速递丨瑞博生物治疗丁型肝炎新型小核酸药物荣获EMA孤儿药认证

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10月24日，瑞博生物及其子公司Ribocure Pharmaceuticals（简称“Ribocure”）联合宣布，其小干扰RNA（siRNA）候选药物RBD1016已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，专用于治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染。

 

瑞博生物表示，其自主研发的RiboGalSTAR肝靶向递送平台经过多项临床研究验证，展现出显著的安全性、有效性和长效性。其中，针对HDV适应症的RBD1016目前正在进行全球范围内的乙肝和丁肝2期临床试验。

 

HDV是病毒性肝炎中最为严重的一种类型，专门感染已经感染乙型肝炎（HBV）的患者。HDV的存在会加快肝脏疾病的进程，并显著提高肝硬化、肝衰竭和肝癌的发生风险。据统计，全球有大约1200万至2000万人受HDV影响，当前的治疗方案极为有限，诊断和治疗方面存在明显不足。

 

瑞博生物的小核酸药物RBD1016以精准针对HDV病毒著称，预计能为患者提供更为有效和持久的治疗选择。2024年4月，EMA批准RBD1016注射剂用于HDV治疗的2期临床试验，此试验将旨在评估该药物治疗HDV感染的有效性和安全性。

 

在针对慢性乙型肝炎（HBV）适应症的已完成1b期临床试验中，RBD1016表现出对乙肝表面抗原（HBsAg）的显著抑制效果以及长效性。与此同时，另一项临床前研究表明，RBD1016在安全性和有效性方面较现有HDV治疗药物有显著优势。

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