英矽智能通过生成式AI平台成功设计PHD特异性抑制剂，助力炎症性肠病治疗，荣登Nature Biotech
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，英矽智能（Insilico Medicine）在知名期刊《Nature Biotechnology》发表了一项关于炎症性肠病（IBD）潜在治疗的新研究。IBD是一种慢性疾病，以胃肠道的炎症和组织损伤为特征，主要包括克罗恩病（CD）和溃疡性结肠炎（UC）。目前，约40%的中度至重度IBD患者缺乏有效的治疗方案，因此，研究和开发新的干预手段显得尤为迫切。
尽管组织学上黏膜的愈合对于IBD长期临床结果的改善至关重要，但现有的标准抗炎疗法并未直接促成此类愈合。因此，能够促进上皮修复和减轻肠道炎症的靶向治疗策略被视作一个具有前景的替代方案。
在这项研究中，英矽智能运用其商用人工智能平台PandaOmics，识别了PHD1/PHD2-HIF1α信号轴作为IBD治疗的新靶点。然而，当前的PHD抑制剂在临床试验中因安全性问题而未能成功，这与现有抑制剂缺乏特异性有关，可能带来心血管和肿瘤等副作用。
英矽智能在研究中利用其生成式人工智能药物设计平台Chemistry42开发了一款特异性强、限制在肠道的PHD抑制剂，该抑制剂在临床前研究中表现出修复肠黏膜屏障和调节免疫反应的作用。
该团队基于已知的PHD复合物，利用Chemistry42平台进行化合物生成和多维筛选，最终获得了具有创新分子架构的候选化合物系列。在进一步的优化中，团队通过ADMET profiling技术优化了化合物的成药性质，最终确定了ISM012-042作为候选药物。在多种实验性结肠炎小鼠模型中，ISM012-042恢复了肠屏障功能并减轻了结肠炎，表现出良好的安全性和药代动力学特性。
对此，英矽智能创始人兼CEO Alex Zhavoronkov博士表示，通过这项研究，我们再一次验证了基于人工智能的Pharma.AI平台的强大能力，为IBD提供了一种新的治疗可能性。令人振奋的是，目前ISM012-042已经在澳大利亚和中国进入1期临床试验，有望为未来的治疗方案铺平道路。
随着这项研究的发表，ISM012-042在IBD治疗中的潜力引起了广泛关注。英矽智能计划于2025年初分享更多临床试验数据。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
