赛诺菲血友病siRNA新药于2月在中国获批

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。

12月15日，国家药品监督管理局正式宣布批准健赞公司（Genzyme Corporation）研发的1类创新药物芬妥司兰钠注射液（商名：赛菲因）在我国上市。这一药物的批准将为12岁及以上的儿童及成人提供一种新的预防治疗选择，主要用于防止或减少重型A型或B型血友病患者出血事件的发生。该药物适用于那些体内存在或不存在凝血因子VIII和IX抑制物的患者，能够帮助这些患者更好地控制疾病。

 

芬妥司兰钠是一种由Alnylam公司开发的小干扰RNA（siRNA）疗法，专注于血友病的治疗。其通过与抗凝血酶的RNA结合，减少抗凝血酶的产生，从而恢复凝血因子与抗凝血因子之间的平衡，以达到减少出血事件的效果。这种新疗法为血友病患者提供了新的治疗视角，填补了传统治疗方式的不足。

 

早在2018年，赛诺菲公司（Sanofi）通过收购Alnylam的方式获得了此药物的全面权益。今年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该药物上市，商品名为Qfitlia，供成人及12岁以上、有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B患者使用，旨在预防或减少出血频率。
 

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。