首款新型精神分裂症药物35年首发，辅助治疗市场遇阻

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2025年4月22日，BMS公司宣布称，其新型精神分裂症药物Cobenfy在关键性Ⅲ期临床试验（ARISE研究）中未能实现主要研究目标。Cobenfy是一种结合毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂的复方制剂（包括xanomeline和氯噻平）。值得注意的是，该药物并非BMS自主研发，而是在2023年12月BMS斥资140亿美元收购Karuna Therapeutics之后所得。据悉，Cobenfy已于2024年9月获得FDA批准，用于成人精神分裂症的口服治疗。作为全球首款毒蕈碱激动剂类精神分裂症治疗药，这也是在近35年中首个采用全新机制的精神分裂症药物，上一个获批的类似药物还是Clozaril（氯氮平）。

 

Cobenfy由于其独特的药物机制，被评估为全球最具价值药物研发项目之一。据市场预测，至2030年，Cobenfy的年销售额可能达到25亿美元。实际上，在2024年第四季度，Cobenfy刚一上市便在短短两个月内实现了1000万美元的销售额。对此，BMS首席商业官Adam Lenkowsky表示，对Cobenfy的前景充满信心。

 

然而，尽管市场希望满满，在关键的三期试验中，Cobenfy作为一种非典型抗精神病药物的辅助疗法未能如愿实现主要终点。ARISE研究的设计是评估Cobenfy联合某些非典型抗精神病药的疗效，其中对照组接受安慰剂加非典型抗精神病药。主要指标为第六周时PANSS（阳性与阴性症状量表）总评分的基线变化情况。研究结果显示，与安慰剂组合组相比，Cobenfy治疗组仅在PANSS评分上平均减少了2.0分（P=0.11），未达到统计学显著性。

 

尽管未能达成主要终点，但细分亚组的分析指出，若以非利培酮作为基础治疗，Cobenfy的疗效显著优于安慰剂组。对此，BMS首席医学官Samit Hirawat博士强调，精神分裂症的辅助治疗研发挑战颇多，包括患者反应的个体差异性、严苛的试验设计以及需要超越现有药物的效果。尽管本次试验未能达到预期目标，但BMS仍将在数据分析结束后，积极探讨未来的研发策略。

 

值得注意的是，精神分裂症药物历来开发难度极高。AbbVie以87亿美元收购Cerevel Therapeutics后，其精神分裂症药物emraclidine在短短数月后也面临类似的临床试验失败。如今，全球有近1%的人口受精神分裂症影响，然而有效的药物治疗手段仍然有限。

 

由于市场潜力巨大，BMS对Cobenfy的研发高度重视，计划于2025年启动7项3期临床研究，并涵盖阿尔茨海默症和双相障碍等不同适应症。尽管辅助适应症遭遇意外挫败，BMS仍制定每年发布重要临床数据的计划。

 

与此同时，中国地区的合作伙伴再鼎医药在2024年底已提交Cobenfy的上市申请，并于2025年1月获得NMPA的受理。Cobenfy在再鼎医药的“2028年20亿美元营收”的目标中，也被视为关键支柱。因此，尽管当前的试验结果令人遗憾，Cobenfy在中国市场的命运仍值得持续关注。

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