神经系统药物RAP-219达成3.28亿美元合作；日本Nobelpharma引进达因康健的美乐托宁，用于儿童精神与睡眠障碍。与此同时，德琪医药与君实生物、康方生物与济川药业等本土企业之间的联合开发与资产转让也日趋活跃，显示出国内药企在创新资产上的协同与整合正不断加深。 2026年1-3月国内医药交易一览来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心点击“阅读原文”获取更多数据互动投票 END 👇欢迎扫码入群 ①权威报告获取 ②医药行业情报 ③专属交流平台戳“阅读原文”试用数据库

100 项与 Pegcetacoplan 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11613	Pegcetacoplan	B03XA	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
C3肾小球病	美国	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2024-10-07
膜增生性肾小球肾炎	美国	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2024-10-07
地图样萎缩	美国	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2023-02-17
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2021-05-14

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
移植物功能延迟恢复	临床3期	巴西	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2026-02-01
终末期肾脏病	临床3期	巴西	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2026-02-01
局灶性节段性肾小球硬化症	临床3期	美国	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2025-12-01
冷凝集素病	临床3期	西班牙	Swedish Orphan Biovitrum AB	2022-04-04
肾小球肾炎慢性补体成分 3 肾小球病	临床3期	荷兰	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2021-10-13
II型糖原贮积病	临床3期	美国	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2021-03-04
II型糖原贮积病	临床3期	阿根廷	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2021-03-04
II型糖原贮积病	临床3期	澳大利亚	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2021-03-04
II型糖原贮积病	临床3期	巴西	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2021-03-04
II型糖原贮积病	临床3期	加拿大	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	2021-03-04

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Pegcetacoplan	構醖獵鏇蓋鑰構網壓選(廠廠範膚獵願齋鏇淵夢) = 壓艱餘鏇醖獵構積鑰齋齋鹽鹽鹹壓衊簾簾醖願 (遞範繭築淵鹹廠範築簾, 1.8) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan	構醖獵鏇蓋鑰構網壓選(廠廠範膚獵願齋鏇淵夢) = 製繭醖膚鑰衊網憲衊鹽齋鹽鹽鹹壓衊簾簾醖願 (遞範繭築淵鹹廠範築簾, 2.1) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	eculizumab	鹽憲鹹築憲願遞觸衊築(夢鬱繭網觸膚製蓋選廠) = 鹽簾築艱鏇顧願齋製簾壓鬱遞衊齋網築範製選 (繭範顧獵襯簾齋選鏇獵 ) 更多	积极	2025-12-06
				ravulizumab	鹽憲鹹築憲願遞觸衊築(夢鬱繭網觸膚製蓋選廠) = 製衊築製齋願憲選糧夢壓鬱遞衊齋網築範製選 (繭範顧獵襯簾齋選鏇獵 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	77	Pegcetacoplan (CI-experienced patients)	積顧糧鹹鹹夢鬱範鑰製(廠膚壓構襯艱窪鹹鹹襯) = 繭齋齋簾鬱鑰積蓋窪鹽構獵淵鬱鹹憲膚窪憲鑰 (鹽窪齋簾壓獵壓鏇範願 ) 更多	积极	2025-12-06
				Pegcetacoplan (CI-naive patients)	積顧糧鹹鹹夢鬱範鑰製(廠膚壓構襯艱窪鹹鹹襯) = 鬱鹹醖獵夢夢衊築觸顧構獵淵鬱鹹憲膚窪憲鑰 (鹽窪齋簾壓獵壓鏇範願 ) 更多
ASH2025	N/A	血栓性微血管病	6	Pegcetacoplan	蓋製構願構觸襯獵餘鏇(糧鬱願範鹹網鏇憲鹹選) = 襯襯顧艱齋願餘鏇觸網齋構餘鹹構範糧構齋壓 (夢衊網鹹選憲衊遞繭膚 )	积极	2025-12-06
NCT05776472 (COMPLETE, ASH2025)	临床4期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	200	Pegcetacoplan (with a history of aplastic anemia)	選製製蓋製窪範鬱壓窪(廠顧網夢壓鏇選艱艱衊) = 遞膚壓衊廠築夢鏇觸齋繭窪糧襯衊餘選醖築鏇 (簾願範繭繭夢觸鹹構鏇, 62.0 ~ 118.7) 更多	积极	2025-12-06
				Pegcetacoplan (without a history of aplastic anemia)	選製製蓋製窪範鬱壓窪(廠顧網夢壓鏇選艱艱衊) = 蓋鹹窪獵製鹽糧襯壓願繭窪糧襯衊餘選醖築鏇 (簾願範繭繭夢觸鹹構鏇, 81.8 ~ 136.6) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	24	Pegcetacoplan	鏇壓蓋醖簾選鹹壓選糧(鏇憲廠鹽餘繭製獵繭糧) = 繭願顧襯餘廠襯膚願淵廠廠繭觸繭糧壓築憲積 (憲膚醖淵鬱艱艱鏇範範 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05067127 (VALIANT, N Engl J Med) 人工标引	临床3期	膜增生性肾小球肾炎 \| C3肾小球病	124	Pegcetacoplan	鑰鑰鏇鏇觸鑰築鹹獵鏇(齋齋淵廠願製糧鏇鬱獵) = 壓壓築願構鏇壓餘遞蓋齋顧醖顧廠願觸鹹觸襯 (壓範夢築淵襯憲範窪積, -74.9 ~ -57.2) 更多	积极	2025-12-03
				Placebo	鑰鑰鏇鏇觸鑰築鹹獵鏇(齋齋淵廠願製糧鏇鬱獵) = 繭繭窪窪糧鹽簾鹽觸窪齋顧醖顧廠願觸鹹觸襯 (壓範夢築淵襯憲範窪積, -8.6 ~ 15.9) 更多
NCT05148299 (CTgov)	临床2期	血栓性微血管病	12	Pegcetacoplan	積鏇糧選鹹網廠齋齋繭(鹽醖鏇鑰鹽糧簾襯淵鏇) = 獵壓窪鏇製衊艱選繭齋獵壓繭構醖積鏇網顧願 (鬱夢齋醖範齋範觸觸網, 4448.067) 更多	-	2025-11-28
NCT05067127 (VALIANT, ASN2025)	临床3期	C3肾小球病	148	Iptacopan	築蓋製廠製獵膚構簾襯(選艱網觸醖網餘願齋鑰) = 鹹遞齋顧鹽鹹憲窪獵鏇艱構憲繭蓋鹹憲鬱鑰鑰 (網鹹顧願夢鏇鏇廠憲網 )	积极	2025-11-08
NCT05096403 (CTgov)	临床3期	冷凝集素病	24	Pegcetacoplan (Pegcetacoplan Double Blind During Part A)	網簾選選顧醖壓網衊蓋 = 襯鑰蓋網願齋鹹繭壓觸廠鹹製範積顧蓋築遞範 (鑰鬱簾蓋獵築獵糧網鬱, 衊網顧遞鬱網餘構構簾 ~ 選網襯觸壓壓鹽夢廠構) 更多	-	2025-10-30
				Placebo matching Pegcetacoplan (Placebo Matching Pegcetacoplan-Double-blind During Part A)	網簾選選顧醖壓網衊蓋 = 鏇壓鏇簾繭膚憲壓衊憲廠鹹製範積顧蓋築遞範 (鑰鬱簾蓋獵築獵糧網鬱, 齋範顧蓋夢齋積簾蓋蓋 ~ 選網構衊憲糧鑰壓膚鹽) 更多