安斯泰来补体C5抑制剂avacincaptad pegol收到FDA完整回复函，针对地图样萎缩

11月19日，安斯泰来宣布美国FDA已于11月15日发布了关于Izervay（avacincaptad pegol）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）的补充新药申请（sNDA）的完整回复函（CRL）。

Avacincaptad pegol是安斯泰来开发的一种新型补体蛋白C5抑制剂，它一款与支化聚乙二醇（PEG）分子共价结合的RNA适配体，能与补体蛋白C5结合并对其产生抑制作用。2023年8月初，该药被FDA批准用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。2023年4月30日，安斯泰来制药集团和Iveric Bio（NASDAQ：ISEE）宣布，双方于2023年4月29日（日本时间）签订最终协议，根据该协议，安斯泰来通过安斯泰来美国控股公司（Astellas US Holding, Inc.）的全资子公司Berry Merger Sub以每股40.00美元价格的现金收购Iveric Bio 全部已发行股份，总股本价值约为59亿美元（“收购交易”）。通过本次收购交易，Iveric Bio将成为安斯泰来的间接全资子公司，旨在获得潜在的眼科疗法（包含Avacincaptad pegol与基因治疗疗法）。

根据III期GATHER2研究的两年结果，此次安斯泰来的sNDA申请延长Izervay的用药间隔、减少其用药频率。CRL中的FDA意见与Izervay的安全性和获益/风险无关，相反，这些意见侧重于安斯泰来提议的标签语言所涉及的统计问题上。安斯泰来表示正在寻求FDA的进一步澄清，并期待与该机构合作，迅速解决其反馈的问题。Izervay于2023年8月获FDA批准上市，用于治疗AMD继发GA，获批的用药方案是每月给药1次，持续最多1年。GATHER2研究的两年随访结果显示，Izervay在第1年每月给药后，第2年每隔1个月给药1次，患者GA病变的平均生长速率降低了14.3%（p=0.0064）。基于这一结果，安斯泰来向FDA递交了Izervay的sNDA。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 C5 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年11月21日，C5 靶点共有在研药物63个，包含的适应症有111种，在研机构103家，涉及相关的临床试验361件，专利多达269794件……地图样萎缩是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，是导致患者失明的主要原因，影响全世界超过500万人。期待avacincaptad pegol的能够惠及更多患者。