赛诺菲全球首创RNAi疗法芬妥司兰在华获批上市
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2025年12月10日，赛诺菲公司正式宣布，其RNAi疗法芬妥司兰（Fitusiran，中文商品名为赛菲因，英文商品名为Qfitlia）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市。该疗法用于12岁及以上儿童和成人患者的常规预防，以应对以下情况：第一，患有或没有凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病，以及第二，患有或没有凝血因子IX抑制物的重型B型血友病。芬妥司兰是血友病领域首个RNAi疗法，每年仅需注射六次。
芬妥司兰由Alnylam Pharmaceuticals自主研发，其靶向作用的是抗凝血酶III（AT III）。早在2014年1月，赛诺菲以7亿美元购买了Alnylam Pharmaceuticals 12%的股份，从而获得包括芬妥司兰在内的四种RNAi疗法的相关权益。目前，赛诺菲仅保留了芬妥司兰和Revusiran两种药物的权益。
芬妥司兰已完成三项关键的III期研究，分别是ATLAS-PPX、ATLAS-INH和ATLAS-A/B。在ATLAS-PPX研究中，65名转用芬妥司兰治疗的血友病A/B患者年化出血率达到了0%。在ATLAS-INH研究中，使用芬妥司兰的患者其年化出血率比使用旁路制剂组减少了90.8%。在ATLAS-A/B研究中，相较于凝血因子浓缩物组，芬妥司兰组的患者年化出血率大幅下降。
关于芬妥司兰，该治疗方案由Alnylam Pharmaceuticals研发并由赛诺菲推广，是首款针对于血友病的RNAi治疗创新药物。芬妥司兰于2025年3月获得美国FDA批准，在同年12月获得中国上市许可。作为罕见疾病药物，该疗法适用于12岁及以上的重型A型或B型血友病患者，通过RNAi技术抑制肝脏抗凝血酶的产生，从而提升体内止血功能，降低出血发作的风险。疗法采用皮下注射的形式，通过每两个月注射50毫克的初始剂量进行治疗，并可根据抗凝血酶活性调整给药方案，以更低的注射频率为患者提供便利。
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