草本提取到创新疗法：Biacore引领精准医疗新纪元
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胶质母细胞瘤（GBM）是一种在成人中非常常见且高度侵袭性的原发性恶性脑肿瘤。其发病率极高，死亡率也难以忽视，给患者带来了极其不良的预后。目前，顺铂被用于恶性胶质瘤的辅助治疗，但由于其伴随严重的副作用，科学家们急需研发新型治疗药物和发现新的药物靶点。
2025年初，由南开大学陈悦教授领导的研究团队开发出一种候选新药ACT001，该药物迅速被国家药品监督管理局药品审评中心纳入了我国突破性治疗品种名单，为胶质瘤等恶性肿瘤的治疗带来了曙光。
ACT001的研发是“老药新用”策略与结构优化技术的成功结合。其主要成分从中国特有植物辛夷树的根皮中提取，含量达6%。研究团队通过三步化学修饰操作，极大提升了其生物利用度和靶向性。这种新范式不仅保持了天然产物的低毒性优势，还克服了中药在传统应用中的一些缺点，如溶解度差和代谢过快，为中药现代化做出了积极示范。
早在2019年，陈悦团队在《Cell Death & Disease》期刊上发表研究，明确指出ACT001作为新型PAI-1抑制剂，通过抑制PI3K/AKT信号通路，能够有效抑制胶质瘤细胞的增殖、侵袭与转移，并诱导其凋亡。与顺铂联合使用后，ACT001更是展现出显著的协同抗肿瘤效果，为胶质瘤提供了一种全新的治疗策略。此次ACT001被纳入突破性治疗资格名单，进一步证明了其在临床应用中的巨大潜力，为以后联合治疗的开发奠定了理论基础。
ACT001的开发是中药活性物质小白菊内酯经过结构优化的成果，通过三步化学反应得以合成。为了探索PAI-1与ACT001之间的分子相互作用，研究人员选择使用Biacore进行分子结合实验，发现PAI-1与ACT001的结合动力学参数为2.31 mM，而通过长期孵育分析，该值可降低至9.08 μM，指明活性产物MCL的参与。
此外，体外和体内的实验结果表明，ACT001与顺铂联用能显著增强抑制肿瘤生长的效果，揭示出ACT001的抗肿瘤机制主要通过抑制PAI-1对PI3K/AKT信号通路的激活。
ACT001的成功不仅仅是在于药效的突破，更体现在产学研的深度融合。陈悦教授课题组与天津国际生物医药联合研究院、华海药业等机构建立了长期合作。高校专注于活性成分的机制研究和优化，企业则提供工艺开发以及质量控制技术支援。从草药提取到突破性治疗，这一过程展现了多学科协作的创新力量。
在未来，ACT001的发展历程将为全球精准医疗提供借鉴，推动更多尖端药物的诞生，为人类健康的改善贡献力量。
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