首款潜力抗癌小分子获FDA优先审评资格
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Chimerix公司近日宣布，其为在研药物dordaviprone递交的新药申请（NDA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理，该药物用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者。此申请同时被授予优先审评资格，这意味着FDA预计将在2025年8月18日之前完成对该申请的审评程序。dordaviprone被认为是一种潜在的“首创”小分子药物，能够靶向作用于线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2，可能成为针对这一特定患者群体的首个获批疗法。
在医学界，H3 K27M突变弥漫性胶质瘤被视为一种极具侵襲性的致命脑瘤，因为其肿瘤多发于脑室、脑干和脊髓等难以手术切除的部位。目前，该疾病的治疗方案主要依赖放疗，尚无经批准的特效药物。此病的患者在被诊断后，通常中位生存期仅为一年。
此次dordaviprone的新药申请是基于2期临床试验的主要分析结果，这些结果显示，该药物在采用RANO 2.0神经肿瘤学缓解评估标准进行评估时，显示出28%的客观缓解率，而中位缓解持续时间达到了10.4个月，显现出一定的临床疗效。
dordaviprone兼具两条信号通路的抗癌机制。作为一种多巴胺受体抑制剂，它能够削弱与癌细胞增殖相关的RAS信号通路。此外，通过对ClpP的过度激活，dordaviprone导致线粒体蛋白质的选择性降解，从而使癌细胞由于能量供应不足而丧失活力。值得一提的是，该药物已经获得针对H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病认定。
Chimerix公司表示，对于dordaviprone的研究和开发寄予厚望，期冀该药物能够改变当前H3 K27M突变弥漫性胶质瘤的治疗格局，为病患提供新的希望。
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