阿斯利康斥资10亿美元收购后，体内CAR-T疗法首场成功
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
7月7日，阿斯利康在斥资高达10亿美元收购比利时生物技术公司EsoBiotec仅一个月后，其核心研发项目ESO-T01的最新临床数据便在《柳叶刀》上首次对外公布。这一研究不仅为阿斯利康在细胞基因治疗领域的战略布局增添了重要砝码，还标志着这家传统药企在技术创新上的又一次突破。
在这项针对中国难治性多发性骨髓瘤患者所进行的Ⅰ期临床试验中，ESO-T01通过一次静脉注射便展现出振奋人心的疗效：4名参与者中有2例达到严格完全缓解（sCR），另外2例达到部分缓解（PR）。尤其值得注意的是，这些患者均属于经历多轮治疗无效的极端困难病例——包括五重耐药并伴有广泛的髓外转移、干细胞移植后复发、在四线治疗后依然耐药、甚至在先前的BCMA靶向CAR-T治疗中失败。
ESO-T01与传统CAR-T疗法不同，它引入了一种创新的"体内编程"理念。通过纳米抗体靶向的慢病毒载体，该疗法能在患者体内直接对T细胞进行重编程，而无需进行体外的细胞提取、改造和回输。这一设计意图解决传统治疗路径中的多重挑战，如制造周期冗长、成本高昂以及患者等待时间过长等问题。初步推测，这种更小的病毒颗粒可能改善肿瘤组织渗透性，而在体内生成的CAR-T细胞或许能够更好地归巢于肿瘤，并适应其微环境。
试验结果表现出显著的疗效：首例患者于治疗后第二个月观察到骨髓及髓外病灶完全消退，第二名患者在28天内即实现完全缓解，另外两名患者则表现出肿瘤负荷缩小以及骨髓微小残留病灶的转阴。在安全性分析方面，所有患者只经历了1级的细胞因子释放综合征（CRS），其中1例高肿瘤负荷患者出现1级神经毒性综合征（ICANS），但症状均通过糖皮质激素成功控制。血液毒性以3-4级中性粒细胞减少为主，且大多数在随访期内得以缓解；另有2例患者出现肺部感染，随后通过抗生素治疗康复。
此次ESO-T01的临床成功是阿斯利康加强其细胞基因治疗版图的关键一步。公司已付出4.25亿美元的首付款，并会根据后续的里程碑支付额外5.75亿美元。这些努力不仅延续了其在该领域的战略投资，比如对Gracell和Neogene Therapeutics等企业的技术投入，同时也让ESO-T01的后续开发成为衡量这家药企在生物技术转型道路上行进快慢的标准。随着首次临床数据的揭示，ESO-T01无疑成为未来药物开发与生物技术进步的一个重要里程碑。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
