艾加莫德治疗AChR抗体阴性全身型重症肌无力的研究主要终点达成
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再鼎医药的合作伙伴argenx近日宣布，关键性ADAPT SERON研究的主要结果表明，艾加莫德静脉输注剂型在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阴性全身型重症肌无力（gMG）患者中的有效性上取得了显著进展。研究显示，患者在接受艾加莫德治疗后，较安慰剂组在重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）中有显著的改善，统计数据显示其p值为0.0068，这表明治疗效果具有统计学意义。
基于这一积极结果，argenx计划在2025年底向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充生物制品上市许可申请（sBLA），希望将艾加莫德的适应证范围扩大至包括三种亚型的AChR抗体阴性gMG患者，即MuSK阳性、LRP4阳性以及三重血清阴性患者。未来的医学会议将进一步披露ADAPT SERON研究的详细情况。
研究中，艾加莫德在所有AChR抗体阴性gMG患者中显示出良好的安全性和耐受性，其安全性特征与已知的AChR抗体阳性gMG患者相似，并无新发现的安全性问题。
ADAPT SERON研究是一项在北美、欧洲、中国和中东地区进行的多中心、随机双盲、安慰剂对照的3期研究，参与的患者人数达到119名。研究分为两部分：在A部分，受试者被随机分为两组，按1:1比例接受为期4周的每周一次艾加莫德输注或安慰剂治疗，并于随后进行5周的观察；B部分为开放标签扩展期，在此阶段受试者接收固定周期的艾加莫德治疗，并可根据临床需要调整治疗时间。A部分的主要终点是比较基线与第29天MG-ADL总分的变化。
关于艾加莫德，作为一种IgG抗体片段，其通过与新生儿Fc受体（FcRn）的结合来降低体内循环IgG自身抗体的水平。这一机制使其成为全球首个批准的FcRn拮抗剂，已经在多个国家获批用于治疗AChR抗体阳性gMG成人患者。
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