赛诺菲：临床三期试验未达预期
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2025年12月15日，赛诺菲宣布其药物托莱布替尼在治疗原发性进展型多发性硬化症（PPMS）方面的最新研究结果。通过在全球范围内进行的PERSEUS 3期临床试验，赛诺菲评估了托莱布替尼在此类患者中的疗效和安全性，然而结果显示，该药物在延迟6个月复合确认残疾进展时间方面未能优于安慰剂，未达到其主要研究终点。
PPMS是一种较为罕见的多发性硬化症类型，约占整体患者的10%。针对该结果，赛诺菲决定暂不寻求托莱布替尼在PPMS适应症上的监管许可。赛诺菲研发主管、执行副总裁Houman Ashrafian表示尽管结果令人失望，但这些研究数据有助于深刻理解多发性硬化症的潜在疾病生物学机制。Ashrafian对所有参与研究的人员，包括患者及医疗团队致以深切感谢，并重申赛诺菲对多发性硬化症社群的持续承诺，尤其是在寻求未满足的治疗需求方面。
初步的安全性分析表明，托莱布替尼的安全性特点与之前的研究一致。虽然药物性肝损伤是已知的风险，但通过严格的肝监测和及时干预可以降低此风险。完整的安全性和疗效数据将在未来的医学会议上对外公布。此外，托莱布替尼已于2025年7月在阿联酋获得了用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症的临时批准。该药物在欧盟及其他司法管辖区的监管审评正在进行中，并于2024年12月被美国FDA认定为突破性疗法。
托莱布替尼是一种革新的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，设计用于靶向多发性硬化症中的持续性神经炎症，这一机制是导致神经系统退化和累积残疾的关键因素。赛诺菲专注于开发针对神经系统疾病的创新疗法，致力于改变疗法格局，改善患者生活品质。
有关PERSEUS研究，该研究是一项全球性、双盲、随机对照的3期临床试验，旨在比较托莱布替尼与安慰剂在PPMS患者中的应用效果。研究中，符合入组标准的成人患者被随机分为两组，以每日一次的剂量进行长达约60个月的治疗，研究的主要终点为6个月复合确认残疾进展。此外，赛诺菲计划于2026年1月公布与托莱布替尼相关的无形资产的减值测试结果，此结果将不影响其2025年财务业绩指标。
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