重磅新闻！Vertex突破性小分子组合疗法喜获FDA批准
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Vertex Pharmaceuticals近日宣布，其研发的下一代囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）组合药物Alyftrek（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。该药物将用于治疗6岁及以上携带至少一个F508del突变或其他对Alyftrek有反应的CFTR基因突变的囊性纤维化患者。值得关注的是，Alyftrek被业内媒体Evaluate列为有潜力的重磅在研疗法之一。
这一批准基于一系列3期临床研究的积极成果。研究涉及超过20个国家、200多个研究中心的1000多名囊性纤维化患者。
在名为SKYLINE 102和SKYLINE 103的随机双盲、含活性对照的3期研究中，患者在随机分组前需接受为期4周的Trikafta初始治疗，以建立如一秒用力呼气量百分比（ppFEV1）和汗液氯化物（SwCl）等疗效参数的基线值。随后，患者会被随机分配接受Trikafta或Alyftrek治疗。
研究结果表明，在接受24周的治疗后，Alyftrek在提高ppFEV1方面的效果与Trikafta相当，成功达到研究的主要终点。
在SKYLINE 102和SKYLINE 103中，Alyftrek相较于Trikafta在降低SwCl水平的表现上较为优越，并在其他关键次要终点上展现出了良好的疗效。此外，52周的观察结果同24周的结果一致。
在RIDGELINE 105研究中，6至11岁的儿童遵循了与成人相同的治疗方案，初期接受Trikafta以建立基线，后期切换为Alyftrek。该研究的主要目的是评估安全性，在所有研究中，Alyftrek的耐受性良好，安全性特征与Trikafta相似。
在囊性纤维化患者中，CFTR基因突变导致CFTR蛋白的数量和功能减少。Vanzacaftor和tezacaftor通过促进CFTR蛋白的生产和运输，增加细胞表面CFTR蛋白的数量，而deutivacaftor则作为增效剂，提高CFTR蛋白通道的开放性，从而改善细胞膜上的盐和水的流动。
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