赛诺菲创新研发：次代心肌肌球蛋白抑制剂正式登陆中国市场

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12月17日，赛诺菲宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了其研发的阿夫凯泰片，这是一种新型的心肌肌球蛋白抑制剂，用于改善纽约心脏协会(NYHA)心功能分级为II-III级的成人梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者的运动能力和病症。

 

肥厚型心肌病是一种常见的遗传性心脏疾病，具有引发猝死、心力衰竭和血栓栓塞等严重并发症的风险。在所有肥厚型心肌病患者中，三分之二属于预后较差的梗阻性类型。这类患者疾病发展过程中，升高的左心室流出道压差（LVOT-G）是一项关键因素，进一步加剧心功能受损。与非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)相比，这类患者的死亡风险增加了一倍。此外，现有的传统治疗方法多只能对症缓解，并不能有效延缓疾病进展。侵入式治疗则因技术要求高、并发症风险高而限制了患者的接受度。

 

作为第二代的心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片能够精确地靶向心肌肌球蛋白，抑制产力横桥形成，从而减轻心肌过度收缩。该药物的药理特性使得其半衰期仅为3至4天，并在8周内达到最佳剂量水平。赛诺菲与箕星药业于2024年12月达成协议，以收购箕星药业在大中华区的独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益，这将用于治疗各种肥厚型心肌病患者。

 

此次批准的依据是基于全球范围内SEQUOIA-HCM的3期临床研究所取得的积极效果。研究显示，阿夫凯泰片在使用24周后，通过心肺运动试验(CPET)测得的峰值摄氧量(pVO2)提高了1.7mL/kg/min，并在多个次级终点上，如LVOT-G变化和NYHA心功能分级改善，展现了优异的临床效果。与安慰剂组相比，阿夫凯泰片受试者在12周和24周时，LVOT-G的平均降低幅度分别达到48mmHg和50mmHg。更重要的是，治疗仅2周内，该指标就显著下降，平均下降20mmHg。

 

在NYHA心功能方面，经过12周治疗后，48.6%的患者心功能改善了一级，24周后这一比例上升到58.5%。在治疗24周后，原本符合室间隔减容术(SRT)的患者中，有88%不再满足手术的适应症。同时，阿夫凯泰片在耐受性方面表现优良，其不良事件发生率与安慰剂相近。

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