Anavex口服SIGMAR1激活剂blarcamesine阿尔茨海默病疗法递交上市申请

近日，Anavex Life Sciences宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了在研疗法blarcamesine的上市许可申请（MAA），用于治疗阿尔茨海默病。这是blarcamesine在全球范围内的首个上市申请。

Blarcamesine是一款每日口服一次的小分子SIGMAR1（σ1 receptor）激活剂。blarcamesine的优势在于它是一种口服小分子药物，对认知能力和神经退行性病变有临床疗效。SIGMAR1是一种整合膜蛋白，可激活上游代偿过程。Blarcamesine通过激活SIGMAR1诱导自噬，从而恢复细胞稳态。与携带SIGMAR1突变（变异体）的患者相比，携带未突变的常见SIGMAR1野生型（WT）1基因的患者预计对blarcamesine产生更强的有益应答，不过后者也从治疗中获益。

在一项为期48周的2b/3期临床研究中，该药物在主要终点——评估认知能力的ADAS-Cog13评分上表现出具有临床意义的改善。根据主要终点ADAS-Cog13评分，blarcamesine将患者疾病进展显著减缓了36.3%。在SIGMAR1野生型患者组中，48周时，blarcamesine将疾病进展减缓了49.8%。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达σ1 receptor靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年11月30日，σ1 receptor靶点共有在研药物108个，包含的适应症有110种，在研机构111家，涉及相关的临床试验301件，专利多达602件……每天口服一次的小分子药物Blarcamesine在48周内显示出了有临床意义的改善，主要终点ADAS-Cog13评分大于2分。Blarcamesine的安全性表明它不需要常规的核磁共振成像监测，鉴于其作用机制的差异，它可能是一种新型治疗方法，可以补充或替代抗β淀粉样蛋白单克隆抗体药物。期待该药早日获批。