诺和诺德：全球首获BACH1抑制剂口服小分子，用于治疗血液疾病权益
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2025年1月22日，IMMvention Therapeutix（简称“IMMvention”）隆重宣布，与全球知名制药公司诺和诺德（Novo Nordisk）达成一项战略合作和许可协议，双方将共同致力于开发针对镰状细胞病（SCD）及其他慢性疾病的创新口服疗法。这一合作标志着两家公司在全球医疗进步领域迈出了重要一步。
根据协议内容，诺和诺德将获得临床前BACH1抑制剂的全球唯一许可。未来的开发、监管提交以及全球商业化的各项工作将由诺和诺德全面负责。而IMMvention则保留了利用某些能够穿透大脑的BACH1抑制剂，开发针对帕金森病、阿尔茨海默病等神经系统疾病的治疗产品的权利。
关于BACH1抑制剂的科学研究，BACH1作为一种转录因子，属于亮氨酸拉链（bZip）家族，能够在人体组织中广泛表达。BACH1与血红素结合的特性使其在调控氧化应激的平衡过程中扮演关键角色。其与核转录因子NRF2竞争结合氧化应激反应基因中的抗氧化反应元件（MARE），在应激反应中转位并激活相应基因。当前，全球范围对BACH1药物的研究仍处于起步阶段，不过已有ASP-8731等项目显示出通过BACH1抑制来改善SCD患者病情的潜力。
IMMvention作为一家富有创新力的生物技术公司，致力于开发能够应对血红蛋白病、心血管代谢问题、肾脏以及神经炎症等疾病的口服治疗方案。公司专注于研究小分子BACH1抑制剂及Nrf2激活剂，旨在通过激活Nrf2通路，促进胎儿血红蛋白及抗氧化应激通路的激活，从而改进相关疾病的病理生理学。
镰状细胞病是一种常染色体显性遗传的血红蛋白缺陷疾病，患者的红细胞形态异常并伴有溶血性贫血状况，影响机体的正常氧运输功能。据估计，到2050年，每年将有超过40万新生儿被诊断为该病。目前，美国SCD治疗市场容量已达14.4亿美元，预计未来将以17.3%的年增长率蓬勃发展。
诺和诺德在SCD领域已有显著布局，早在2022年，公司便通过收购Forma Therapeutics，获得了etavopivat。这一选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激动剂通过增加红细胞的氧携带能力，从而减少溶血及镰状细胞的形成。而公司此前与EpiDenstiny的合作也涉及了一种潜在可增加胎儿血红蛋白（HbF）的创新药物——EPI01，其在改善SCD患者HbF水平方面展示出了良好的效果。
本合作不仅展现了IMMvention与诺和诺德在医疗领域的共同承诺，也为未来健康疗法的开发提供了更广泛的可能性。期待两家公司揭示更多科学研究成果，为众多患者带来福音。
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