遗传性血管性水肿治疗新纪元：口服药物能否撼动市场格局？

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全球遗传性血管性水肿（HAE）治疗领域在2025年7月7日迎来了一个革命性的时刻。KalVista Pharmaceuticals公司成功研发的Sebetralstat（商品名：Ekterly）终于获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为全球首个用于HAE急性发作按需治疗的口服药物。

 

长期以来，且至今全球仅有的其它HAE急性发作治疗药物皆为注射制剂，如达那唑（赛诺菲）、Berinert（CSL）、艾替班特（武田 / 赛诺菲）、艾卡拉肽（武田 / 赛诺菲）、以及Ruconest（Pharming）。此类注射药物虽能快速发挥治疗效力，然而在实际应用中，它们面临着必须在专业医疗环境中进行操作的问题，往往需要他人协助，令急性发作患者在需要时无法获得及时治疗。此外，注射治疗带来的疼痛、感染风险及长期使用的组织损伤问题，也让很多患者心生畏惧，影响了继续治疗的依从性。

 

在此背景下，Sebetralstat的获批上市为HAE患者带来了更为便捷的选择。作为一种新型的口服血浆激肽释放酶（PKK）抑制剂，Sebetralstat能够通过抑制PKK-激肽系统的过度激活，有效缓解组织肿胀的症状，其III期KONFIDENT研究结果显示，患者使用该药物后，急性发作的症状缓解时间大幅缩短。

 

这一创新的“口服按需”治疗方式，极大地提升了患者的治疗自主性，使他们能够随时方便用药，而不再受制于治疗场所及医护人员。相较于传统治疗手段，Sebetralstat的方便和高效将为患者的日常生活和社交带来积极变化，同时也能有效减少因治疗延误而导致的严重后果。

 

另一方面，HAE治疗领域的市场格局也因Sebetralstat的上市而波动。长期以来，以赛诺菲、武田、CSL和Pharming为代表的市场巨头占据着主导地位，然而，Sebetralstat的出现凭借其独特的口服用药优势，为患者提供了一种无需注射的治疗体验，在治疗上形成了注射之外的强大竞争力。面对这一局面，这些药企或将调整市场策略，探索新的价格竞争和服务优化路径，从而维持其市场竞争力。

 

展望未来，HAE治疗药物的研发方向必然将呈现出更多样化的趋势。Sebetralstat的成功上市无疑将在HAE领域掀起新的研发热潮，吸引更多企业加入到口服按需用药的研发中。此外，针对口服预防用药以及多药联用的策略研究也将在这一领域中成为热点。更远的未来，随着基因治疗技术的发展，或许将为HAE的彻底治愈带来希望。

 

总之，HAE治疗领域正处于一个重要的转折点，KalVista公司的突破为行业带来了新思维，不仅为患者提供了更加便捷的治疗方案，也通过市场竞争促进了行业的发展。我们期待未来能够有更多的创新药物，彻底改善患者的生活质量，改变他们的疾病管理体验。 

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