赛诺菲BTK抑制剂用于原发性进展型多发性硬化症的III期研究未达预期主要终点

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。

12月15日，赛诺菲宣布了关于Tolebrutinib药物的最新动向两则。首先，关于原发性进展型多发性硬化症（PPMS）的III期PERSEUS研究未能实现其主要目标。此外，赛诺菲为非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）提交的新药申请（NDA）的审评期限再次被延长。

 

Tolebrutinib是一种口服的BTK抑制剂，赛诺菲通过收购Principia Biopharma获得了该药。它的独到之处在于优越的血脑屏障渗透能力，使其能有效作用于中枢神经系统内的小胶质细胞和B细胞，从而抑制神经炎症并减缓脱髓鞘的进程，因此显示出治疗多发性硬化症的潜能。

 

PERSEUS研究是一项在全球范围内进行的双盲、随机对照临床试验。该研究旨在评估每天口服一次Tolebrutinib与安慰剂在治疗PPMS患者方面的疗效和安全性。主要研究终点为6个月内的综合确认残疾进展（cCDP），评估标准包括：基线扩展残疾状态量表（EDSS）得分≤5.5分的患者在至少6个月内得分增加≥1.0分，或基线EDSS得分>5.5分的患者增加≥0.5分，25英尺步行时间（T25-FW）较基线减少≥20%，或者九孔柱测试（9-HPT）较基线提升≥20%。

 

然而，研究结果显示，Tolebrutinib未能达到研究设定的主要终点。因此，赛诺菲决定不提交Tolebrutinib用于治疗PPMS的新适应症的上市申请。

 

在nrSPMS方面，赛诺菲于今年3月向美国食品和药物管理局（FDA）提交了用于治疗nrSPMS的Tolebrutinib的新药申请，目标是延缓成人患者的残疾进展。最初的PDUFA日期定为2025年9月28日。然而，由于赛诺菲在审评过程中提交了补充分析资料，该资料被视为重大修订（major amendment），FDA因此将评审截止日期推迟了3个月。今天，FDA再次将审评期限延后一个季度。根据FDA的要求，赛诺菲已经提交了新的资料，以供进一步审查。

 

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。