诺华siRNA疗法再获FDA批准，一年两次有效降血脂
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诺华（Novartis）公司近日发表声明称，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Leqvio（inclisiran）的小干扰RNA（siRNA）疗法的适应症扩展申请。此项批准允许每年仅需两次给药的Leqvio作为单药使用，可与饮食和运动相结合，旨在帮助成年高胆固醇血症患者降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
据公司透露，美国FDA在看到了PCSK9靶向疗法显著降低LDL-C的有效数据后，主动要求更新Leqvio的药品标签。更新内容移除了该药品必须与他汀类药物联合使用的限制，突出了其在降低LDL-C方面的独立效果。此外，标签中的“原发性高脂血症”被更新为更为具体的“高胆固醇血症”，更加准确地反映Leqvio的适应症。
在全球范围内，心血管疾病（CVD）影响着数亿人，其相关死亡人数超过癌症、慢性肺病和糖尿病的总和。研究表明，通过管理或消除心血管疾病的促进因素，约可预防80%的过早死亡。动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是CVD的主要表现形式，占心血管死亡案例的85%。该疾病通常由LDL-C引起的动脉斑块形成，长期LDL-C水平偏高会增加心脏病发作或中风的风险。
Leqvio作为首个能够降低LDL-C的siRNA疗法，其疗效在过去的V-MONO临床3期试验中得到了验证。试验结果显示，该药物在中、低风险的ASCVD患者中，作为单药应用于一级和二级预防时，能够显著降低LDL-C水平，这为其在心血管疾病的治疗中作为单一或联合用药提供了更多可能。
Leqvio的给药方式为皮下注射，通常由医疗专业人员执行。初始剂量与三个月后的剂量之间保持间隔，而后每六个月注射一次。这样的给药间隔设计有助于提高患者的治疗依从性，改善胆固醇管理中的常见问题。
此疗法最初由Alnylam Pharmaceuticals公司开发，诺华则握有包括开发、生产和商业化在内的全球权利。这次Leqvio扩展适应症的批准将为医生和患者提供更为灵活的治疗选择，使高胆固醇血症的管理更为轻松有效。
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