靖因药业9亿美元授权CRISPR发展创新siRNA疗法
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2025年5月20日——在创新基因疗法和小干扰RNA（siRNA）疗法的研发现范畴内，世界两大领先企业——靖因药业与CRISPR Therapeutics公司日前宣布签署战略合作协议。该合作旨在将双方在研发与产业化方面的互补能力相结合，以推动长效FXI靶向siRNA疗法SRSD107的开发，并使之商业化。此疗法将针对血栓及血栓栓塞性疾病的治疗。
根据此次协议，靖因药业将获得CRISPR Therapeutics（纳斯达克代码：CRSP）支付的9500万美元现金与现金等价物作为首付款，并在项目进展中获得超过8亿美元的预付款和里程碑付款。双方协议明确，SRSD107项目将以50-50的成本和利润分摊方式进行合作开发。同时，CRISPR还获得在未来引进最多两个额外siRNA项目的独家优先权。
靖因药业执行董事兼首席执行官冀群升博士对合作表示热烈祝贺：“携手CRISPR Therapeutics这一领域的全球领军者，我们期待满足目前在血栓性疾病领域的大量未被满足的需求。SRSD107已在早期的临床数据中展现了成为同类最佳疗法的潜力。我们将继续致力于为全球患者带来新的治疗选择。”
CRISPR Therapeutics董事长兼首席执行官Samarth Kulkarni博士表示：“此次合作将加快我们在心血管疾病领域的布局。通过SRSD107靶向FXI，我们承诺为全球数以百万计的患者提供潜在的变革性治疗，将预期大幅提升临床效益，减低出血风险。我们的平台技术与靖因药业的siRNA技术相结合，将丰富我们潜在疗法的开发能力。”
关于SRSD107，这是一种新一代的长效siRNA疗法，旨在选择性抑制凝血因子XI（FXI），对降低病理性血栓形成同时保持正常止血功能有独特优势。SRSD107潜在适应症广泛，包括房颤、静脉血栓栓塞症（VTE）等。其已完成的1期临床试验显示了良好的安全性和耐受性，2期临床试验正在进行中，为后续关键试验提供支持。
这项合作为SRSD107的开发奠定了基础，CRISPR负责美国市场的商业化，靖因药业则负责大中华区的业务推广。此外，CRISPR将提名并主导开发最多两个siRNA靶点项目，靖因药业将基于项目进展获得里程碑及附加激励付款。
关于血管栓塞，随机栓塞可引发致命的心肌梗死、缺血性脑卒中以及VTE。全球范围内，每四个人中就有一个死于这种疾病。一项大型研究表明，SRSD107将为相关病患提供新的治疗选择，其预期推出将是对现有抗凝药物的重大补充。
SRSD107注射液由靖因药业开发，基于siRNA双链小干扰核酸，特异性靶向肝细胞以抑制FXI表达，减少血栓形成，并在不引发显著出血风险的情况下持续发挥作用。Clin前试验显示，单剂量可大幅降低外周血FXI浓度，且无显著肾毒性。
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