默沙东开创性新药在心力衰竭II期研究中取得成功
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11月18日，默沙东宣布在一项名为CADENCE的II期研究中，Winrevair（Sotatercept）在治疗因射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）引起的混合型毛细血管前后肺动脉高压（CpcPH）成年患者方面取得积极成果。
混合型毛细血管前后肺动脉高压（CpcPH）是因左心疾病引发的肺动脉高压的一种亚型。与其他第2类肺动脉高压相比，CpcPH患者预后通常较差，这是由于这种疾病涉及到晚期左心功能不全以及肺血管异常，这一双重特性使治疗变得更为复杂。目前，尚无特定疗法被批准用于治疗CpcPH。
在CADENCE研究中，试验达到了其主要目标：在24周时，Sotatercept治疗组患者的肺血管阻力相较于基线及安慰剂组出现了显著且具有临床意义的下降。初步数据显示，该研究中Sotatercept的安全性与其已知的安全特性保持一致。
Sotatercept是一种ACVR2A-Fc融合蛋白，由人Activin受体IIA的胞外区与IgG1的Fc区域相结合，能够结合并捕捉TGF-β家族的配体，从而恢复BMPR-II信号通路的平衡。由于BMPR-II信号失衡是导致PAH的关键因素，Sotatercept正是通过这一机制达到治疗效果。
2021年9月，默沙东以115亿美元收购了Acceleron Pharma，从而获得了Sotatercept。到2024年3月，该药获得FDA批准，用于改善II级或III级PAH成人患者的运动能力、提升功能等级以及降低病情恶化风险。在2023年的前三个季度，这一药物实现了9.76亿美元的销售额。
默沙东实验室全球临床开发副总裁Mahesh Patel博士表示："在此研究中，Sotatercept改善了肺血管阻力，这是与心脏及肺血管功能相关的重要血流动力学指标，预示着它可能对因射血分数保留的心衰导致的CpcPH患者的预后有积极影响。这项研究旨在验证Sotatercept在新患者群体中的药理活性，为将来的III期研究奠定基础。"
默沙东计划在即将召开的科学大会上详细公布这些研究成果，并将制定进一步进入III期研究的计划。
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