锐正基因体内编辑疗法获FDA再生医学先进疗法称号

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5月21日，锐正基因公司（Accuredit）欣然宣布，其自主研发的创新型体内基因编辑药物ART001，专为治疗转甲状腺素蛋白相关的淀粉样变性（ATTR）而设计，荣获了美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的再生医学先进疗法（RMAT）认定。这款药物通过使用脂质纳米颗粒（LNP）技术作为载体，将CRISPR基因编辑组件输送至肝脏，以编辑TTR基因，进而阻止TTR蛋白的表达，有效预防淀粉样物质的异常沉积。

 

在临床研究中，ART001展现出令人瞩目的成绩。在经历为期四周的高剂量治疗后，参与实验的受试者外周TTR蛋白水平较基线显著下降了90%以上，并且该效果在长达72周的观察期内保持稳定。值得注意的是，ART001有潜力实现终身只需一次用药的效果，这为患者提供了病情控制甚至逆转的希望，具备极大的潜力成为能够“治愈”该病的全新治疗方案。

 

根据公开的研究数据显示，ART001表现出优越的脱靶安全性，即使在数十倍饱和剂量情况下，也未发现脱靶编辑事件，确保了其安全性和有效性。经过在中国和美国的扎实研究与试验，ART001有望成为针对ATTR领域效果最佳的药物。

 

自2023年8月，ART001在中国进入研究者发起的临床试验（IIT）阶段，并于2024年7月及8月分别在中国与美国取得临床试验许可，现已进入2a期临床试验阶段。继而，在2025年3月，这款药物还获得了美国FDA的孤儿药资格认定，为其未来在市场上的应用奠定了基础。

 

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