超九成患者肿瘤显著缩小！正大天晴和首药控股1类创新药欲获突破性疗法认定
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10月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，正大天晴与首药控股联合研发的一类新药TQ-B3234胶囊有望被列入突破性治疗品种。这款药物拟用于治疗无法进行手术且伴有症状的I型神经纤维瘤病（NF1）相关成人丛状神经纤维瘤。据公开信息显示，TQ-B3234是一种选择性MEK1/2抑制剂。
NF1是一种常染色体显性遗传病，其特征是出现神经纤维瘤，包括几乎所有NF1患者都会出现的皮肤神经纤维瘤（cNFs），以及多达50%患者可能出现的丛状神经纤维瘤（PNs）。PNs为良性神经鞘瘤，但可能导致剧烈疼痛、面容损害和功能障碍，甚至有潜在恶化为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）的风险。
研究表明，NF1的发生是由于NF1基因变异导致RAS通路过度激活。MEK是细胞外信号调节通路（ERK）的上游调控因子，抑制MEK活性能够通过干预RAS调控的RAF/MEK/ERK通路来抑制肿瘤生长。
在2025年ASCO大会上，TQ-B3234对NF1成年患者的安全性、耐受性和有效性研究结果得以发布。这项开放性1期试验共涉及40名成年患者，包括31例PNs患者、7例cNFs患者及2例MPNSTs患者。试验中，4名患者接受了5 mg剂量，1名接受10 mg，3名接受15 mg，24名接受50 mg，5名接受70 mg，3名接受100 mg。在剂量递增阶段，一名接受100 mg剂量的cNF患者出现了3级腹泻，这被称为剂量限制性毒性（DLT）。中位随访期为12个月，结果显示39名患者（97.5%）出现治疗相关不良事件（TEAEs），多数为1级或2级，3级TEAEs发生率为17.5%。导致剂量减少（15.0%）的TEAEs主要为痤疮样皮疹（5.0%）、腹泻（2.5%）和水肿（2.5%）。试验期间未出现死亡事件。
在30名至少接受过一次肿瘤评估的NF1-PN患者中，29例（96.7%）显示肿瘤缩小，其中11例（36.7%）根据REiNS标准达到部分缓解（PR），最大缩小率为37.7%。对于6名cNF患者，所有在进行过肿瘤评估后均显示肿瘤缩小，最大缩小率达85.2%。研究人员表示，TQ-B3234在成人NF1-PN患者中的安全性可控，并显示出显著的客观缓解率（ORR）。该结果支持TQ-B3234作为NF1-PN患者新疗法的潜力。
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