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在短短三年的时间里,体内 CAR-T(in vivo CAR-T)领域经历了从无到有的迅猛发展,成为生物科技界的新宠,吸引了大规模的融资、合作以及收购浪潮。2025 年 6 月,艾伯维宣布以 21 亿美元的现金收购了由诺贝尔奖获得者、mRNA 技术先锋 Drew Weissman 和 CAR-T 创新者 Carl June 等人创立的 Capstan Therapeutics,推动了 in vivo CAR-T 领域的热潮。这一领域的持续热度在几个月后再度得到提升,因 Drew Weissman 联合创立的另一家 in vivo CAR-T 公司 Orbital Therapeutics 被百时美施贵宝(BMS)以 15 亿美元收购。
2025 年 10 月 10 日,国际制药巨头百时美施贵宝宣布其以 15 亿美元现金收购即将完成对 Orbital Therapeutics 的收购。此前,BMS已有两款体外 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准上市,分别是靶向 CD19的 Breyanzi 及靶向 BCMA的 Abecma。展开此项收购后,BMS 将能够进入体内 CAR-T 细胞治疗领域,并通过 Orbital 的先进 RNA 平台进一步巩固自身在细胞治疗领域的实力。BMS 强调,体内 CAR-T 代表了一种崭新的治疗方法,可能彻底改变治疗自身免疫疾病的方法。该公司致力于开发最佳的治疗方案,为长期寻求更好治疗选择的自身免疫疾病患者带来希望。
据了解,此次收购包含了 Orbital 正在研究阶段的候选疗法——OTX-201,计划于 2026 年上半年启动临床试验。该疗法由优化的环状 RNA 构成,编码靶向 CD19 的 CAR,基于靶向型脂质纳米颗粒在患者体内生成 CAR-T 细胞,旨在治疗由 B 细胞驱动的自身免疫病。这种创新疗法的目标是清除自身反应性 B 细胞并重置免疫系统,覆盖包括风湿病、神经病和皮肤病在内的 40 多种适应症。与体外 CAR-T 疗法相比,体内 CAR-T 有望减轻患者的治疗负担并提高治疗的可及性。除此之外,BMS 还将获得 Orbital 的专有 RNA 平台,该平台融合了环状和线性 RNA 的创新工程、先进的 LNP 递送系统以及人工智能引导设计,拥有开发多种疾病治疗方案的潜力。
Orbital Therapeutics 由著名华人科学家、美国科学院院士张元豪及诺奖得主 Drew Weissman 等于 2022 年建立,该公司于 2023 年完成 2.7 亿美元 A 轮融资。Orbital 的研发集中于开发新一代 RNA 药物,利用体内细胞重编程从根本上治疗疾病。这一基于 LNP-mRNA 的 in vivo CAR-T 细胞疗法为患者提供了比传统治疗更加安全、便捷的选择。
除了在自身免疫疾病领域,Orbital 的研发管线还涵盖 in vivo CAR-T 细胞疗法在癌症治疗中的应用、下一代 mRNA 疫苗的研发以及基于 RNA 的蛋白质替代疗法开发。
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